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Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di Inclacumab nei partecipanti con anemia falciforme che soffrono di crisi vaso-occlusive

17 novembre 2025 aggiornato da: Pfizer

Uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di Inclacumab nei partecipanti con anemia falciforme che soffrono di crisi vaso-occlusive

Questo studio di Fase 3 valuterà la sicurezza e l'efficacia di inclacumab, un inibitore della P-selectina, nel ridurre la frequenza delle crisi vaso-occlusive (COV) in circa 240 partecipanti adulti e adolescenti (≥ 12 anni di età) con anemia falciforme ( SCD). I partecipanti saranno randomizzati per ricevere inclacumab o placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ai partecipanti idonei verrà somministrato inclacumab o placebo per via endovenosa (IV) ogni 12 settimane.

La durata totale del trattamento per ciascun partecipante sarà di 48 settimane.

Ai partecipanti che completano lo studio fino alla settimana 48 verrà offerta l'opportunità di iscriversi a uno studio di estensione in aperto (OLE).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

241

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
    • Southern
      • Jizan, Southern, Arabia Saudita, 82943
        • Prince Mohammed bin Nasser Hospital
  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile, 20211-030
        • Instituto Estadual de Hematologia Arthur Siqueira Cavalcanti - HEMORIO
      • São Paulo, Brasile, 08270-070
        • Casa de Saude Santa Marcelina
      • São Paulo, Brasile, 01232-010
        • Hospital Samaritano Higienópolis/Esho Empresa De Servicos Hospitalares S.A
      • São Paulo, Brasile, 08270-120
        • CEPEC-Centro de Pesquisa Clinica
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasile, 41253-190
        • Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brasile, 50070-460
        • Multihemo Servicos Medicos S/A
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90035-903
        • Hospital De Clinicas De Porto Alegre
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasile, 14051-140
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • São José do Rio Preto, São Paulo, Brasile, 15090-000
        • Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose do Rio Preto
  • Colombia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
        • Clínica de la costa Ltda.
    • Cesar Department
      • Valledupar, Cesar Department, Colombia, 200001
        • Sociedad de Oncologia y hematologia del Cesar S.A.S.
  • Egitto
      • Cairo, Egitto, 11562
        • Faculty of medicine Cairo University
      • Cairo, Egitto, 11588
        • AinShams University Hospital
  • Francia
      • Créteil, Francia, 94010
        • Hôpital Henri Mondor
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Institut Universitaire du cancer de Toulouse-Oncopole
  • Kenya
      • Eldoret, Kenya, 30100
        • International Cancer Institute
      • Nairobi, Kenya, 00200
        • Strathmore University Medical Center - Center for Research in Therapeutic Sciences(CREATES)
      • Nairobi, Kenya, 00100
        • Gertrude's Children Hospital
      • Nairobi, Kenya, 00100
        • Kenya Medical Research Institute- Center for Respiratory Disease Research
    • Siaya County
      • Kisumu, Siaya County, Kenya, 40600
        • KEMRI/CRDR, Siaya, KEMRI Clinical Research Annex
  • Libano
    • Beyrouth
      • Hamra, Beyrouth, Libano
        • American University of Beirut Medical Center
    • North Lebanon
      • Tripoli, North Lebanon, Libano
        • Nini Hospital
  • Nigeria
      • Enugu, Nigeria, 460000
        • University of Nigeria Teaching Hospital
      • Kaduna, Nigeria, 800212
        • Barau Dikko Teaching Hospital/Kaduna State University
      • Kano, Nigeria, 700233
        • Aminu Kano Teaching Hospital
      • Lagos, Nigeria, 100254
        • Department of Pediatrics, College of Medicine, Lagos University Teaching Hospital
    • Cross River State
      • Calabar, Cross River State, Nigeria, 540242
        • University of Calabar Teaching Hospital
    • Federal Capital Territory
      • Abuja, Federal Capital Territory, Nigeria, 900211
        • National Hospital Abuja
      • Gwagwalada, Federal Capital Territory, Nigeria, 902101
        • University of Abuja Teaching Hospital
    • Kaduna State
      • Zaria, Kaduna State, Nigeria, 1100011
        • Ahmadu Bello University Teaching Hospital
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36604
        • University of South Alabama Mitchell Cancer Institute
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36604
        • University of South Alabama Children's and Women's Hospital
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36604
        • University of South Alabama Strada Patient Care Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • UC Irvine Health
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • UCI Center for Clinical Research
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030
        • Uconn Health/Uconn John Dempsey Hospital/Neag Comprehensive Cancer Center/New England Sickle Cell
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center Investigator Pharmacy
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois Clinical Research Center (CRC)
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Sciences System(UI Health)
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Hospital Pharmacy Services- Investigational Drug Services
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute IDS Pharmacy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
    • New York
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Jacobi Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • DUMC Investigational Drug Services Pharmacy
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • McGovern Medical School/Health Science Center Houston
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Memorial Hermann - TMC Investigational Drugs, IDS Pharmacy
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Memorial Hermann Hospital, Texas Medical Center - Clinical Research Unit (CRU)
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • UT Physicians Comprehensive Sickle Cell Clinic
  • Tanzania
      • Mbeya, Tanzania
        • NIMR-Mbeya Medical Research Center
  • Turchia (Türkiye)
      • Adana, Turchia (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hastanesi Cocuk Hematoloji Onkoloji
    • Mersin
      • Yenişehir, Mersin, Turchia (Türkiye), 33343
        • Mersin Universitesi Tip Fakultesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Hastanesi
    • Yuregir
      • Adana, Yuregir, Turchia (Türkiye), 01250
        • Baskent University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. - Il partecipante ha una diagnosi confermata di SCD (genotipo HbSS, HbSC, HbSB0 talassemia o HbSB + talassemia).

    La documentazione del genotipo SCD è richiesta e può essere basata su una storia documentata di test di laboratorio o confermata da test di laboratorio durante lo screening.

  2. Il partecipante è maschio o femmina, ≥ 12 anni di età al momento del consenso informato.

  3. - Il partecipante ha sperimentato tra 2 e 10 COV nei 12 mesi precedenti la visita di screening, come determinato dall'anamnesi medica documentata. Un VOC precedente è definito come un episodio acuto di dolore che:

    • Non ha una causa clinicamente determinata diversa da un evento vaso-occlusivo, e
    • Risultati in una visita a una struttura medica (ospedale, pronto soccorso, centro di cure urgenti, ambulatorio o centro di infusione) o risultati in un contatto remoto con un operatore sanitario; E
    • Richiede narcotici per via parenterale, farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) per via parenterale o un aumento del trattamento con narcotici orali.
  4. I partecipanti che ricevono agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA, ad esempio, eritropoietina [EPO]) devono assumere una dose stabile per almeno 90 giorni prima della visita di screening e dovrebbero continuare con il regime stabilizzato per tutto il corso dello studio.
  5. I partecipanti che ricevono idrossiurea (HU), L-glutammina o voxelotor (Oxbryta®) devono assumere una dose stabile per almeno 30 giorni prima della visita di screening e dovrebbero continuare con il regime stabilizzato per tutto il corso dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. - Il partecipante sta ricevendo una terapia trasfusionale di globuli rossi (RBC) regolarmente programmata (definita anche trasfusione cronica, profilattica o preventiva).
  2. Il partecipante sta assumendo o ha ricevuto crizanlizumab (ADAKVEO®) entro 90 giorni prima della visita di screening
  3. Il partecipante pesa > 133 kg (292 libbre).

Potrebbero essere applicate altre Inclusioni/Esclusioni definite dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: inclacumab, 30 mg/kg
I partecipanti riceveranno inclacumab 30 mg/kg somministrato IV ogni 12 settimane
Droga: Inclacumab
Inclacumab verrà fornito in flaconcini monouso da 10 mL a una concentrazione di 50 mg/mL. Un flaconcino contiene 500 mg di inclacumab. Questo è un concentrato liquido per infusione endovenosa.
Comparatore placebo: placebo
I partecipanti riceveranno placebo somministrato IV ogni 12 settimane.
Droga: Placebo
Il placebo verrà fornito in flaconcini monouso da 10 ml contenenti gli stessi ingredienti senza il farmaco attivo. Il placebo sarà preparato come concentrato liquido per infusione endovenosa e somministrato allo stesso modo del farmaco attivo in studio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di crisi vaso-occlusive (VOCs) [Adjudicated] fino alla settimana 48
Lasso di tempo: Randomizzazione (Giorno 1) fino alla Settimana 48
Un VOC è stato definito come un episodio acuto di dolore che: non aveva alcuna causa determinata clinicamente diversa da un evento vaso-occlusivo; ha comportato una visita a una struttura medica (ricovero ospedaliero, pronto soccorso, centro di cure urgenti, clinica ambulatoriale o centro di infusione), o ha comportato un contatto a distanza con un operatore sanitario e ha richiesto agenti narcotici per via parenterale, farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) per via parenterale, o un aumento del trattamento con narcotici orali. Il tasso di VOC è stato definito come numero di eventi VOC per 48 settimane ed è presentato in questa misura di esito.
Randomizzazione (Giorno 1) fino alla Settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo fino al primo VOC fino alla settimana 48
Lasso di tempo: Randomizzazione (Giorno 1) fino alla Settimana 48
Un VOC è stato definito come un episodio acuto di dolore che: non aveva alcuna causa determinata medicalmente diversa da un evento vaso-occlusivo; ha comportato una visita a una struttura medica (ospedalizzazione, pronto soccorso, centro di cure urgenti, clinica ambulatoriale o centro di infusione), o ha comportato un contatto remoto con un operatore sanitario e ha richiesto agenti narcotici parenterali, FANS parenterali o un aumento del trattamento con narcotici orali. Il tempo al primo VOC era il tempo tra la data di randomizzazione e la data di insorgenza del primo evento VOC durante le 48 settimane. Il metodo di Kaplan-Meier è stato utilizzato per la stima.
Randomizzazione (Giorno 1) fino alla Settimana 48
Tempo al Secondo VOC fino alla Settimana 48
Lasso di tempo: Randomizzazione (Giorno 1) fino alla Settimana 48
Un VOC è stato definito come un episodio acuto di dolore che: non aveva una causa determinata dal punto di vista medico diversa da un evento vaso-occlusivo; ha comportato una visita in una struttura medica (ricovero, pronto soccorso, centro di cure urgenti, ambulatorio o centro di infusione), o ha comportato un contatto a distanza con un operatore sanitario e ha richiesto agenti narcotici parenterali, FANS parenterali o un aumento del trattamento con narcotici orali. Il tempo al secondo VOC era il tempo tra la data di randomizzazione e la data di insorgenza del secondo evento VOC durante le 48 settimane. Per la stima è stato utilizzato il metodo di Kaplan-Meier.
Randomizzazione (Giorno 1) fino alla Settimana 48
Percentuale di partecipanti senza VOC fino alla settimana 48
Lasso di tempo: Randomizzazione (Giorno 1) fino alla Settimana 48
Un VOC è stato definito come un episodio acuto di dolore che: non aveva una causa determinata clinicamente diversa da un evento vaso-occlusivo; ha comportato una visita in una struttura medica (ospedalizzazione, pronto soccorso, centro di cure urgenti, clinica ambulatoriale o centro di infusione), o ha comportato un contatto remoto con un operatore sanitario e ha richiesto agenti narcotici per via parenterale, FANS per via parenterale o un aumento del trattamento con narcotici orali. Ai partecipanti senza un VOC osservato che hanno interrotto lo studio prima della fine del periodo di trattamento di 48 settimane è stato attribuito almeno un VOC.
Randomizzazione (Giorno 1) fino alla Settimana 48
Tasso di VOC che hanno richiesto il ricovero in una struttura sanitaria e il trattamento con farmaci analgesici per via parenterale [Adjudicato] fino alla settimana 48
Lasso di tempo: Randomizzazione (Giorno 1) fino alla Settimana 48
Una VOC che ha richiesto il ricovero in una struttura sanitaria e il trattamento con farmaci analgesici per via parenterale, dove il ricovero includeva: un ricovero ospedaliero o un ricovero in un pronto soccorso, unità di osservazione o centro di infusione per ≥ 12 ore, oppure 2 visite in un pronto soccorso, unità di osservazione o centro di infusione in un periodo di 72 ore. Il tasso di VOC è stato definito come il numero di eventi VOC per 48 settimane; il tasso di VOC che ha richiesto il ricovero in una struttura sanitaria e il trattamento con farmaci analgesici per via parenterale è presentato in questa misura di esito.
Randomizzazione (Giorno 1) fino alla Settimana 48
Tasso di giorni di ricovero ospedaliero per una VOC fino alla settimana 48
Lasso di tempo: Randomizzazione (Giorno 1) fino alla Settimana 48
Un VOC è stato definito come un episodio acuto di dolore che: non aveva una causa determinata dal punto di vista medico diversa da un evento vaso-occlusivo; ha comportato una visita presso una struttura medica o un ricovero ospedaliero. Per ciascun evento VOC che ha richiesto un ricovero ospedaliero (indipendentemente dal trattamento ricevuto) durante le 48 settimane, il numero di giorni di ricovero è stato determinato in base alle date di ammissione e dimissione dall'ospedale. Il tasso di giorni di ricovero ospedaliero è stato definito come il numero di giorni di ricovero ospedaliero per un VOC per 48 settimane ed è presentato in questa misura di esito.
Randomizzazione (Giorno 1) fino alla Settimana 48
Numero di partecipanti con eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAEs)
Lasso di tempo: Giorno 1 fino alla Settimana 60 (12 settimane di follow-up post Settimana 48)
Un EA è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico nel corso di un'indagine clinica. Un EA può quindi essere qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporalmente associato all'uso di un prodotto sperimentale, indipendentemente dal fatto che si ritenga correlato al prodotto sperimentale. Un TEAE è stato definito come un EA con esordio dopo l'inizio della somministrazione della prima dose del farmaco in studio. Un evento avverso grave (SAE) o una sospetta reazione avversa grave è un EA o una sospetta reazione avversa che, a qualsiasi dose, secondo l'opinione dell'investigatore o dello sponsor, comporta uno dei seguenti esiti: morte, EA potenzialmente letale, ricovero ospedaliero o prolungamento di un ricovero esistente e anomalia congenita/difetto alla nascita. Gli EA includevano sia quelli gravi che tutti i non-SAE.
Giorno 1 fino alla Settimana 60 (12 settimane di follow-up post Settimana 48)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametro PD (inibizione della P-selectina)
Lasso di tempo: Giorno 1- Settimana 48
Per caratterizzare la farmacodinamica (PD) (inibizione della P-selectina) di inclacumab a 30 mg/kg
Giorno 1- Settimana 48
Parametro PD (aggregazione leucocitaria piastrinica)
Lasso di tempo: Giorno 1- Settimana 48
Per caratterizzare la farmacodinamica (PD) (PLA) di inclacumab a 30 mg/kg
Giorno 1- Settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 ottobre 2021

Completamento primario (Effettivo)

6 giugno 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

6 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

23 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

2 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GBT2104-131
  • 2020-005286-13 (Numero EudraCT: CTIS (EU))
  • C5361001 (Altro identificatore: Alias Study Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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