En studie for å vurdere sikkerheten og effekten av Inclacumab hos deltakere med sigdcellesykdom som opplever vaso-okklusive kriser
17. november 2025 oppdatert av: Pfizer
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie for å vurdere sikkerheten og effekten av Inclacumab hos deltakere med sigdcellesykdom som opplever vaso-okklusive kriser
Denne fase 3-studien vil vurdere sikkerheten og effekten av inclacumab, en P-selektinhemmer, for å redusere frekvensen av vaso-okklusive kriser (VOC) hos ca. 240 voksne og ungdommer (≥ 12 år) med sigdcellesykdom ( SCD).
Deltakerne vil bli randomisert til å motta inclacumab eller placebo.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Kvalifiserte deltakere vil bli administrert inclacumab eller placebo intravenøst (IV) hver 12. uke.
Total behandlingsvarighet for hver deltaker vil være 48 uker.
Deltakere som fullfører studien gjennom uke 48 vil få muligheten til å melde seg på en åpen utvidelsesstudie (OLE).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
241
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
-
São Paulo, Brasil, 08270-070
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo, Brasil, 01232-010
- Hospital Samaritano Higienópolis/Esho Empresa De Servicos Hospitalares S.A
-
São Paulo, Brasil, 08270-120
- CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 41253-190
- Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brasil, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brasil, 15090-000
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
-
-
-
-
Atlántico
-
Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
- Clinica de la Costa Ltda.
-
-
Cesar Department
-
Valledupar, Cesar Department, Colombia, 200001
- Sociedad de Oncologia y hematologia del Cesar S.A.S.
-
-
-
-
-
Cairo, Egypt, 11562
- Faculty of Medicine Cairo University
-
Cairo, Egypt, 11588
- AinShams University Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Forente stater, 36604
- University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
-
Mobile, Alabama, Forente stater, 36604
- University of South Alabama Children's and Women's Hospital
-
Mobile, Alabama, Forente stater, 36604
- University of South Alabama Strada Patient Care Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- UC Irvine Health
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- UCI Center for Clinical Research
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Forente stater, 06030
- Uconn Health/Uconn John Dempsey Hospital/Neag Comprehensive Cancer Center/New England Sickle Cell
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rush University Medical Center
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rush University Medical Center Investigator Pharmacy
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- University of Illinois Clinical Research Center (CRC)
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System(UI Health)
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Hospital Pharmacy Services- Investigational Drug Services
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute IDS Pharmacy
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Forente stater, 10461
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- McGovern Medical School/Health Science Center Houston
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Memorial Hermann - TMC Investigational Drugs, IDS Pharmacy
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Memorial Hermann Hospital, Texas Medical Center - Clinical Research Unit (CRU)
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrike, 94010
- Hopital Henri Mondor
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse-Oncopole
-
-
-
-
-
Eldoret, Kenya, 30100
- International Cancer Institute
-
Nairobi, Kenya, 00200
- Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
-
Nairobi, Kenya, 00100
- Gertrude's Children Hospital
-
Nairobi, Kenya, 00100
- Kenya Medical Research Institute- Center for Respiratory Disease Research
-
-
Siaya County
-
Kisumu, Siaya County, Kenya, 40600
- KEMRI/CRDR, Siaya, KEMRI Clinical Research Annex
-
-
-
-
Beyrouth
-
Hamra, Beyrouth, Libanon
- American University of Beirut Medical Center
-
-
North Lebanon
-
Tripoli, North Lebanon, Libanon
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Enugu, Nigeria, 460000
- University of Nigeria Teaching Hospital
-
Kaduna, Nigeria, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
-
Kano, Nigeria, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Nigeria, 100254
- Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
-
-
Cross River State
-
Calabar, Cross River State, Nigeria, 540242
- University of Calabar Teaching Hospital
-
-
Federal Capital Territory
-
Abuja, Federal Capital Territory, Nigeria, 900211
- National Hospital Abuja
-
Gwagwalada, Federal Capital Territory, Nigeria, 902101
- University of Abuja Teaching Hospital
-
-
Kaduna State
-
Zaria, Kaduna State, Nigeria, 1100011
- Ahmadu Bello University Teaching Hospital
-
-
-
-
-
Muscat, Oman, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
Southern
-
Jizan, Southern, Saudi-Arabia, 82943
- Prince Mohammed bin Nasser Hospital
-
-
-
-
-
Mbeya, Tanzania
- NIMR-MBEYA Medical Research Center
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkia (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
-
-
Mersin
-
Yenişehir, Mersin, Tyrkia (Türkiye), 33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
-
-
Yuregir
-
Adana, Yuregir, Tyrkia (Türkiye), 01250
- Baskent University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Deltakeren har en bekreftet diagnose SCD (HbSS, HbSC, HbSB0 thalassemi, eller HbSB+ thalassemia genotype).
Dokumentasjon av SCD-genotype er nødvendig og kan være basert på dokumentert historie med laboratorietesting eller bekreftet ved laboratorietesting under screening.
- Deltakeren er mann eller kvinne, ≥ 12 år på tidspunktet for informert samtykke.
Deltakeren har opplevd mellom 2 og 10 VOC i løpet av de 12 månedene før screeningbesøket, bestemt av dokumentert medisinsk historie. En tidligere VOC er definert som en akutt smerteepisode som:
- Har ingen medisinsk fastslått årsak annet enn en vaso-okklusiv hendelse, og
- Resulterer i et besøk til et medisinsk anlegg (sykehus, akuttmottak, akuttsenter, poliklinikk eller infusjonssenter) eller resulterer i ekstern kontakt med en helsepersonell; og
- Krever parenterale narkotiske midler, parenterale ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAIDs), eller økt behandling med orale narkotiske midler.
- Deltakere som får erytropoiesestimulerende midler (ESA, f.eks. erytropoietin [EPO]) må ha en stabil dose i minst 90 dager før screeningbesøket og forventes å fortsette med det stabiliserte regimet gjennom hele studien.
- Deltakere som får hydroksyurea (HU), L-glutamin eller voxelotor (Oxbryta®) må ha en stabil dose i minst 30 dager før screeningbesøket og forventes å fortsette med det stabiliserte regimet gjennom hele studien.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren mottar regelmessig planlagt transfusjonsbehandling for røde blodlegemer (RBC) (også kalt kronisk, profylaktisk eller forebyggende transfusjon).
- Deltakeren tar eller har mottatt crizanlizumab (ADAKVEO®) innen 90 dager før screeningbesøket
- Deltakeren veier > 133 kg (292 lbs.).
Annen protokolldefinert inkludering/ekskludering kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: inclacumab, 30 mg/kg
Deltakerne vil motta inclacumab 30 mg/kg administrert IV hver 12. uke
|
Inclacumab vil bli levert i 10 ml hetteglass til engangsbruk i en konsentrasjon på 50 mg/ml.
Ett hetteglass inneholder 500 mg inclacumab.
Dette er et flytende konsentrat for IV-infusjon.
|
|
Placebo komparator: placebo
Deltakerne vil få placebo administrert IV hver 12. uke.
|
Placebo vil bli levert i 10 ml hetteglass for engangsbruk som inneholder de samme ingrediensene uten det aktive legemidlet.
Placebo vil bli tilberedt som et flytende konsentrat for IV-infusjon og administrert på samme måte som aktivt studielegemiddel
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Rate av vaso-okklusive kriser (VOCs) [Gjennomgått] gjennom uke 48
Tidsramme: Randomisering (dag 1) opp til uke 48
|
En VOC ble definert som en akutt episode av smerte som: ikke hadde noen medisinsk fastsatt årsak annet enn en vasookklusiv hendelse; førte til et besøk på et medisinsk anlegg (innleggelse, akuttmottak, legevakt, poliklinikk eller infusjonssenter), eller førte til fjernkontakt med en helsepersonell og krevde parenterale narkotiske midler, parenterale ikke-steroide antiinflammatoriske midler (NSAID), eller en økning i behandling med orale narkotika.
VOC-raten ble definert som antall VOC-hendelser per 48 uker og presentert i denne utfallsmålingen. |
Randomisering (dag 1) opp til uke 48
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til første VOC gjennom uke 48
Tidsramme: Randomisering (dag 1) opp til uke 48
|
En VOC ble definert som en akutt smerteepisode som: ikke hadde noen medisinsk fastsatt årsak annet enn en vasookklusiv hendelse; førte til et besøk på en medisinsk institusjon (innleggelse, akuttmottak, legevakt, poliklinikk eller infusjonssenter), eller førte til en fjernkontakt med en helsepersonell og krevde parenterale narkotiske midler, parenterale NSAID-er, eller en økning i behandling med orale narkotika.
Tid til første VOC var tiden mellom randomiseringsdato og startdato for første VOC-hendelse i løpet av 48 uker.
Kaplan-Meier-metoden ble brukt for estimering.
|
Randomisering (dag 1) opp til uke 48
|
|
Tid til andre VOC innen uke 48
Tidsramme: Randomisering (dag 1) opp til uke 48
|
En VOC ble definert som et akutt smertetilfelle som: ikke hadde noen medisinsk fastsatt årsak annet enn en vasookklusiv hendelse; resulterte i et besøk til en medisinsk institusjon (innleggelse, akuttmottak, legevakt, poliklinikk eller infusjonssenter), eller resulterte i en fjernkontakt med en helsepersonell og krevde parenterale narkotiske midler, parenterale NSAID-er, eller en økning i behandling med orale narkotika.
Tid til andre VOC var tiden mellom randomiseringsdato og startdato for andre VOC-hendelse i løpet av 48 uker.
Kaplan-Meier-metoden ble brukt for estimering.
|
Randomisering (dag 1) opp til uke 48
|
|
Prosentandel av deltakere uten VOCs gjennom uke 48
Tidsramme: Randomisering (dag 1) opp til uke 48
|
En VOC ble definert som et akutt smerteanfall som: ikke hadde noen medisinsk fastsatt årsak annet enn en vaso-okklusiv hendelse; førte til et besøk på et medisinsk behandlingssted (innleggelse på sykehus, akuttmottak, legevakt, poliklinikk eller infusjonssenter), eller førte til en fjernkontakt med en helsepersonell og krevde parenterale narkotiske midler, parenterale NSAID-er, eller en økning i behandling med orale narkotika.
Deltakere uten en observert VOC som avsluttet studien før slutten av 48 ukers behandlingsperiode ble antatt å ha opplevd minst én VOC.
|
Randomisering (dag 1) opp til uke 48
|
|
Rate of VOCs Required Admission to a Healthcare Facility and Treatment With Parenteral Pain Medication [Adjudicated] Through Week 48
Tidsramme: Randomisering (dag 1) til uke 48
|
En VOC som krevde innleggelse på et helseforetak og behandling med parenteral smertestillende medisin der innleggelsen inkluderte: en sykehusinnleggelse eller innleggelse på akuttmottak, observasjonsenhet eller infusjonssenter i >= 12 timer, eller 2 besøk på akuttmottak, observasjonsenhet eller infusjonssenter over en 72-timers periode.
Frekvensen av VOC ble definert som antall VOC-hendelser per 48 uker; frekvensen av VOC-er som krevde innleggelse på et helseforetak og behandling med parenteral smertestillende medisin presenteres i denne utfallsmålingen. |
Randomisering (dag 1) til uke 48
|
|
Andel innleggelsesdager på sykehus for en VOC gjennom uke 48
Tidsramme: Randomisering (dag 1) opp til uke 48
|
En VOC ble definert som en akutt smerteepisode som: ikke hadde noen medisinsk bestemt årsak annet enn en vasookklusiv hendelse; førte til et besøk på en medisinsk institusjon/innleggelse.
For hver VOC-hendelse som krevde innleggelse på sykehus (uavhengig av mottatt behandling) i løpet av 48-ukersperioden, ble antall dager innlagt bestemt basert på innleggelses- og utskrivningsdatoene.
Raten for innleggelsesdager ble definert som antall innleggelsesdager for en VOC per 48 uker og presentert i denne resultatmålingen.
|
Randomisering (dag 1) opp til uke 48
|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: Dag 1 til uke 60 (12 uker oppfølging etter uke 48)
|
En bivirkning ble definert som enhver uønsket medisinsk hendelse hos en deltaker som ble gitt et legemiddel i løpet av en klinisk undersøkelse.
En bivirkning kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn, symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruk av et undersøkelsespreparat, uavhengig av om det antas å være relatert til undersøkelsespreparatet.
En TEAE ble definert som en bivirkning med debut etter påbegynnelse av dosering for første dose av studiel egemiddelet.
En alvorlig bivirkning (SAE) eller alvorlig mistenkt bivirkningsreaksjon er en bivirkning eller mistenkt bivirkningsreaksjon som, ved enhver dose, i enten forskerens eller sponsorens vurdering, fører til et av følgende utfall: død, livstruende bivirkning, innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende innleggelse, og medfødt anomali/fødselsdefekt.
Bivirkninger inkluderte både alvorlige og alle ikke-alvorlige bivirkninger.
|
Dag 1 til uke 60 (12 uker oppfølging etter uke 48)
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
PD-parameter (P-selektin-hemming)
Tidsramme: Dag 1 - uke 48
|
For å karakterisere farmakodynamikken (PD) (P-selektinhemming) til inclacumab ved 30 mg/kg
|
Dag 1 - uke 48
|
|
PD-parameter (blodplate-leukocyttaggregering)
Tidsramme: Dag 1 - uke 48
|
For å karakterisere farmakodynamikken (PD) (PLA) til inclacumab ved 30 mg/kg
|
Dag 1 - uke 48
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. oktober 2021
Primær fullføring (Faktiske)
6. juni 2024
Studiet fullført (Faktiske)
6. juni 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. mai 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. juni 2021
Først lagt ut (Faktiske)
23. juni 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
2. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. november 2025
Sist bekreftet
1. november 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GBT2104-131
- 2020-005286-13 (EudraCT-nummer: CTIS (EU))
- C5361001 (Annen identifikator: Alias Study Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks.
protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak.
Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .