Évaluation de l'observance, de la qualité de vie, de la réponse clinique et de l'innocuité du traitement quotidien et à action prolongée par l'hormone de croissance (LAuGH TRACK)
18 novembre 2024 mis à jour par: University of Minnesota
Le but de l'étude est de comparer la qualité de vie, l'observance, la résistance à l'insuline, la composition corporelle et l'efficacité de l'hormone de croissance à action prolongée (LAGH) à l'hormone de croissance quotidienne (DGH) chez les enfants présentant un déficit en hormone de croissance (GHD).
Ces objectifs seront évalués tous les 6 mois pour les sujets avant le passage de DGH à LAGH, et 6 mois après.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les injections sous-cutanées quotidiennes d'hormone de croissance humaine recombinante (GH) constituent la norme de traitement thérapeutique pour les enfants présentant un déficit en GH (GHD).
Un obstacle potentiel à l'efficacité à long terme de la GH quotidienne (DGH) est un manque d'adhésion et de persistance.
Plusieurs molécules d'hormone de croissance à longue durée d'action (LAGH) sont en cours de développement dans l'espoir que la fréquence réduite des injections améliorera l'expérience du patient et du soignant, ce qui entraînera une meilleure adhérence et, en fin de compte, améliorera l'efficacité.
Cependant, le lien entre la fréquence d'injection réduite, l'adhérence améliorée et l'efficacité améliorée n'a pas encore été démontré.
La GH a des effets métaboliques qui ont un impact sur la résistance à l'insuline, la composition corporelle et les niveaux de lipides.
On craint que des niveaux constamment élevés de GH fournis par LAGH puissent avoir un effet négatif sur le métabolisme.
On craint également que la plus grande taille des molécules LAGH en développement puisse limiter leur accès aux tissus cibles, entraînant un déséquilibre de la croissance linéaire et des effets métaboliques.
Le but de l'étude est de comparer la qualité de vie, l'observance, la résistance à l'insuline, la composition corporelle et l'efficacité de l'hormone de croissance à action prolongée (LAGH) à l'hormone de croissance quotidienne (DGH) chez les enfants présentant un déficit en hormone de croissance (GHD).
Ces objectifs seront évalués tous les 6 mois pour les sujets avant le passage de DGH à LAGH, et 6 mois après.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
19
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- University of Minnesota
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-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 13 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Enfants recevant un traitement quotidien à l'hormone de croissance pour un déficit en hormone de croissance (GHD).
La description
Critère d'intégration:
- Les filles doivent avoir entre 2 et 11 ans et les garçons entre 2 et 13 ans
- Avoir établi un diagnostic de déficit en hormone de croissance pédiatrique (GHD). Aux fins de l'étude, le GHD est défini comme la réponse maximale de l'hormone de croissance au test de stimulation de la clonidine/arginine < 10 ng/mL
- Soit naïf de traitement ou actuellement traité avec une hormone de croissance quotidienne approuvée par l'assurance maladie
Critère d'exclusion:
- Toute condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, peut être une cause indépendante de petite taille et/ou limiter la réponse au traitement par un facteur de croissance exogène
- Traitement actuel par hormone de croissance à action prolongée
- Actuellement enceinte ou allaitante
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Transition vers l'hormone de croissance à action prolongée (LAGH)
Les participants à ce bras passeront d'un traitement quotidien à l'hormone de croissance à un traitement à l'hormone de croissance à action prolongée.
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Traitement à l'hormone de croissance à action prolongée (LAGH)
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Hormone de croissance quotidienne constante (DGH)
Les participants de ce groupe poursuivront leur traitement quotidien à l'hormone de croissance.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la résistance à l'insuline
Délai: Tous les six mois pendant environ 2 ans
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La glycémie à jeun et l'insuline seront mesurées à l'aide de tests de laboratoire standard afin de calculer l'évaluation du modèle homéostatique de la résistance à l'insuline (HOMA-IR).
L'équation est la suivante, la glycémie à jeun (mmol/l) multipliée par l'insuline sérique à jeun (mU/l) divisée par 22,5.
HOMA-IR est une mesure sans unité sans plage définie.
Des scores plus élevés indiquent une sensibilité à l'insuline plus faible/une résistance à l'insuline plus élevée.
La résistance à l'insuline sera évaluée au départ, 6 mois avant le début du traitement LAGH et 6 mois après le début du traitement LAGH, ou tous les 6 mois pendant deux ans pour ceux qui ne passent pas au LAGH.
Les changements de valeurs seront signalés, pour les participants à l'hormone de croissance quotidienne qui ne passent jamais à LAGH, de la ligne de base aux valeurs obtenues à 6 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois.
Pour les participants qui passent au LAGH, les valeurs de référence avant le traitement LAGH seront comparées à celles obtenues 6 mois après le début du traitement LAGH.
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Tous les six mois pendant environ 2 ans
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Modification de la densité minérale osseuse - DXA
Délai: Tous les six mois pendant environ 2 ans
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La densité minérale osseuse sera mesurée à l'aide de l'absorptiométrie à rayons X à double énergie (DXA) exprimée en unités de grammes par centimètre ^ 2.
La densité osseuse sera évaluée au départ, 6 mois avant le début du traitement LAGH et 6 mois après le début du traitement LAGH, ou tous les 6 mois pendant deux ans pour ceux qui ne passent pas au LAGH.
Les changements de valeurs seront signalés, pour les participants à l'hormone de croissance quotidienne qui ne passent jamais à LAGH, de la ligne de base aux valeurs obtenues à 6 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois.
Pour les participants qui passent au LAGH, les valeurs de référence avant le traitement LAGH seront comparées à celles obtenues 6 mois après le début du traitement LAGH.
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Tous les six mois pendant environ 2 ans
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Modification de la densité minérale osseuse - pQCT
Délai: Tous les six mois pendant environ 2 ans
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La densité minérale osseuse sera mesurée à l'aide de la tomodensitométrie quantitative périphérique (pQCT) et exprimée en unités de grammes par centimètre^3.
La densité osseuse sera évaluée au départ, 6 mois avant le début du traitement LAGH et 6 mois après le début du traitement LAGH, ou tous les 6 mois pendant deux ans pour ceux qui ne passent pas au LAGH.
Les changements de valeurs seront signalés, pour les participants à l'hormone de croissance quotidienne qui ne passent jamais à LAGH, de la ligne de base aux valeurs obtenues à 6 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois.
Pour les participants qui passent au LAGH, les valeurs de référence avant le traitement LAGH seront comparées à celles obtenues 6 mois après le début du traitement LAGH.
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Tous les six mois pendant environ 2 ans
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Changement du pourcentage de graisse
Délai: Tous les six mois pendant environ 2 ans
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Le pourcentage de graisse sera mesuré à l'aide de l'absorptiométrie à rayons X à double énergie (DXA), de la tomodensitométrie quantitative périphérique (pQCT) et du BodPod et sera exprimé en pourcentage de kilogrammes.
Le pourcentage de graisse sera évalué au départ, 6 mois avant le début du traitement LAGH et 6 mois après le début du traitement LAGH, ou tous les 6 mois pendant deux ans pour ceux qui ne passent pas au LAGH.
Les changements de valeurs seront signalés, pour les participants à l'hormone de croissance quotidienne qui ne passent jamais à LAGH, de la ligne de base aux valeurs obtenues à 6 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois.
Pour les participants qui passent au LAGH, les valeurs de référence avant le traitement LAGH seront comparées à celles obtenues 6 mois après le début du traitement LAGH.
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Tous les six mois pendant environ 2 ans
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Modification de la masse maigre
Délai: Tous les six mois pendant environ 2 ans
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La masse sans graisse sera mesurée à l'aide de l'absorptiométrie à rayons X à double énergie (DXA), de la tomodensitométrie quantitative périphérique (pQCT) et du BodPod et sera exprimée en kilogrammes.
La masse sans graisse sera évaluée au départ, 6 mois avant le début du traitement LAGH et 6 mois après le début du traitement LAGH, ou tous les 6 mois pendant deux ans pour ceux qui ne passent pas au LAGH.
Les changements de valeurs seront signalés, pour les participants à l'hormone de croissance quotidienne qui ne passent jamais à LAGH, de la ligne de base aux valeurs obtenues à 6 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois.
Pour les participants qui passent au LAGH, les valeurs de référence avant le traitement LAGH seront comparées à celles obtenues 6 mois après le début du traitement LAGH.
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Tous les six mois pendant environ 2 ans
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Modification du contenu musculaire - DXA
Délai: Tous les six mois pendant environ 2 ans
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Le contenu musculaire sera mesuré à l'aide de l'absorptiométrie à rayons X à double énergie (DXA) et du BodPod et sera exprimé en pourcentage de kilogrammes.
Le contenu musculaire sera évalué au départ, 6 mois avant le début du traitement LAGH et 6 mois après le début du traitement LAGH, ou tous les 6 mois pendant deux ans pour ceux qui ne passent pas au LAGH.
Les changements de valeurs seront signalés, pour les participants à l'hormone de croissance quotidienne qui ne passent jamais à LAGH, de la ligne de base aux valeurs obtenues à 6 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois.
Pour les participants qui passent au LAGH, les valeurs de référence avant le traitement LAGH seront comparées à celles obtenues 6 mois après le début du traitement LAGH.
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Tous les six mois pendant environ 2 ans
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Modification du contenu musculaire - pQCT
Délai: Tous les six mois pendant environ 2 ans
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Le contenu musculaire sera mesuré à l'aide de la tomodensitométrie quantitative périphérique (pQCT) et rapporté en unités de grammes par centimètre^3.
Le contenu musculaire sera évalué au départ, 6 mois avant le début du traitement LAGH et 6 mois après le début du traitement LAGH, ou tous les 6 mois pendant deux ans pour ceux qui ne passent pas au LAGH.
Les changements de valeurs seront signalés, pour les participants à l'hormone de croissance quotidienne qui ne passent jamais à LAGH, de la ligne de base aux valeurs obtenues à 6 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois.
Pour les participants qui passent au LAGH, les valeurs de référence avant le traitement LAGH seront comparées à celles obtenues 6 mois après le début du traitement LAGH.
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Tous les six mois pendant environ 2 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification du questionnaire PedsQL
Délai: Tous les six mois pendant environ 2 ans
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Le questionnaire PedsQL contient 23 éléments évalués sur une échelle de Likert à 3 ou 5 points.
Les items sont notés en sens inverse et transformés linéairement sur une échelle de 0 à 100 comme suit : 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0.
Le score total est calculé comme la moyenne non pondérée des scores des items.
Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie liée à la santé.
PedsQL sera évalué au départ, 6 mois avant le début du traitement LAGH et 6 mois après le début du traitement LAGH, ou tous les 6 mois pendant deux ans pour ceux qui ne passent pas au LAGH.
Les changements de valeurs seront signalés, pour les participants à l'hormone de croissance quotidienne qui ne passent jamais à LAGH, de la ligne de base aux valeurs obtenues à 6 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois.
Pour les participants qui passent au LAGH, les valeurs de référence avant le traitement LAGH seront comparées à celles obtenues 6 mois après le début du traitement LAGH.
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Tous les six mois pendant environ 2 ans
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Modification du questionnaire QOLISSY
Délai: Tous les six mois pendant environ 2 ans
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Le questionnaire QOLISSY contient 66 items notés sur une échelle de Likert en 5 points.
Le score total est calculé comme la moyenne des scores des items.
Les scores totaux vont de 66 à 330, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie.
QOLISSY sera évalué au départ, 6 mois avant le début du traitement LAGH et 6 mois après le début du traitement LAGH, ou tous les 6 mois pendant deux ans pour ceux qui ne passent pas au LAGH.
Les changements de valeurs seront signalés, pour les participants à l'hormone de croissance quotidienne qui ne passent jamais à LAGH, de la ligne de base aux valeurs obtenues à 6 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois.
Pour les participants qui passent au LAGH, les valeurs de référence avant le traitement LAGH seront comparées à celles obtenues 6 mois après le début du traitement LAGH.
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Tous les six mois pendant environ 2 ans
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Modification du questionnaire DID-EQ
Délai: Tous les six mois pendant environ 2 ans
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Le Diabetes Injection Device - Experience Questionnaire (DID-EQ) contient 10 éléments sur une échelle de Likert à 4 points.
Le score total est calculé comme une moyenne pondérée des scores des items.
Les scores totaux vont de 10 à 40, un score plus élevé indiquant des perceptions plus positives des caractéristiques des dispositifs d'injection.
Le DID-EQ sera évalué au départ, 6 mois avant le début du traitement LAGH et 6 mois après le début du traitement LAGH, ou tous les 6 mois pendant deux ans pour ceux qui ne passent pas au LAGH.
Les changements de valeurs seront signalés, pour les participants à l'hormone de croissance quotidienne qui ne passent jamais à LAGH, de la ligne de base aux valeurs obtenues à 6 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois.
Pour les participants qui passent au LAGH, les valeurs de référence avant le traitement LAGH seront comparées à celles obtenues 6 mois après le début du traitement LAGH.
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Tous les six mois pendant environ 2 ans
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Modification du questionnaire DID-PQ
Délai: Tous les six mois pendant environ 2 ans
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Le Diabetes Injection Device - Preference Questionnaire (DID-EQ) contient 10 éléments sur une échelle de Likert à 5 points (-2 à 2), avec une plage totale de -20 à 20.
Les scores à chaque extrémité de l'échelle correspondent à une perception plus positive de l'appareil.
Un score plus élevé indique une préférence plus forte pour le dispositif LAGH et un score inférieur (négatif) indique une préférence pour le dispositif d'hormone de croissance quotidienne.
Les résultats seront rapportés de manière descriptive et catégorique comme la fréquence et le pourcentage de patients rapportant chaque réponse à chaque élément.
Le DID-EQ sera évalué au départ, 6 mois avant le début du traitement LAGH et 6 mois après le début du traitement LAGH, ou tous les 6 mois pendant deux ans pour ceux qui ne passent pas au LAGH.
Les changements de valeurs seront signalés, pour les participants à l'hormone de croissance quotidienne qui ne passent jamais à LAGH, de la ligne de base aux valeurs obtenues à 6 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois.
Pour les participants qui passent au LAGH, les valeurs de référence avant le traitement LAGH seront comparées à
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Tous les six mois pendant environ 2 ans
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Enquête sur les changements dans l'adhésion
Délai: Tous les six mois pendant environ 2 ans
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Un sondage sur l'observance sera administré et des données sur le ratio de possession de médicaments (RPM) seront obtenues.
Les éléments de l'échelle de Likert seront mesurés dans une fourchette de 26 à 121, un score plus élevé indiquant un fardeau plus lourd pour le traitement par l'hormone de croissance.
Les éléments de l'échelle non-Likert (2 éléments avec un rapport en pourcentage et 2 éléments avec des réponses Oui/Non) ne seront pas ajoutés à un score total, mais seront rapportés de manière descriptive.
L'observance sera évaluée au départ, 6 mois avant le début du traitement LAGH et 6 mois après le début du traitement LAGH, ou tous les 6 mois pendant deux ans pour ceux qui ne passent pas au LAGH.
Les changements de valeurs seront signalés, pour les participants à l'hormone de croissance quotidienne qui ne passent jamais à LAGH, de la ligne de base aux valeurs obtenues à 6 mois, 12 mois, 18 mois et 24 mois.
Pour les participants qui passent au LAGH, les valeurs de référence avant le traitement LAGH seront comparées à celles obtenues 6 mois après le début du traitement LAGH.
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Tous les six mois pendant environ 2 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Bradley S Miller, MD, PhD, University of Minnesota Department of Pediatric Endocrinology
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
5 août 2021
Achèvement primaire (Réel)
30 octobre 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
30 octobre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 juin 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 juin 2021
Première publication (Réel)
24 juin 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
19 novembre 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 novembre 2024
Dernière vérification
1 novembre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PEDS-2020-28945
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .