Vurdering af overholdelse, livskvalitet, klinisk respons og sikkerhed ved daglig og langtidsvirkende væksthormonterapi (LAuGH TRACK)
18. november 2024 opdateret af: University of Minnesota
Formålet med undersøgelsen er at sammenligne livskvalitet, adhærens, insulinresistens, kropssammensætning og effekt af langtidsvirkende væksthormon (LAGH) med dagligt væksthormon (DGH) hos børn med væksthormonmangel (GHD).
Disse mål vil blive evalueret hver 6. måned for forsøgspersoner før skiftet fra DGH til LAGH og 6 måneder efter.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Daglige subkutane injektioner af rekombinant humant væksthormon (GH) er standardbehandlingen for børn med GH-mangel (GHD).
En potentiel hindring for langsigtet effektivitet af daglig GH (DGH) er mangel på overholdelse og vedholdenhed.
Multiple Long-Acting Growth Hormone (LAGH) molekyler udvikles med forventning om, at reduceret hyppighed af injektioner vil forbedre patientens og plejepersonalets oplevelse, hvilket fører til forbedret adhærens og i sidste ende forbedre effektiviteten.
Forbindelsen mellem reduceret injektionsfrekvens, forbedret adhærens og forbedret effektivitet er dog endnu ikke påvist.
GH har metaboliske virkninger, der påvirker insulinresistens, kropssammensætning og lipidniveauer.
Der er bekymring for, at vedvarende forhøjede niveauer af GH leveret af LAGH kan have en negativ effekt på stofskiftet.
Der er også bekymring for, at den større størrelse af LAGH-molekylerne under udvikling kan begrænse deres adgang til målvævene, hvilket fører til en ubalance i den lineære vækst og metaboliske virkninger.
Formålet med undersøgelsen er at sammenligne livskvalitet, adhærens, insulinresistens, kropssammensætning og effekt af langtidsvirkende væksthormon (LAGH) med dagligt væksthormon (DGH) hos børn med væksthormonmangel (GHD).
Disse mål vil blive evalueret hver 6. måned for forsøgspersoner før skiftet fra DGH til LAGH og 6 måneder efter.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
19
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 13 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Børn, der modtager daglig væksthormonbehandling for væksthormonmangel (GHD).
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Piger skal være mellem 2 og 11 år, og drenge skal være mellem 2 og 13 år
- Har etableret diagnose af pædiatrisk væksthormonmangel (GHD). I forbindelse med undersøgelsen er GHD defineret som maksimal væksthormonrespons på clonidin/arginin-stimuleringstest på <10 ng/mL
- Enten behandlingsnaiv eller aktuelt behandlet med et dagligt væksthormon som godkendt af sygesikringen
Ekskluderingskriterier:
- Enhver medicinsk tilstand, som efter efterforskerens mening kan være en uafhængig årsag til kort statur og/eller begrænse responsen på eksogen vækstfaktorbehandling
- Nuværende behandling med langtidsvirkende væksthormon
- Er i øjeblikket gravid eller ammer
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Overgang til langtidsvirkende væksthormon (LAGH)
Deltagerne i denne arm vil skifte mellem daglig væksthormonbehandling og langtidsvirkende væksthormonbehandling.
|
Langtidsvirkende væksthormon (LAGH) behandling
|
|
Konsistent dagligt væksthormon (DGH)
Deltagerne i denne gruppe vil fortsætte med daglig væksthormonbehandling.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i insulinresistens
Tidsramme: Hver sjette måned i cirka 2 år
|
Fastende glukose og insulin vil blive målt ved hjælp af standard laboratorietests for at beregne homeostatisk modelvurdering af insulinresistens (HOMA-IR).
Ligningen er som følger, fastende plasmaglukose (mmol/l) ganget med fastende seruminsulin (mU/l) divideret med 22,5.
HOMA-IR er en enhedsløs målestok uden defineret område.
Højere score indikerer lavere insulinfølsomhed/højere insulinresistens.
Insulinresistens vil blive vurderet ved baseline, 6 måneder før påbegyndelse af LAGH-behandling og 6 måneder efter påbegyndelse af LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for dem, der ikke skifter til LAGH.
Ændring i værdier vil blive rapporteret for deltagere på dagligt væksthormon, som aldrig skifter til LAGH, fra baseline til værdier opnået efter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltagere, der skifter til LAGH, vil baseline-værdier før LAGH-behandling blive sammenlignet med dem, der opnås 6 måneder efter starten af LAGH-behandling.
|
Hver sjette måned i cirka 2 år
|
|
Ændring i knoglemineraltæthed - DXA
Tidsramme: Hver sjette måned i cirka 2 år
|
Knoglemineraltæthed vil blive målt ved hjælp af dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA) rapporteret i enheder af gram pr. centimeter^2.
Knogletæthed vil blive vurderet ved baseline, 6 måneder før påbegyndelse af LAGH-behandling og 6 måneder efter påbegyndelse af LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for dem, der ikke skifter til LAGH.
Ændring i værdier vil blive rapporteret for deltagere på dagligt væksthormon, som aldrig skifter til LAGH, fra baseline til værdier opnået efter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltagere, der skifter til LAGH, vil baseline-værdier før LAGH-behandling blive sammenlignet med dem, der opnås 6 måneder efter starten af LAGH-behandling.
|
Hver sjette måned i cirka 2 år
|
|
Ændring i knoglemineraltæthed - pQCT
Tidsramme: Hver sjette måned i cirka 2 år
|
Knoglemineraltæthed vil blive målt ved hjælp af perifer kvantitativ computertomografi (pQCT) og rapporteret i enheder af gram pr. centimeter^3.
Knogletæthed vil blive vurderet ved baseline, 6 måneder før påbegyndelse af LAGH-behandling og 6 måneder efter påbegyndelse af LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for dem, der ikke skifter til LAGH.
Ændring i værdier vil blive rapporteret for deltagere på dagligt væksthormon, som aldrig skifter til LAGH, fra baseline til værdier opnået efter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltagere, der skifter til LAGH, vil baseline-værdier før LAGH-behandling blive sammenlignet med dem, der opnås 6 måneder efter starten af LAGH-behandling.
|
Hver sjette måned i cirka 2 år
|
|
Ændring i fedtprocent
Tidsramme: Hver sjette måned i cirka 2 år
|
Fedtprocent vil blive målt ved hjælp af dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA), perifer kvantitativ computertomografi (pQCT) og BodPod og rapporteret i enheder af procent kilogram.
Fedtprocent vil blive vurderet ved baseline, 6 måneder før påbegyndelse af LAGH-behandling og 6 måneder efter påbegyndelse af LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for dem, der ikke skifter til LAGH.
Ændring i værdier vil blive rapporteret for deltagere på dagligt væksthormon, som aldrig skifter til LAGH, fra baseline til værdier opnået efter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltagere, der skifter til LAGH, vil baseline-værdier før LAGH-behandling blive sammenlignet med dem, der opnås 6 måneder efter starten af LAGH-behandling.
|
Hver sjette måned i cirka 2 år
|
|
Ændring i fedtfri masse
Tidsramme: Hver sjette måned i cirka 2 år
|
Fedtfri masse vil blive målt ved hjælp af dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA), perifer kvantitativ computertomografi (pQCT) og BodPod og rapporteret i enheder af kilogram.
Fedtfri masse vil blive vurderet ved baseline, 6 måneder før påbegyndelse af LAGH-behandling og 6 måneder efter påbegyndelse af LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for dem, der ikke skifter til LAGH.
Ændring i værdier vil blive rapporteret for deltagere på dagligt væksthormon, som aldrig skifter til LAGH, fra baseline til værdier opnået efter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltagere, der skifter til LAGH, vil baseline-værdier før LAGH-behandling blive sammenlignet med dem, der opnås 6 måneder efter starten af LAGH-behandling.
|
Hver sjette måned i cirka 2 år
|
|
Ændring i muskelindhold - DXA
Tidsramme: Hver sjette måned i cirka 2 år
|
Muskelindhold vil blive målt ved hjælp af dobbeltenergi røntgenabsorptiometri (DXA) og BodPod og rapporteret i enheder af procent kilogram.
Muskelindholdet vil blive vurderet ved baseline, 6 måneder før påbegyndelse af LAGH-behandling og 6 måneder efter påbegyndelse af LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for dem, der ikke skifter til LAGH.
Ændring i værdier vil blive rapporteret for deltagere på dagligt væksthormon, som aldrig skifter til LAGH, fra baseline til værdier opnået efter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltagere, der skifter til LAGH, vil baseline-værdier før LAGH-behandling blive sammenlignet med dem, der opnås 6 måneder efter starten af LAGH-behandling.
|
Hver sjette måned i cirka 2 år
|
|
Ændring i muskelindhold - pQCT
Tidsramme: Hver sjette måned i cirka 2 år
|
Muskelindhold vil blive målt ved hjælp af perifer kvantitativ computertomografi (pQCT) og rapporteret i enheder af gram pr. centimeter^3.
Muskelindholdet vil blive vurderet ved baseline, 6 måneder før påbegyndelse af LAGH-behandling og 6 måneder efter påbegyndelse af LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for dem, der ikke skifter til LAGH.
Ændring i værdier vil blive rapporteret for deltagere på dagligt væksthormon, som aldrig skifter til LAGH, fra baseline til værdier opnået efter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltagere, der skifter til LAGH, vil baseline-værdier før LAGH-behandling blive sammenlignet med dem, der opnås 6 måneder efter starten af LAGH-behandling.
|
Hver sjette måned i cirka 2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i PedsQL spørgeskema
Tidsramme: Hver sjette måned i cirka 2 år
|
PedsQL-spørgeskemaet indeholder 23 emner vurderet på en 3- eller 5-punkts Likert-skala.
Elementer er omvendt scoret og lineært transformeret til en 0-100 skala som følger: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0.
Samlet score beregnes som det uvægtede gennemsnit af punktscore.
Højere score indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
PedsQL vil blive vurderet ved baseline, 6 måneder før påbegyndelse af LAGH-behandling og 6 måneder efter påbegyndelse af LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for dem, der ikke skifter til LAGH.
Ændring i værdier vil blive rapporteret for deltagere på dagligt væksthormon, som aldrig skifter til LAGH, fra baseline til værdier opnået efter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltagere, der skifter til LAGH, vil baseline-værdier før LAGH-behandling blive sammenlignet med dem, der opnås 6 måneder efter starten af LAGH-behandling.
|
Hver sjette måned i cirka 2 år
|
|
Ændring i QOLISSY Spørgeskema
Tidsramme: Hver sjette måned i cirka 2 år
|
QOLISSY-spørgeskemaet indeholder 66 emner vurderet på en 5-punkts Likert-skala.
Samlet score beregnes som gennemsnittet af elementscore.
Samlede scorer varierer fra 66 til 330 med højere score, der indikerer bedre livskvalitet.
QOLISSY vil blive vurderet ved baseline, 6 måneder før påbegyndelse af LAGH-behandling og 6 måneder efter påbegyndelse af LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for dem, der ikke skifter til LAGH.
Ændring i værdier vil blive rapporteret for deltagere på dagligt væksthormon, som aldrig skifter til LAGH, fra baseline til værdier opnået efter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltagere, der skifter til LAGH, vil baseline-værdier før LAGH-behandling blive sammenlignet med dem, der opnås 6 måneder efter starten af LAGH-behandling.
|
Hver sjette måned i cirka 2 år
|
|
Ændring i DID-EQ spørgeskema
Tidsramme: Hver sjette måned i cirka 2 år
|
Diabetes Injection Device - Experience Questionnaire (DID-EQ) indeholder 10 emner på en 4-punkts Likert-skala.
Samlet score beregnes som et vægtet gennemsnit af emnescore.
Samlede scorer varierer fra 10 til 40 med højere score, der indikerer mere positive opfattelser af injektionsanordningens karakteristika.
DID-EQ vil blive vurderet ved baseline, 6 måneder før påbegyndelse af LAGH-behandling og 6 måneder efter påbegyndelse af LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for dem, der ikke skifter til LAGH.
Ændring i værdier vil blive rapporteret for deltagere på dagligt væksthormon, som aldrig skifter til LAGH, fra baseline til værdier opnået efter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltagere, der skifter til LAGH, vil baseline-værdier før LAGH-behandling blive sammenlignet med dem, der opnås 6 måneder efter starten af LAGH-behandling.
|
Hver sjette måned i cirka 2 år
|
|
Ændring i DID-PQ spørgeskema
Tidsramme: Hver sjette måned i cirka 2 år
|
Diabetes Injection Device - Preference Questionnaire (DID-EQ) indeholder 10 emner på en 5-punkts Likert-skala (-2 til 2), med et samlet område på -20 til 20.
Scoringer i hver ende af skalaen svarer til en mere positiv opfattelse af enheden.
En højere score indikerer en stærkere præference for LAGH enhed og en lavere (negativ) score indikerer en præference for daglig væksthormon enhed.
Resultater vil blive rapporteret beskrivende og kategorisk som hyppigheden og procentdelen af patienter, der rapporterer hvert svar på hvert punkt.
DID-EQ vil blive vurderet ved baseline, 6 måneder før påbegyndelse af LAGH-behandling og 6 måneder efter påbegyndelse af LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for dem, der ikke skifter til LAGH.
Ændring i værdier vil blive rapporteret for deltagere på dagligt væksthormon, som aldrig skifter til LAGH, fra baseline til værdier opnået efter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltagere, der skifter til LAGH, vil baseline-værdier før LAGH-behandling blive sammenlignet med
|
Hver sjette måned i cirka 2 år
|
|
Ændring i tilslutningsundersøgelse
Tidsramme: Hver sjette måned i cirka 2 år
|
En overholdelsesundersøgelse vil blive administreret, og data vedrørende medicinbesiddelse (MPR) vil blive indhentet.
Elementer på Likert-skalaen vil blive målt med et interval på 26 til 121, med en højere score, der indikerer en større byrde for væksthormonbehandling.
Ikke-Likert-skalaelementer (2 elementer med procentrapport og 2 elementer med Ja/Nej-svar) vil ikke blive tilføjet til en samlet score, men vil blive rapporteret beskrivende.
Adhærens vil blive vurderet ved baseline, 6 måneder før påbegyndelse af LAGH-behandling og 6 måneder efter påbegyndelse af LAGH-behandling, eller hver 6. måned i to år for dem, der ikke skifter til LAGH.
Ændring i værdier vil blive rapporteret for deltagere på dagligt væksthormon, som aldrig skifter til LAGH, fra baseline til værdier opnået efter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder.
For deltagere, der skifter til LAGH, vil baseline-værdier før LAGH-behandling blive sammenlignet med dem, der opnås 6 måneder efter starten af LAGH-behandling.
|
Hver sjette måned i cirka 2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Bradley S Miller, MD, PhD, University of Minnesota Department of Pediatric Endocrinology
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
5. august 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
30. oktober 2024
Studieafslutning (Faktiske)
30. oktober 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. juni 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
16. juni 2021
Først opslået (Faktiske)
24. juni 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
19. november 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
18. november 2024
Sidst verificeret
1. november 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PEDS-2020-28945
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .