En studie för att bedöma säkerheten och effekten av Inclacumab hos deltagare med sicklecellssjukdom som upplever vaso-ocklusiva kriser
17 november 2025 uppdaterad av: Pfizer
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie för att bedöma säkerheten och effekten av Inclacumab hos deltagare med sicklecellssjukdom som upplever vaso-ocklusiva kriser
Denna fas 3-studie kommer att utvärdera säkerheten och effekten av inclacumab, en P-selektinhämmare, för att minska frekvensen av vaso-ocklusiva kriser (VOC) hos cirka 240 vuxna och tonåringar (≥ 12 år) med sicklecellssjukdom ( SCD).
Deltagarna kommer att randomiseras för att få inclacumab eller placebo.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Kvalificerade deltagare kommer att ges inclacumab eller placebo intravenöst (IV) var 12:e vecka.
Den totala behandlingstiden för varje deltagare kommer att vara 48 veckor.
Deltagare som slutför studien till och med vecka 48 kommer att ges möjlighet att anmäla sig till en öppen förlängningsstudie (OLE).
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
241
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
-
São Paulo, Brasilien, 08270-070
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo, Brasilien, 01232-010
- Hospital Samaritano Higienópolis/Esho Empresa De Servicos Hospitalares S.A
-
São Paulo, Brasilien, 08270-120
- CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brasilien, 41253-190
- Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brasilien, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051-140
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brasilien, 15090-000
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
-
-
-
-
Atlántico
-
Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
- Clinica de la Costa Ltda.
-
-
Cesar Department
-
Valledupar, Cesar Department, Colombia, 200001
- Sociedad de Oncologia y hematologia del Cesar S.A.S.
-
-
-
-
-
Cairo, Egypten, 11562
- Faculty of Medicine Cairo University
-
Cairo, Egypten, 11588
- AinShams University Hospital
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrike, 94010
- Hopital Henri Mondor
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse-Oncopole
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Förenta staterna, 36604
- University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
-
Mobile, Alabama, Förenta staterna, 36604
- University of South Alabama Children's and Women's Hospital
-
Mobile, Alabama, Förenta staterna, 36604
- University of South Alabama Strada Patient Care Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- UC Irvine Health
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- UCI Center for Clinical Research
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Förenta staterna, 06030
- Uconn Health/Uconn John Dempsey Hospital/Neag Comprehensive Cancer Center/New England Sickle Cell
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Rush University Medical Center
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Rush University Medical Center Investigator Pharmacy
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- University of Illinois Clinical Research Center (CRC)
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System(UI Health)
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Hospital Pharmacy Services- Investigational Drug Services
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute IDS Pharmacy
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Förenta staterna, 10461
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- McGovern Medical School/Health Science Center Houston
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Memorial Hermann - TMC Investigational Drugs, IDS Pharmacy
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Memorial Hermann Hospital, Texas Medical Center - Clinical Research Unit (CRU)
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
-
-
-
-
-
Eldoret, Kenya, 30100
- International Cancer Institute
-
Nairobi, Kenya, 00200
- Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
-
Nairobi, Kenya, 00100
- Gertrude's Children Hospital
-
Nairobi, Kenya, 00100
- Kenya Medical Research Institute- Center for Respiratory Disease Research
-
-
Siaya County
-
Kisumu, Siaya County, Kenya, 40600
- KEMRI/CRDR, Siaya, KEMRI Clinical Research Annex
-
-
-
-
Beyrouth
-
Hamra, Beyrouth, Libanon
- American University of Beirut Medical Center
-
-
North Lebanon
-
Tripoli, North Lebanon, Libanon
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Enugu, Nigeria, 460000
- University of Nigeria Teaching Hospital
-
Kaduna, Nigeria, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
-
Kano, Nigeria, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigeria, 100254
- Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
-
-
Cross River State
-
Calabar, Cross River State, Nigeria, 540242
- University of Calabar Teaching Hospital
-
-
Federal Capital Territory
-
Abuja, Federal Capital Territory, Nigeria, 900211
- National Hospital Abuja
-
Gwagwalada, Federal Capital Territory, Nigeria, 902101
- University of Abuja Teaching Hospital
-
-
Kaduna State
-
Zaria, Kaduna State, Nigeria, 1100011
- Ahmadu Bello University Teaching Hospital
-
-
-
-
-
Muscat, Oman, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
Southern
-
Jizan, Southern, Saudiarabien, 82943
- Prince Mohammed bin Nasser Hospital
-
-
-
-
-
Mbeya, Tanzania
- NIMR-MBEYA Medical Research Center
-
-
-
-
-
Adana, Turkiet (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
-
-
Mersin
-
Yenişehir, Mersin, Turkiet (Türkiye), 33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
-
-
Yuregir
-
Adana, Yuregir, Turkiet (Türkiye), 01250
- Baskent University Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Deltagaren har en bekräftad diagnos av SCD (HbSS, HbSC, HbSB0 talassemi eller HbSB+ talassemi genotyp).
Dokumentation av SCD-genotyp krävs och kan baseras på dokumenterad historia av laboratorietester eller bekräftas av laboratorietester under screening.
- Deltagaren är man eller kvinna, ≥ 12 år vid tidpunkten för informerat samtycke.
Deltagaren har upplevt mellan 2 och 10 VOC inom de 12 månaderna före screeningbesöket enligt dokumenterad medicinsk historia. En tidigare VOC definieras som en akut episod av smärta som:
- Har ingen medicinskt fastställd orsak förutom en vaso-ocklusiv händelse, och
- Resulterar i ett besök på en sjukvårdsinrättning (sjukhus, akutmottagning, akutvårdscentral, poliklinik eller infusionscentral) eller resulterar i en distanskontakt med en vårdgivare; och
- Kräver parenterala narkotiska medel, parenterala icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel (NSAID) eller ökad behandling med orala narkotika.
- Deltagare som får erytropoiesstimulerande medel (ESA, t.ex. erytropoietin [EPO]) måste ha en stabil dos i minst 90 dagar före screeningbesöket och förväntas fortsätta med den stabiliserade regimen under hela studiens gång.
- Deltagare som får hydroxiurea (HU), L-glutamin eller voxelotor (Oxbryta®) måste ha en stabil dos i minst 30 dagar före screeningbesöket och förväntas fortsätta med den stabiliserade kuren under hela studiens gång.
Exklusions kriterier:
- Deltagaren får regelbundet schemalagd transfusionsterapi för röda blodkroppar (RBC) (även kallad kronisk, profylaktisk eller förebyggande transfusion).
- Deltagaren tar eller har fått crizanlizumab (ADAKVEO®) inom 90 dagar före screeningbesöket
- Deltagaren väger > 133 kg (292 lbs.).
Annan protokolldefinierad inkludering/uteslutning kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: inclacumab, 30 mg/kg
Deltagarna kommer att få inclacumab 30 mg/kg administrerat IV var 12:e vecka
|
Inclacumab kommer att levereras i engångsflaskor på 10 ml i en koncentration av 50 mg/ml.
En injektionsflaska innehåller 500 mg inclacumab.
Detta är ett flytande koncentrat för IV-infusion.
|
|
Placebo-jämförare: placebo
Deltagarna kommer att få placebo administrerat IV var 12:e vecka.
|
Placebo kommer att levereras i engångsflaskor på 10 ml innehållande samma ingredienser utan det aktiva läkemedlet.
Placebo kommer att beredas som ett flytande koncentrat för IV-infusion och administreras på samma sätt som det aktiva studieläkemedlet
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Frekvens av vasookklusiva kriser (VOCs) [granskade] genom vecka 48
Tidsram: Randomisering (dag 1) upp till vecka 48
|
Ett VOC definierades som en akut smärtepisod som: inte hade någon medicinskt bestämd orsak annan än ett vasookklusivt händelseförlopp; resulterade i ett besök på en medicinsk anläggning (sjukhusvistelse, akutmottagning, jourmottagning, öppen vårdklinik eller infusionscentral), eller resulterade i en fjärrkontakt med en vårdgivare och krävde parenterala narkotiska medel, parenterala icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel (NSAID), eller en ökning av behandlingen med orala narkotika.
Frekvensen av VOC definierades som antalet VOC-händelser per 48 veckor och presenteras i detta utfallsmått.
|
Randomisering (dag 1) upp till vecka 48
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Tid till första VOC genom vecka 48
Tidsram: Randomisering (dag 1) fram till vecka 48
|
En VOC definierades som en akut episod av smärta som: inte hade någon medicinskt bestämd orsak annan än ett vasookklusivt händelseförlopp; resulterade i ett besök på en medicinsk anläggning (sjukhusvistelse, akutmottagning, akutvårdscentral, öppen mottagning eller infusionscentral), eller resulterade i en fjärrkontakt med en vårdgivare och krävde parenterala narkotiska läkemedel, parenterala NSAID-preparat, eller en ökning av behandling med orala narkotika.
Tiden till första VOC var tiden mellan randomiseringsdatumet och debutdatumet för den första VOC-händelsen under 48 veckor.
Kaplan-Meier-metoden användes för skattning.
|
Randomisering (dag 1) fram till vecka 48
|
|
Tid till andra VOC inom vecka 48
Tidsram: Randomisering (dag 1) upp till vecka 48
|
En VOC definierades som en akut smärtepisod som: inte hade någon medicinskt bestämd orsak annan än en vasookklusiv händelse; resulterade i ett besök på en medicinsk anläggning (sjukhusvistelse, akutmottagning, akutvårdscentral, öppenvårdsmottagning eller infusionscentral), eller resulterade i en fjärrkontakt med en vårdgivare och krävde parenterala narkotiska medel, parenterala NSAIDs, eller en ökning av behandling med orala narkotika.
Tid till andra VOC var tiden mellan randomiseringsdatum och insättningsdatum för den andra VOC-händelsen under 48 veckor.
Kaplan-Meier-metoden användes för skattning.
|
Randomisering (dag 1) upp till vecka 48
|
|
Procentandel av deltagare utan VOC fram till vecka 48
Tidsram: Randomisering (dag 1) upp till vecka 48
|
En VOC definierades som en akut smärtepisod som: inte hade någon medicinskt bestämd orsak annan än en vasookklusiv händelse; resulterade i ett besök på en medicinsk anläggning (sjukhusinläggning, akutmottagning, jourmottagning, öppenvårdsmottagning eller infusionscentral), eller resulterade i en fjärrkontakt med en vårdgivare och krävde parenterala narkotiska medel, parenterala NSAID:er, eller en ökning av behandling med orala narkotika.
Deltagare utan en observerad VOC som avbröt studien före slutet av den 48-veckors långa behandlingsperioden antogs ha upplevt minst en VOC.
|
Randomisering (dag 1) upp till vecka 48
|
|
Andel VOCs som krävde vård på sjukhus och behandling med parenteral smärtmedicin [fastställd] genom vecka 48
Tidsram: Randomisering (dag 1) upp till vecka 48
|
En VOC som krävde inläggning på en vårdinrättning och behandling med parenteral smärtlindring där inläggningen inkluderade: sjukhusinläggning eller inläggning på akutmottagning, observationsenhet eller infusionscentral i ≥ 12 timmar, eller 2 besök på akutmottagning, observationsenhet eller infusionscentral under en 72-timmarsperiod.
Frekvensen av VOC definierades som antalet VOC-händelser per 48 veckor; frekvensen av VOC som krävde inläggning på vårdinrättning och behandling med parenteral smärtlindring presenteras i detta utfallsmått.
|
Randomisering (dag 1) upp till vecka 48
|
|
Frekvens av dagar med vård på sjukhus för VOC genom vecka 48
Tidsram: Randomisering (dag 1) fram till vecka 48
|
En VOC definierades som en akut episod av smärta som: inte hade någon medicinskt fastställd orsak annan än en vasookklusiv händelse; resulterade i ett besök på en medicinsk anläggning/inläggning på sjukhus.
För varje VOC-händelse som krävde inläggning på sjukhus (oavsett behandling som gavs) under 48-veckorsperioden, bestämdes antalet inläggningsdagar baserat på sjukhusets inläggnings- och utskrivningsdatum.
Frekvensen av inläggningsdagar på sjukhus definierades som antalet inläggningsdagar på sjukhus för en VOC per 48 veckor och presenteras i detta utfallsmått.
|
Randomisering (dag 1) fram till vecka 48
|
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs)
Tidsram: Dag 1 upp till vecka 60 (12 veckors uppföljning efter vecka 48)
|
En biverkning definierades som varje medicinskt ofördelaktigt inträffande hos en deltagare som administrerats ett läkemedelsprodukt under en klinisk undersökning.
En biverkning kan därför vara varje ofördelaktigt och oavsett tecken, symptom eller sjukdom som tidsmässigt är förknippad med användningen av en undersökningsprodukt, oavsett om den anses vara relaterad till undersökningsprodukten eller inte.
En behandlingsrelaterad biverkning definierades som en biverkning med debut efter påbörjad dosering av den första dosen av studiepreparatet.
En allvarlig biverkning eller allvarlig misstänkt biverkning är en biverkning eller misstänkt biverkning som, vid vilken dos som helst, enligt bedömning av antingen undersökaren eller sponsor, resulterar i något av följande utfall: död, livshotande biverkning, inläggning på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse och medfödd missbildning/födelsedefekt.
Biverkningar inkluderade både allvarliga och alla icke-allvarliga biverkningar.
|
Dag 1 upp till vecka 60 (12 veckors uppföljning efter vecka 48)
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
PD-parameter (P-selektin-hämning)
Tidsram: Dag 1 - Vecka 48
|
Att karakterisera farmakodynamiken (PD) (P-selektinhämning) av inklakumab vid 30 mg/kg
|
Dag 1 - Vecka 48
|
|
PD-parameter (blodplätts-leukocytaggregation)
Tidsram: Dag 1 - Vecka 48
|
Att karakterisera farmakodynamiken (PD) (PLA) av inclacumab vid 30 mg/kg
|
Dag 1 - Vecka 48
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
4 oktober 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
6 juni 2024
Avslutad studie (Faktisk)
6 juni 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 maj 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 juni 2021
Första postat (Faktisk)
23 juni 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
2 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 november 2025
Senast verifierad
1 november 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GBT2104-131
- 2020-005286-13 (EudraCT-nummer: CTIS (EU))
- C5361001 (Annan identifierare: Alias Study Number)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex.
protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag.
Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .