Um estudo para avaliar a segurança e a eficácia do inclacumabe em participantes com doença falciforme passando por crises vaso-oclusivas
17 de novembro de 2025 atualizado por: Pfizer
Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança e a eficácia do inclacumabe em participantes com doença falciforme passando por crises vaso-oclusivas
Este estudo de Fase 3 avaliará a segurança e eficácia do inclacumab, um inibidor da P-selectina, na redução da frequência de crises vaso-oclusivas (VOCs) em aproximadamente 240 participantes adultos e adolescentes (≥ 12 anos de idade) com doença falciforme ( DCS).
Os participantes serão randomizados para receber inclacumabe ou placebo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os participantes elegíveis receberão inclacumab ou placebo por via intravenosa (IV) a cada 12 semanas.
A duração total do tratamento para cada participante será de 48 semanas.
Os participantes que concluírem o estudo até a Semana 48 terão a oportunidade de se inscrever em um estudo de extensão aberta (OLE).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
241
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Southern
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Jizan, Southern, Arábia Saudita, 82943
- Prince Mohammed bin Nasser Hospital
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
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São Paulo, Brasil, 08270-070
- Casa de Saude Santa Marcelina
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São Paulo, Brasil, 01232-010
- Hospital Samaritano Higienópolis/Esho Empresa De Servicos Hospitalares S.A
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São Paulo, Brasil, 08270-120
- CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
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Estado de Bahia
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Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 41253-190
- Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
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Pernambuco
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Recife, Pernambuco, Brasil, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
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São Paulo
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Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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São José do Rio Preto, São Paulo, Brasil, 15090-000
- Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose Do Rio Preto
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Atlántico
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Barranquilla, Atlántico, Colômbia, 080020
- Clinica de la Costa Ltda.
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Cesar Department
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Valledupar, Cesar Department, Colômbia, 200001
- Sociedad de Oncologia y hematologia del Cesar S.A.S.
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Cairo, Egito, 11562
- Faculty of Medicine Cairo University
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Cairo, Egito, 11588
- AinShams University Hospital
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Alabama
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
- University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
- University of South Alabama Children's and Women's Hospital
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Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
- University of South Alabama Strada Patient Care Center
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- UC Irvine Health
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- UCI Center for Clinical Research
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
- Uconn Health/Uconn John Dempsey Hospital/Neag Comprehensive Cancer Center/New England Sickle Cell
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center Investigator Pharmacy
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois Clinical Research Center (CRC)
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System(UI Health)
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Hospital Pharmacy Services- Investigational Drug Services
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute IDS Pharmacy
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
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New York
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The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Jacobi Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University Medical Center
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- McGovern Medical School/Health Science Center Houston
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Memorial Hermann - TMC Investigational Drugs, IDS Pharmacy
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Memorial Hermann Hospital, Texas Medical Center - Clinical Research Unit (CRU)
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
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Créteil, França, 94010
- Hopital Henri Mondor
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Toulouse, França, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse-Oncopole
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Beyrouth
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Hamra, Beyrouth, Líbano
- American University of Beirut Medical center
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North Lebanon
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Tripoli, North Lebanon, Líbano
- Nini Hospital
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Enugu, Nigéria, 460000
- University of Nigeria Teaching Hospital
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Kaduna, Nigéria, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
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Kano, Nigéria, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
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Lagos, Nigéria, 100254
- Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
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Cross River State
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Calabar, Cross River State, Nigéria, 540242
- University of Calabar Teaching Hospital
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Federal Capital Territory
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Abuja, Federal Capital Territory, Nigéria, 900211
- National Hospital Abuja
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Gwagwalada, Federal Capital Territory, Nigéria, 902101
- University of Abuja Teaching Hospital
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Kaduna State
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Zaria, Kaduna State, Nigéria, 1100011
- Ahmadu Bello University Teaching Hospital
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Muscat, Omã, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
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Eldoret, Quênia, 30100
- International Cancer Institute
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Nairobi, Quênia, 00200
- Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
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Nairobi, Quênia, 00100
- Gertrude's Children Hospital
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Nairobi, Quênia, 00100
- Kenya Medical Research Institute- Center for Respiratory Disease Research
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Siaya County
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Kisumu, Siaya County, Quênia, 40600
- KEMRI/CRDR, Siaya, KEMRI Clinical Research Annex
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Mbeya, Tanzânia
- NIMR-MBEYA Medical Research Center
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Adana, Turquia (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
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Mersin
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Yenişehir, Mersin, Turquia (Türkiye), 33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
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Yuregir
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Adana, Yuregir, Turquia (Türkiye), 01250
- Baskent University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
O participante tem um diagnóstico confirmado de SCD (genótipo HbSS, HbSC, HbSB0 talassemia ou HbSB+ talassemia).
A documentação do genótipo SCD é necessária e pode ser baseada na história documentada de testes laboratoriais ou confirmada por testes laboratoriais durante a Triagem.
- O participante é do sexo masculino ou feminino, ≥ 12 anos de idade no momento do consentimento informado.
O participante experimentou entre 2 e 10 VOCs nos 12 meses anteriores à visita de triagem, conforme determinado pelo histórico médico documentado. Um COV prévio é definido como um episódio agudo de dor que:
- Não tem nenhuma causa clinicamente determinada além de um evento vaso-oclusivo, e
- Resulta em uma visita a uma instalação médica (hospital, departamento de emergência, centro de atendimento de urgência, ambulatório ou centro de infusão) ou resulta em um contato remoto com um profissional de saúde; e
- Requer agentes narcóticos parenterais, anti-inflamatórios não esteróides (AINEs) parenterais ou um aumento no tratamento com narcóticos orais.
- Os participantes que recebem agentes estimulantes da eritropoiese (ESA, por exemplo, eritropoetina [EPO]) devem estar em uma dose estável por pelo menos 90 dias antes da Visita de triagem e devem continuar com o regime estabilizado durante o curso do estudo.
- Os participantes que recebem hidroxiureia (HU), L-glutamina ou voxelotor (Oxbryta®) devem estar em uma dose estável por pelo menos 30 dias antes da visita de triagem e devem continuar com o regime estabilizado ao longo do estudo.
Critério de exclusão:
- O participante está recebendo terapia de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) programada regularmente (também denominada transfusão crônica, profilática ou preventiva).
- O participante está tomando ou recebeu crizanlizumabe (ADAKVEO®) dentro de 90 dias antes da visita de triagem
- O participante pesa > 133 kg (292 lbs.).
Outras inclusões/exclusões definidas pelo protocolo podem ser aplicadas.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: inclacumabe, 30 mg/kg
Os participantes receberão inclacumabe 30 mg/kg administrado IV a cada 12 semanas
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Inclacumab será fornecido em frascos de 10 mL de uso único na concentração de 50 mg/mL.
Um frasco para injetáveis contém 500 mg de inclacumab.
Este é um concentrado líquido para infusão IV.
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Comparador de Placebo: placebo
Os participantes receberão placebo administrado IV a cada 12 semanas.
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O placebo será fornecido em frascos de 10 mL de uso único contendo os mesmos ingredientes sem o fármaco ativo.
O placebo será preparado como um concentrado líquido para infusão IV e administrado da mesma maneira que o medicamento ativo do estudo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de Crises Vaso-Oclusivas (CVO) [Validadas] Até à Semana 48
Prazo: Randomização (Dia 1) até à Semana 48
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Uma VOC foi definida como um episódio agudo de dor que: não tinha qualquer causa determinada medicamente que não fosse um evento vaso-oclusivo; resultou numa visita a uma instalação médica (hospitalização, serviço de urgência, centro de cuidados urgentes, consulta externa ou centro de infusão), ou resultou num contacto remoto com um profissional de saúde e exigiu agentes narcóticos parenterais, anti-inflamatórios não esteroides (AINEs) parenterais, ou um aumento do tratamento com narcóticos orais.
A taxa de VOC foi definida como o número de eventos de VOC por 48 semanas e apresentada nesta medida de resultado.
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Randomização (Dia 1) até à Semana 48
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo até ao Primeiro VOC Até à Semana 48
Prazo: Randomização (Dia 1) até à Semana 48
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Um VOC foi definido como um episódio agudo de dor que: não tinha causa determinada medicamente, exceto um evento vaso-oclusivo; resultou numa visita a uma instalação médica (hospitalização, serviço de urgência, centro de cuidados urgentes, clínica externa ou centro de infusão), ou resultou num contacto remoto com um prestador de cuidados de saúde e exigiu agentes narcóticos parentéricos, AINEs parentéricos, ou um aumento do tratamento com narcóticos orais.
O tempo até ao primeiro VOC foi o tempo entre a data de randomização e a data de início do primeiro evento VOC durante 48 semanas.
O método de Kaplan-Meier foi utilizado para a estimativa.
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Randomização (Dia 1) até à Semana 48
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Tempo até ao Segundo VOC Até à Semana 48
Prazo: Randomização (Dia 1) até à Semana 48
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Um EVC foi definido como um episódio agudo de dor que: não tinha causa medicamente determinada para além de um evento vaso-oclusivo; resultou numa visita a uma instalação médica (hospitalização, serviço de urgência, centro de cuidados urgentes, consulta externa ou centro de infusão), ou resultou num contacto remoto com um profissional de saúde e exigiu agentes narcóticos parenterais, AINEs parenterais, ou um aumento do tratamento com narcóticos orais.
O tempo até ao segundo EVC foi o tempo entre a data de randomização e a data de início do segundo evento EVC durante 48 semanas.
O método de Kaplan-Meier foi utilizado para a estimativa.
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Randomização (Dia 1) até à Semana 48
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Percentagem de Participantes Sem VOC Até à Semana 48
Prazo: Randomização (Dia 1) até à Semana 48
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Um episódio vaso-oclusivo (EVO) foi definido como um episódio agudo de dor que: não tinha uma causa medicamente determinada para além de um evento vaso-oclusivo; resultou numa visita a um estabelecimento médico (hospitalização, serviço de urgência, centro de cuidados urgentes, consulta externa ou centro de infusão), ou resultou num contacto remoto com um profissional de saúde e exigiu agentes narcóticos parentéricos, AINEs parentéricos, ou um aumento do tratamento com narcóticos orais.
Os participantes sem um EVO observado que interromperam o estudo antes do final do período de tratamento de 48 semanas foram considerados como tendo experienciado pelo menos um EVO.
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Randomização (Dia 1) até à Semana 48
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Taxa de VOC que Necessitaram de Internamento numa Instituição de Saúde e Tratamento com Medicamentos Analgésicos Parenterais [Adjudicado] Até à Semana 48
Prazo: Randomização (Dia 1) até à Semana 48
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Uma VOC que exigiu admissão numa unidade de saúde e tratamento com medicação analgésica parenteral, em que a admissão incluiu: uma admissão hospitalar ou uma admissão à sala de emergência, unidade de observação ou centro de infusão durante ≥ 12 horas, ou 2 visitas à sala de emergência, unidade de observação ou centro de infusão num período de 72 horas.
A taxa de VOC foi definida como o número de eventos de VOC por 48 semanas; a taxa de VOCs que exigiram admissão numa unidade de saúde e tratamento com medicação analgésica parenteral é apresentada nesta medida de resultado.
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Randomização (Dia 1) até à Semana 48
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Taxa de Dias de Internamento Hospitalar para uma VOC Até à Semana 48
Prazo: Randomização (Dia 1) até à Semana 48
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Um VOC foi definido como um episódio agudo de dor que: não tinha causa médica determinada além de um evento vaso-oclusivo; resultou numa visita a uma instalação médica/hospitalização.
Para cada evento VOC que exigiu hospitalização em regime de internamento (independentemente do tratamento recebido) durante as 48 semanas, o número de dias hospitalizado foi determinado com base nas datas de admissão e alta hospitalar.
A taxa de dias de hospitalização em regime de internamento foi definida como o número de dias de hospitalização em regime de internamento por VOC por 48 semanas e apresentada nesta medida de resultado.
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Randomização (Dia 1) até à Semana 48
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Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (EAETs)
Prazo: Dia 1 até à Semana 60 (12 semanas de acompanhamento após a Semana 48)
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Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável num participante a quem foi administrado um produto farmacêutico durante o decurso de uma investigação clínica.
Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional temporalmente associado ao uso de um produto em investigação, independentemente de ser considerado relacionado ou não com o produto em investigação.
Um EAT foi definido como um EA com início após o início da administração da primeira dose do medicamento em estudo.
Um evento adverso grave (EAG) ou uma reação adversa suspeita grave é um EA ou uma reação adversa suspeita que, a qualquer dose, na opinião do investigador ou do promotor, resulta em qualquer um dos seguintes desfechos: morte, EA potencialmente fatal, hospitalização ou prolongamento de uma hospitalização existente e anomalia congénita/defeito de nascença.
Os EAs incluíram tanto os graves como todos os não graves.
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Dia 1 até à Semana 60 (12 semanas de acompanhamento após a Semana 48)
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parâmetro PD (inibição da selectina P)
Prazo: Dia 1- Semana 48
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Caracterizar a farmacodinâmica (PD) (inibição da P-selectina) de inclacumabe a 30 mg/kg
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Dia 1- Semana 48
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Parâmetro PD (Agregação de Leucócitos Plaquetários)
Prazo: Dia 1- Semana 48
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Caracterizar a farmacodinâmica (PD) (PLA) de inclacumabe a 30 mg/kg
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Dia 1- Semana 48
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de outubro de 2021
Conclusão Primária (Real)
6 de junho de 2024
Conclusão do estudo (Real)
6 de junho de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de maio de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de junho de 2021
Primeira postagem (Real)
23 de junho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
2 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de novembro de 2025
Última verificação
1 de novembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GBT2104-131
- 2020-005286-13 (Número EudraCT: CTIS (EU))
- C5361001 (Outro identificador: Alias Study Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .