Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Bedömning av följsamhet, livskvalitet, klinisk respons och säkerhet för daglig och långverkande tillväxthormonterapi (LAuGH TRACK)

26 juli 2023 uppdaterad av: University of Minnesota
Syftet med studien är att jämföra livskvalitet, adherens, insulinresistens, kroppssammansättning och effekt av långverkande tillväxthormon (LAGH) med dagligt tillväxthormon (DGH) hos barn med tillväxthormonbrist (GHD). Dessa mål kommer att utvärderas var 6:e ​​månad för försökspersoner innan de byter från DGH till LAGH och 6 månader efter.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Dagliga subkutana injektioner av rekombinant humant tillväxthormon (GH) är standardbehandlingen för barn med GH-brist (GHD). Ett potentiellt hinder för den långsiktiga effekten av daglig GH (DGH) är bristen på följsamhet och uthållighet. Flera långverkande tillväxthormon (LAGH)-molekyler utvecklas med förväntningen att minskad frekvens av injektioner kommer att förbättra patientens och vårdgivarens upplevelse, vilket leder till förbättrad vidhäftning och i slutändan förbättrad effektivitet. Sambandet mellan minskad injektionsfrekvens, förbättrad vidhäftning och förbättrad effekt har dock ännu inte påvisats. GH har metaboliska effekter som påverkar insulinresistens, kroppssammansättning och lipidnivåer. Det finns oro för att ihållande förhöjda nivåer av GH från LAGH kan ha en negativ effekt på ämnesomsättningen. Det finns också oro för att den större storleken på LAGH-molekylerna under utveckling kan begränsa deras tillgång till målvävnaderna, vilket leder till en obalans i den linjära tillväxten och metaboliska effekter. Syftet med studien är att jämföra livskvalitet, adherens, insulinresistens, kroppssammansättning och effekt av långverkande tillväxthormon (LAGH) med dagligt tillväxthormon (DGH) hos barn med tillväxthormonbrist (GHD). Dessa mål kommer att utvärderas var 6:e ​​månad för försökspersoner innan de byter från DGH till LAGH och 6 månader efter.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

80

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Bradley S Miller, MD, PhD
  • Telefonnummer: (612)-624-5409
  • E-post: mille685@umn.edu

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Rekrytering
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
          • Bradley S Miller, MD, PhD
          • Telefonnummer: 612-624-5409
          • E-post: mille685@umn.edu

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 13 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Barn som får daglig tillväxthormonbehandling för tillväxthormonbrist (GHD).

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Flickor måste vara mellan 2 och 11 år och pojkar måste vara mellan 2 och 13 år
  • Har fastställt diagnosen pediatrisk tillväxthormonbrist (GHD). I studiens syfte definieras GHD som maximalt tillväxthormonsvar på klonidin/argininstimuleringstestning på <10 ng/ml
  • Antingen behandlingsnaiv eller för närvarande behandlad med ett dagligt tillväxthormon som godkänts av sjukförsäkringen

Exklusions kriterier:

  • Varje medicinskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan vara en oberoende orsak till kortväxthet och/eller begränsa svaret på exogen tillväxtfaktorbehandling
  • Nuvarande behandling med långverkande tillväxthormon
  • För närvarande gravid eller ammar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Övergång till långverkande tillväxthormon (LAGH)
Deltagarna i denna arm kommer att gå över mellan daglig behandling med tillväxthormon och behandling med långverkande tillväxthormon.
Läkemedel: Långverkande tillväxthormon (LAGH)
Långverkande tillväxthormon (LAGH) behandling
Konsekvent dagligt tillväxthormon (DGH)
Deltagarna i denna grupp kommer att fortsätta med daglig behandling med tillväxthormon.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i insulinresistens
Tidsram: Var sjätte månad i cirka 2 år
Fasteglukos och insulin kommer att mätas med standardlaboratorietester för att beräkna homeostatisk modellbedömning av insulinresistens (HOMA-IR). Ekvationen är följande, fasteplasmaglukos (mmol/l) multiplicerat med fastande seruminsulin (mU/l) dividerat med 22,5. HOMA-IR är ett enhetslöst mått utan definierat intervall. Högre poäng indikerar lägre insulinkänslighet/högre insulinresistens. Insulinresistens kommer att bedömas vid baslinjen, 6 månader innan behandling med LAGH påbörjas och 6 månader efter påbörjad LAGH-behandling, eller var sjätte månad under två år för dem som inte byter till LAGH. Förändringar i värden kommer att rapporteras, för deltagare på dagligt tillväxthormon som aldrig byter till LAGH, från baslinjen till värden som erhålls efter 6 månader, 12 månader, 18 månader och 24 månader. För deltagare som byter till LAGH kommer baslinjevärdena före LAGH-behandling att jämföras med de som erhölls 6 månader efter starten av LAGH-behandlingen.
Var sjätte månad i cirka 2 år
Förändring i benmineraldensitet - DXA
Tidsram: Var sjätte månad i cirka 2 år
Benmineraldensitet kommer att mätas med hjälp av dubbelenergiröntgenabsorptiometri (DXA) rapporterad i enheter av gram per centimeter^2. Bentätheten kommer att bedömas vid baslinjen, 6 månader innan LAGH-behandling påbörjas och 6 månader efter starten av LAGH-behandling, eller var 6:e ​​månad under två år för dem som inte byter till LAGH. Förändringar i värden kommer att rapporteras, för deltagare på dagligt tillväxthormon som aldrig byter till LAGH, från baslinjen till värden som erhålls efter 6 månader, 12 månader, 18 månader och 24 månader. För deltagare som byter till LAGH kommer baslinjevärdena före LAGH-behandling att jämföras med de som erhölls 6 månader efter starten av LAGH-behandlingen.
Var sjätte månad i cirka 2 år
Förändring i benmineraldensitet - pQCT
Tidsram: Var sjätte månad i cirka 2 år
Benmineraltäthet kommer att mätas med perifer kvantitativ datortomografi (pQCT) och rapporteras i enheter av gram per centimeter^3. Bentätheten kommer att bedömas vid baslinjen, 6 månader innan LAGH-behandling påbörjas och 6 månader efter starten av LAGH-behandling, eller var 6:e ​​månad under två år för dem som inte byter till LAGH. Förändringar i värden kommer att rapporteras, för deltagare på dagligt tillväxthormon som aldrig byter till LAGH, från baslinjen till värden som erhålls efter 6 månader, 12 månader, 18 månader och 24 månader. För deltagare som byter till LAGH kommer baslinjevärdena före LAGH-behandling att jämföras med de som erhölls 6 månader efter starten av LAGH-behandlingen.
Var sjätte månad i cirka 2 år
Förändring i procent fett
Tidsram: Var sjätte månad i cirka 2 år
Procent fett kommer att mätas med hjälp av dubbelenergiröntgenabsorptiometri (DXA), perifer kvantitativ datortomografi (pQCT) och BodPod och rapporteras i enheter av procent kilogram. Procent fett kommer att bedömas vid baslinjen, 6 månader innan LAGH-behandlingen påbörjas och 6 månader efter starten av LAGH-behandlingen, eller var 6:e ​​månad under två år för dem som inte byter till LAGH. Förändringar i värden kommer att rapporteras, för deltagare på dagligt tillväxthormon som aldrig byter till LAGH, från baslinjen till värden som erhålls efter 6 månader, 12 månader, 18 månader och 24 månader. För deltagare som byter till LAGH kommer baslinjevärdena före LAGH-behandling att jämföras med de som erhölls 6 månader efter starten av LAGH-behandlingen.
Var sjätte månad i cirka 2 år
Förändring i fettfri massa
Tidsram: Var sjätte månad i cirka 2 år
Fettfri massa kommer att mätas med hjälp av dubbelenergiröntgenabsorptiometri (DXA), perifer kvantitativ datortomografi (pQCT) och BodPod och rapporteras i kiloenheter. Fettfri massa kommer att bedömas vid baslinjen, 6 månader innan LAGH-behandlingen påbörjas och 6 månader efter starten av LAGH-behandlingen, eller var 6:e ​​månad under två år för dem som inte byter till LAGH. Förändringar i värden kommer att rapporteras, för deltagare på dagligt tillväxthormon som aldrig byter till LAGH, från baslinjen till värden som erhålls efter 6 månader, 12 månader, 18 månader och 24 månader. För deltagare som byter till LAGH kommer baslinjevärdena före LAGH-behandling att jämföras med de som erhölls 6 månader efter starten av LAGH-behandlingen.
Var sjätte månad i cirka 2 år
Förändring i muskelinnehåll - DXA
Tidsram: Var sjätte månad i cirka 2 år
Muskelinnehåll kommer att mätas med hjälp av dubbelenergiröntgenabsorptiometri (DXA) och BodPod och rapporteras i enheter av procent kilogram. Muskelinnehållet kommer att bedömas vid baslinjen, 6 månader innan LAGH-behandlingen påbörjas och 6 månader efter starten av LAGH-behandlingen, eller var 6:e ​​månad under två år för dem som inte byter till LAGH. Förändringar i värden kommer att rapporteras, för deltagare på dagligt tillväxthormon som aldrig byter till LAGH, från baslinjen till värden som erhålls efter 6 månader, 12 månader, 18 månader och 24 månader. För deltagare som byter till LAGH kommer baslinjevärdena före LAGH-behandling att jämföras med de som erhölls 6 månader efter starten av LAGH-behandlingen.
Var sjätte månad i cirka 2 år
Förändring i muskelinnehåll - pQCT
Tidsram: Var sjätte månad i cirka 2 år
Muskelinnehåll kommer att mätas med perifer kvantitativ datortomografi (pQCT) och rapporteras i enheter av gram per centimeter^3. Muskelinnehållet kommer att bedömas vid baslinjen, 6 månader innan LAGH-behandlingen påbörjas och 6 månader efter starten av LAGH-behandlingen, eller var 6:e ​​månad under två år för dem som inte byter till LAGH. Förändringar i värden kommer att rapporteras, för deltagare på dagligt tillväxthormon som aldrig byter till LAGH, från baslinjen till värden som erhålls efter 6 månader, 12 månader, 18 månader och 24 månader. För deltagare som byter till LAGH kommer baslinjevärdena före LAGH-behandling att jämföras med de som erhölls 6 månader efter starten av LAGH-behandlingen.
Var sjätte månad i cirka 2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring i PedsQL frågeformulär
Tidsram: Var sjätte månad i cirka 2 år
PedsQL-frågeformuläret innehåller 23 objekt betygsatta på en 3- eller 5-gradig Likert-skala. Föremål omvänds poängsatta och omvandlas linjärt till en 0-100 skala enligt följande: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Totalpoäng beräknas som det ovägda genomsnittet av artikelpoäng. Högre poäng indikerar bättre hälsorelaterad livskvalitet. PedsQL kommer att bedömas vid baslinjen, 6 månader innan LAGH-behandlingen påbörjas och 6 månader efter starten av LAGH-behandlingen, eller var 6:e ​​månad under två år för dem som inte byter till LAGH. Förändringar i värden kommer att rapporteras, för deltagare på dagligt tillväxthormon som aldrig byter till LAGH, från baslinjen till värden som erhålls efter 6 månader, 12 månader, 18 månader och 24 månader. För deltagare som byter till LAGH kommer baslinjevärdena före LAGH-behandling att jämföras med de som erhölls 6 månader efter starten av LAGH-behandlingen.
Var sjätte månad i cirka 2 år
Ändring i QOLISSY frågeformulär
Tidsram: Var sjätte månad i cirka 2 år
QOLISSY Questionnaire innehåller 66 artiklar betygsatta på en 5-gradig Likert-skala. Totalpoäng beräknas som medelvärdet av objektpoäng. Totalpoäng varierar från 66 till 330 med högre poäng som indikerar bättre livskvalitet. QOLISSY kommer att utvärderas vid baslinjen, 6 månader innan LAGH-behandling påbörjas och 6 månader efter starten av LAGH-behandling, eller var 6:e ​​månad under två år för dem som inte byter till LAGH. Förändringar i värden kommer att rapporteras, för deltagare på dagligt tillväxthormon som aldrig byter till LAGH, från baslinjen till värden som erhålls efter 6 månader, 12 månader, 18 månader och 24 månader. För deltagare som byter till LAGH kommer baslinjevärdena före LAGH-behandling att jämföras med de som erhölls 6 månader efter starten av LAGH-behandlingen.
Var sjätte månad i cirka 2 år
Ändring i DID-EQ frågeformulär
Tidsram: Var sjätte månad i cirka 2 år
Diabetes Injection Device - Experience Questionnaire (DID-EQ) innehåller 10 objekt på en 4-gradig Likert-skala. Totalpoäng beräknas som ett vägt genomsnitt av artikelpoäng. Totalpoäng varierar från 10 till 40 med högre poäng som indikerar mer positiva uppfattningar om injektionsanordningens egenskaper. DID-EQ kommer att bedömas vid baslinjen, 6 månader före påbörjad LAGH-behandling och 6 månader efter påbörjad LAGH-behandling, eller var 6:e ​​månad under två år för dem som inte byter till LAGH. Förändringar i värden kommer att rapporteras, för deltagare på dagligt tillväxthormon som aldrig byter till LAGH, från baslinjen till värden som erhålls efter 6 månader, 12 månader, 18 månader och 24 månader. För deltagare som byter till LAGH kommer baslinjevärdena före LAGH-behandling att jämföras med de som erhölls 6 månader efter starten av LAGH-behandlingen.
Var sjätte månad i cirka 2 år
Ändring i DID-PQ frågeformulär
Tidsram: Var sjätte månad i cirka 2 år
Diabetes Injection Device - Preference Questionnaire (DID-EQ) innehåller 10 artiklar på en 5-punkts Likert-skala (-2 till 2), med ett totalt intervall på -20 till 20. Poäng i varje ände av skalan motsvarar en mer positiv uppfattning om enheten. En högre poäng indikerar en starkare preferens för LAGH-enhet och en lägre (negativ) poäng indikerar en preferens för enhet med dagligt tillväxthormon. Resultaten kommer att rapporteras beskrivande och kategoriskt som frekvensen och procentandelen av patienter som rapporterar varje svar på varje punkt. DID-EQ kommer att bedömas vid baslinjen, 6 månader före påbörjad LAGH-behandling och 6 månader efter påbörjad LAGH-behandling, eller var 6:e ​​månad under två år för dem som inte byter till LAGH. Förändringar i värden kommer att rapporteras, för deltagare på dagligt tillväxthormon som aldrig byter till LAGH, från baslinjen till värden som erhålls efter 6 månader, 12 månader, 18 månader och 24 månader. För deltagare som byter till LAGH kommer baslinjevärden före LAGH-behandling att jämföras med
Var sjätte månad i cirka 2 år
Förändring i efterlevnadsundersökning
Tidsram: Var sjätte månad i cirka 2 år
En följsamhetsundersökning kommer att administreras och data om medicininnehavskvoten (MPR) kommer att erhållas. Objekt i Likert-skala kommer att mätas med ett intervall från 26 till 121, med ett högre betyg som indikerar en större börda för behandling med tillväxthormon. Icke-Likert-skalaobjekt (2 poster med procentrapport och 2 poster med Ja/Nej-svar) kommer inte att läggas till en totalpoäng utan rapporteras beskrivande. Efterlevnaden kommer att bedömas vid baslinjen, 6 månader innan LAGH-behandlingen påbörjas och 6 månader efter starten av LAGH-behandlingen, eller var 6:e ​​månad under två år för dem som inte byter till LAGH. Förändringar i värden kommer att rapporteras, för deltagare på dagligt tillväxthormon som aldrig byter till LAGH, från baslinjen till värden som erhålls efter 6 månader, 12 månader, 18 månader och 24 månader. För deltagare som byter till LAGH kommer baslinjevärdena före LAGH-behandling att jämföras med de som erhölls 6 månader efter starten av LAGH-behandlingen.
Var sjätte månad i cirka 2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Minnesota

Utredare

  • Huvudutredare: Bradley S Miller, MD, PhD, University of Minnesota Department of Pediatric Endocrinology

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 augusti 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 juni 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 juni 2021

Första postat (Faktisk)

24 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PEDS-2020-28945

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Tillväxthormonbrist

Kliniska prövningar på Långverkande tillväxthormon (LAGH)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera