Vurdering av etterlevelse, livskvalitet, klinisk respons og sikkerhet ved daglig og langtidsvirkende veksthormonterapi (LAuGH TRACK)
18. november 2024 oppdatert av: University of Minnesota
Formålet med studien er å sammenligne livskvalitet, adherens, insulinresistens, kroppssammensetning og effekt av langtidsvirkende veksthormon (LAGH) med daglig veksthormon (DGH) hos barn med veksthormonmangel (GHD).
Disse målene vil bli evaluert hver 6. måned for forsøkspersoner før bytte fra DGH til LAGH, og 6 måneder etter.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Daglige subkutane injeksjoner av rekombinant humant veksthormon (GH) er standardbehandlingen for barn med GH-mangel (GHD).
En potensiell hindring for langsiktig effekt av daglig GH (DGH) er mangel på overholdelse og utholdenhet.
Flere langtidsvirkende veksthormon (LAGH)-molekyler utvikles med forventning om at redusert frekvens av injeksjoner vil forbedre pasientens og omsorgspersonens opplevelse, noe som fører til forbedret adherens og, til slutt, forbedre effektiviteten.
Imidlertid er sammenhengen mellom redusert injeksjonsfrekvens, forbedret adherens og forbedret effekt ennå ikke påvist.
GH har metabolske effekter som påvirker insulinresistens, kroppssammensetning og lipidnivåer.
Det er bekymring for at vedvarende forhøyede nivåer av GH levert av LAGH kan ha en negativ effekt på metabolismen.
Det er også bekymring for at den større størrelsen på LAGH-molekylene under utvikling kan begrense deres tilgang til målvevet som fører til en ubalanse i den lineære veksten og metabolske effekter.
Formålet med studien er å sammenligne livskvalitet, adherens, insulinresistens, kroppssammensetning og effekt av langtidsvirkende veksthormon (LAGH) med daglig veksthormon (DGH) hos barn med veksthormonmangel (GHD).
Disse målene vil bli evaluert hver 6. måned for forsøkspersoner før bytte fra DGH til LAGH, og 6 måneder etter.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
19
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 13 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Barn som får daglig veksthormonbehandling for veksthormonmangel (GHD).
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Jenter må være mellom 2 og 11 år, og gutter må være mellom 2 og 13 år
- Har etablert diagnose av pediatrisk veksthormonmangel (GHD). For formålet med studien er GHD definert som maksimal veksthormonrespons på klonidin/argininstimuleringstesting på <10 ng/mL
- Enten behandlingsnaiv eller for øyeblikket behandlet med et daglig veksthormon som godkjent av helseforsikring
Ekskluderingskriterier:
- Enhver medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening kan være en uavhengig årsak til kort vekst og/eller begrense responsen på eksogen vekstfaktorbehandling
- Nåværende behandling med langtidsvirkende veksthormon
- For tiden gravid eller ammer
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Overgang til langtidsvirkende veksthormon (LAGH)
Deltakere i denne armen vil gå over mellom daglig veksthormonbehandling og langtidsvirkende veksthormonbehandling.
|
Langtidsvirkende veksthormon (LAGH) behandling
|
|
Konsistent daglig veksthormon (DGH)
Deltakerne i denne gruppen vil fortsette med daglig veksthormonbehandling.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i insulinresistens
Tidsramme: Hver sjette måned i ca. 2 år
|
Fastende glukose og insulin vil bli målt ved hjelp av standard laboratorietester for å beregne homeostatisk modellvurdering av insulinresistens (HOMA-IR).
Ligningen er som følger, fastende plasmaglukose (mmol/l) multiplisert med fastende seruminsulin (mU/l) delt på 22,5.
HOMA-IR er et enhetsløst mål uten definert område.
Høyere skår indikerer lavere insulinfølsomhet/høyere insulinresistens.
Insulinresistens vil bli vurdert ved baseline, 6 måneder før start av LAGH-behandling og 6 måneder etter oppstart av LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for de som ikke bytter til LAGH.
Endring i verdier vil bli rapportert, for deltakere på daglig veksthormon som aldri bytter til LAGH, fra baseline til verdier oppnådd etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltakere som bytter til LAGH, vil baseline-verdiene før LAGH-behandling bli sammenlignet med de oppnådd 6 måneder etter starten av LAGH-behandlingen.
|
Hver sjette måned i ca. 2 år
|
|
Endring i beinmineraltetthet - DXA
Tidsramme: Hver sjette måned i ca. 2 år
|
Benmineraltetthet vil bli målt ved hjelp av dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA) rapportert i enheter av gram per centimeter^2.
Bentetthet vil bli vurdert ved baseline, 6 måneder før start av LAGH-behandling og 6 måneder etter oppstart av LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for de som ikke bytter til LAGH.
Endring i verdier vil bli rapportert, for deltakere på daglig veksthormon som aldri bytter til LAGH, fra baseline til verdier oppnådd etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltakere som bytter til LAGH, vil baseline-verdiene før LAGH-behandling bli sammenlignet med de oppnådd 6 måneder etter starten av LAGH-behandlingen.
|
Hver sjette måned i ca. 2 år
|
|
Endring i beinmineraltetthet - pQCT
Tidsramme: Hver sjette måned i ca. 2 år
|
Benmineraltetthet vil bli målt ved hjelp av perifer kvantitativ computertomografi (pQCT) og rapportert i enheter av gram per centimeter^3.
Bentetthet vil bli vurdert ved baseline, 6 måneder før start av LAGH-behandling og 6 måneder etter oppstart av LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for de som ikke bytter til LAGH.
Endring i verdier vil bli rapportert, for deltakere på daglig veksthormon som aldri bytter til LAGH, fra baseline til verdier oppnådd etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltakere som bytter til LAGH, vil baseline-verdiene før LAGH-behandling bli sammenlignet med de oppnådd 6 måneder etter starten av LAGH-behandlingen.
|
Hver sjette måned i ca. 2 år
|
|
Endring i prosent fett
Tidsramme: Hver sjette måned i ca. 2 år
|
Prosent fett vil bli målt ved hjelp av dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA), perifer kvantitativ computertomografi (pQCT) og BodPod og rapportert i enheter av prosent kilogram.
Prosent fett vil bli vurdert ved baseline, 6 måneder før start av LAGH-behandling og 6 måneder etter oppstart av LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for de som ikke bytter til LAGH.
Endring i verdier vil bli rapportert, for deltakere på daglig veksthormon som aldri bytter til LAGH, fra baseline til verdier oppnådd etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltakere som bytter til LAGH, vil baseline-verdiene før LAGH-behandling bli sammenlignet med de oppnådd 6 måneder etter starten av LAGH-behandlingen.
|
Hver sjette måned i ca. 2 år
|
|
Endring i fettfri masse
Tidsramme: Hver sjette måned i ca. 2 år
|
Fettfri masse vil bli målt ved hjelp av dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA), perifer kvantitativ computertomografi (pQCT) og BodPod og rapportert i kiloenheter.
Fettfri masse vil bli vurdert ved baseline, 6 måneder før start av LAGH-behandling og 6 måneder etter oppstart av LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for de som ikke bytter til LAGH.
Endring i verdier vil bli rapportert, for deltakere på daglig veksthormon som aldri bytter til LAGH, fra baseline til verdier oppnådd etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltakere som bytter til LAGH, vil baseline-verdiene før LAGH-behandling bli sammenlignet med de oppnådd 6 måneder etter starten av LAGH-behandlingen.
|
Hver sjette måned i ca. 2 år
|
|
Endring i muskelinnhold - DXA
Tidsramme: Hver sjette måned i ca. 2 år
|
Muskelinnholdet vil bli målt ved hjelp av dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA) og BodPod og rapportert i enheter av prosent kilogram.
Muskelinnholdet vil bli vurdert ved baseline, 6 måneder før start av LAGH-behandling og 6 måneder etter oppstart av LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for de som ikke bytter til LAGH.
Endring i verdier vil bli rapportert, for deltakere på daglig veksthormon som aldri bytter til LAGH, fra baseline til verdier oppnådd etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltakere som bytter til LAGH, vil baseline-verdiene før LAGH-behandling bli sammenlignet med de oppnådd 6 måneder etter starten av LAGH-behandlingen.
|
Hver sjette måned i ca. 2 år
|
|
Endring i muskelinnhold - pQCT
Tidsramme: Hver sjette måned i ca. 2 år
|
Muskelinnhold vil bli målt ved hjelp av perifer kvantitativ computertomografi (pQCT) og rapportert i enheter av gram per centimeter^3.
Muskelinnholdet vil bli vurdert ved baseline, 6 måneder før start av LAGH-behandling og 6 måneder etter oppstart av LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for de som ikke bytter til LAGH.
Endring i verdier vil bli rapportert, for deltakere på daglig veksthormon som aldri bytter til LAGH, fra baseline til verdier oppnådd etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltakere som bytter til LAGH, vil baseline-verdiene før LAGH-behandling bli sammenlignet med de oppnådd 6 måneder etter starten av LAGH-behandlingen.
|
Hver sjette måned i ca. 2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i PedsQL spørreskjema
Tidsramme: Hver sjette måned i ca. 2 år
|
PedsQL-spørreskjemaet inneholder 23 elementer vurdert på en 3- eller 5-punkts Likert-skala.
Elementer er reversert poengsum og lineært transformert til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0.
Total poengsum beregnes som uvektet gjennomsnitt av varepoeng.
Høyere skårer indikerer bedre helserelatert livskvalitet.
PedsQL vil bli vurdert ved baseline, 6 måneder før start av LAGH-behandling og 6 måneder etter oppstart av LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for de som ikke bytter til LAGH.
Endring i verdier vil bli rapportert, for deltakere på daglig veksthormon som aldri bytter til LAGH, fra baseline til verdier oppnådd etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltakere som bytter til LAGH, vil baseline-verdiene før LAGH-behandling bli sammenlignet med de oppnådd 6 måneder etter starten av LAGH-behandlingen.
|
Hver sjette måned i ca. 2 år
|
|
Endring i QOLISSY Spørreskjema
Tidsramme: Hver sjette måned i ca. 2 år
|
QOLISSY-spørreskjemaet inneholder 66 elementer vurdert på en 5-punkts Likert-skala.
Totalpoengsum beregnes som gjennomsnittet av varepoeng.
Totalskåre varierer fra 66 til 330 med høyere skårer som indikerer bedre livskvalitet.
QOLISSY vil bli vurdert ved baseline, 6 måneder før start av LAGH-behandling og 6 måneder etter oppstart av LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for de som ikke bytter til LAGH.
Endring i verdier vil bli rapportert, for deltakere på daglig veksthormon som aldri bytter til LAGH, fra baseline til verdier oppnådd etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltakere som bytter til LAGH, vil baseline-verdiene før LAGH-behandling bli sammenlignet med de oppnådd 6 måneder etter starten av LAGH-behandlingen.
|
Hver sjette måned i ca. 2 år
|
|
Endring i DID-EQ spørreskjema
Tidsramme: Hver sjette måned i ca. 2 år
|
Diabetes Injection Device - Experience Questionnaire (DID-EQ) inneholder 10 elementer på en 4-punkts Likert-skala.
Totalpoengsum beregnes som et vektet gjennomsnitt av varepoeng.
Total score varierer fra 10 til 40, med høyere poengsum som indikerer mer positive oppfatninger av injeksjonsanordningens egenskaper.
DID-EQ vil bli vurdert ved baseline, 6 måneder før start av LAGH-behandling og 6 måneder etter oppstart av LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for de som ikke bytter til LAGH.
Endring i verdier vil bli rapportert, for deltakere på daglig veksthormon som aldri bytter til LAGH, fra baseline til verdier oppnådd etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltakere som bytter til LAGH, vil baseline-verdiene før LAGH-behandling bli sammenlignet med de oppnådd 6 måneder etter starten av LAGH-behandlingen.
|
Hver sjette måned i ca. 2 år
|
|
Endring i DID-PQ spørreskjema
Tidsramme: Hver sjette måned i ca. 2 år
|
Diabetes Injection Device - Preference Questionnaire (DID-EQ) inneholder 10 elementer på en 5-punkts Likert-skala (-2 til 2), med et totalt område på -20 til 20.
Poeng på hver ende av skalaen tilsvarer en mer positiv oppfatning av enheten.
En høyere poengsum indikerer en sterkere preferanse for LAGH-enhet og en lavere (negativ) poengsum indikerer en preferanse for daglig veksthormonenhet.
Resultatene vil bli rapportert beskrivende og kategorisk som frekvensen og prosentandelen av pasienter som rapporterer hver respons på hvert element.
DID-EQ vil bli vurdert ved baseline, 6 måneder før start av LAGH-behandling og 6 måneder etter oppstart av LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for de som ikke bytter til LAGH.
Endring i verdier vil bli rapportert, for deltakere på daglig veksthormon som aldri bytter til LAGH, fra baseline til verdier oppnådd etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltakere som går over til LAGH, vil baseline-verdier før LAGH-behandling bli sammenlignet med
|
Hver sjette måned i ca. 2 år
|
|
Endring i tilslutningsundersøkelse
Tidsramme: Hver sjette måned i ca. 2 år
|
En etterlevelsesundersøkelse vil bli administrert og data for medisinbesittelse (MPR) vil bli innhentet.
Likert-skalaelementer vil bli målt med et område på 26 til 121, med en høyere poengsum som indikerer en større belastning for veksthormonbehandling.
Ikke-Likert-skalaelementer (2 elementer med prosentrapport og 2 elementer med Ja/Nei-svar) vil ikke bli lagt til en total poengsum, men vil bli rapportert beskrivende.
Overholdelse vil bli vurdert ved baseline, 6 måneder før start av LAGH-behandling og 6 måneder etter oppstart av LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for de som ikke bytter til LAGH.
Endring i verdier vil bli rapportert, for deltakere på daglig veksthormon som aldri bytter til LAGH, fra baseline til verdier oppnådd etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltakere som bytter til LAGH, vil baseline-verdiene før LAGH-behandling bli sammenlignet med de oppnådd 6 måneder etter starten av LAGH-behandlingen.
|
Hver sjette måned i ca. 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Bradley S Miller, MD, PhD, University of Minnesota Department of Pediatric Endocrinology
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
5. august 2021
Primær fullføring (Faktiske)
30. oktober 2024
Studiet fullført (Faktiske)
30. oktober 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. juni 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. juni 2021
Først lagt ut (Faktiske)
24. juni 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
19. november 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. november 2024
Sist bekreftet
1. november 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PEDS-2020-28945
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .