Valutazione dell'aderenza, della qualità della vita, della risposta clinica e della sicurezza della terapia con ormone della crescita quotidiano e ad azione prolungata (LAuGH TRACK)
18 novembre 2024 aggiornato da: University of Minnesota
Lo scopo dello studio è confrontare la qualità della vita, l'aderenza, l'insulino-resistenza, la composizione corporea e l'efficacia dell'ormone della crescita a lunga durata d'azione (LAGH) con l'ormone della crescita giornaliero (DGH) nei bambini con deficit dell'ormone della crescita (GHD).
Questi obiettivi saranno valutati ogni 6 mesi per i soggetti prima del passaggio da DGH a LAGH e 6 mesi dopo.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Le iniezioni sottocutanee giornaliere di ormone della crescita umano (GH) ricombinante rappresentano lo standard terapeutico per i bambini con deficit di GH (GHD).
Un potenziale ostacolo all'efficacia a lungo termine del GH quotidiano (DGH) è la mancanza di aderenza e persistenza.
Molteplici molecole di ormone della crescita a lunga durata d'azione (LAGH) sono in fase di sviluppo con l'aspettativa che la ridotta frequenza delle iniezioni migliorerà l'esperienza del paziente e dell'assistente portando a una migliore aderenza e, in definitiva, a migliorare l'efficacia.
Tuttavia, la connessione tra frequenza di iniezione ridotta, migliore aderenza e maggiore efficacia non è stata ancora dimostrata.
Il GH ha effetti metabolici che influenzano la resistenza all'insulina, la composizione corporea e i livelli di lipidi.
Si teme che livelli costantemente elevati di GH forniti da LAGH possano avere un effetto negativo sul metabolismo.
C'è anche la preoccupazione che le dimensioni maggiori delle molecole LAGH in fase di sviluppo possano limitare il loro accesso ai tessuti bersaglio portando a uno squilibrio della crescita lineare e degli effetti metabolici.
Lo scopo dello studio è confrontare la qualità della vita, l'aderenza, l'insulino-resistenza, la composizione corporea e l'efficacia dell'ormone della crescita a lunga durata d'azione (LAGH) con l'ormone della crescita giornaliero (DGH) nei bambini con deficit dell'ormone della crescita (GHD).
Questi obiettivi saranno valutati ogni 6 mesi per i soggetti prima del passaggio da DGH a LAGH e 6 mesi dopo.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
19
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 13 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
Bambini che ricevono un trattamento quotidiano con l'ormone della crescita per il deficit dell'ormone della crescita (GHD).
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Le ragazze devono avere un'età compresa tra 2 e 11 anni e i ragazzi devono avere un'età compresa tra 2 e 13 anni
- Hanno stabilito la diagnosi di deficit di ormone della crescita pediatrico (GHD). Ai fini dello studio, la GHD è definita come risposta di picco dell'ormone della crescita al test di stimolazione con clonidina/arginina <10 ng/mL
- Naive al trattamento o attualmente in trattamento con un ormone della crescita giornaliero come approvato dall'assicurazione sanitaria
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi condizione medica che, secondo il parere dello sperimentatore, può essere una causa indipendente di bassa statura e/o limitare la risposta al trattamento del fattore di crescita esogeno
- Attuale trattamento con ormone della crescita a lunga durata d'azione
- Attualmente in stato di gravidanza o allattamento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Transizione all'ormone della crescita a lunga durata d'azione (LAGH)
I partecipanti a questo braccio passeranno dal trattamento giornaliero dell'ormone della crescita al trattamento con ormone della crescita a lunga durata d'azione.
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Trattamento con ormone della crescita a lunga durata d'azione (LAGH).
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Ormone della crescita giornaliero costante (DGH)
I partecipanti a questo gruppo continueranno con il trattamento quotidiano dell'ormone della crescita.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione della resistenza all'insulina
Lasso di tempo: Ogni sei mesi per circa 2 anni
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La glicemia e l'insulina a digiuno saranno misurate utilizzando test di laboratorio standard al fine di calcolare la valutazione del modello omeostatico dell'insulino-resistenza (HOMA-IR).
L'equazione è la seguente, glicemia plasmatica a digiuno (mmol/l) moltiplicata per l'insulina sierica a digiuno (mU/l) divisa per 22,5.
HOMA-IR è una misura senza unità senza intervallo definito.
Punteggi più alti indicano minore sensibilità all'insulina/maggiore resistenza all'insulina.
La resistenza all'insulina sarà valutata al basale, 6 mesi prima dell'inizio del trattamento con LAGH e 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con LAGH, o ogni 6 mesi per due anni per coloro che non passano a LAGH.
Verrà segnalata la variazione dei valori, per i partecipanti all'ormone della crescita giornaliero che non passano mai a LAGH, dal basale ai valori ottenuti a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi e 24 mesi.
Per i partecipanti che passano a LAGH, i valori basali prima del trattamento con LAGH saranno confrontati con quelli ottenuti 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con LAGH.
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Ogni sei mesi per circa 2 anni
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Modifica della densità minerale ossea - DXA
Lasso di tempo: Ogni sei mesi per circa 2 anni
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La densità minerale ossea sarà misurata utilizzando l'assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA) riportata in unità di grammi per centimetro^2.
La densità ossea sarà valutata al basale, 6 mesi prima dell'inizio del trattamento con LAGH e 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con LAGH, o ogni 6 mesi per due anni per coloro che non passano a LAGH.
Verrà segnalata la variazione dei valori, per i partecipanti all'ormone della crescita giornaliero che non passano mai a LAGH, dal basale ai valori ottenuti a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi e 24 mesi.
Per i partecipanti che passano a LAGH, i valori basali prima del trattamento con LAGH saranno confrontati con quelli ottenuti 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con LAGH.
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Ogni sei mesi per circa 2 anni
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Variazione della densità minerale ossea - pQCT
Lasso di tempo: Ogni sei mesi per circa 2 anni
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La densità minerale ossea sarà misurata utilizzando la tomografia computerizzata quantitativa periferica (pQCT) e riportata in unità di grammi per centimetro^3.
La densità ossea sarà valutata al basale, 6 mesi prima dell'inizio del trattamento con LAGH e 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con LAGH, o ogni 6 mesi per due anni per coloro che non passano a LAGH.
Verrà segnalata la variazione dei valori, per i partecipanti all'ormone della crescita giornaliero che non passano mai a LAGH, dal basale ai valori ottenuti a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi e 24 mesi.
Per i partecipanti che passano a LAGH, i valori basali prima del trattamento con LAGH saranno confrontati con quelli ottenuti 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con LAGH.
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Ogni sei mesi per circa 2 anni
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Variazione della percentuale di grassi
Lasso di tempo: Ogni sei mesi per circa 2 anni
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La percentuale di grasso sarà misurata utilizzando l'assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA), la tomografia computerizzata quantitativa periferica (pQCT) e BodPod e riportata in unità di chilogrammi percentuali.
La percentuale di grasso sarà valutata al basale, 6 mesi prima dell'inizio del trattamento con LAGH e 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con LAGH, o ogni 6 mesi per due anni per coloro che non passano a LAGH.
Verrà segnalata la variazione dei valori, per i partecipanti all'ormone della crescita giornaliero che non passano mai a LAGH, dal basale ai valori ottenuti a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi e 24 mesi.
Per i partecipanti che passano a LAGH, i valori basali prima del trattamento con LAGH saranno confrontati con quelli ottenuti 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con LAGH.
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Ogni sei mesi per circa 2 anni
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Variazione della massa magra
Lasso di tempo: Ogni sei mesi per circa 2 anni
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La massa magra sarà misurata utilizzando assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA), tomografia computerizzata quantitativa periferica (pQCT) e BodPod e riportata in unità di chilogrammi.
La massa magra sarà valutata al basale, 6 mesi prima dell'inizio del trattamento con LAGH e 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con LAGH, o ogni 6 mesi per due anni per coloro che non passano a LAGH.
Verrà segnalata la variazione dei valori, per i partecipanti all'ormone della crescita giornaliero che non passano mai a LAGH, dal basale ai valori ottenuti a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi e 24 mesi.
Per i partecipanti che passano a LAGH, i valori basali prima del trattamento con LAGH saranno confrontati con quelli ottenuti 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con LAGH.
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Ogni sei mesi per circa 2 anni
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Variazione del contenuto muscolare - DXA
Lasso di tempo: Ogni sei mesi per circa 2 anni
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Il contenuto muscolare sarà misurato utilizzando l'assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA) e BodPod e riportato in unità di chilogrammi percentuali.
Il contenuto muscolare sarà valutato al basale, 6 mesi prima dell'inizio del trattamento con LAGH e 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con LAGH, o ogni 6 mesi per due anni per coloro che non passano a LAGH.
Verrà segnalata la variazione dei valori, per i partecipanti all'ormone della crescita giornaliero che non passano mai a LAGH, dal basale ai valori ottenuti a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi e 24 mesi.
Per i partecipanti che passano a LAGH, i valori basali prima del trattamento con LAGH saranno confrontati con quelli ottenuti 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con LAGH.
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Ogni sei mesi per circa 2 anni
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Variazione del contenuto muscolare - pQCT
Lasso di tempo: Ogni sei mesi per circa 2 anni
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Il contenuto muscolare sarà misurato mediante tomografia computerizzata quantitativa periferica (pQCT) e riportato in unità di grammi per centimetro^3.
Il contenuto muscolare sarà valutato al basale, 6 mesi prima dell'inizio del trattamento con LAGH e 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con LAGH, o ogni 6 mesi per due anni per coloro che non passano a LAGH.
Verrà segnalata la variazione dei valori, per i partecipanti all'ormone della crescita giornaliero che non passano mai a LAGH, dal basale ai valori ottenuti a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi e 24 mesi.
Per i partecipanti che passano a LAGH, i valori basali prima del trattamento con LAGH saranno confrontati con quelli ottenuti 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con LAGH.
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Ogni sei mesi per circa 2 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Modifica nel questionario PedsQL
Lasso di tempo: Ogni sei mesi per circa 2 anni
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Il questionario PedsQL contiene 23 item valutati su una scala Likert a 3 o 5 punti.
Gli elementi sono invertiti e trasformati linearmente in una scala 0-100 come segue: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0.
Il punteggio totale viene calcolato come media non ponderata dei punteggi degli elementi.
Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita correlata alla salute.
PedsQL sarà valutato al basale, 6 mesi prima dell'inizio del trattamento LAGH e 6 mesi dopo l'inizio del trattamento LAGH, o ogni 6 mesi per due anni per coloro che non passano a LAGH.
Verrà segnalata la variazione dei valori, per i partecipanti all'ormone della crescita giornaliero che non passano mai a LAGH, dal basale ai valori ottenuti a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi e 24 mesi.
Per i partecipanti che passano a LAGH, i valori basali prima del trattamento con LAGH saranno confrontati con quelli ottenuti 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con LAGH.
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Ogni sei mesi per circa 2 anni
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Cambiamento nel questionario QOLISSY
Lasso di tempo: Ogni sei mesi per circa 2 anni
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Il questionario QOLISSY contiene 66 item valutati su una scala Likert a 5 punti.
Il punteggio totale viene calcolato come media dei punteggi degli elementi.
I punteggi totali vanno da 66 a 330 con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita.
QOLISSY sarà valutato al basale, 6 mesi prima dell'inizio del trattamento con LAGH e 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con LAGH, o ogni 6 mesi per due anni per coloro che non passano a LAGH.
Verrà segnalata la variazione dei valori, per i partecipanti all'ormone della crescita giornaliero che non passano mai a LAGH, dal basale ai valori ottenuti a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi e 24 mesi.
Per i partecipanti che passano a LAGH, i valori basali prima del trattamento con LAGH saranno confrontati con quelli ottenuti 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con LAGH.
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Ogni sei mesi per circa 2 anni
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Modifica nel questionario DID-EQ
Lasso di tempo: Ogni sei mesi per circa 2 anni
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Il Diabetes Injection Device - Experience Questionnaire (DID-EQ) contiene 10 item su una scala Likert a 4 punti.
Il punteggio totale viene calcolato come media ponderata dei punteggi degli elementi.
I punteggi totali vanno da 10 a 40 con un punteggio più alto che indica percezioni più positive delle caratteristiche del dispositivo di iniezione.
Il DID-EQ sarà valutato al basale, 6 mesi prima dell'inizio del trattamento con LAGH e 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con LAGH, o ogni 6 mesi per due anni per coloro che non passano a LAGH.
Verrà segnalata la variazione dei valori, per i partecipanti all'ormone della crescita giornaliero che non passano mai a LAGH, dal basale ai valori ottenuti a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi e 24 mesi.
Per i partecipanti che passano a LAGH, i valori basali prima del trattamento con LAGH saranno confrontati con quelli ottenuti 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con LAGH.
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Ogni sei mesi per circa 2 anni
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Modifica del questionario DID-PQ
Lasso di tempo: Ogni sei mesi per circa 2 anni
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Il Diabetes Injection Device - Preference Questionnaire (DID-EQ) contiene 10 item su una scala Likert a 5 punti (da -2 a 2), con un intervallo totale da -20 a 20.
I punteggi su ciascuna estremità della scala equivalgono a una percezione più positiva del dispositivo.
Un punteggio più alto indica una maggiore preferenza per il dispositivo LAGH e un punteggio inferiore (negativo) indica una preferenza per il dispositivo giornaliero dell'ormone della crescita.
I risultati saranno riportati in modo descrittivo e categorico come la frequenza e la percentuale di pazienti che riportano ciascuna risposta a ciascun elemento.
Il DID-EQ sarà valutato al basale, 6 mesi prima dell'inizio del trattamento con LAGH e 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con LAGH, o ogni 6 mesi per due anni per coloro che non passano a LAGH.
Verrà segnalata la variazione dei valori, per i partecipanti all'ormone della crescita giornaliero che non passano mai a LAGH, dal basale ai valori ottenuti a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi e 24 mesi.
Per i partecipanti che passano a LAGH, verranno confrontati i valori basali pre-trattamento LAGH
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Ogni sei mesi per circa 2 anni
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Cambiamento nell'indagine sull'aderenza
Lasso di tempo: Ogni sei mesi per circa 2 anni
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Verrà somministrato un sondaggio sull'aderenza e saranno ottenuti i dati sul rapporto di possesso di farmaci (MPR).
Gli elementi della scala Likert saranno misurati con un intervallo da 26 a 121, con un punteggio più alto che indica un carico maggiore per il trattamento con l'ormone della crescita.
Gli elementi della scala non Likert (2 elementi con rapporto percentuale e 2 elementi con risposte Sì/No) non verranno aggiunti a un punteggio totale ma verranno riportati in modo descrittivo.
L'aderenza sarà valutata al basale, 6 mesi prima dell'inizio del trattamento con LAGH e 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con LAGH, o ogni 6 mesi per due anni per coloro che non passano a LAGH.
Verrà segnalata la variazione dei valori, per i partecipanti all'ormone della crescita giornaliero che non passano mai a LAGH, dal basale ai valori ottenuti a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi e 24 mesi.
Per i partecipanti che passano a LAGH, i valori basali prima del trattamento con LAGH saranno confrontati con quelli ottenuti 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con LAGH.
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Ogni sei mesi per circa 2 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Bradley S Miller, MD, PhD, University of Minnesota Department of Pediatric Endocrinology
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
5 agosto 2021
Completamento primario (Effettivo)
30 ottobre 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
30 ottobre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 giugno 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 giugno 2021
Primo Inserito (Effettivo)
24 giugno 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
19 novembre 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 novembre 2024
Ultimo verificato
1 novembre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PEDS-2020-28945
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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