Avaliação da Adesão, Qualidade de Vida, Resposta Clínica e Segurança da Terapia Hormonal do Crescimento de Ação Diária e de Longa Duração (LAuGH TRACK)
18 de novembro de 2024 atualizado por: University of Minnesota
O objetivo do estudo é comparar a qualidade de vida, adesão, resistência à insulina, composição corporal e eficácia do hormônio do crescimento de ação prolongada (LAGH) ao hormônio do crescimento diário (DGH) em crianças com deficiência de hormônio do crescimento (DGH).
Esses objetivos serão avaliados a cada 6 meses para indivíduos antes da mudança de DGH para LAGH e 6 meses depois.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Injeções subcutâneas diárias de hormônio de crescimento humano recombinante (GH) é o padrão de tratamento para crianças com deficiência de GH (GHD).
Um impedimento potencial para a eficácia a longo prazo do GH diário (DGH) é a falta de adesão e persistência.
Múltiplas moléculas de hormônio do crescimento de ação prolongada (LAGH) estão sendo desenvolvidas com a expectativa de que a frequência reduzida de injeções melhore a experiência do paciente e do cuidador, levando a uma melhor adesão e, em última análise, à eficácia.
No entanto, a conexão entre redução da frequência de injeção, melhor adesão e melhor eficácia ainda não foi demonstrada.
O GH tem efeitos metabólicos que afetam a resistência à insulina, a composição corporal e os níveis lipídicos.
Existe a preocupação de que níveis persistentemente elevados de GH fornecidos pelo LAGH possam ter um efeito negativo no metabolismo.
Há também a preocupação de que o tamanho maior das moléculas de LAGH em desenvolvimento possa limitar seu acesso aos tecidos-alvo, levando a um desequilíbrio do crescimento linear e dos efeitos metabólicos.
O objetivo do estudo é comparar a qualidade de vida, adesão, resistência à insulina, composição corporal e eficácia do hormônio do crescimento de ação prolongada (LAGH) ao hormônio do crescimento diário (DGH) em crianças com deficiência de hormônio do crescimento (DGH).
Esses objetivos serão avaliados a cada 6 meses para indivíduos antes da mudança de DGH para LAGH e 6 meses depois.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
19
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 13 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Crianças recebendo tratamento diário com hormônio de crescimento para deficiência de hormônio de crescimento (GHD).
Descrição
Critério de inclusão:
- As meninas devem ter entre 2 e 11 anos de idade e os meninos devem ter entre 2 e 13 anos
- Ter diagnóstico estabelecido de deficiência pediátrica de hormônio do crescimento (DGH). Para os propósitos do estudo, GHD é definido como resposta máxima do hormônio do crescimento ao teste de estimulação de clonidina/arginina de <10 ng/mL
- Sem tratamento prévio ou atualmente tratado com um hormônio de crescimento diário aprovado pelo seguro de saúde
Critério de exclusão:
- Qualquer condição médica que, na opinião do investigador, possa ser uma causa independente de baixa estatura e/ou limitar a resposta ao tratamento com fator de crescimento exógeno
- Tratamento atual com hormônio de crescimento de ação prolongada
- Atualmente grávida ou amamentando
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Transição para hormônio de crescimento de ação prolongada (LAGH)
Os participantes neste braço farão a transição entre o tratamento diário com hormônio de crescimento e o tratamento com hormônio de crescimento de ação prolongada.
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Tratamento com hormônio de crescimento de ação prolongada (LAGH)
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Hormônio de crescimento diário consistente (DGH)
Os participantes deste grupo continuarão com o tratamento diário com hormônio de crescimento.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na resistência à insulina
Prazo: A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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A glicemia de jejum e a insulina serão medidas usando testes laboratoriais padrão para calcular o modelo de avaliação homeostática da resistência à insulina (HOMA-IR).
A equação é a seguinte, glicose plasmática em jejum (mmol/l) multiplicada pela insulina sérica em jejum (mU/l) dividida por 22,5.
HOMA-IR é uma medida sem unidade sem intervalo definido.
Pontuações mais altas indicam menor sensibilidade à insulina/maior resistência à insulina.
A resistência à insulina será avaliada no início do estudo, 6 meses antes do início do tratamento com LAGH e 6 meses após o início do tratamento com LAGH, ou a cada 6 meses durante dois anos para aqueles que não mudarem para LAGH.
A mudança nos valores será relatada, para participantes em Hormônio de Crescimento Diário que nunca mudam para LAGH, desde a linha de base até os valores obtidos em 6 meses, 12 meses, 18 meses e 24 meses.
Para os participantes que mudam para LAGH, os valores basais pré-tratamento LAGH serão comparados aos obtidos 6 meses após o início do tratamento LAGH.
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A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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Mudança na Densidade Mineral Óssea - DXA
Prazo: A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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A densidade mineral óssea será medida usando absorciometria de raios-X de dupla energia (DXA) relatada em unidades de gramas por centímetro^2.
A densidade óssea será avaliada na linha de base, 6 meses antes do início do tratamento com LAGH e 6 meses após o início do tratamento com LAGH, ou a cada 6 meses durante dois anos para aqueles que não mudam para LAGH.
A mudança nos valores será relatada, para participantes em Hormônio de Crescimento Diário que nunca mudam para LAGH, desde a linha de base até os valores obtidos em 6 meses, 12 meses, 18 meses e 24 meses.
Para os participantes que mudam para LAGH, os valores basais pré-tratamento LAGH serão comparados aos obtidos 6 meses após o início do tratamento LAGH.
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A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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Mudança na Densidade Mineral Óssea - pQCT
Prazo: A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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A densidade mineral óssea será medida usando tomografia computadorizada quantitativa periférica (pQCT) e relatada em unidades de gramas por centímetro^3.
A densidade óssea será avaliada na linha de base, 6 meses antes do início do tratamento com LAGH e 6 meses após o início do tratamento com LAGH, ou a cada 6 meses durante dois anos para aqueles que não mudam para LAGH.
A mudança nos valores será relatada, para participantes em Hormônio de Crescimento Diário que nunca mudam para LAGH, desde a linha de base até os valores obtidos em 6 meses, 12 meses, 18 meses e 24 meses.
Para os participantes que mudam para LAGH, os valores basais pré-tratamento LAGH serão comparados aos obtidos 6 meses após o início do tratamento LAGH.
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A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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Alteração no percentual de gordura
Prazo: A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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A porcentagem de gordura será medida usando absorciometria de raios-X de dupla energia (DXA), tomografia computadorizada quantitativa periférica (pQCT) e BodPod e relatada em unidades de quilogramas percentuais.
O percentual de gordura será avaliado na linha de base, 6 meses antes do início do tratamento com LAGH e 6 meses após o início do tratamento com LAGH, ou a cada 6 meses durante dois anos para aqueles que não mudarem para LAGH.
A mudança nos valores será relatada, para participantes em Hormônio de Crescimento Diário que nunca mudam para LAGH, desde a linha de base até os valores obtidos em 6 meses, 12 meses, 18 meses e 24 meses.
Para os participantes que mudam para LAGH, os valores basais pré-tratamento LAGH serão comparados aos obtidos 6 meses após o início do tratamento LAGH.
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A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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Alteração na massa isenta de gordura
Prazo: A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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A massa livre de gordura será medida usando absorciometria de raios X de dupla energia (DXA), tomografia computadorizada quantitativa periférica (pQCT) e BodPod e relatada em unidades de quilogramas.
A massa livre de gordura será avaliada na linha de base, 6 meses antes do início do tratamento com LAGH e 6 meses após o início do tratamento com LAGH, ou a cada 6 meses durante dois anos para aqueles que não mudarem para LAGH.
A mudança nos valores será relatada, para participantes em Hormônio de Crescimento Diário que nunca mudam para LAGH, desde a linha de base até os valores obtidos em 6 meses, 12 meses, 18 meses e 24 meses.
Para os participantes que mudam para LAGH, os valores basais pré-tratamento LAGH serão comparados aos obtidos 6 meses após o início do tratamento LAGH.
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A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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Mudança no conteúdo muscular - DXA
Prazo: A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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O conteúdo muscular será medido usando absorciometria de raios X de dupla energia (DXA) e BodPod e relatado em unidades de quilogramas percentuais.
O conteúdo muscular será avaliado na linha de base, 6 meses antes do início do tratamento com LAGH e 6 meses após o início do tratamento com LAGH, ou a cada 6 meses durante dois anos para aqueles que não mudam para LAGH.
A mudança nos valores será relatada, para participantes em Hormônio de Crescimento Diário que nunca mudam para LAGH, desde a linha de base até os valores obtidos em 6 meses, 12 meses, 18 meses e 24 meses.
Para os participantes que mudam para LAGH, os valores basais pré-tratamento LAGH serão comparados aos obtidos 6 meses após o início do tratamento LAGH.
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A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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Mudança no Conteúdo Muscular - pQCT
Prazo: A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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O conteúdo muscular será medido usando tomografia computadorizada quantitativa periférica (pQCT) e relatado em unidades de gramas por centímetro^3.
O conteúdo muscular será avaliado na linha de base, 6 meses antes do início do tratamento com LAGH e 6 meses após o início do tratamento com LAGH, ou a cada 6 meses durante dois anos para aqueles que não mudam para LAGH.
A mudança nos valores será relatada, para participantes em Hormônio de Crescimento Diário que nunca mudam para LAGH, desde a linha de base até os valores obtidos em 6 meses, 12 meses, 18 meses e 24 meses.
Para os participantes que mudam para LAGH, os valores basais pré-tratamento LAGH serão comparados aos obtidos 6 meses após o início do tratamento LAGH.
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A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração no Questionário PedsQL
Prazo: A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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O Questionário PedsQL contém 23 itens classificados em uma escala Likert de 3 ou 5 pontos.
Os itens são pontuados inversamente e transformados linearmente em uma escala de 0 a 100, como segue: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0.
A pontuação total é calculada como a média não ponderada das pontuações dos itens.
Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
O PedsQL será avaliado no início do estudo, 6 meses antes do início do tratamento com LAGH e 6 meses após o início do tratamento com LAGH, ou a cada 6 meses durante dois anos para aqueles que não mudarem para LAGH.
A mudança nos valores será relatada, para participantes em Hormônio de Crescimento Diário que nunca mudam para LAGH, desde a linha de base até os valores obtidos em 6 meses, 12 meses, 18 meses e 24 meses.
Para os participantes que mudam para LAGH, os valores basais pré-tratamento LAGH serão comparados aos obtidos 6 meses após o início do tratamento LAGH.
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A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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Alteração no Questionário QOLISSY
Prazo: A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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O Questionário QOLISSY contém 66 itens classificados em uma escala Likert de 5 pontos.
A pontuação total é calculada como a média das pontuações dos itens.
As pontuações totais variam de 66 a 330, com pontuações mais altas indicando melhor qualidade de vida.
QOLISSY será avaliado na linha de base, 6 meses antes do início do tratamento LAGH e 6 meses após o início do tratamento LAGH, ou a cada 6 meses durante dois anos para aqueles que não mudam para LAGH.
A mudança nos valores será relatada, para participantes em Hormônio de Crescimento Diário que nunca mudam para LAGH, desde a linha de base até os valores obtidos em 6 meses, 12 meses, 18 meses e 24 meses.
Para os participantes que mudam para LAGH, os valores basais pré-tratamento LAGH serão comparados aos obtidos 6 meses após o início do tratamento LAGH.
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A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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Mudança no Questionário DID-EQ
Prazo: A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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O Diabetes Injection Device - Experience Questionnaire (DID-EQ) contém 10 itens em uma escala Likert de 4 pontos.
A pontuação total é calculada como uma média ponderada das pontuações dos itens.
As pontuações totais variam de 10 a 40, com pontuações mais altas indicando percepções mais positivas das características do dispositivo de injeção.
O DID-EQ será avaliado na linha de base, 6 meses antes do início do tratamento com LAGH e 6 meses após o início do tratamento com LAGH, ou a cada 6 meses durante dois anos para aqueles que não mudam para LAGH.
A mudança nos valores será relatada, para participantes em Hormônio de Crescimento Diário que nunca mudam para LAGH, desde a linha de base até os valores obtidos em 6 meses, 12 meses, 18 meses e 24 meses.
Para os participantes que mudam para LAGH, os valores basais pré-tratamento LAGH serão comparados aos obtidos 6 meses após o início do tratamento LAGH.
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A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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Mudança no Questionário DID-PQ
Prazo: A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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O Diabetes Injection Device - Preference Questionnaire (DID-EQ) contém 10 itens em uma escala Likert de 5 pontos (-2 a 2), com um intervalo total de -20 a 20.
As pontuações em cada extremidade da escala equivalem a uma percepção mais positiva do dispositivo.
Uma pontuação mais alta indica uma preferência mais forte pelo dispositivo LAGH e uma pontuação mais baixa (negativa) indica uma preferência pelo dispositivo de hormônio de crescimento diário.
Os resultados serão relatados de forma descritiva e categórica como a frequência e porcentagem de pacientes relatando cada resposta para cada item.
O DID-EQ será avaliado na linha de base, 6 meses antes do início do tratamento com LAGH e 6 meses após o início do tratamento com LAGH, ou a cada 6 meses durante dois anos para aqueles que não mudam para LAGH.
A mudança nos valores será relatada, para participantes em Hormônio de Crescimento Diário que nunca mudam para LAGH, desde a linha de base até os valores obtidos em 6 meses, 12 meses, 18 meses e 24 meses.
Para os participantes que mudam para LAGH, os valores basais pré-tratamento LAGH serão comparados com
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A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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Mudança na Pesquisa de Adesão
Prazo: A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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Uma pesquisa de adesão será administrada e os dados da taxa de posse de medicamentos (MPR) serão obtidos.
Os itens da escala Likert serão medidos com um intervalo de 26 a 121, com uma pontuação mais alta indicando uma carga maior para o tratamento com hormônio de crescimento.
Itens de escala não-Likert (2 itens com relatório de porcentagem e 2 itens com respostas Sim/Não) não serão adicionados a uma pontuação total, mas serão relatados descritivamente.
A adesão será avaliada no início do tratamento, 6 meses antes do início do tratamento com LAGH e 6 meses após o início do tratamento com LAGH, ou a cada 6 meses durante dois anos para aqueles que não mudarem para LAGH.
A mudança nos valores será relatada, para participantes em Hormônio de Crescimento Diário que nunca mudam para LAGH, desde a linha de base até os valores obtidos em 6 meses, 12 meses, 18 meses e 24 meses.
Para os participantes que mudam para LAGH, os valores basais pré-tratamento LAGH serão comparados aos obtidos 6 meses após o início do tratamento LAGH.
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A cada seis meses por aproximadamente 2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Bradley S Miller, MD, PhD, University of Minnesota Department of Pediatric Endocrinology
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de agosto de 2021
Conclusão Primária (Real)
30 de outubro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
30 de outubro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de junho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de junho de 2021
Primeira postagem (Real)
24 de junho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
19 de novembro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de novembro de 2024
Última verificação
1 de novembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PEDS-2020-28945
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .