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一项评估 Inclacumab 在经历血管闭塞性危象的镰状细胞病参与者中的安全性和有效性的研究

2025年11月17日 更新者：Pfizer

一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，以评估 Inclacumab 在经历血管闭塞性危象的镰状细胞病参与者中的安全性和有效性

这项 3 期研究将评估 inclacumab（一种 P-选择素抑制剂）在减少约 240 名患有镰状细胞病的成人和青少年参与者（≥ 12 岁）中血管闭塞性危象 (VOC) 频率方面的安全性和有效性 ( SCD）。 参与者将被随机分配接受 inclacumab 或安慰剂。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

符合条件的参与者将每 12 周接受一次 inclacumab 或安慰剂静脉注射 (IV)。

每个参与者的总治疗时间为 48 周。

在第 48 周之前完成研究的参与者将有机会参加开放标签扩展 (OLE) 研究。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

241

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 哥伦比亚
    • Atlántico
      • Barranquilla、Atlántico、哥伦比亚、080020
        • Clinica de la Costa Ltda.
    • Cesar Department
      • Valledupar、Cesar Department、哥伦比亚、200001
        • Sociedad de Oncologia y hematologia del Cesar S.A.S.
  • 土耳其（türkiye）
      • Adana、土耳其（türkiye）、01130
        • Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
    • Mersin
      • Yenişehir、Mersin、土耳其（türkiye）、33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
    • Yuregir
      • Adana、Yuregir、土耳其（türkiye）、01250
        • Baskent University Hospital
  • 坦桑尼亚
      • Mbeya、坦桑尼亚
        • NIMR-MBEYA Medical Research Center
  • 埃及
      • Cairo、埃及、11562
        • Faculty of Medicine Cairo University
      • Cairo、埃及、11588
        • AinShams University Hospital
  • 尼日利亚
      • Enugu、尼日利亚、460000
        • University of Nigeria Teaching Hospital
      • Kaduna、尼日利亚、800212
        • Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
      • Kano、尼日利亚、700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos、尼日利亚、100254
        • Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
    • Cross River State
      • Calabar、Cross River State、尼日利亚、540242
        • University of Calabar Teaching Hospital
    • Federal Capital Territory
      • Abuja、Federal Capital Territory、尼日利亚、900211
        • National Hospital Abuja
      • Gwagwalada、Federal Capital Territory、尼日利亚、902101
        • University of Abuja Teaching Hospital
    • Kaduna State
      • Zaria、Kaduna State、尼日利亚、1100011
        • Ahmadu Bello University Teaching Hospital
  • 巴西
      • Rio de Janeiro、巴西、20211-030
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
      • São Paulo、巴西、08270-070
        • Casa de Saude Santa Marcelina
      • São Paulo、巴西、01232-010
        • Hospital Samaritano Higienópolis/Esho Empresa De Servicos Hospitalares S.A
      • São Paulo、巴西、08270-120
        • CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
    • Estado de Bahia
      • Salvador、Estado de Bahia、巴西、41253-190
        • Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
    • Pernambuco
      • Recife、Pernambuco、巴西、50070-460
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、巴西、90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto、São Paulo、巴西、14051-140
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • São José do Rio Preto、São Paulo、巴西、15090-000
        • Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
  • 沙特阿拉伯
    • Southern
      • Jizan、Southern、沙特阿拉伯、82943
        • Prince Mohammed bin Nasser Hospital
  • 法国
      • Créteil、法国、94010
        • Hopital Henri Mondor
      • Toulouse、法国、31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse-Oncopole
  • 美国
    • Alabama
      • Mobile、Alabama、美国、36604
        • University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
      • Mobile、Alabama、美国、36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
      • Mobile、Alabama、美国、36604
        • University of South Alabama Strada Patient Care Center
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange、California、美国、92868
        • UC Irvine Health
      • Orange、California、美国、92868
        • UCI Center for Clinical Research
    • Connecticut
      • Farmington、Connecticut、美国、06030
        • Uconn Health/Uconn John Dempsey Hospital/Neag Comprehensive Cancer Center/New England Sickle Cell
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Rush University Medical Center Investigator Pharmacy
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • University of Illinois Clinical Research Center (CRC)
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System(UI Health)
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Hospital Pharmacy Services- Investigational Drug Services
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Dana-Farber Cancer Institute IDS Pharmacy
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
    • New York
      • The Bronx、New York、美国、10461
        • Jacobi Medical Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Duke University Medical Center
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • McGovern Medical School/Health Science Center Houston
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Memorial Hermann - TMC Investigational Drugs, IDS Pharmacy
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Memorial Hermann Hospital, Texas Medical Center - Clinical Research Unit (CRU)
      • Houston、Texas、美国、77030
        • UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
  • 肯尼亚
      • Eldoret、肯尼亚、30100
        • International Cancer Institute
      • Nairobi、肯尼亚、00200
        • Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
      • Nairobi、肯尼亚、00100
        • Gertrude's Children Hospital
      • Nairobi、肯尼亚、00100
        • Kenya Medical Research Institute- Center for Respiratory Disease Research
    • Siaya County
      • Kisumu、Siaya County、肯尼亚、40600
        • KEMRI/CRDR, Siaya, KEMRI Clinical Research Annex
  • 阿曼
      • Muscat、阿曼、123
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • 黎巴嫩
    • Beyrouth
      • Hamra、Beyrouth、黎巴嫩
        • American University of Beirut Medical Center
    • North Lebanon
      • Tripoli、North Lebanon、黎巴嫩
        • Nini Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 参与者确诊为 SCD（HbSS、HbSC、HbSB0 地中海贫血或 HbSB+ 地中海贫血基因型）。

    SCD 基因型的文件是必需的，并且可以基于实验室测试的记录历史或在筛选期间通过实验室测试确认。

  2. 参与者是男性或女性，在知情同意时年满 12 岁。

  3. 根据记录的病史，参与者在筛选访问之前的 12 个月内经历了 2 到 10 次 VOC。 先前的 VOC 被定义为急性疼痛发作：

    • 除了血管闭塞事件外，没有医学确定的原因，并且
    • 结果前往医疗机构（医院、急诊室、紧急护理中心、门诊或输液中心）或与医疗保健提供者进行远程联系；和
    • 需要肠外麻醉药、肠外非甾体类抗炎药 (NSAID)，或增加口服麻醉药治疗。
  4. 接受红细胞生成刺激剂（ESA，例如促红细胞生成素 [EPO]）的参与者必须在筛选访视前至少 90 天服用稳定剂量，并预计在整个研究过程中继续使用稳定的方案。
  5. 接受羟基脲 (HU)、L-谷氨酰胺或 voxelotor (Oxbryta®) 的参与者必须在筛选访问前至少 30 天服用稳定剂量，并预计在整个研究过程中继续使用稳定的治疗方案。

排除标准：

  1. 参与者正在接受定期安排的红细胞 (RBC) 输血治疗（也称为慢性、预防性或预防性输血）。
  2. 参与者在筛选访问前 90 天内正在服用或已经接受 crizanlizumab (ADAKVEO®)
  3. 参与者体重 > 133 公斤（292 磅）。

其他协议定义的包含/排除可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：inclacumab，30 毫克/千克
参与者将每 12 周接受一次 30 mg/kg 静脉注射 inclacumab
药品：Inclacumab
Inclacumab 将以 50 mg/mL 的浓度以单次使用 10 mL 小瓶供应。 一瓶含有 500 毫克的 inclacumab。 这是一种用于静脉输液的浓缩液。
安慰剂比较：安慰剂
参与者将每 12 周接受一次静脉注射安慰剂。
药品：安慰剂
安慰剂将以单次使用的 10 mL 小瓶形式提供，其中含有相同的成分，但不含活性药物。 安慰剂将制备成用于静脉输注的液体浓缩物，并以与活性研究药物相同的方式给药

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
48周内血管闭塞危象（VOCs）发生率 [已裁定]
大体时间：随机化（第1天）至第48周
VOC定义为一种急性疼痛发作，其：除血管闭塞事件外无其他医学确定原因；导致前往医疗机构就诊（住院、急诊科、急救中心、门诊诊所或输液中心），或导致与医疗保健提供者进行远程联系，且需要肠外麻醉剂、肠外非甾体抗炎药（NSAIDs）或增加口服麻醉剂治疗。 VOC发生率定义为每48周的VOC事件数量，并在此结局指标中呈现。
随机化（第1天）至第48周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
首次VOC发生时间（至第48周）
大体时间：随机化（第1天）至第48周
VOC的定义为：一次急性疼痛发作，除了血管闭塞事件外，没有其他医学确定的原因；导致前往医疗机构就诊（住院、急诊科、紧急护理中心、门诊诊所或输液中心），或导致与医疗保健提供者进行远程联系，并且需要肠外麻醉剂、肠外非甾体抗炎药或增加口服麻醉剂治疗。 首次VOC时间为随机化日期与48周内首次VOC事件发生日期之间的时间。 使用Kaplan-Meier方法进行估计。
随机化（第1天）至第48周
至第48周期间出现第二次VOC的时间
大体时间：随机化（第1天）至第48周
VOC定义为一次急性疼痛发作，其：除血管闭塞事件外无其他医学确定原因；导致前往医疗机构就诊（住院、急诊科、紧急护理中心、门诊诊所或输液中心），或导致与医疗保健提供者进行远程联系，且需要肠外麻醉剂、肠外非甾体抗炎药或增加口服麻醉剂治疗。 第二次VOC时间是随机化日期至48周内第二次VOC事件发作日期之间的时间。 使用Kaplan-Meier方法进行估算。
随机化（第1天）至第48周
48周内无血管闭塞危象的参与者百分比
大体时间：随机化（第1天）至第48周
VOC被定义为急性疼痛发作，其条件包括：除血管闭塞事件外，无其他医学确认原因；导致前往医疗机构就诊（住院、急诊科、紧急护理中心、门诊诊所或输液中心），或导致与医疗保健提供者进行远程联系，并需要使用肠外麻醉剂、肠外非甾体抗炎药，或增加口服麻醉剂的治疗。 对于在48周治疗期结束前退出研究且未观察到VOC的参与者，假设其至少经历过一次VOC。
随机化（第1天）至第48周
第48周内需要入院治疗并使用肠外止痛药物治疗的血管闭塞危象发生率[已裁定]
大体时间：随机化（第 1 天）至第 48 周
需要住院并接受肠外镇痛药治疗的血管闭塞危象（VOC），其住院标准包括：住院、急诊室、观察室或输液中心住院≥12小时，或在72小时内两次前往急诊室、观察室或输液中心就诊。 血管闭塞危象（VOC）的发生率定义为每48周内发生的血管闭塞危象（VOC）事件数量；本结局指标呈现的是需要住院并接受肠外镇痛药治疗的血管闭塞危象（VOC）的发生率。
随机化（第 1 天）至第 48 周
第48周内因血管闭塞危象住院天数的发生率
大体时间：随机分组（第1天）至第48周
VOC的定义是指：除血管闭塞事件外无其他医学确定原因的急性疼痛发作；导致前往医疗机构就诊或住院治疗。 对于48周研究期间需要住院治疗的每次VOC事件（无论接受何种治疗），住院天数根据住院和出院日期确定。 住院天数发生率定义为每48周内因VOC住院的天数，并在该结局指标中呈现。
随机分组（第1天）至第48周
出现治疗期不良事件（TEAE）的参与者人数
大体时间：第1天至第60周（第48周后随访12周）
不良事件（AE）定义为临床试验期间，参与者接受药品治疗后发生的任何不良医学事件。 因此，AE可以是与试验产品使用时间相关的任何不利和非预期的体征、症状或疾病，无论是否被认为与试验产品有关。 治疗期间不良事件（TEAE）定义为首次研究药物给药开始后发生的不良事件。 严重不良事件（SAE）或严重疑似不良反应是指，在研究者或申办者看来，在任何剂量下导致以下任一结果的不良事件或疑似不良反应：死亡、危及生命的不良事件、住院或延长现有住院时间，以及先天性异常/出生缺陷。 不良事件（AE）包括严重和所有非严重不良事件。
第1天至第60周（第48周后随访12周）

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
PD 参数（P-选择素抑制）
大体时间：第 1 天至第 48 周
表征 30 mg/kg inclacumab 的药效学 (PD)（P-选择素抑制）
第 1 天至第 48 周
PD参数（血小板白细胞聚集）
大体时间：第 1 天至第 48 周
表征 30 mg/kg inclacumab 的药效学 (PD) (PLA)
第 1 天至第 48 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pfizer

调查人员

  • 研究主任：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年10月4日

初级完成 (实际的)

2024年6月6日

研究完成 (实际的)

2024年6月6日

研究注册日期

首次提交

2021年5月26日

首先提交符合 QC 标准的

2021年6月15日

首次发布 (实际的)

2021年6月23日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年12月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年11月17日

最后验证

2025年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GBT2104-131
  • 2020-005286-13 (EudraCT编号：CTIS (EU))
  • C5361001 (其他标识符：Alias Study Number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

辉瑞将提供对个人去识别化参与者数据和相关研究文件（例如， 应合格研究人员的要求，并遵守某些标准、条件和例外情况，提供协议、统计分析计划 (SAP)、临床研究报告 (CSR)）。 有关辉瑞数据共享标准和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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