Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti inlacumabu u účastníků se srpkovitou anémií, kteří prožívají vazookluzivní krize

17. listopadu 2025 aktualizováno: Pfizer

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti inlakumabu u účastníků se srpkovitou anémií, kteří prožívají vazookluzivní krize

Tato studie fáze 3 posoudí bezpečnost a účinnost inclakumabu, inhibitoru P-selektinu, při snižování frekvence vazookluzivních krizí (VOC) u přibližně 240 dospělých a dospívajících účastníků (ve věku ≥ 12 let) se srpkovitou anémií ( SCD). Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali inklakumab nebo placebo.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Způsobilým účastníkům bude každých 12 týdnů podáván intravenózní (IV) inklakumab nebo placebo.

Celková délka léčby pro každého účastníka bude 48 týdnů.

Účastníci, kteří dokončí studii do 48. týdne, dostanou příležitost zapsat se do otevřené rozšířené studie (OLE).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

241

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
      • São Paulo, Brazílie, 08270-070
        • Casa de Saude Santa Marcelina
      • São Paulo, Brazílie, 01232-010
        • Hospital Samaritano Higienópolis/Esho Empresa De Servicos Hospitalares S.A
      • São Paulo, Brazílie, 08270-120
        • CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazílie, 41253-190
        • Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brazílie, 50070-460
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazílie, 14051-140
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • São José do Rio Preto, São Paulo, Brazílie, 15090-000
        • Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
  • Egypt
      • Cairo, Egypt, 11562
        • Faculty of Medicine Cairo University
      • Cairo, Egypt, 11588
        • AinShams University Hospital
  • Francie
      • Créteil, Francie, 94010
        • Hopital Henri Mondor
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Institut Universitaire du cancer de Toulouse-Oncopole
  • Keňa
      • Eldoret, Keňa, 30100
        • International Cancer Institute
      • Nairobi, Keňa, 00200
        • Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
      • Nairobi, Keňa, 00100
        • Gertrude's Children Hospital
      • Nairobi, Keňa, 00100
        • Kenya Medical Research Institute- Center for Respiratory Disease Research
    • Siaya County
      • Kisumu, Siaya County, Keňa, 40600
        • KEMRI/CRDR, Siaya, KEMRI Clinical Research Annex
  • Kolumbie
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Kolumbie, 080020
        • Clínica de la costa Ltda.
    • Cesar Department
      • Valledupar, Cesar Department, Kolumbie, 200001
        • Sociedad de Oncologia y hematologia del Cesar S.A.S.
  • Libanon
    • Beyrouth
      • Hamra, Beyrouth, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
    • North Lebanon
      • Tripoli, North Lebanon, Libanon
        • Nini Hospital
  • Nigérie
      • Enugu, Nigérie, 460000
        • University of Nigeria Teaching Hospital
      • Kaduna, Nigérie, 800212
        • Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
      • Kano, Nigérie, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos, Nigérie, 100254
        • Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
    • Cross River State
      • Calabar, Cross River State, Nigérie, 540242
        • University of Calabar Teaching Hospital
    • Federal Capital Territory
      • Abuja, Federal Capital Territory, Nigérie, 900211
        • National Hospital Abuja
      • Gwagwalada, Federal Capital Territory, Nigérie, 902101
        • University of Abuja Teaching Hospital
    • Kaduna State
      • Zaria, Kaduna State, Nigérie, 1100011
        • Ahmadu Bello University Teaching Hospital
  • Omán
      • Muscat, Omán, 123
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Saudská arábie
    • Southern
      • Jizan, Southern, Saudská arábie, 82943
        • Prince Mohammed bin Nasser Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36604
        • University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36604
        • University of South Alabama Strada Patient Care Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • UC Irvine Health
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • UCI Center for Clinical Research
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030
        • Uconn Health/Uconn John Dempsey Hospital/Neag Comprehensive Cancer Center/New England Sickle Cell
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center Investigator Pharmacy
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois Clinical Research Center (CRC)
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System(UI Health)
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Hospital Pharmacy Services- Investigational Drug Services
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute IDS Pharmacy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
    • New York
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Jacobi Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • McGovern Medical School/Health Science Center Houston
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Memorial Hermann - TMC Investigational Drugs, IDS Pharmacy
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Memorial Hermann Hospital, Texas Medical Center - Clinical Research Unit (CRU)
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
  • Tanzanie
      • Mbeya, Tanzanie
        • NIMR-Mbeya Medical Research Center
  • Turecko (Türkiye)
      • Adana, Turecko (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
    • Mersin
      • Yenişehir, Mersin, Turecko (Türkiye), 33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
    • Yuregir
      • Adana, Yuregir, Turecko (Türkiye), 01250
        • Baskent University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastník má potvrzenou diagnózu SCD (HbSS, HbSC, HbSB0 talasémie nebo genotyp HbSB+ talasémie).

    Je vyžadována dokumentace genotypu SCD, která může být založena na zdokumentované historii laboratorního testování nebo potvrzena laboratorním testováním během screeningu.

  2. Účastníkem je muž nebo žena ve věku ≥ 12 let v době informovaného souhlasu.

  3. Účastník zažil 2 až 10 VOC během 12 měsíců před screeningovou návštěvou, jak bylo stanoveno zdokumentovanou anamnézou. Předchozí VOC je definována jako akutní epizoda bolesti, která:

    • Nemá jinou lékařsky stanovenou příčinu než vazookluzivní příhodu a
    • Výsledkem je návštěva zdravotnického zařízení (nemocnice, pohotovost, urgentní příjem, ambulance, infuzní centrum) nebo vzdálený kontakt s poskytovatelem zdravotní péče; a
    • Vyžaduje parenterální narkotika, parenterální nesteroidní protizánětlivé léky (NSAID) nebo zvýšení léčby perorálními narkotiky.
  4. Účastníci, kteří dostávají látky stimulující erytropoézu (ESA, např. erytropoetin [EPO]), musí být na stabilní dávce po dobu alespoň 90 dnů před screeningovou návštěvou a očekává se, že budou pokračovat ve stabilizovaném režimu v průběhu studie.
  5. Účastníci, kteří dostávají hydroxymočovinu (HU), L-glutamin nebo voxelotor (Oxbryta®), musí být na stabilní dávce po dobu alespoň 30 dnů před screeningovou návštěvou a očekává se, že budou pokračovat ve stabilizovaném režimu v průběhu studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Účastník dostává pravidelně plánovanou transfuzní terapii červených krvinek (RBC) (také nazývanou chronická, profylaktická nebo preventivní transfuze).
  2. Účastník užívá nebo dostával crizanlizumab (ADAKVEO®) během 90 dnů před screeningovou návštěvou
  3. Účastník váží > 133 kg (292 liber).

Mohou platit jiné protokolem definované zahrnutí/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: inclacumab, 30 mg/kg
Účastníci dostanou inclacumab 30 mg/kg podávaný IV každých 12 týdnů
Lék: Inclacumab
Inclacumab bude dodáván v 10ml lahvičkách na jedno použití v koncentraci 50 mg/ml. Jedna injekční lahvička obsahuje 500 mg inclakumabu. Jedná se o tekutý koncentrát pro IV infuzi.
Komparátor placeba: placebo
Účastníci dostanou placebo podávané IV každých 12 týdnů.
Lék: Placebo
Placebo bude dodáváno v jednorázových 10ml lahvičkách obsahujících stejné složky bez aktivního léčiva. Placebo bude připraveno jako kapalný koncentrát pro IV infuzi a podáváno stejným způsobem jako aktivní studované léčivo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra vazo-okluzivních krizí (VOCs) [Posouzených] do 48. týdne
Časové okno: Randomizace (Den 1) až do 48. týdne
VOC byla definována jako akutní epizoda bolesti, která: neměla žádnou lékařsky určenou příčinu jinou než vazo-okluzivní událost; vyústila v návštěvu zdravotnického zařízení (hospitalizace, pohotovost, urgentní péče, ambulantní klinika nebo infuzní centrum) nebo vyústila v dálkový kontakt se zdravotnickým pracovníkem a vyžadovala parenterální narkotika, parenterální nesteroidní protizánětlivé léky (NSAID) nebo zvýšení léčby perorálními narkotiky. Míra VOC byla definována jako počet VOC událostí za 48 týdnů a je uvedena v tomto výsledném měřítku.
Randomizace (Den 1) až do 48. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do prvního VOC do 48. týdne
Časové okno: Randomizace (Den 1) až do týdne 48
VOC byla definována jako akutní epizoda bolesti, která: neměla žádnou lékařsky určenou příčinu jinou než vaso-okluzivní událost; vyústila v návštěvu zdravotnického zařízení (hospitalizace, pohotovost, urgentní péče, ambulantní klinika nebo infuzní centrum), nebo vyústila v distanční kontakt s poskytovatelem zdravotní péče a vyžadovala parenterální narkotika, parenterální NSAID nebo zvýšení léčby perorálními narkotiky. Čas do prvního VOC byl čas mezi datem randomizace a datem nástupu první události VOC během 48 týdnů. Pro odhad byla použita Kaplan-Meierova metoda.
Randomizace (Den 1) až do týdne 48
Čas do druhého VOC do 48. týdne
Časové okno: Randomizace (Den 1) až do 48. týdne
VOC byla definována jako akutní epizoda bolesti, která: neměla žádnou lékařsky určenou příčinu jinou než vaso-okluzivní příhodu; vedla k návštěvě zdravotnického zařízení (hospitalizace, pohotovostní oddělení, centrum urgentní péče, ambulantní klinika nebo infuzní centrum) nebo vedla ke vzdálenému kontaktu s poskytovatelem zdravotní péče a vyžadovala parenterální narkotika, parenterální nesteroidní protizánětlivé léky nebo zvýšení léčby perorálními narkotiky. Čas do druhého VOC byl čas mezi datem randomizace a datem nástupu druhé příhody VOC během 48 týdnů. Pro odhad byla použita Kaplan-Meierova metoda.
Randomizace (Den 1) až do 48. týdne
Procento účastníků bez VOCs do 48. týdne
Časové okno: Randomizace (Den 1) až do týdne 48
VOC byla definována jako akutní epizoda bolesti, která: neměla žádnou lékařsky určenou příčinu jinou než vasookluzivní událost; vedla k návštěvě zdravotnického zařízení (hospitalizace, pohotovostní oddělení, urgentní péče, ambulantní klinika nebo infuzní centrum) nebo vedla k vzdálenému kontaktu s poskytovatelem zdravotní péče a vyžadovala parenterální narkotika, parenterální NSAID nebo zvýšení léčby perorálními narkotiky. Účastníci bez pozorované VOC, kteří ukončili studii před koncem 48týdenního léčebného období, byli považováni za osoby, které zažily alespoň jednu VOC.
Randomizace (Den 1) až do týdne 48
Míra VOCs vyžadujících přijetí do zdravotnického zařízení a léčbu parenterálními léky proti bolesti [Posouzeno] do 48. týdne
Časové okno: Randomizace (Den 1) až do 48. týdne
VOC vyžadující přijetí do zdravotnického zařízení a léčbu parenterálními analgetiky, kde přijetí zahrnovalo: přijetí do nemocnice nebo přijetí na pohotovost, pozorovací jednotku nebo infuzní centrum na ≥ 12 hodin, nebo 2 návštěvy na pohotovosti, pozorovací jednotce nebo infuzním centru během 72hodinového období. Frekvence VOC byla definována jako počet VOC událostí za 48 týdnů; frekvence VOC, které vyžadovaly přijetí do zdravotnického zařízení a léčbu parenterálními analgetiky, je uvedena v tomto výsledkovém měřítku.
Randomizace (Den 1) až do 48. týdne
Míra dnů hospitalizace v lůžkovém zařízení pro VOC do 48. týdne
Časové okno: Randomizace (den 1) do týdne 48
VOC byla definována jako akutní epizoda bolesti, která: neměla žádnou lékařsky určenou příčinu jinou než vasookluzivní událost; vedla k návštěvě zdravotnického zařízení nebo hospitalizaci. Pro každou událost VOC vyžadující hospitalizaci (bez ohledu na poskytnutou léčbu) během 48 týdnů byl počet dnů hospitalizace stanoven na základě dat přijetí do nemocnice a propuštění. Míra dnů hospitalizace byla definována jako počet dnů hospitalizace pro VOC za 48 týdnů a je uvedena v tomto výsledkovém ukazateli.
Randomizace (den 1) do týdne 48
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími v průběhu léčby (TEAEs)
Časové okno: Den 1 až do týdne 60 (12 týdnů sledování po týdnu 48)
Nepříznivá událost (AE) byla definována jako jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt u účastníka, kterému byl podáván farmaceutický přípravek v průběhu klinického hodnocení. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak, symptom nebo onemocnění časově spojené s použitím hodnoceného přípravku, bez ohledu na to, zda je považováno za související s hodnoceným přípravkem. Nepříznivá událost související s léčbou (TEAE) byla definována jako AE s počátkem po zahájení podávání první dávky studijního léčiva. Závažná nepříznivá událost (SAE) nebo závažná podezření na nežádoucí reakce je AE nebo podezření na nežádoucí reakce, která podle názoru vyšetřovatele nebo zadavatele vede při jakékoli dávce k některému z následujících výsledků: úmrtí, život ohrožující AE, hospitalizace nebo prodloužení stávající hospitalizace a vrozená anomálie/vrozená vada. AE zahrnovaly jak závažné, tak všechny nezávažné AE.
Den 1 až do týdne 60 (12 týdnů sledování po týdnu 48)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
PD parametr (inhibice P-selektinu)
Časové okno: Den 1 – týden 48
K charakterizaci farmakodynamiky (PD) (inhibice P-selektinu) inklakumabu v dávce 30 mg/kg
Den 1 – týden 48
Parametr PD (agregace leukocytů v krevních destičkách)
Časové okno: Den 1 – týden 48
Charakterizovat farmakodynamiku (PD) (PLA) inklakumabu v dávce 30 mg/kg
Den 1 – týden 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. října 2021

Primární dokončení (Aktuální)

6. června 2024

Dokončení studie (Aktuální)

6. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

23. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

2. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GBT2104-131
  • 2020-005286-13 (Číslo EudraCT: CTIS (EU))
  • C5361001 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Inclacumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit