Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van inclacumab te beoordelen bij deelnemers met sikkelcelziekte die vaso-occlusieve crises ervaren
17 november 2025 bijgewerkt door: Pfizer
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter studie om de veiligheid en werkzaamheid van inclacumab te beoordelen bij deelnemers met sikkelcelziekte die vaso-occlusieve crises doormaken
Deze fase 3-studie zal de veiligheid en werkzaamheid beoordelen van inclacumab, een P-selectineremmer, bij het verminderen van de frequentie van vaso-occlusieve crises (VOC's) bij ongeveer 240 volwassen en adolescente deelnemers (≥ 12 jaar) met sikkelcelziekte ( SCD).
Deelnemers worden gerandomiseerd om inclacumab of placebo te krijgen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
In aanmerking komende deelnemers krijgen elke 12 weken inclacumab of placebo intraveneus (IV) toegediend.
De totale duur van de behandeling voor elke deelnemer is 48 weken.
Deelnemers die het onderzoek voltooien tot en met week 48 krijgen de kans om zich in te schrijven voor een open-label extensieonderzoek (OLE).
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
241
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazilië, 20211-030
- Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
-
São Paulo, Brazilië, 08270-070
- Casa de Saude Santa Marcelina
-
São Paulo, Brazilië, 01232-010
- Hospital Samaritano Higienópolis/Esho Empresa De Servicos Hospitalares S.A
-
São Paulo, Brazilië, 08270-120
- CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brazilië, 41253-190
- Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brazilië, 50070-460
- Multihemo Servicos Medicos S/A
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazilië, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brazilië, 14051-140
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brazilië, 15090-000
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
-
-
-
-
Atlántico
-
Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
- Clinica de la Costa Ltda.
-
-
Cesar Department
-
Valledupar, Cesar Department, Colombia, 200001
- Sociedad de Oncologia y hematologia del Cesar S.A.S.
-
-
-
-
-
Cairo, Egypte, 11562
- Faculty of Medicine Cairo University
-
Cairo, Egypte, 11588
- AinShams University Hospital
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrijk, 94010
- Hopital Henri Mondor
-
Toulouse, Frankrijk, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse-Oncopole
-
-
-
-
-
Eldoret, Kenia, 30100
- International Cancer Institute
-
Nairobi, Kenia, 00200
- Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
-
Nairobi, Kenia, 00100
- Gertrude's Children Hospital
-
Nairobi, Kenia, 00100
- Kenya Medical Research Institute- Center for Respiratory Disease Research
-
-
Siaya County
-
Kisumu, Siaya County, Kenia, 40600
- KEMRI/CRDR, Siaya, KEMRI Clinical Research Annex
-
-
-
-
Beyrouth
-
Hamra, Beyrouth, Libanon
- American University of Beirut Medical Center
-
-
North Lebanon
-
Tripoli, North Lebanon, Libanon
- Nini Hospital
-
-
-
-
-
Enugu, Niger, 460000
- University of Nigeria Teaching Hospital
-
Kaduna, Niger, 800212
- Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
-
Kano, Niger, 700233
- Aminu Kano Teaching Hospital
-
Lagos, Niger, 100254
- Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
-
-
Cross River State
-
Calabar, Cross River State, Niger, 540242
- University of Calabar Teaching Hospital
-
-
Federal Capital Territory
-
Abuja, Federal Capital Territory, Niger, 900211
- National Hospital Abuja
-
Gwagwalada, Federal Capital Territory, Niger, 902101
- University of Abuja Teaching Hospital
-
-
Kaduna State
-
Zaria, Kaduna State, Niger, 1100011
- Ahmadu Bello University Teaching Hospital
-
-
-
-
-
Muscat, Oman, 123
- Sultan Qaboos University Hospital
-
-
-
-
Southern
-
Jizan, Southern, Saoedi-Arabië, 82943
- Prince Mohammed bin Nasser Hospital
-
-
-
-
-
Mbeya, Tanzania
- NIMR-MBEYA Medical Research Center
-
-
-
-
-
Adana, Turkije (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
-
-
Mersin
-
Yenişehir, Mersin, Turkije (Türkiye), 33343
- Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
-
-
Yuregir
-
Adana, Yuregir, Turkije (Türkiye), 01250
- Baskent University Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36604
- University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
-
Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36604
- University of South Alabama Children's and Women's Hospital
-
Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36604
- University of South Alabama Strada Patient Care Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- UC Irvine Health
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- UCI Center for Clinical Research
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06030
- Uconn Health/Uconn John Dempsey Hospital/Neag Comprehensive Cancer Center/New England Sickle Cell
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Rush University Medical Center
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Rush University Medical Center Investigator Pharmacy
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- University of Illinois Clinical Research Center (CRC)
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Sciences System(UI Health)
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Hospital Pharmacy Services- Investigational Drug Services
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute IDS Pharmacy
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
-
-
New York
-
The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
- Jacobi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- McGovern Medical School/Health Science Center Houston
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Memorial Hermann - TMC Investigational Drugs, IDS Pharmacy
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Memorial Hermann Hospital, Texas Medical Center - Clinical Research Unit (CRU)
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Deelnemer heeft een bevestigde diagnose van SCZ (HbSS, HbSC, HbSB0 thalassemie of HbSB+ thalassemie genotype).
Documentatie van SCD-genotype is vereist en kan gebaseerd zijn op een gedocumenteerde geschiedenis van laboratoriumtests of bevestigd door laboratoriumtests tijdens de screening.
- Deelnemer is man of vrouw, ≥ 12 jaar oud op het moment van geïnformeerde toestemming.
Deelnemer heeft tussen de 2 en 10 VOC's ervaren in de 12 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek, zoals bepaald door de gedocumenteerde medische geschiedenis. Een eerdere VOC wordt gedefinieerd als een acute episode van pijn die:
- Heeft geen andere medisch vastgestelde oorzaak dan een vaso-occlusieve gebeurtenis, en
- resulteert in een bezoek aan een medische instelling (ziekenhuis, afdeling spoedeisende hulp, spoedeisende hulp, polikliniek of infuuscentrum) of resulteert in een contact op afstand met een zorgverlener; En
- Vereist parenterale verdovende middelen, parenterale niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's) of een verhoogde behandeling met orale verdovende middelen.
- Deelnemers die erytropoëse-stimulerende middelen (ESA, bijv. erytropoëtine [EPO]) krijgen, moeten gedurende ten minste 90 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek een stabiele dosis hebben en zullen naar verwachting het gestabiliseerde regime gedurende de hele studie voortzetten.
- Deelnemers die hydroxyurea (HU), L-glutamine of voxelotor (Oxbryta®) krijgen, moeten gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek een stabiele dosis hebben en zullen naar verwachting het gestabiliseerde regime gedurende het onderzoek voortzetten.
Uitsluitingscriteria:
- Deelnemer krijgt regelmatig geplande rode bloedcel (RBC) transfusietherapie (ook wel chronische, profylactische of preventieve transfusie genoemd).
- Deelnemer neemt of heeft crizanlizumab (ADAKVEO®) gekregen binnen 90 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek
- Deelnemer weegt > 133 kg (292 lbs.).
Andere in het protocol gedefinieerde opname/uitsluiting kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: inclacumab, 30 mg/kg
Deelnemers krijgen elke 12 weken inclacumab 30 mg/kg intraveneus toegediend
|
Inclacumab wordt geleverd in injectieflacons van 10 ml voor eenmalig gebruik met een concentratie van 50 mg/ml.
Eén injectieflacon bevat 500 mg inclacumab.
Dit is een vloeibaar concentraat voor intraveneuze infusie.
|
|
Placebo-vergelijker: placebo
Deelnemers krijgen om de 12 weken placebo toegediend.
|
Placebo wordt geleverd in injectieflacons van 10 ml voor eenmalig gebruik die dezelfde ingrediënten bevatten zonder het actieve geneesmiddel.
Placebo zal worden bereid als een vloeibaar concentraat voor intraveneuze infusie en op dezelfde manier worden toegediend als het actieve onderzoeksgeneesmiddel
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Frequentie van Vaso-occlusieve Crises (VOC's) [Gecontroleerd] Tot Week 48
Tijdsspanne: Randomisatie (dag 1) tot week 48
|
Een VOC werd gedefinieerd als een acute pijnepisode die: geen medisch bepaalde oorzaak had anders dan een vaso-occlusief event; resulteerde in een bezoek aan een medische faciliteit (ziekenhuisopname, spoedeisende hulp, urgentiecentrum, polikliniek of infuuscentrum), of resulteerde in een contact op afstand met een zorgverlener en vereiste parenterale narcotica, parenterale niet-steroïde ontstekingsremmers (NSAID's), of een verhoogde behandeling met orale narcotica.
De frequentie van VOC werd gedefinieerd als het aantal VOC-gebeurtenissen per 48 weken en wordt gepresenteerd in deze uitkomstmaat.
|
Randomisatie (dag 1) tot week 48
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd tot eerste VOC tot week 48
Tijdsspanne: Randomisatie (dag 1) tot week 48
|
Een VOC werd gedefinieerd als een acute pijnepisode die: geen medisch bepaalde oorzaak had anders dan een vaso-occlusieve gebeurtenis; resulteerde in een bezoek aan een medische faciliteit (opname, spoedeisende hulp, spoedzorgcentrum, polikliniek of infuuscentrum), of resulteerde in een afstandelijk contact met een zorgverlener en vereiste parenterale narcotica, parenterale NSAID's, of een toename van de behandeling met orale narcotica.
De tijd tot de eerste VOC was de tijd tussen de randomisatiedatum en de aanvangsdatum van de eerste VOC-gebeurtenis gedurende 48 weken.
De Kaplan-Meier-methode werd gebruikt voor de schatting.
|
Randomisatie (dag 1) tot week 48
|
|
Tijd tot tweede VOC tot week 48
Tijdsspanne: Randomisatie (Dag 1) tot week 48
|
Een VOC werd gedefinieerd als een acute episode van pijn die: geen medisch vastgestelde oorzaak had anders dan een vaso-occlusief event; resulteerde in een bezoek aan een medische faciliteit (ziekenhuisopname, spoedeisende hulp, dringende zorgcentrum, polikliniek of infuuscentrum), of resulteerde in een contact op afstand met een zorgverlener en vereiste parenterale narcotica, parenterale NSAID's of een verhoging van de behandeling met orale narcotica.
Tijd tot tweede VOC was de tijd tussen de randomisatiedatum en de aanvangsdatum van het tweede VOC-event gedurende 48 weken.
De Kaplan-Meier-methode werd gebruikt voor de schatting.
|
Randomisatie (Dag 1) tot week 48
|
|
Percentage deelnemers zonder VOCs tot week 48
Tijdsspanne: Randomisatie (Dag 1) tot Week 48
|
Een VOC werd gedefinieerd als een acute pijnepisode die: geen medisch vastgestelde oorzaak had anders dan een vaso-occlusief event; resulteerde in een bezoek aan een medische faciliteit (hospitalisatie, spoedeisende hulp, urgentiecentrum, polikliniek of infuuscentrum), of resulteerde in een contact op afstand met een zorgverlener en parenterale narcotica, parenterale NSAID's of een toename van de behandeling met orale narcotica vereiste.
Deelnemers zonder een waargenomen VOC die de studie vóór het einde van de 48-weken behandelperiode beëindigden, werd aangenomen dat zij ten minste één VOC hadden ervaren.
|
Randomisatie (Dag 1) tot Week 48
|
|
Percentage VOCs die opname in een zorginstelling en behandeling met parenterale pijnmedicatie vereisten [geadjudiceerd] tot week 48
Tijdsspanne: Randomisatie (Dag 1) tot week 48
|
Een VOC die opname in een zorginstelling en behandeling met parenterale pijnmedicatie vereiste, waarbij de opname omvatte: een ziekenhuisopname of een opname op een spoedeisende hulpafdeling, observatie-eenheid of infuuscentrum gedurende ≥ 12 uur, of 2 bezoeken aan een spoedeisende hulpafdeling, observatie-eenheid of infuuscentrum binnen een periode van 72 uur.
Het VOC-percentage werd gedefinieerd als het aantal VOC-gebeurtenissen per 48 weken; het percentage VOC's waarvoor opname in een zorginstelling en behandeling met parenterale pijnmedicatie vereist was, wordt in deze uitkomstmaat gepresenteerd.
|
Randomisatie (Dag 1) tot week 48
|
|
Aantal ziekenhuisopnamedagen voor een VOC tot week 48
Tijdsspanne: Randomisatie (Dag 1) tot week 48
|
Een VOC werd gedefinieerd als een acute pijnepisode die: geen medisch vastgestelde oorzaak had anders dan een vaso-occlusief event; resulteerde in een bezoek aan een medische faciliteit of ziekenhuisopname.
Voor elk VOC-event dat ziekenhuisopname vereiste (ongeacht de ontvangen behandeling) tijdens de 48 weken, werd het aantal ziekenhuisopnamedagen bepaald op basis van de opname- en ontslagdatums.
Het percentage ziekenhuisopnamedagen werd gedefinieerd als het aantal ziekenhuisopnamedagen voor een VOC per 48 weken en wordt weergegeven in deze uitkomstmaat.
|
Randomisatie (Dag 1) tot week 48
|
|
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 60 (12 weken follow-up na week 48)
|
Een AE werd gedefinieerd als elke ongunstige medische gebeurtenis bij een deelnemer aan wie een farmaceutisch product werd toegediend tijdens het verloop van een klinisch onderzoek.
Een AE kan dus elk ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte zijn die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een onderzoeksproduct, ongeacht of wordt gedacht dat het verband houdt met het onderzoeksproduct.
Een TEAE werd gedefinieerd als een AE met een aanvang na het starten van de dosering voor de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Een ernstige bijwerking (SAE) of ernstige vermoedelijke bijwerking is een AE of vermoedelijke bijwerking die, bij elke dosis, naar het oordeel van de onderzoeker of sponsor, leidt tot een van de volgende uitkomsten: overlijden, levensbedreigende AE, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname en aangeboren afwijking/geboorteafwijking.
AEs omvatten zowel ernstige als alle niet-ernstige bijwerkingen.
|
Dag 1 tot en met week 60 (12 weken follow-up na week 48)
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
PD-parameter (remming van P-selectine)
Tijdsspanne: Dag 1- Week 48
|
Om de farmacodynamiek (PD) (remming van P-selectine) van inclacumab bij 30 mg/kg te karakteriseren
|
Dag 1- Week 48
|
|
PD-parameter (Platelet Leukocyte Aggregation)
Tijdsspanne: Dag 1- Week 48
|
Om de farmacodynamiek (PD) (PLA) van inclacumab bij 30 mg/kg te karakteriseren
|
Dag 1- Week 48
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 oktober 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
6 juni 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
6 juni 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 mei 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 juni 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 juni 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
2 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 november 2025
Laatst geverifieerd
1 november 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Bloedarmoede, hemolytisch, aangeboren
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Bloedarmoede
- Hemoglobinopathieën
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Hemische en lymfatische ziekten
- Bloedarmoede, sikkelcel
- Hematologische ziekten
- Sikkelcel eigenschap
- Vaso-occlusieve crises
- incumab
Andere studie-ID-nummers
- GBT2104-131
- 2020-005286-13 (EudraCT-nummer: CTIS (EU))
- C5361001 (Andere identificatie: Alias Study Number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv.
protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen.
Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .