소아 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP) 환자에서 다양한 PANZYGA 용량 요법의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 연구
2026년 8월 4일 업데이트: Octapharma
소아 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP) 환자에서 다양한 PANZYGA 용량 요법의 안전성과 효능을 평가하기 위한 다기관, 전향적, 이중맹검, 병렬 그룹, 무작위 3상 연구
소아 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP) 환자에서 다양한 PANZYGA 용량 요법의 안전성 및 효능
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
30
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Theresa Conklin
- 전화번호: 866-337-1868
- 이메일: ctgov@clinicalresearchmgt.com
연구 장소
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- 모병
- Octapharma Research Site
-
-
California
-
Orange, California, 미국, 92868
- 모병
- Octapharma Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- 모병
- Octapharma Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Octapharma Research Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- Octapharma Research Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- 모병
- Octapharma Research Site
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연령 ≥2세 및 ≤17세.
- ENMC(European Neuromuscular Center) 기준에 따라 확실하거나 가능성 있는 CIDP 진단을 받은 환자.
- mRS 점수 ≥2, ≤5에 해당하는 CIDP로 인한 기능 장애의 임상 병력.
- 자발적인 서면 동의서(환자의 부모 또는 법적 보호자가 제공) 또는 동의(독립 윤리 위원회[IEC]/기관 연구 위원회[IRB] 요구 사항에 따라 연령에 적합한 경우 환자가 제공).
제외 기준:
- CIDP 증상이 없는 이전에 CIDP 진단을 받은 환자.
- 유전성 신경병증의 알려진 병력 또는 유전성 신경병증의 가족력이 있는 환자.
- 이전에 CIDP에 대한 면역글로불린 요법에 실패한 환자.
- 기준선 방문(세척 단계) 전 8주 이내에 면역글로불린을 투여받은 환자. 그러나 환자가 휴약기 동안 확인된 CIDP 재발의 임상적 증거가 있는 경우(mRS가 1 이상 증가하는 것과 일치) 시험 등록에 적합합니다.
- 지난 1년간 심부정맥혈전증(DVT) 병력이 있거나 폐색전증 병력이 있는 환자.
- 코르티코스테로이드 또는 리툭시맙 사용이 불안정한 환자(지난 8주 이내 처방 용량 변경).
- 과민증, 아나필락시스 또는 면역 글로불린, 혈액 또는 혈장 유래 제품 또는 PANZYGA의 모든 구성 요소에 대한 심각한 전신 반응이 있거나 의심되는 환자.
- 모유 수유 중이거나 임신 중이거나 임신을 계획 중인 여성 환자 또는 연구 기간 동안 효과적인 피임 방법을 사용하지 않으려는 여성 환자(이 연구에 허용되는 피임 방법에는 다음이 포함됩니다. 여성용 콘돔, 살정제 젤, 격막, 스폰지 또는 자궁경부 캡).
- 알려진 인체 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 바이러스(HBV) 및/또는 C형 간염 바이러스(HCV) 감염.
- 중증 간 및/또는 신장 질환(알라닌 아미노전이효소[ALT] > 3 × 정상 상한치[ULN], 아스파르테이트 아미노전이효소[AST] > 3 × ULN, 및/또는 2-3세 어린이의 경우 크레아티닌 수치 >44 μmol/L 4-10세 어린이의 경우 >62 μmol/L, 11-17세 어린이의 경우 >89 μmol/L입니다.
- 알려진 면역글로불린(IgA) 결핍 및 IgA에 대한 항체.
- 조사자의 의견에 따른 전년도의 알코올 또는 약물 남용 이력.
- 연구 프로토콜을 준수할 수 없거나 준수하지 않으려는 경우.
- 연구 시작 전 3개월 이내에 다른 조사 의약품(IMP)의 수령.
- 연구자의 의견으로는 환자가 연구에 참여하는 것을 바람직하지 않게 만들거나 프로토콜 준수를 방해할 수 있는 모든 기타 상태(들).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Panzyga 고용량
PANZYGA 2.0g/kg을 16주에 걸쳐 4주마다 정맥 주사하여 총 5회 치료 용량을 투여했습니다.
|
PANZYGA는 정맥(IV) 투여를 위한 10% 단백질 함량의 인간 면역글로빈 용액입니다.
|
|
실험적: Panzyga 저용량
PANZYGA 1.0g/kg을 16주에 걸쳐 4주마다 정맥 주사하여 총 5회 치료 용량을 투여했습니다.
|
PANZYGA는 정맥(IV) 투여를 위한 10% 단백질 함량의 인간 면역글로빈 용액입니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
CIDP 기준선 변경
기간: 최대 24주
|
수정된 랜킨 점수(Modified Rankin Score)로 측정된 CIDP 증상의 변화를 기반으로 소아 CIDP 환자를 대상으로 두 가지 PANZYGA 용량 요법의 효능을 평가합니다.
수정된 랭킨 점수(mRS)는 0~6점 범위의 6점 장애 척도입니다.
|
최대 24주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
CIDP 재발까지의 시간
기간: 최대 24주
|
수정된 Rankin 점수가 기준 점수에서 1점 이상 증가한 것으로 정의된 재발과 함께 CIDP 재발 또는 다른 이유로 인한 철회까지의 시간.
mRS(Modified Rankin Score)는 0에서 6까지 가능한 점수가 있는 6점 장애 척도입니다.
|
최대 24주
|
|
양호/우수한 반응을 보인 환자의 비율
기간: 최대 24주
|
24주차에 각 부문에서 0 또는 1의 Modified Rankin Score 점수로 정의된 양호/우수한 반응을 보인 환자의 비율.
mRS(Modified Rankin Score)는 0에서 6까지 가능한 점수가 있는 6점 장애 척도입니다.
|
최대 24주
|
|
CIDP 재발
기간: 최대 24 주
|
CIDP와 관련된 기준선 점수로부터 1 점 이상으로 변형 된 랭킨 점수의 증가로 정의 된 재발과 함께 2 용량의 panzyga 사이에서 CIDP 재발 환자의 비율을 평가한다.
수정 된 Rankin 점수 (MRS)는 0에서 6까지의 가능한 점수를 가진 6 점 장애 스케일입니다.
|
최대 24 주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 10월 1일
기본 완료 (추정된)
2028년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2028년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 6월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 6월 11일
처음 게시됨 (실제)
2021년 6월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 4일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .