毎日および長時間作用型成長ホルモン療法のアドヒアランス、生活の質、臨床反応および安全性の評価 (LAuGH TRACK)
2024年11月18日 更新者：University of Minnesota
この研究の目的は、成長ホルモン欠乏症（GHD）の小児における生活の質、アドヒアランス、インスリン抵抗性、身体組成、および長時間作用型成長ホルモン（LAGH）と毎日の成長ホルモン（DGH）の有効性を比較することです。
これらの目標は、DGH から LAGH に切り替える前と切り替え後の被験者について 6 か月ごとに評価されます。
調査の概要
詳細な説明
組換えヒト成長ホルモン (GH) の毎日の皮下注射は、GH 欠乏症 (GHD) の小児に対する標準的な治療法です。
毎日の GH (DGH) の長期的な有効性に対する潜在的な障害は、アドヒアランスと持続性の欠如です。
複数の長時間作用型成長ホルモン (LAGH) 分子は、注射の頻度を減らすことで患者と介護者のエクスペリエンスが向上し、アドヒアランスの向上につながり、最終的には有効性が向上することを期待して開発されています。
しかし、注射頻度の減少、アドヒアランスの改善、および有効性の改善の間の関連性はまだ実証されていません。
GH には、インスリン抵抗性、身体組成、脂質レベルに影響を与える代謝効果があります。
LAGH によって提供される GH レベルの持続的な上昇が代謝に悪影響を与える可能性があるという懸念があります。
また、開発中の LAGH 分子のサイズが大きくなるため、標的組織へのアクセスが制限され、線形成長と代謝効果の不均衡が生じる可能性があるという懸念もあります。
この研究の目的は、成長ホルモン欠乏症（GHD）の小児における生活の質、アドヒアランス、インスリン抵抗性、身体組成、および長時間作用型成長ホルモン（LAGH）と毎日の成長ホルモン（DGH）の有効性を比較することです。
これらの目標は、DGH から LAGH に切り替える前と切り替え後の被験者について 6 か月ごとに評価されます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
19
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～13年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
成長ホルモン欠乏症（GHD）のために毎日成長ホルモン治療を受けている子供たち。
説明
包含基準:
- 女の子は 2 歳から 11 歳まで、男の子は 2 歳から 13 歳まででなければなりません
- 小児成長ホルモン欠乏症（GHD）の診断が確立されている。 研究の目的上、GHD はクロニジン/アルギニン刺激試験に対する成長ホルモン反応のピークが 10 ng/mL 未満であると定義されます。
- 未治療、または現在健康保険で承認されている毎日の成長ホルモン治療を受けている
除外基準:
- 治験責任医師の意見において、低身長の独立した原因である可能性がある、および/または外因性成長因子治療に対する反応を制限している可能性がある病状
- 持続型成長ホルモンによる現在の治療
- 現在妊娠中または授乳中の方
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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長時間作用型成長ホルモン (LAGH) への移行
この治療群の参加者は、毎日の成長ホルモン治療と長時間作用型成長ホルモン治療の間で移行します。
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長時間作用型成長ホルモン（LAGH）治療
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毎日の一貫した成長ホルモン (DGH)
このグループの参加者は、毎日成長ホルモン治療を続けます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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インスリン抵抗性の変化
時間枠：半年ごと、約2年間
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空腹時血糖およびインスリンは、インスリン抵抗性の恒常性モデル評価 (HOMA-IR) を計算するために、標準的な臨床検査を使用して測定されます。
方程式は次のとおりです。空腹時血漿グルコース (mmol/l) に空腹時血清インスリン (mU/l) を掛け、22.5 で割ります。
HOMA-IR は、範囲が定義されていない単位のない測定値です。
スコアが高いほど、インスリン感受性が低く、インスリン抵抗性が高いことを示します。
インスリン抵抗性は、ベースライン、LAGH 治療開始の 6 か月前、LAGH 治療開始の 6 か月後、または LAGH に切り替えない患者の場合は 2 年間 6 か月ごとに評価されます。
LAGH に切り替えなかった毎日の成長ホルモンの参加者について、ベースラインから 6 か月、12 か月、18 か月、および 24 か月後に得られた値までの値の変化が報告されます。
LAGH に切り替える参加者については、LAGH 治療前のベースライン値が LAGH 治療開始後 6 か月後に得られた値と比較されます。
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半年ごと、約2年間
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骨ミネラル密度の変化 - DXA
時間枠：半年ごと、約2年間
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骨密度は二重エネルギー X 線吸収測定法 (DXA) を使用して測定され、グラム/センチメートル ^2 の単位で報告されます。
骨密度は、ベースライン、LAGH 治療開始の 6 か月前、LAGH 治療開始の 6 か月後、または LAGH に切り替えない患者の場合は 2 年間 6 か月ごとに評価されます。
LAGH に切り替えなかった毎日の成長ホルモンの参加者について、ベースラインから 6 か月、12 か月、18 か月、および 24 か月後に得られた値までの値の変化が報告されます。
LAGH に切り替える参加者については、LAGH 治療前のベースライン値が LAGH 治療開始後 6 か月後に得られた値と比較されます。
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半年ごと、約2年間
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骨ミネラル密度の変化 - pQCT
時間枠：半年ごと、約2年間
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骨密度は末梢定量的コンピュータ断層撮影法 (pQCT) を使用して測定され、グラム/センチメートル ^ 3 の単位で報告されます。
骨密度は、ベースライン、LAGH 治療開始の 6 か月前、LAGH 治療開始の 6 か月後、または LAGH に切り替えない患者の場合は 2 年間 6 か月ごとに評価されます。
LAGH に切り替えなかった毎日の成長ホルモンの参加者について、ベースラインから 6 か月、12 か月、18 か月、および 24 か月後に得られた値までの値の変化が報告されます。
LAGH に切り替える参加者については、LAGH 治療前のベースライン値が LAGH 治療開始後 6 か月後に得られた値と比較されます。
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半年ごと、約2年間
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脂肪率の変化
時間枠：半年ごと、約2年間
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脂肪パーセントは、デュアルエネルギー X 線吸光光度計 (DXA)、末梢定量的コンピューター断層撮影 (pQCT)、および BodPod を使用して測定され、キログラムパーセントの単位で報告されます。
脂肪率は、ベースライン、LAGH 治療開始の 6 か月前、LAGH 治療開始の 6 か月後、または LAGH に切り替えない人の場合は 2 年間 6 か月ごとに評価されます。
LAGH に切り替えなかった毎日の成長ホルモンの参加者について、ベースラインから 6 か月、12 か月、18 か月、および 24 か月後に得られた値までの値の変化が報告されます。
LAGH に切り替える参加者については、LAGH 治療前のベースライン値が LAGH 治療開始後 6 か月後に得られた値と比較されます。
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半年ごと、約2年間
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除脂肪量の変化
時間枠：半年ごと、約2年間
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除脂肪量は、デュアルエネルギー X 線吸光光度計 (DXA)、末梢定量的コンピューター断層撮影 (pQCT)、および BodPod を使用して測定され、キログラム単位で報告されます。
除脂肪量は、ベースライン、LAGH 治療開始の 6 か月前、LAGH 治療開始の 6 か月後、または LAGH に切り替えない人の場合は 2 年間 6 か月ごとに評価されます。
LAGH に切り替えなかった毎日の成長ホルモンの参加者について、ベースラインから 6 か月、12 か月、18 か月、および 24 か月後に得られた値までの値の変化が報告されます。
LAGH に切り替える参加者については、LAGH 治療前のベースライン値が LAGH 治療開始後 6 か月後に得られた値と比較されます。
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半年ごと、約2年間
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筋肉内容の変化 - DXA
時間枠：半年ごと、約2年間
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筋肉含有量は、デュアルエネルギー X 線吸光光度計 (DXA) と BodPod を使用して測定され、キログラムパーセントの単位で報告されます。
筋肉含有量は、ベースライン、LAGH治療開始の6か月前、LAGH治療開始後の6か月、またはLAGHに切り替えない人の場合は2年間6か月ごとに評価されます。
LAGH に切り替えなかった毎日の成長ホルモンの参加者について、ベースラインから 6 か月、12 か月、18 か月、および 24 か月後に得られた値までの値の変化が報告されます。
LAGH に切り替える参加者については、LAGH 治療前のベースライン値が LAGH 治療開始後 6 か月後に得られた値と比較されます。
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半年ごと、約2年間
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筋肉量の変化 - pQCT
時間枠：半年ごと、約2年間
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筋肉量は末梢定量的コンピューター断層撮影法 (pQCT) を使用して測定され、グラム/センチメートル ^ 3 の単位で報告されます。
筋肉含有量は、ベースライン、LAGH治療開始の6か月前、LAGH治療開始後の6か月、またはLAGHに切り替えない人の場合は2年間6か月ごとに評価されます。
LAGH に切り替えなかった毎日の成長ホルモンの参加者について、ベースラインから 6 か月、12 か月、18 か月、および 24 か月後に得られた値までの値の変化が報告されます。
LAGH に切り替える参加者については、LAGH 治療前のベースライン値が LAGH 治療開始後 6 か月後に得られた値と比較されます。
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半年ごと、約2年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PedsQL アンケートの変更
時間枠：半年ごと、約2年間
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PedsQL アンケートには、3 ポイントまたは 5 ポイントのリッカート スケールで評価された 23 項目が含まれています。
項目は逆にスコア付けされ、次のように 0 ～ 100 のスケールに線形変換されます: 0=100、1=75、2=50、3=25、4=0。
合計スコアは項目スコアの加重なし平均として計算されます。
スコアが高いほど、健康関連の生活の質が良好であることを示します。
PedsQL は、ベースライン、LAGH 治療開始の 6 か月前、LAGH 治療開始の 6 か月後、または LAGH に切り替えない患者の場合は 2 年間 6 か月ごとに評価されます。
LAGH に切り替えなかった毎日の成長ホルモンの参加者について、ベースラインから 6 か月、12 か月、18 か月、および 24 か月後に得られた値までの値の変化が報告されます。
LAGH に切り替える参加者については、LAGH 治療前のベースライン値が LAGH 治療開始後 6 か月後に得られた値と比較されます。
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半年ごと、約2年間
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QOLISSYアンケートの変更について
時間枠：半年ごと、約2年間
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QOLISSY アンケートには、5 段階のリッカート スケールで評価された 66 項目が含まれています。
合計スコアは項目スコアの平均として計算されます。
合計スコアは 66 ～ 330 の範囲であり、スコアが高いほど生活の質が高いことを示します。
QOLISSYは、ベースライン、LAGH治療開始の6か月前、LAGH治療開始後の6か月、またはLAGHに切り替えない患者の場合は2年間6か月ごとに評価されます。
LAGH に切り替えなかった毎日の成長ホルモンの参加者について、ベースラインから 6 か月、12 か月、18 か月、および 24 か月後に得られた値までの値の変化が報告されます。
LAGH に切り替える参加者については、LAGH 治療前のベースライン値が LAGH 治療開始後 6 か月後に得られた値と比較されます。
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半年ごと、約2年間
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DID-EQ アンケートの変更
時間枠：半年ごと、約2年間
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糖尿病注射装置 - 経験アンケート (DID-EQ) には、4 段階リッカート スケールの 10 項目が含まれています。
合計スコアは項目スコアの加重平均として計算されます。
合計スコアは 10 ～ 40 の範囲であり、スコアが高いほど、注射装置の特性がより肯定的に認識されていることを示します。
DID-EQ は、ベースライン、LAGH 治療開始の 6 か月前、LAGH 治療開始の 6 か月後、または LAGH に切り替えない患者の場合は 2 年間 6 か月ごとに評価されます。
LAGH に切り替えなかった毎日の成長ホルモンの参加者について、ベースラインから 6 か月、12 か月、18 か月、および 24 か月後に得られた値までの値の変化が報告されます。
LAGH に切り替える参加者については、LAGH 治療前のベースライン値が LAGH 治療開始後 6 か月後に得られた値と比較されます。
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半年ごと、約2年間
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DID-PQ アンケートの変更
時間枠：半年ごと、約2年間
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糖尿病注射装置 - 好みのアンケート (DID-EQ) には、5 段階リッカート スケール (-2 ～ 2) の 10 項目が含まれており、合計範囲は -20 ～ 20 です。
スケールの両端のスコアは、デバイスに対するより肯定的な認識に相当します。
スコアが高いほど、LAGH デバイスに対する好みが強いことを示し、スコアが低い (負の) 場合は、毎日の成長ホルモン デバイスに対する好みが高いことを示します。
結果は、各項目に対する各反応を報告した患者の頻度と割合として、記述的かつ分類的に報告されます。
DID-EQ は、ベースライン、LAGH 治療開始の 6 か月前、LAGH 治療開始の 6 か月後、または LAGH に切り替えない患者の場合は 2 年間 6 か月ごとに評価されます。
LAGH に切り替えなかった毎日の成長ホルモンの参加者について、ベースラインから 6 か月、12 か月、18 か月、および 24 か月後に得られた値までの値の変化が報告されます。
LAGH に切り替える参加者の場合、LAGH 治療前のベースライン値が比較されます。
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半年ごと、約2年間
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遵守調査の変化
時間枠：半年ごと、約2年間
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服薬遵守調査が実施され、薬物所持率（MPR）データが取得されます。
リッカート尺度の項目は26～121の範囲で測定され、スコアが高いほど成長ホルモン治療への負担が大きいことを示します。
非リッカート尺度項目 (パーセント報告の 2 項目と、はい/いいえ回答の 2 項目) は合計スコアに追加されませんが、記述的に報告されます。
アドヒアランスは、ベースライン、LAGH 治療開始の 6 か月前、LAGH 治療開始の 6 か月後、または LAGH に切り替えない患者の場合は 2 年間 6 か月ごとに評価されます。
LAGH に切り替えなかった毎日の成長ホルモンの参加者について、ベースラインから 6 か月、12 か月、18 か月、および 24 か月後に得られた値までの値の変化が報告されます。
LAGH に切り替える参加者については、LAGH 治療前のベースライン値が LAGH 治療開始後 6 か月後に得られた値と比較されます。
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半年ごと、約2年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Bradley S Miller, MD, PhD、University of Minnesota Department of Pediatric Endocrinology
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年8月5日
一次修了 (実際)
2024年10月30日
研究の完了 (実際)
2024年10月30日
試験登録日
最初に提出
2021年6月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年6月16日
最初の投稿 (実際)
2021年6月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年11月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年11月18日
最終確認日
2024年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PEDS-2020-28945
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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