Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​Inclacumab hos deltagere med seglcellesygdom, der oplever vaso-okklusive kriser

17. november 2025 opdateret af: Pfizer

En randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret, multicenter-undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​Inclacumab hos deltagere med seglcellesygdom, der oplever vaso-okklusive kriser

Dette fase 3-studie vil vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​inclacumab, en P-selectinhæmmer, til at reducere hyppigheden af ​​vaso-okklusive kriser (VOC'er) hos ca. 240 voksne og unge deltagere (≥ 12 år) med seglcellesygdom ( SCD). Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage inclacumab eller placebo.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kvalificerede deltagere vil blive administreret inclacumab eller placebo intravenøst ​​(IV) hver 12. uge.

Den samlede behandlingsvarighed for hver deltager vil være 48 uger.

Deltagere, der gennemfører undersøgelsen til og med uge 48, vil få mulighed for at tilmelde sig et åbent forlængelsesstudie (OLE).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

241

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
      • São Paulo, Brasilien, 08270-070
        • Casa de Saude Santa Marcelina
      • São Paulo, Brasilien, 01232-010
        • Hospital Samaritano Higienópolis/Esho Empresa De Servicos Hospitalares S.A
      • São Paulo, Brasilien, 08270-120
        • CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasilien, 41253-190
        • Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brasilien, 50070-460
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051-140
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • São José do Rio Preto, São Paulo, Brasilien, 15090-000
        • Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
  • Colombia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
        • Clínica de la costa Ltda.
    • Cesar Department
      • Valledupar, Cesar Department, Colombia, 200001
        • Sociedad de Oncologia y hematologia del Cesar S.A.S.
  • Egypten
      • Cairo, Egypten, 11562
        • Faculty of Medicine Cairo University
      • Cairo, Egypten, 11588
        • AinShams University Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36604
        • University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36604
        • University of South Alabama Strada Patient Care Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • UC Irvine Health
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • UCI Center for Clinical Research
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030
        • Uconn Health/Uconn John Dempsey Hospital/Neag Comprehensive Cancer Center/New England Sickle Cell
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center Investigator Pharmacy
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois Clinical Research Center (CRC)
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System(UI Health)
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Hospital Pharmacy Services- Investigational Drug Services
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute IDS Pharmacy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
    • New York
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Jacobi Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • McGovern Medical School/Health Science Center Houston
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Memorial Hermann - TMC Investigational Drugs, IDS Pharmacy
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Memorial Hermann Hospital, Texas Medical Center - Clinical Research Unit (CRU)
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig, 94010
        • Hôpital Henri Mondor
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Institut Universitaire du cancer de Toulouse-Oncopole
  • Kenya
      • Eldoret, Kenya, 30100
        • International Cancer Institute
      • Nairobi, Kenya, 00200
        • Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
      • Nairobi, Kenya, 00100
        • Gertrude's Children Hospital
      • Nairobi, Kenya, 00100
        • Kenya Medical Research Institute- Center for Respiratory Disease Research
    • Siaya County
      • Kisumu, Siaya County, Kenya, 40600
        • KEMRI/CRDR, Siaya, KEMRI Clinical Research Annex
  • Libanon
    • Beyrouth
      • Hamra, Beyrouth, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
    • North Lebanon
      • Tripoli, North Lebanon, Libanon
        • Nini Hospital
  • Nigeria
      • Enugu, Nigeria, 460000
        • University of Nigeria Teaching Hospital
      • Kaduna, Nigeria, 800212
        • Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
      • Kano, Nigeria, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos, Nigeria, 100254
        • Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
    • Cross River State
      • Calabar, Cross River State, Nigeria, 540242
        • University of Calabar Teaching Hospital
    • Federal Capital Territory
      • Abuja, Federal Capital Territory, Nigeria, 900211
        • National Hospital Abuja
      • Gwagwalada, Federal Capital Territory, Nigeria, 902101
        • University of Abuja Teaching Hospital
    • Kaduna State
      • Zaria, Kaduna State, Nigeria, 1100011
        • Ahmadu Bello University Teaching Hospital
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Saudi Arabien
    • Southern
      • Jizan, Southern, Saudi Arabien, 82943
        • Prince Mohammed bin Nasser Hospital
  • Tanzania
      • Mbeya, Tanzania
        • NIMR-Mbeya Medical Research Center
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
    • Mersin
      • Yenişehir, Mersin, Tyrkiet (Türkiye), 33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
    • Yuregir
      • Adana, Yuregir, Tyrkiet (Türkiye), 01250
        • Baskent University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren har en bekræftet diagnose af SCD (HbSS, HbSC, HbSB0 thalassæmi eller HbSB+ thalassæmi genotype).

    Dokumentation af SCD-genotype er påkrævet og kan være baseret på dokumenteret historie med laboratorietest eller bekræftet ved laboratorietest under screening.

  2. Deltageren er mand eller kvinde, ≥ 12 år på tidspunktet for informeret samtykke.

  3. Deltageren har oplevet mellem 2 og 10 VOC'er inden for de 12 måneder forud for screeningsbesøget som bestemt ud fra dokumenteret sygehistorie. En tidligere VOC er defineret som en akut episode af smerte, som:

    • Har ingen medicinsk bestemt årsag ud over en vaso-okklusiv hændelse, og
    • resulterer i et besøg på en medicinsk facilitet (hospital, skadestue, akutcenter, ambulatorium eller infusionscenter) eller resulterer i en fjernkontakt med en sundhedsplejerske; og
    • Kræver parenterale narkotiske midler, parenterale ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID'er) eller øget behandling med orale narkotika.
  4. Deltagere, der får erythropoiesis-stimulerende midler (ESA, f.eks. erythropoietin [EPO]), skal have en stabil dosis i mindst 90 dage før screeningsbesøget og forventes at fortsætte med det stabiliserede regime gennem hele studiet.
  5. Deltagere, der får hydroxyurinstof (HU), L-glutamin eller voxelotor (Oxbryta®), skal have en stabil dosis i mindst 30 dage før screeningsbesøget og forventes at fortsætte med det stabiliserede regime gennem hele studiet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltageren modtager regelmæssigt planlagt røde blodlegemer (RBC) transfusionsterapi (også kaldet kronisk, profylaktisk eller forebyggende transfusion).
  2. Deltageren tager eller har modtaget crizanlizumab (ADAKVEO®) inden for 90 dage før screeningsbesøget
  3. Deltageren vejer > 133 kg (292 lbs.).

Anden protokoldefineret inklusion/udelukkelse kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: inclacumab, 30 mg/kg
Deltagerne vil modtage inclacumab 30 mg/kg indgivet IV hver 12. uge
Medicin: Inclacumab
Inclacumab vil blive leveret i 10 ml hætteglas til engangsbrug i en koncentration på 50 mg/ml. Et hætteglas indeholder 500 mg inclacumab. Dette er et flydende koncentrat til IV-infusion.
Placebo komparator: placebo
Deltagerne vil modtage placebo administreret IV hver 12. uge.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive leveret i 10 ml hætteglas til engangsbrug, der indeholder de samme ingredienser uden det aktive lægemiddel. Placebo vil blive tilberedt som et flydende koncentrat til IV-infusion og administreret på samme måde som aktivt forsøgslægemiddel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Rate of Vaso-occlusive Crises (VOCs) [Adjudicated] Through Week 48
Tidsramme: Randomisering (dag 1) op til uge 48
En VOC blev defineret som en akut smerteepisode, som: ikke havde nogen medicinsk fastsat årsag bortset fra en vasookklusiv hændelse; medførte et besøg på et medicinsk anlæg (indlæggelse, skadestue, akutmodtagelse, ambulatorium eller infusionscenter), eller medførte en fjernkontakt med en sundhedsplejer og krævede parenterale narkotiske midler, parenterale ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID'er) eller en øgning i behandling med orale narkotika. Hyppigheden af VOC blev defineret som antallet af VOC-hændelser pr. 48 uger og præsenteret i dette udfaldsmål.
Randomisering (dag 1) op til uge 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til første VOC gennem uge 48
Tidsramme: Randomisering (dag 1) op til uge 48
En VOC blev defineret som en akut smerteepisode, der: ikke havde nogen medicinsk fastsat årsag bortset fra en vasookklusiv hændelse; resulterede i et besøg på et medicinsk anlæg (indlæggelse, akutmodtagelse, akutklinik, ambulatorium eller infusionscenter), eller resulterede i en fjernkontakt med en sundhedsudbyder og krævede parenterale narkotiske midler, parenterale NSAID'er eller en øgning i behandling med orale narkotika. Tiden til første VOC var tiden mellem randomiseringsdatoen og startdatoen for den første VOC-hændelse i løbet af 48 uger. Kaplan-Meier-metoden blev anvendt til estimering.
Randomisering (dag 1) op til uge 48
Tid til anden VOC gennem uge 48
Tidsramme: Randomisering (dag 1) op til uge 48
En VOC blev defineret som en akut smerteepisode, der: ikke havde nogen medicinsk bestemt årsag udover en vaso-okklusiv hændelse; resulterede i et besøg på en medicinsk facilitet (hospitalisering, skadestue, akutmodtagelse, ambulatorium eller infusionscenter), eller resulterede i en fjernkontakt med en sundhedsydelsesudbyder og krævede parenterale narkotiske midler, parenterale NSAID'er eller en øgning i behandling med orale narkotika. Tid til anden VOC var tiden mellem randomiseringsdatoen og startdatoen for den anden VOC-hændelse i løbet af 48 uger. Kaplan-Meier-metoden blev anvendt til estimering.
Randomisering (dag 1) op til uge 48
Procentdel af deltagere uden VOCs gennem uge 48
Tidsramme: Randomisering (dag 1) op til uge 48
En VOC blev defineret som et akut smerteanfald, der: ikke havde nogen medicinsk fastlagt årsag andet end en vaso-okklusiv hændelse; resulterede i et besøg på en medicinsk facilitet (indlæggelse, skadestue, akutmodtagelse, ambulatorium eller infusionscenter), eller resulterede i en fjernkontakt med en sundhedsydelsesudbyder og krævede parenterale narkotiske midler, parenterale NSAID'er eller en øgning af behandling med orale narkotika. Deltagere uden en observeret VOC, som afbrød undersøgelsen før udløbet af den 48-ugers behandlingsperiode, blev antaget at have oplevet mindst én VOC.
Randomisering (dag 1) op til uge 48
Rate of VOCs Required Admission to a Healthcare Facility and Treatment With Parenteral Pain Medication [Adjudicated] Through Week 48
Tidsramme: Randomisering (dag 1) op til uge 48
En VOC, der krævede indlæggelse på en sundhedsfacilitet og behandling med parenteral smertestillende medicin, hvor indlæggelsen omfattede: en hospitalsindlæggelse eller en indlæggelse på en skadestue, observationsenhed eller infusionscenter i >= 12 timer, eller 2 besøg på en skadestue, observationsenhed eller infusionscenter over en 72-timers periode. Hyppigheden af VOC blev defineret som antal VOC-hændelser pr. 48 uger; hyppigheden af VOC'er, der krævede indlæggelse på en sundhedsfacilitet og behandling med parenteral smertestillende medicin, præsenteres i dette resultatmål.
Randomisering (dag 1) op til uge 48
Rate of Inpatient Hospitalization Days for a VOC Through Week 48
Tidsramme: Randomisering (dag 1) op til uge 48
En VOC blev defineret som en akut smerteepisode, der: ikke havde nogen medicinsk bestemt årsag andet end en vasookklusiv hændelse; resulterede i et besøg på en medicinsk facilitet eller indlæggelse. For hver VOC-hændelse, der krævede indlæggelse på hospital (uanset modtaget behandling) i løbet af de 48 uger, blev antallet af indlæggelsesdage bestemt ud fra indlæggelses- og udskrivningsdatoerne. Hastigheden af indlæggelsesdage blev defineret som antallet af indlæggelsesdage for en VOC pr. 48 uger og præsenteret i dette udfaldsmål.
Randomisering (dag 1) op til uge 48
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 op til uge 60 (12 ugers opfølgning efter uge 48)
En bivirkning (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der fik et lægemiddel i løbet af en klinisk undersøgelse. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn, symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af et undersøgelsesprodukt, uanset om det anses for at være relateret til undersøgelsesproduktet eller ej. En behandlingsrelateret bivirkning (TEAE) blev defineret som en AE med indsættelse efter starten af doseringen for den første dosis af undersøgelseslægemidlet. En alvorlig bivirkning (SAE) eller alvorlig mistænkt bivirkningsreaktion er en AE eller mistænkt bivirkningsreaktion, der efter enten undersøgerens eller sponsorens opfattelse ved enhver dosis fører til et af følgende udfald: død, livstruende AE, indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende indlæggelse og medfødt misdannelse/fødselsdefekt. AE omfattede både alvorlige og alle ikke-alvorlige bivirkninger.
Dag 1 op til uge 60 (12 ugers opfølgning efter uge 48)

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PD-parameter (P-selectin-hæmning)
Tidsramme: Dag 1 - uge 48
At karakterisere farmakodynamikken (PD) (P-selektinhæmning) af inclacumab ved 30 mg/kg
Dag 1 - uge 48
PD-parameter (blodpladeleukocytaggregation)
Tidsramme: Dag 1 - uge 48
At karakterisere farmakodynamikken (PD) (PLA) af inclacumab ved 30 mg/kg
Dag 1 - uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. juni 2024

Studieafslutning (Faktiske)

6. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

23. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

2. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GBT2104-131
  • 2020-005286-13 (EudraCT nummer: CTIS (EU))
  • C5361001 (Anden identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Inclacumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner