Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení adherence, kvality života, klinické odezvy a bezpečnosti každodenní a dlouhodobě působící terapie růstovým hormonem (LAuGH TRACK)

18. listopadu 2024 aktualizováno: University of Minnesota
Účelem studie je porovnat kvalitu života, adherenci, inzulínovou rezistenci, složení těla a účinnost dlouhodobě působícího růstového hormonu (LAGH) s denním růstovým hormonem (DGH) u dětí s deficitem růstového hormonu (GHD). Tyto cíle budou hodnoceny každých 6 měsíců u subjektů před přechodem z DGH na LAGH a 6 měsíců poté.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Denní subkutánní injekce rekombinantního lidského růstového hormonu (GH) je standardem péče o děti s nedostatkem GH (GHD). Potenciální překážkou dlouhodobé účinnosti denního GH (DGH) je nedostatečná adherence a vytrvalost. Mnohočetné molekuly dlouho působícího růstového hormonu (LAGH) jsou vyvíjeny s očekáváním, že snížená frekvence injekcí zlepší zkušenost pacienta a pečovatele, což povede ke zlepšení adherence a v konečném důsledku ke zlepšení účinnosti. Souvislost mezi sníženou frekvencí injekcí, zlepšenou adherencí a zlepšenou účinností však dosud nebyla prokázána. GH má metabolické účinky, které ovlivňují inzulínovou rezistenci, složení těla a hladiny lipidů. Existuje obava, že trvale zvýšené hladiny GH poskytované LAGH mohou mít negativní vliv na metabolismus. Existuje také obava, že větší velikost molekul LAGH ve vývoji může omezit jejich přístup k cílovým tkáním, což vede k nerovnováze lineárního růstu a metabolických účinků. Účelem studie je porovnat kvalitu života, adherenci, inzulínovou rezistenci, složení těla a účinnost dlouhodobě působícího růstového hormonu (LAGH) s denním růstovým hormonem (DGH) u dětí s deficitem růstového hormonu (GHD). Tyto cíle budou hodnoceny každých 6 měsíců u subjektů před přechodem z DGH na LAGH a 6 měsíců poté.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

19

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 13 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Děti, které denně dostávají léčbu růstovým hormonem kvůli nedostatku růstového hormonu (GHD).

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dívky musí být ve věku od 2 do 11 let a chlapci musí být ve věku od 2 do 13 let
  • Stanovili diagnózu dětského deficitu růstového hormonu (GHD). Pro účely studie je GHD definována jako maximální odpověď růstového hormonu na test stimulace klonidinem/argininem <10 ng/ml
  • Buď dosud neléčená, nebo v současné době léčena denním růstovým hormonem schváleným zdravotní pojišťovnou

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího může být nezávislou příčinou malého vzrůstu a/nebo omezovat odpověď na léčbu exogenním růstovým faktorem
  • Současná léčba dlouhodobě působícím růstovým hormonem
  • V současné době těhotná nebo kojící

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Přechod na dlouhodobě působící růstový hormon (LAGH)
Účastníci této větve budou přecházet mezi každodenní léčbou růstovým hormonem a léčbou dlouhodobě působícím růstovým hormonem.
Lék: Dlouhodobě působící růstový hormon (LAGH)
Léčba dlouhodobě působícím růstovým hormonem (LAGH).
Konzistentní denní růstový hormon (DGH)
Účastníci této skupiny budou pokračovat v každodenní léčbě růstovým hormonem.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna inzulinové rezistence
Časové okno: Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let
Glukóza a inzulin nalačno budou měřeny pomocí standardních laboratorních testů za účelem výpočtu homeostatického modelu hodnocení inzulinové rezistence (HOMA-IR). Rovnice je následující, plazmatická glukóza nalačno (mmol/l) vynásobená inzulinem v séru nalačno (mU/l) děleno 22,5. HOMA-IR je bezjednotková míra bez definovaného rozsahu. Vyšší skóre značí nižší citlivost na inzulín/vyšší inzulínovou rezistenci. Inzulinová rezistence bude hodnocena na začátku, 6 měsíců před zahájením léčby LAGH a 6 měsíců po zahájení léčby LAGH nebo každých 6 měsíců po dobu dvou let u těch, kteří nepřecházejí na LAGH. Změny hodnot budou hlášeny pro účastníky denního růstového hormonu, kteří nikdy nepřešli na LAGH, z výchozí hodnoty na hodnoty získané po 6 měsících, 12 měsících, 18 měsících a 24 měsících. U účastníků, kteří přešli na LAGH, budou výchozí hodnoty před léčbou LAGH porovnány s hodnotami získanými 6 měsíců po zahájení léčby LAGH.
Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let
Změna hustoty kostních minerálů - DXA
Časové okno: Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let
Minerální hustota kostí bude měřena pomocí rentgenové absorptiometrie s duální energií (DXA) uváděné v jednotkách gramů na centimetr^2. Hustota kostí bude hodnocena na začátku, 6 měsíců před zahájením léčby LAGH a 6 měsíců po zahájení léčby LAGH nebo každých 6 měsíců po dobu dvou let u těch, kteří nepřecházejí na LAGH. Změny hodnot budou hlášeny pro účastníky denního růstového hormonu, kteří nikdy nepřešli na LAGH, z výchozí hodnoty na hodnoty získané po 6 měsících, 12 měsících, 18 měsících a 24 měsících. U účastníků, kteří přešli na LAGH, budou výchozí hodnoty před léčbou LAGH porovnány s hodnotami získanými 6 měsíců po zahájení léčby LAGH.
Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let
Změna hustoty kostních minerálů - pQCT
Časové okno: Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let
Minerální hustota kostí bude měřena pomocí periferní kvantitativní počítačové tomografie (pQCT) a uváděna v jednotkách gramů na centimetr^3. Hustota kostí bude hodnocena na začátku, 6 měsíců před zahájením léčby LAGH a 6 měsíců po zahájení léčby LAGH nebo každých 6 měsíců po dobu dvou let u těch, kteří nepřecházejí na LAGH. Změny hodnot budou hlášeny pro účastníky denního růstového hormonu, kteří nikdy nepřešli na LAGH, z výchozí hodnoty na hodnoty získané po 6 měsících, 12 měsících, 18 měsících a 24 měsících. U účastníků, kteří přešli na LAGH, budou výchozí hodnoty před léčbou LAGH porovnány s hodnotami získanými 6 měsíců po zahájení léčby LAGH.
Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let
Změna procenta tuku
Časové okno: Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let
Procento tuku bude měřeno pomocí duální energetické rentgenové absorpciometrie (DXA), periferní kvantitativní počítačové tomografie (pQCT) a BodPod a bude uváděno v jednotkách procent kilogramů. Procento tuku bude hodnoceno na začátku, 6 měsíců před zahájením léčby LAGH a 6 měsíců po zahájení léčby LAGH nebo každých 6 měsíců po dobu dvou let u těch, kteří nepřejdou na LAGH. Změny hodnot budou hlášeny pro účastníky denního růstového hormonu, kteří nikdy nepřešli na LAGH, z výchozí hodnoty na hodnoty získané po 6 měsících, 12 měsících, 18 měsících a 24 měsících. U účastníků, kteří přešli na LAGH, budou výchozí hodnoty před léčbou LAGH porovnány s hodnotami získanými 6 měsíců po zahájení léčby LAGH.
Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let
Změna hmotnosti bez tuku
Časové okno: Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let
Beztuková hmotnost bude měřena pomocí rentgenové absorpciometrie s duální energií (DXA), periferní kvantitativní počítačové tomografie (pQCT) a BodPod a bude uváděna v jednotkách kilogramů. Hmotnost bez tuku bude hodnocena na začátku, 6 měsíců před zahájením léčby LAGH a 6 měsíců po zahájení léčby LAGH nebo každých 6 měsíců po dobu dvou let u těch, kteří nepřešli na LAGH. Změny hodnot budou hlášeny pro účastníky denního růstového hormonu, kteří nikdy nepřešli na LAGH, z výchozí hodnoty na hodnoty získané po 6 měsících, 12 měsících, 18 měsících a 24 měsících. U účastníků, kteří přešli na LAGH, budou výchozí hodnoty před léčbou LAGH porovnány s hodnotami získanými 6 měsíců po zahájení léčby LAGH.
Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let
Změna svalového obsahu - DXA
Časové okno: Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let
Svalový obsah bude měřen pomocí duální energetické rentgenové absorpciometrie (DXA) a BodPod a bude uváděn v jednotkách procent kilogramů. Svalový obsah bude hodnocen na začátku, 6 měsíců před zahájením léčby LAGH a 6 měsíců po zahájení léčby LAGH nebo každých 6 měsíců po dobu dvou let u těch, kteří nepřecházejí na LAGH. Změny hodnot budou hlášeny pro účastníky denního růstového hormonu, kteří nikdy nepřešli na LAGH, z výchozí hodnoty na hodnoty získané po 6 měsících, 12 měsících, 18 měsících a 24 měsících. U účastníků, kteří přešli na LAGH, budou výchozí hodnoty před léčbou LAGH porovnány s hodnotami získanými 6 měsíců po zahájení léčby LAGH.
Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let
Změna svalového obsahu - pQCT
Časové okno: Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let
Svalový obsah bude měřen pomocí periferní kvantitativní počítačové tomografie (pQCT) a uváděn v jednotkách gramů na centimetr^3. Svalový obsah bude hodnocen na začátku, 6 měsíců před zahájením léčby LAGH a 6 měsíců po zahájení léčby LAGH nebo každých 6 měsíců po dobu dvou let u těch, kteří nepřecházejí na LAGH. Změny hodnot budou hlášeny pro účastníky denního růstového hormonu, kteří nikdy nepřešli na LAGH, z výchozí hodnoty na hodnoty získané po 6 měsících, 12 měsících, 18 měsících a 24 měsících. U účastníků, kteří přešli na LAGH, budou výchozí hodnoty před léčbou LAGH porovnány s hodnotami získanými 6 měsíců po zahájení léčby LAGH.
Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v dotazníku PedsQL
Časové okno: Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let
Dotazník PedsQL obsahuje 23 položek hodnocených na 3- nebo 5bodové Likertově škále. Položky jsou obráceně skórovány a lineárně transformovány na stupnici 0-100 následovně: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Celkové skóre se vypočítá jako nevážený průměr skóre položek. Vyšší skóre ukazuje na lepší kvalitu života související se zdravím. PedsQL bude hodnocen na začátku, 6 měsíců před zahájením léčby LAGH a 6 měsíců po zahájení léčby LAGH nebo každých 6 měsíců po dobu dvou let u těch, kteří nepřecházejí na LAGH. Změny hodnot budou hlášeny pro účastníky denního růstového hormonu, kteří nikdy nepřešli na LAGH, z výchozí hodnoty na hodnoty získané po 6 měsících, 12 měsících, 18 měsících a 24 měsících. U účastníků, kteří přešli na LAGH, budou výchozí hodnoty před léčbou LAGH porovnány s hodnotami získanými 6 měsíců po zahájení léčby LAGH.
Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let
Změna v dotazníku QOLISSY
Časové okno: Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let
Dotazník QOLISSY obsahuje 66 položek hodnocených na 5bodové Likertově škále. Celkové skóre se vypočítá jako průměr skóre položek. Celkové skóre se pohybuje od 66 do 330, přičemž vyšší skóre naznačuje lepší kvalitu života. QOLISSY bude hodnocena na začátku, 6 měsíců před zahájením léčby LAGH a 6 měsíců po zahájení léčby LAGH nebo každých 6 měsíců po dobu dvou let u těch, kteří nepřecházejí na LAGH. Změny hodnot budou hlášeny pro účastníky denního růstového hormonu, kteří nikdy nepřešli na LAGH, z výchozí hodnoty na hodnoty získané po 6 měsících, 12 měsících, 18 měsících a 24 měsících. U účastníků, kteří přešli na LAGH, budou výchozí hodnoty před léčbou LAGH porovnány s hodnotami získanými 6 měsíců po zahájení léčby LAGH.
Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let
Změna v dotazníku DID-EQ
Časové okno: Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let
Diabetes Injection Device - Experience Questionnaire (DID-EQ) obsahuje 10 položek na 4bodové Likertově stupnici. Celkové skóre se vypočítá jako vážený průměr skóre položek. Celkové skóre se pohybuje od 10 do 40, přičemž vyšší skóre naznačuje pozitivnější vnímání charakteristik injekčního zařízení. DID-EQ bude hodnoceno na začátku, 6 měsíců před zahájením léčby LAGH a 6 měsíců po zahájení léčby LAGH nebo každých 6 měsíců po dobu dvou let u těch, kteří nepřecházejí na LAGH. Změny hodnot budou hlášeny pro účastníky denního růstového hormonu, kteří nikdy nepřešli na LAGH, z výchozí hodnoty na hodnoty získané po 6 měsících, 12 měsících, 18 měsících a 24 měsících. U účastníků, kteří přešli na LAGH, budou výchozí hodnoty před léčbou LAGH porovnány s hodnotami získanými 6 měsíců po zahájení léčby LAGH.
Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let
Změna v dotazníku DID-PQ
Časové okno: Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let
Diabetes Injection Device - Preference Questionnaire (DID-EQ) obsahuje 10 položek na 5bodové Likertově stupnici (-2 až 2), s celkovým rozsahem -20 až 20. Skóre na každém konci stupnice se rovná pozitivnějšímu vnímání zařízení. Vyšší skóre ukazuje na silnější preferenci pro zařízení LAGH a nižší (negativní) skóre ukazuje na preferenci pro denní zařízení pro růstový hormon. Výsledky budou uvedeny popisně a kategoricky jako četnost a procento pacientů hlásících každou odpověď na každou položku. DID-EQ bude hodnoceno na začátku, 6 měsíců před zahájením léčby LAGH a 6 měsíců po zahájení léčby LAGH nebo každých 6 měsíců po dobu dvou let u těch, kteří nepřecházejí na LAGH. Změny hodnot budou hlášeny pro účastníky denního růstového hormonu, kteří nikdy nepřešli na LAGH, z výchozí hodnoty na hodnoty získané po 6 měsících, 12 měsících, 18 měsících a 24 měsících. U účastníků, kteří přešli na LAGH, budou porovnány výchozí hodnoty před léčbou LAGH
Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let
Změna v průzkumu dodržování
Časové okno: Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let
Bude proveden průzkum adherence a budou získány údaje o poměru držení léků (MPR). Položky Likertovy škály budou měřeny v rozsahu 26 až 121, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší zátěž pro léčbu růstovým hormonem. Položky jiné než Likertovy škály (2 položky s procentuální zprávou a 2 položky s odpověďmi Ano/Ne) nebudou přidány k celkovému skóre, ale budou uvedeny popisně. Adherence bude hodnocena na začátku, 6 měsíců před zahájením léčby LAGH a 6 měsíců po zahájení léčby LAGH nebo každých 6 měsíců po dobu dvou let u těch, kteří nepřecházejí na LAGH. Změny hodnot budou hlášeny pro účastníky denního růstového hormonu, kteří nikdy nepřešli na LAGH, z výchozí hodnoty na hodnoty získané po 6 měsících, 12 měsících, 18 měsících a 24 měsících. U účastníků, kteří přešli na LAGH, budou výchozí hodnoty před léčbou LAGH porovnány s hodnotami získanými 6 měsíců po zahájení léčby LAGH.
Každých šest měsíců po dobu přibližně 2 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Minnesota

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Bradley S Miller, MD, PhD, University of Minnesota Department of Pediatric Endocrinology

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. srpna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

30. října 2024

Dokončení studie (Aktuální)

30. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

24. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

19. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PEDS-2020-28945

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit