Une étude visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'inclacumab chez les participants atteints de drépanocytose en crise vaso-occlusive
17 novembre 2025 mis à jour par: Pfizer
Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et multicentrique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'inclacumab chez les participants atteints de drépanocytose subissant des crises vaso-occlusives
Cette étude de phase 3 évaluera l'innocuité et l'efficacité de l'inclacumab, un inhibiteur de la P-sélectine, dans la réduction de la fréquence des crises vaso-occlusives (COV) chez environ 240 participants adultes et adolescents (≥ 12 ans) atteints de drépanocytose ( SCD).
Les participants seront randomisés pour recevoir de l'inclacumab ou un placebo.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les participants éligibles recevront de l'inclacumab ou un placebo par voie intraveineuse (IV) toutes les 12 semaines.
La durée totale du traitement pour chaque participant sera de 48 semaines.
Les participants qui terminent l'étude jusqu'à la semaine 48 auront la possibilité de s'inscrire à une étude d'extension en ouvert (OLE).
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
241
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Southern
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Jizan, Southern, Arabie Saoudite, 82943
- Prince Mohammed bin Nasser Hospital
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Rio de Janeiro, Brésil, 20211-030
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
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São Paulo, Brésil, 08270-070
- Casa de Saude Santa Marcelina
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São Paulo, Brésil, 01232-010
- Hospital Samaritano Higienópolis/Esho Empresa De Servicos Hospitalares S.A
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São Paulo, Brésil, 08270-120
- CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
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Estado de Bahia
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Salvador, Estado de Bahia, Brésil, 41253-190
- Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
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Pernambuco
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Recife, Pernambuco, Brésil, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brésil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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São Paulo
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Ribeirão Preto, São Paulo, Brésil, 14051-140
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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São José do Rio Preto, São Paulo, Brésil, 15090-000
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
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Atlántico
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Barranquilla, Atlántico, Colombie, 080020
- Clinica de la Costa Ltda.
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Cesar Department
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Valledupar, Cesar Department, Colombie, 200001
- Sociedad de Oncologia y hematologia del Cesar S.A.S.
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Cairo, Egypte, 11562
- Faculty of Medicine Cairo University
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Cairo, Egypte, 11588
- AinShams University Hospital
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Créteil, France, 94010
- Hopital Henri Mondor
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Toulouse, France, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse-Oncopole
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Eldoret, Kenya, 30100
- International Cancer Institute
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Nairobi, Kenya, 00200
- Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
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Nairobi, Kenya, 00100
- Gertrude's Children Hospital
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Nairobi, Kenya, 00100
- Kenya Medical Research Institute- Center for Respiratory Disease Research
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Siaya County
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Kisumu, Siaya County, Kenya, 40600
- KEMRI/CRDR, Siaya, KEMRI Clinical Research Annex
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Beyrouth
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Hamra, Beyrouth, Liban
- American University of Beirut Medical Center
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North Lebanon
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Tripoli, North Lebanon, Liban
- Nini Hospital
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Enugu, Nigeria, 460000
- University of Nigeria Teaching Hospital
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Kaduna, Nigeria, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
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Kano, Nigeria, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
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Lagos, Nigeria, 100254
- Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
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Cross River State
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Calabar, Cross River State, Nigeria, 540242
- University of Calabar Teaching Hospital
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Federal Capital Territory
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Abuja, Federal Capital Territory, Nigeria, 900211
- National Hospital Abuja
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Gwagwalada, Federal Capital Territory, Nigeria, 902101
- University of Abuja Teaching Hospital
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Kaduna State
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Zaria, Kaduna State, Nigeria, 1100011
- Ahmadu Bello University Teaching Hospital
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Muscat, Oman, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
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Mbeya, Tanzanie
- NIMR-MBEYA Medical Research Center
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Adana, Turquie (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
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Mersin
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Yenişehir, Mersin, Turquie (Türkiye), 33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
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Yuregir
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Adana, Yuregir, Turquie (Türkiye), 01250
- Baskent University Hospital
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Alabama
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Mobile, Alabama, États-Unis, 36604
- University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
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Mobile, Alabama, États-Unis, 36604
- University of South Alabama Children's and Women's Hospital
-
Mobile, Alabama, États-Unis, 36604
- University of South Alabama Strada Patient Care Center
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-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Orange, California, États-Unis, 92868
- UC Irvine Health
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Orange, California, États-Unis, 92868
- UCI Center for Clinical Research
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, États-Unis, 06030
- Uconn Health/Uconn John Dempsey Hospital/Neag Comprehensive Cancer Center/New England Sickle Cell
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Rush University Medical Center
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Rush University Medical Center Investigator Pharmacy
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- University of Illinois Clinical Research Center (CRC)
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System(UI Health)
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Hospital Pharmacy Services- Investigational Drug Services
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute IDS Pharmacy
-
-
Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
-
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New York
-
The Bronx, New York, États-Unis, 10461
- Jacobi Medical Center
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-
North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- McGovern Medical School/Health Science Center Houston
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Memorial Hermann - TMC Investigational Drugs, IDS Pharmacy
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Memorial Hermann Hospital, Texas Medical Center - Clinical Research Unit (CRU)
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
Le participant a un diagnostic confirmé de SCD (HbSS, HbSC, HbSB0 thalassémie ou HbSB+ génotype de thalassémie).
La documentation du génotype SCD est requise et peut être basée sur l'historique documenté des tests de laboratoire ou confirmée par des tests de laboratoire lors du dépistage.
- Le participant est un homme ou une femme, âgé de ≥ 12 ans au moment du consentement éclairé.
Le participant a rencontré entre 2 et 10 COV au cours des 12 mois précédant la visite de dépistage, tel que déterminé par les antécédents médicaux documentés. Un COV antérieur est défini comme un épisode aigu de douleur qui :
- N'a pas de cause médicalement déterminée autre qu'un événement vaso-occlusif, et
- entraîne une visite dans un établissement médical (hôpital, service des urgences, centre de soins d'urgence, clinique externe ou centre de perfusion) ou entraîne un contact à distance avec un fournisseur de soins de santé ; et
- Nécessite des agents narcotiques parentéraux, des anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) parentéraux ou une augmentation du traitement avec des narcotiques oraux.
- Les participants recevant des agents stimulant l'érythropoïèse (ASE, par exemple l'érythropoïétine [EPO]) doivent recevoir une dose stable pendant au moins 90 jours avant la visite de sélection et doivent continuer avec le régime stabilisé tout au long de l'étude.
- Les participants recevant de l'hydroxyurée (HU), de la L-glutamine ou du voxelotor (Oxbryta®) doivent recevoir une dose stable pendant au moins 30 jours avant la visite de sélection et doivent continuer avec le régime stabilisé tout au long de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Le participant reçoit une thérapie de transfusion de globules rouges (GR) régulièrement programmée (également appelée transfusion chronique, prophylactique ou préventive).
- Le participant prend ou a reçu du crizanlizumab (ADAKVEO®) dans les 90 jours précédant la visite de sélection
- Le participant pèse > 133 kg (292 lb).
D'autres inclusions/exclusions définies par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: inclacumab, 30 mg/kg
Les participants recevront de l'inclacumab 30 mg/kg administré IV toutes les 12 semaines
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L'inclacumab sera fourni en flacons à usage unique de 10 mL à une concentration de 50 mg/mL.
Un flacon contient 500 mg d'inclacumab.
Il s'agit d'un concentré liquide pour perfusion IV.
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Comparateur placebo: placebo
Les participants recevront un placebo administré IV toutes les 12 semaines.
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Le placebo sera fourni dans des flacons à usage unique de 10 ml contenant les mêmes ingrédients sans le médicament actif.
Le placebo sera préparé sous forme de concentré liquide pour perfusion IV et administré de la même manière que le médicament actif à l'étude
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Taux de crises vaso-occlusives (CVO) [Adjugées] jusqu'à la semaine 48
Délai: Randomisation (Jour 1) jusqu'à la Semaine 48
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Un VOC était défini comme un épisode aigu de douleur qui : n'avait pas de cause médicalement déterminée autre qu'un événement vaso-occlusif ; a entraîné une visite dans un établissement médical (hospitalisation, service d'urgence, centre de soins urgents, clinique externe ou centre de perfusion), ou a entraîné un contact à distance avec un prestataire de soins de santé et a nécessité des agents narcotiques parentéraux, des anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS) parentéraux, ou une augmentation du traitement par des narcotiques oraux.
Le taux de VOC était défini comme le nombre d'événements VOC par 48 semaines et présenté dans cette mesure de résultat.
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Randomisation (Jour 1) jusqu'à la Semaine 48
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Temps jusqu'au premier VOC jusqu'à la semaine 48
Délai: Randomisation (Jour 1) jusqu'à la Semaine 48
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Une crise vaso-occlusive (CVO) était définie comme un épisode aigu de douleur qui : n'avait aucune cause médicalement déterminée autre qu'un événement vaso-occlusif ; entraînait une visite dans un établissement médical (hospitalisation, service d'urgence, centre de soins urgents, clinique externe ou centre de perfusion), ou entraînait un contact à distance avec un prestataire de soins de santé et nécessitait des agents narcotiques parentéraux, des AINS parentéraux, ou une augmentation du traitement avec des narcotiques oraux.
Le délai jusqu'à la première CVO était le temps entre la date de randomisation et la date de début de la première CVO pendant 48 semaines.
La méthode de Kaplan-Meier a été utilisée pour l'estimation.
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Randomisation (Jour 1) jusqu'à la Semaine 48
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Temps jusqu'au deuxième VOC jusqu'à la semaine 48
Délai: Randomisation (Jour 1) jusqu'à la Semaine 48
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Une VOC était définie comme un épisode aigu de douleur qui : n'avait aucune cause médicalement déterminée autre qu'un événement vaso-occlusif ; a entraîné une visite dans un établissement médical (hospitalisation, service d'urgence, centre de soins urgents, clinique externe ou centre de perfusion), ou a entraîné un contact à distance avec un prestataire de soins de santé et a nécessité des agents narcotiques parentéraux, des AINS parentéraux ou une augmentation du traitement avec des narcotiques oraux.
Le délai jusqu'à la deuxième VOC était le temps entre la date de randomisation et la date de début du deuxième événement VOC pendant 48 semaines.
La méthode de Kaplan-Meier a été utilisée pour l'estimation.
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Randomisation (Jour 1) jusqu'à la Semaine 48
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Pourcentage de participants sans VOC jusqu'à la semaine 48
Délai: Randomisation (Jour 1) jusqu'à la semaine 48
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Un VOC était défini comme un épisode aigu de douleur qui : n'avait aucune cause médicalement déterminée autre qu'un événement vaso-occlusif ; a entraîné une visite dans un établissement médical (hospitalisation, service des urgences, centre de soins urgents, clinique externe ou centre de perfusion), ou a entraîné un contact à distance avec un prestataire de soins de santé et a nécessité des agents narcotiques parentéraux, des AINS parentéraux ou une augmentation du traitement par des narcotiques oraux.
Les participants sans VOC observé qui ont interrompu l'étude avant la fin de la période de traitement de 48 semaines étaient supposés avoir subi au moins un VOC.
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Randomisation (Jour 1) jusqu'à la semaine 48
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Taux de crises vaso-occlusives nécessitant une admission dans un établissement de santé et un traitement par analgésique parentéral [Adjugé] jusqu'à la semaine 48
Délai: Randomisation (Jour 1) jusqu'à la Semaine 48
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Une VOC qui nécessitait une admission dans un établissement de santé et un traitement par analgésique parentéral, où l'admission comprenait : une hospitalisation ou une admission aux urgences, une unité d'observation ou un centre de perfusion pendant ≥ 12 heures, ou 2 visites aux urgences, dans une unité d'observation ou un centre de perfusion sur une période de 72 heures.
Le taux de VOC était défini comme le nombre d'événements de VOC par 48 semaines ; le taux de VOC nécessitant une admission dans un établissement de santé et un traitement par analgésique parentéral est présenté dans cette mesure de résultat.
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Randomisation (Jour 1) jusqu'à la Semaine 48
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Taux de jours d'hospitalisation en milieu hospitalier pour une crise vaso-occlusive jusqu'à la semaine 48
Délai: Randomisation (Jour 1) jusqu'à la Semaine 48
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Un VOC était défini comme un épisode aigu de douleur qui : n'avait aucune cause médicalement déterminée autre qu'un événement vaso-occlusif ; entraînait une visite dans un établissement médical ou une hospitalisation.
Pour chaque événement de VOC nécessitant une hospitalisation en milieu hospitalier (quel que soit le traitement reçu) pendant les 48 semaines, le nombre de jours d'hospitalisation a été déterminé sur la base des dates d'admission et de sortie de l'hôpital.
Le taux de jours d'hospitalisation en milieu hospitalier était défini comme le nombre de jours d'hospitalisation en milieu hospitalier pour un VOC par 48 semaines et présenté dans cette mesure de résultat.
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Randomisation (Jour 1) jusqu'à la Semaine 48
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Nombre de participants présentant des événements indésirables émergents du traitement (EIET)
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 60 (12 semaines de suivi post semaine 48)
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Un événement indésirable (EI) était défini comme toute manifestation médicale indésirable survenant chez un participant ayant reçu un produit pharmaceutique au cours d'une investigation clinique.
Un EI peut donc être tout signe, symptôme ou maladie défavorable et non intentionnel associé temporellement à l'utilisation d'un produit expérimental, qu'il soit considéré ou non comme lié au produit expérimental.
Un événement indésirable émergent du traitement (EIET) était défini comme un EI survenant après l'initiation de l'administration de la première dose du médicament à l'étude.
Un événement indésirable grave (EIG) ou une réaction indésirable grave suspectée est un EI ou une réaction indésirable suspectée qui, à n'importe quelle dose, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, entraîne l'un des résultats suivants : décès, événement indésirable mettant la vie en danger, hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante, et anomalie congénitale/malformation congénitale.
Les EI incluaient à la fois les événements graves et tous les événements non graves.
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Jour 1 jusqu'à la semaine 60 (12 semaines de suivi post semaine 48)
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Paramètre PD (inhibition de la P-sélectine)
Délai: Jour 1 - Semaine 48
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Caractériser la pharmacodynamie (PD) (inhibition de la P-sélectine) de l'inclacumab à 30 mg/kg
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Jour 1 - Semaine 48
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Paramètre PD (Platelet Leukocyte Aggregation)
Délai: Jour 1 - Semaine 48
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Caractériser la pharmacodynamie (PD) (PLA) de l'inclacumab à 30 mg/kg
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Jour 1 - Semaine 48
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
4 octobre 2021
Achèvement primaire (Réel)
6 juin 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
6 juin 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 mai 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 juin 2021
Première publication (Réel)
23 juin 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
2 décembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 novembre 2025
Dernière vérification
1 novembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Anémie
- Hémoglobinopathies
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Anémie, Drépanocytose
- Maladies hématologiques
- Trait drépanocytaire
- Crises vaso-occlusives
- incorporer
Autres numéros d'identification d'étude
- GBT2104-131
- 2020-005286-13 (Numéro EudraCT: CTIS (EU))
- C5361001 (Autre identifiant: Alias Study Number)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Pfizer fournira un accès aux données personnelles anonymisées des participants et aux documents d'étude connexes (par ex.
protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) à la demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions.
De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .