Un estudio para evaluar la seguridad y la eficacia de inlacumab en participantes con enfermedad de células falciformes que experimentan crisis vasooclusivas
17 de noviembre de 2025 actualizado por: Pfizer
Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia de inclacumab en participantes con enfermedad de células falciformes que experimentan crisis vasooclusivas
Este estudio de fase 3 evaluará la seguridad y la eficacia de inclacumab, un inhibidor de la selectina P, para reducir la frecuencia de las crisis vasooclusivas (COV) en aproximadamente 240 participantes adultos y adolescentes (≥ 12 años de edad) con enfermedad de células falciformes ( CDS).
Los participantes serán asignados al azar para recibir inclacumab o placebo.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
A los participantes elegibles se les administrará inclacumab o placebo por vía intravenosa (IV) cada 12 semanas.
La duración total del tratamiento para cada participante será de 48 semanas.
Los participantes que completen el estudio hasta la semana 48 tendrán la oportunidad de inscribirse en un estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
241
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Southern
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Jizan, Southern, Arabia Saudita, 82943
- Prince Mohammed bin Nasser Hospital
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
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São Paulo, Brasil, 08270-070
- Casa de Saude Santa Marcelina
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São Paulo, Brasil, 01232-010
- Hospital Samaritano Higienópolis/Esho Empresa De Servicos Hospitalares S.A
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São Paulo, Brasil, 08270-120
- CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
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Estado de Bahia
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Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 41253-190
- Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
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Pernambuco
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Recife, Pernambuco, Brasil, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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São Paulo
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Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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São José do Rio Preto, São Paulo, Brasil, 15090-000
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
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Atlántico
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Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
- Clinica de la Costa Ltda.
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Cesar Department
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Valledupar, Cesar Department, Colombia, 200001
- Sociedad de Oncologia y hematologia del Cesar S.A.S.
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Cairo, Egipto, 11562
- Faculty of Medicine Cairo University
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Cairo, Egipto, 11588
- AinShams University Hospital
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Alabama
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
- University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
- University of South Alabama Children's and Women's Hospital
-
Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
- University of South Alabama Strada Patient Care Center
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- UC Irvine Health
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- UCI Center for Clinical Research
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
- Uconn Health/Uconn John Dempsey Hospital/Neag Comprehensive Cancer Center/New England Sickle Cell
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center Investigator Pharmacy
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois Clinical Research Center (CRC)
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System(UI Health)
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Hospital Pharmacy Services- Investigational Drug Services
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute IDS Pharmacy
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
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New York
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Jacobi Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University Medical Center
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- McGovern Medical School/Health Science Center Houston
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Memorial Hermann - TMC Investigational Drugs, IDS Pharmacy
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Memorial Hermann Hospital, Texas Medical Center - Clinical Research Unit (CRU)
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
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Créteil, Francia, 94010
- Hopital Henri Mondor
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Toulouse, Francia, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse-Oncopole
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Eldoret, Kenia, 30100
- International Cancer Institute
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Nairobi, Kenia, 00200
- Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
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Nairobi, Kenia, 00100
- Gertrude's Children Hospital
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Nairobi, Kenia, 00100
- Kenya Medical Research Institute- Center for Respiratory Disease Research
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Siaya County
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Kisumu, Siaya County, Kenia, 40600
- KEMRI/CRDR, Siaya, KEMRI Clinical Research Annex
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Beyrouth
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Hamra, Beyrouth, Líbano
- American University of Beirut Medical Center
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North Lebanon
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Tripoli, North Lebanon, Líbano
- Nini Hospital
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Enugu, Nigeria, 460000
- University of Nigeria Teaching Hospital
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Kaduna, Nigeria, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
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Kano, Nigeria, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
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Lagos, Nigeria, 100254
- Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
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Cross River State
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Calabar, Cross River State, Nigeria, 540242
- University of Calabar Teaching Hospital
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Federal Capital Territory
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Abuja, Federal Capital Territory, Nigeria, 900211
- National Hospital Abuja
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Gwagwalada, Federal Capital Territory, Nigeria, 902101
- University of Abuja Teaching Hospital
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Kaduna State
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Zaria, Kaduna State, Nigeria, 1100011
- Ahmadu Bello University Teaching Hospital
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Muscat, Omán, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
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Mbeya, Tanzania
- NIMR-MBEYA Medical Research Center
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Adana, Turquía (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
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Mersin
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Yenişehir, Mersin, Turquía (Türkiye), 33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
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Yuregir
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Adana, Yuregir, Turquía (Türkiye), 01250
- Baskent University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
El participante tiene un diagnóstico confirmado de SCD (HbSS, HbSC, HbSB0 talasemia o genotipo de talasemia HbSB+).
Se requiere la documentación del genotipo SCD y puede basarse en el historial documentado de pruebas de laboratorio o confirmado por pruebas de laboratorio durante la selección.
- El participante es hombre o mujer, ≥ 12 años de edad en el momento del consentimiento informado.
El participante ha experimentado entre 2 y 10 VOC dentro de los 12 meses anteriores a la visita de selección según lo determinado por el historial médico documentado. Un VOC previo se define como un episodio agudo de dolor que:
- No tiene una causa determinada médicamente que no sea un evento vaso-oclusivo, y
- Resulta en una visita a un centro médico (hospital, departamento de emergencias, centro de atención de urgencia, clínica ambulatoria o centro de infusión) o resulta en un contacto remoto con un proveedor de atención médica; y
- Requiere agentes narcóticos parenterales, antiinflamatorios no esteroideos (AINE) parenterales o un aumento en el tratamiento con narcóticos orales.
- Los participantes que reciben agentes estimulantes de la eritropoyesis (ESA, por ejemplo, eritropoyetina [EPO]) deben tener una dosis estable durante al menos 90 días antes de la visita de selección y se espera que continúen con el régimen estabilizado durante el transcurso del estudio.
- Los participantes que reciben hidroxiurea (HU), L-glutamina o voxelotor (Oxbryta®) deben tener una dosis estable durante al menos 30 días antes de la visita de selección y se espera que continúen con el régimen estabilizado durante el transcurso del estudio.
Criterio de exclusión:
- El participante está recibiendo terapia de transfusión de glóbulos rojos (RBC) programada regularmente (también denominada transfusión crónica, profiláctica o preventiva).
- El participante está tomando o ha recibido crizanlizumab (ADAKVEO®) dentro de los 90 días anteriores a la visita de selección
- El participante pesa > 133 kg (292 lbs.).
Se pueden aplicar otras inclusiones/exclusiones definidas por el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: inclacumab, 30 mg/kg
Los participantes recibirán inclacumab 30 mg/kg administrados por vía IV cada 12 semanas
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Inclacumab se suministrará en viales de 10 ml de un solo uso a una concentración de 50 mg/ml.
Un vial contiene 500 mg de inclacumab.
Este es un concentrado líquido para infusión IV.
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Comparador de placebos: placebo
Los participantes recibirán placebo administrado por vía intravenosa cada 12 semanas.
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El placebo se suministrará en viales de 10 ml de un solo uso que contienen los mismos ingredientes sin el fármaco activo.
El placebo se preparará como un concentrado líquido para infusión IV y se administrará de la misma manera que el fármaco activo del estudio.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de Crisis Vaso-oclusivas (CVO) [Adjudicadas] Hasta la Semana 48
Periodo de tiempo: Aleatorización (Día 1) hasta la Semana 48
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Un VOC se definió como un episodio agudo de dolor que: no tenía una causa médicamente determinada distinta de un evento vasooclusivo; resultó en una visita a un centro médico (hospitalización, servicio de urgencias, centro de atención urgente, clínica ambulatoria o centro de infusión) o resultó en un contacto remoto con un profesional sanitario y requirió agentes narcóticos parenterales, antiinflamatorios no esteroideos (AINE) parenterales o un aumento del tratamiento con narcóticos orales.
La tasa de VOC se definió como el número de eventos de VOC por 48 semanas y se presenta en esta medida de resultado.
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Aleatorización (Día 1) hasta la Semana 48
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tiempo hasta el primer VOC hasta la semana 48
Periodo de tiempo: Aleatorización (Día 1) hasta la Semana 48
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Se definió una VOC como un episodio agudo de dolor que: no tenía una causa médicamente determinada distinta de un evento vaso-oclusivo; resultaba en una visita a un centro médico (hospitalización, servicio de urgencias, centro de atención urgente, clínica ambulatoria o centro de infusión), o resultaba en un contacto remoto con un proveedor de atención médica y requería agentes narcóticos parenterales, AINE parenterales o un aumento del tratamiento con narcóticos orales.
El tiempo hasta la primera VOC fue el tiempo entre la fecha de aleatorización y la fecha de inicio del primer evento de VOC durante 48 semanas.
Se utilizó el método de Kaplan-Meier para la estimación.
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Aleatorización (Día 1) hasta la Semana 48
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Tiempo hasta el segundo VOC hasta la semana 48
Periodo de tiempo: Aleatorización (Día 1) hasta la Semana 48
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Un VOC se definió como un episodio agudo de dolor que: no tenía una causa médicamente determinada distinta de un evento vaso-oclusivo; resultó en una visita a un centro médico (hospitalización, servicio de urgencias, centro de atención urgente, clínica ambulatoria o centro de infusión), o resultó en un contacto remoto con un proveedor de atención médica y requirió agentes narcóticos parenterales, AINE parenterales o un aumento del tratamiento con narcóticos orales.
El tiempo hasta el segundo VOC fue el tiempo entre la fecha de aleatorización y la fecha de inicio del segundo evento VOC durante 48 semanas.
Se utilizó el método de Kaplan-Meier para la estimación.
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Aleatorización (Día 1) hasta la Semana 48
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Porcentaje de participantes sin CVO hasta la semana 48
Periodo de tiempo: Aleatorización (Día 1) hasta la Semana 48
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Se definió una VOC como un episodio agudo de dolor que: no tenía una causa médicamente determinada distinta de un evento vaso-oclusivo; resultaba en una visita a un centro médico (hospitalización, servicio de urgencias, centro de atención urgente, clínica ambulatoria o centro de infusión), o resultaba en un contacto remoto con un profesional sanitario y requería agentes narcóticos parenterales, AINE parenterales o un aumento del tratamiento con narcóticos orales.
Se asumió que los participantes sin una VOC observada que interrumpieron el estudio antes del final del período de tratamiento de 48 semanas habían experimentado al menos una VOC.
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Aleatorización (Día 1) hasta la Semana 48
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Tasa de crisis vaso-oclusivas (CVO) que requirieron ingreso en un centro sanitario y tratamiento con medicación analgésica parenteral [validado] hasta la semana 48
Periodo de tiempo: Aleatorización (Día 1) hasta la Semana 48
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Un VOC que requirió ingreso en un centro sanitario y tratamiento con medicación analgésica parenteral, donde el ingreso incluyó: un ingreso hospitalario o un ingreso en urgencias, unidad de observación o centro de infusión durante ≥12 horas, o 2 visitas a urgencias, unidad de observación o centro de infusión en un periodo de 72 horas.
La tasa de VOC se definió como el número de eventos de VOC por 48 semanas; en esta medida de resultado se presenta la tasa de VOC que requirieron ingreso en un centro sanitario y tratamiento con medicación analgésica parenteral.
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Aleatorización (Día 1) hasta la Semana 48
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Tasa de días de hospitalización para una VOC hasta la semana 48
Periodo de tiempo: Aleatorización (Día 1) hasta la Semana 48
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Un VOC se definió como un episodio agudo de dolor que: no tenía una causa médicamente determinada que no fuera un evento vaso-oclusivo; resultó en una visita a un centro médico u hospitalización.
Para cada evento de VOC que requirió hospitalización (independientemente del tratamiento recibido) durante las 48 semanas, el número de días hospitalizados se determinó en función de las fechas de ingreso y alta hospitalarias.
La tasa de días de hospitalización se definió como el número de días de hospitalización por un VOC por cada 48 semanas y se presenta en esta medida de resultado.
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Aleatorización (Día 1) hasta la Semana 48
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la Semana 60 (12 semanas de seguimiento posterior a la Semana 48)
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Un EA se definió como cualquier acontecimiento médico adverso en un participante al que se administró un producto farmacéutico durante el curso de una investigación clínica.
Un EA puede, por lo tanto, ser cualquier signo, síntoma o enfermedad desfavorable y no intencionado temporalmente asociado con el uso de un producto en investigación, independientemente de si se considera relacionado con el producto en investigación.
Un EAT se definió como un EA con un inicio después del comienzo de la dosificación para la primera dosis del fármaco del estudio.
Un evento adverso grave (EAG) o reacción adversa sospechosa grave es un EA o reacción adversa sospechosa que, a cualquier dosis, en opinión del investigador o del patrocinador, da lugar a alguno de los siguientes resultados: muerte, EA potencialmente mortal, hospitalización o prolongación de una hospitalización existente y anomalía congénita/defecto de nacimiento.
Los EA incluyeron tanto los graves como todos los no EAG.
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Día 1 hasta la Semana 60 (12 semanas de seguimiento posterior a la Semana 48)
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Parámetro PD (inhibición de la selectina P)
Periodo de tiempo: Día 1- Semana 48
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Caracterizar la farmacodinámica (PD) (inhibición de la P-selectina) de inclacumab a 30 mg/kg
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Día 1- Semana 48
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Parámetro PD (agregación de leucocitos plaquetarios)
Periodo de tiempo: Día 1- Semana 48
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Caracterizar la farmacodinámica (PD) (PLA) de inclacumab a 30 mg/kg
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Día 1- Semana 48
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de octubre de 2021
Finalización primaria (Actual)
6 de junio de 2024
Finalización del estudio (Actual)
6 de junio de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de mayo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de junio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
23 de junio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
2 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de noviembre de 2025
Última verificación
1 de noviembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatías
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Anemia de células falciformes
- Enfermedades hematológicas
- El rasgo de células falciformes
- Crisis Vaso-Oclusivas
- inclacumab
Otros números de identificación del estudio
- GBT2104-131
- 2020-005286-13 (Número EudraCT: CTIS (EU))
- C5361001 (Otro identificador: Alias Study Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Pfizer brindará acceso a los datos individuales de los participantes anonimizados y a los documentos del estudio relacionados (p.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .