血管閉塞性危機を経験している鎌状赤血球症の参加者におけるインクラクマブの安全性と有効性を評価するための研究
2025年11月17日 更新者：Pfizer
血管閉塞性危機を経験している鎌状赤血球症の参加者におけるインクラクマブの安全性と有効性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照多施設研究
この第 III 相試験では、鎌状赤血球症の約 240 人の成人および思春期の参加者 (12 歳以上) において、P-セレクチン阻害剤である inclacumab の血管閉塞性クリーゼ (VOC) の頻度を減らすことの安全性と有効性を評価します ( SCD)。
参加者は無作為に割り付けられ、インクラクマブまたはプラセボを受け取ります。
調査の概要
詳細な説明
適格な参加者は、12週間ごとにinclacumabまたはプラセボを静脈内（IV）で投与されます。
各参加者の合計治療期間は48週間です。
48 週までに研究を完了する参加者には、非盲検延長 (OLE) 研究に登録する機会が提供されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
241
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Alabama
-
Mobile、Alabama、アメリカ、36604
- University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
-
Mobile、Alabama、アメリカ、36604
- University of South Alabama Children's and Women's Hospital
-
Mobile、Alabama、アメリカ、36604
- University of South Alabama Strada Patient Care Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Orange、California、アメリカ、92868
- UC Irvine Health
-
Orange、California、アメリカ、92868
- UCI Center for Clinical Research
-
-
Connecticut
-
Farmington、Connecticut、アメリカ、06030
- Uconn Health/Uconn John Dempsey Hospital/Neag Comprehensive Cancer Center/New England Sickle Cell
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center Investigator Pharmacy
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- University of Illinois Clinical Research Center (CRC)
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System(UI Health)
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Hospital Pharmacy Services- Investigational Drug Services
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Dana-Farber Cancer Institute IDS Pharmacy
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
-
-
New York
-
The Bronx、New York、アメリカ、10461
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke University Medical Center
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- McGovern Medical School/Health Science Center Houston
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Memorial Hermann - TMC Investigational Drugs, IDS Pharmacy
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Memorial Hermann Hospital, Texas Medical Center - Clinical Research Unit (CRU)
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
-
-
-
-
-
Cairo、エジプト、11562
- Faculty of Medicine Cairo University
-
Cairo、エジプト、11588
- AinShams University Hospital
-
-
-
-
-
Muscat、オマーン、123
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
-
Eldoret、ケニア、30100
- International Cancer Institute
-
Nairobi、ケニア、00200
- Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
-
Nairobi、ケニア、00100
- Gertrude's Children Hospital
-
Nairobi、ケニア、00100
- Kenya Medical Research Institute- Center for Respiratory Disease Research
-
-
Siaya County
-
Kisumu、Siaya County、ケニア、40600
- KEMRI/CRDR, Siaya, KEMRI Clinical Research Annex
-
-
-
-
Atlántico
-
Barranquilla、Atlántico、コロンビア、080020
- Clinica de la Costa Ltda.
-
-
Cesar Department
-
Valledupar、Cesar Department、コロンビア、200001
- Sociedad de Oncologia y hematologia del Cesar S.A.S.
-
-
-
-
Southern
-
Jizan、Southern、サウジアラビア、82943
- Prince Mohammed bin Nasser Hospital
-
-
-
-
-
Mbeya、タンザニア
- NIMR-MBEYA Medical Research Center
-
-
-
-
-
Adana、トルコ（Türkiye）、01130
- Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
-
-
Mersin
-
Yenişehir、Mersin、トルコ（Türkiye）、33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
-
-
Yuregir
-
Adana、Yuregir、トルコ（Türkiye）、01250
- Baskent University Hospital
-
-
-
-
-
Enugu、ナイジェリア、460000
- University of Nigeria Teaching Hospital
-
Kaduna、ナイジェリア、800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
-
Kano、ナイジェリア、700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos、ナイジェリア、100254
- Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
-
-
Cross River State
-
Calabar、Cross River State、ナイジェリア、540242
- University of Calabar Teaching Hospital
-
-
Federal Capital Territory
-
Abuja、Federal Capital Territory、ナイジェリア、900211
- National Hospital Abuja
-
Gwagwalada、Federal Capital Territory、ナイジェリア、902101
- University of Abuja Teaching Hospital
-
-
Kaduna State
-
Zaria、Kaduna State、ナイジェリア、1100011
- Ahmadu Bello University Teaching Hospital
-
-
-
-
-
Créteil、フランス、94010
- Hopital Henri Mondor
-
Toulouse、フランス、31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse-Oncopole
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro、ブラジル、20211-030
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
-
São Paulo、ブラジル、08270-070
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo、ブラジル、01232-010
- Hospital Samaritano Higienópolis/Esho Empresa De Servicos Hospitalares S.A
-
São Paulo、ブラジル、08270-120
- CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador、Estado de Bahia、ブラジル、41253-190
- Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
-
-
Pernambuco
-
Recife、Pernambuco、ブラジル、50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto、São Paulo、ブラジル、14051-140
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
São José do Rio Preto、São Paulo、ブラジル、15090-000
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
-
-
-
-
Beyrouth
-
Hamra、Beyrouth、レバノン
- American University of Beirut Medical Center
-
-
North Lebanon
-
Tripoli、North Lebanon、レバノン
- Nini Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
-参加者はSCD（HbSS、HbSC、HbSB0サラセミア、またはHbSB +サラセミア遺伝子型）の診断が確認されています。
SCD遺伝子型の文書化が必要であり、これは文書化された実験室試験の履歴に基づいているか、スクリーニング中の実験室試験によって確認されている場合があります。
- -参加者は男性または女性であり、インフォームドコンセントの時点で12歳以上です。
-参加者は、文書化された病歴によって決定されるように、スクリーニング訪問前の12か月以内に2〜10のVOCを経験しました。 以前の VOC は、次のような痛みの急性エピソードとして定義されます。
- 血管閉塞イベント以外に医学的に決定された原因がなく、
- 医療施設 (病院、救急科、緊急治療センター、外来診療所、または輸液センター) への訪問、または医療提供者との遠隔連絡につながる;と
- 非経口麻薬剤、非ステロイド性抗炎症薬 (NSAID) の非経口投与、または経口麻薬による治療の増加が必要です。
- 赤血球生成刺激剤（ESA、例：エリスロポエチン[EPO]）を投与されている参加者は、スクリーニング来院前の少なくとも90日間は安定した用量でなければならず、研究の過程を通じて安定したレジメンを継続することが期待されています。
- ヒドロキシウレア（HU）、L-グルタミン、またはボクセロトール（Oxbryta®）を投与されている参加者は、スクリーニング訪問の少なくとも 30 日前から安定した用量を摂取し、研究の過程を通じて安定したレジメンを継続することが期待されます。
除外基準:
- 参加者は、定期的にスケジュールされた赤血球 (RBC) 輸血療法 (慢性、予防、または予防輸血とも呼ばれます) を受けています。
- -参加者は、スクリーニング訪問の前の90日以内にクリザンリズマブ（ADAKVEO®）を服用しているか、受けています
- 参加者の体重が 133 kg (292 ポンド) を超える。
他のプロトコル定義の包含/除外が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：インクラクマブ、30mg/kg
参加者は、12週間ごとにIV投与されたinclacumab 30 mg / kgを受け取ります
|
Inclacumab は、50 mg/mL の濃度で 10 mL の単回使用バイアルで提供されます。
1 バイアルには 500 mg のインクラクマブが含まれています。
これは点滴用の濃縮液です。
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、プラセボを 12 週間ごとに IV 投与されます。
|
プラセボは、活性薬物を含まない同じ成分を含む使い捨ての 10 mL バイアルで提供されます。
プラセボは、IV注入用の液体濃縮物として調製され、アクティブな治験薬と同じ方法で投与されます
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
48週間における血管閉塞性危機（VOC）の発生率［裁定済み］
時間枠：無作為化（1日目）から48週まで
|
VOCは以下の条件を満たす急性疼痛発作と定義されました：血管閉塞イベント以外の医学的に確定された原因がないこと；医療施設（病院、救急科、緊急医療センター、外来クリニック、または輸液センター）への受診を要したこと、あるいは遠隔で医療提供者と連絡を取り、経腸外麻薬製剤、経腸外非ステロイド性抗炎症薬（NSAIDs）、または経口麻薬による治療の増加を必要としたこと。
VOCの発生率は48週間あたりのVOCイベント数として定義され、このアウトカム指標で示されました。
|
無作為化（1日目）から48週まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
48週目までの最初のVOCまでの時間
時間枠：ランダム化（第1日目）から48週まで
|
VOCは、以下の条件を満たす急性疼痛発作と定義されました：血管閉塞イベント以外の医学的に確定された原因がないこと；医療施設（病院、救急部門、緊急ケアセンター、外来クリニック、または点滴センター）への受診を必要としたこと、または医療提供者との遠隔連絡を必要とし、かつ経腸外麻薬、経腸外NSAID、または経口麻薬の治療増加を必要としたこと。
最初のVOCまでの時間は、ランダム化日から48週間以内に発生した最初のVOCイベントの発症日までの時間とされました。
推定にはカプラン・マイヤー法が使用されました。
|
ランダム化（第1日目）から48週まで
|
|
48週目までの第2回VOCまでの時間
時間枠：無作為化（1日目）から48週まで
|
VOCは、以下の条件を満たす急性疼痛エピソードと定義された：血管閉塞イベント以外に医学的に決定された原因がないこと；医療施設（病院、救急部門、緊急医療センター、外来クリニック、または輸液センター）への受診を要すること、または医療提供者との遠隔連絡を要し、かつ経腸外麻薬、経腸外NSAIDs、または経口麻薬による治療の増加を必要とすること。
2回目のVOCまでの時間は、無作為化日から48週間における2回目のVOCイベントの発症日までの時間とした。
推定にはカプラン・マイヤー法を使用した。
|
無作為化（1日目）から48週まで
|
|
週48までのVOCが認められなかった参加者の割合
時間枠：無作為化（1日目）から48週まで
|
VOCは、以下の条件を満たす急性疼痛発作と定義されました：血管閉塞イベント以外の医学的に確定された原因がないこと；医療施設（病院、救急部門、緊急医療センター、外来クリニック、または輸液センター）への受診を要したこと、または医療提供者との遠隔連絡を要し、非経口麻薬製剤、非経口NSAIDs、または経口麻薬製剤による治療の増量を必要としたこと。
48週間の治療期間終了前に研究を中止した観察されたVOCのない参加者は、少なくとも1回のVOCを経験したと推定されました。
|
無作為化（1日目）から48週まで
|
|
医療施設への入院および非経口鎮痛薬による治療を要するVOCの割合 [裁定済み] 48週間を通じて
時間枠：ランダム化（第1日）から第48週まで
|
医療施設への入院と非経口鎮痛薬による治療を必要とするVOCで、入院には以下が含まれる：病院への入院、または救急室、観察ユニット、または輸液センターへの12時間以上の入院、または72時間以内に2回の救急室、観察ユニット、または輸液センターへの訪問。
VOCの発生率は、48週間あたりのVOCイベント数として定義された；医療施設への入院と非経口鎮痛薬による治療を必要とするVOCの発生率は、このアウトカム指標で提示される。
|
ランダム化（第1日）から第48週まで
|
|
週48までのVOCによる入院日数の発生率
時間枠：ランダム化（第1日）から第48週まで
|
VOCは、以下の条件を満たす急性疼痛エピソードと定義されました：血管閉塞イベント以外に医学的に確定された原因がないこと、医療施設への受診または入院を要すること。
48週間の試験期間中に入院を要した各VOCイベント（受けた治療に関わらず）について、入院日数は入院日と退院日に基づいて決定されました。
入院日数の割合は、48週間あたりのVOCによる入院日数として定義され、このアウトカム指標で示されました。
|
ランダム化（第1日）から第48週まで
|
|
治療関連有害事象（TEAE）が発生した参加者数
時間枠：Day 1からWeek 60まで（Week 48後の12週間の追跡調査）
|
AEは、臨床試験中に被験者に投与された医薬品に関連して発生したあらゆる好ましくない医学的出来事と定義されました。
したがって、AEは、試験薬の使用と時間的に関連して発生した、試験薬との関連性が疑われるかどうかに関わらず、あらゆる好ましくない意図しない徴候、症状、または疾患を指します。
TEAEは、研究薬の初回投与開始後に発症したAEと定義されました。
重篤な有害事象（SAE）または重篤な疑わしい有害反応は、いかなる用量においても、試験責任医師またはスポンサーの見解により、以下の結果のいずれかを引き起こすAEまたは疑わしい有害反応です：死亡、生命を脅かすAE、入院または既存の入院期間の延長、先天性異常／出生異常。
AEには、重篤なものとすべての非SAEの両方が含まれます。
|
Day 1からWeek 60まで（Week 48後の12週間の追跡調査）
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
PD パラメータ (P-セレクチン阻害)
時間枠：1日目 - 48週目
|
30 mg/kg でのインクラクマブの薬力学 (PD) (P-セレクチン阻害) を特徴付ける
|
1日目 - 48週目
|
|
PD パラメータ（血小板白血球凝集）
時間枠：1日目 - 48週目
|
30 mg/kg でのインクラクマブの薬力学 (PD) (PLA) を特徴付ける
|
1日目 - 48週目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年10月4日
一次修了 (実際)
2024年6月6日
研究の完了 (実際)
2024年6月6日
試験登録日
最初に提出
2021年5月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年6月15日
最初の投稿 (実際)
2021年6月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年12月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月17日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GBT2104-131
- 2020-005286-13 (EudraCT番号：CTIS (EU))
- C5361001 (その他の識別子：Alias Study Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書（例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は資格のある研究者からの要請に応じて作成されますが、特定の基準、条件、例外が適用されます。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests を参照してください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。