Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка приверженности, качества жизни, клинического ответа и безопасности ежедневной и пролонгированной терапии гормоном роста (LAuGH TRACK)

18 ноября 2024 г. обновлено: University of Minnesota
Цель исследования — сравнить качество жизни, приверженность лечению, резистентность к инсулину, состав тела и эффективность гормона роста длительного действия (LAGH) по сравнению с ежедневным приемом гормона роста (DGH) у детей с дефицитом гормона роста (ДГР). Эти цели будут оцениваться каждые 6 месяцев для субъектов до перехода с DGH на LAGH и через 6 месяцев после.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Ежедневные подкожные инъекции рекомбинантного человеческого гормона роста (ГР) являются стандартом терапии для детей с дефицитом ГР (ДГР). Потенциальным препятствием для долгосрочной эффективности ежедневного приема GH (DGH) является отсутствие приверженности и настойчивости. Множественные молекулы гормона роста длительного действия (LAGH) разрабатываются с расчетом на то, что снижение частоты инъекций улучшит опыт пациента и лиц, осуществляющих уход, что приведет к улучшению приверженности и, в конечном итоге, к повышению эффективности. Однако связь между уменьшением частоты инъекций, улучшением приверженности лечению и повышением эффективности еще не доказана. GH оказывает метаболическое воздействие, влияющее на резистентность к инсулину, состав тела и уровень липидов. Есть опасения, что постоянно повышенные уровни GH, обеспечиваемые LAGH, могут оказывать негативное влияние на метаболизм. Также существует опасение, что больший размер молекул LAGH в процессе разработки может ограничить их доступ к тканям-мишеням, что приведет к дисбалансу линейного роста и метаболических эффектов. Цель исследования — сравнить качество жизни, приверженность лечению, резистентность к инсулину, состав тела и эффективность гормона роста длительного действия (LAGH) по сравнению с ежедневным приемом гормона роста (DGH) у детей с дефицитом гормона роста (ДГР). Эти цели будут оцениваться каждые 6 месяцев для субъектов до перехода с DGH на LAGH и через 6 месяцев после.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

19

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 13 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Дети, получающие ежедневное лечение гормоном роста по поводу дефицита гормона роста (GHD).

Описание

Критерии включения:

  • Девочки должны быть в возрасте от 2 до 11 лет, а мальчики должны быть в возрасте от 2 до 13 лет.
  • Установлен диагноз дефицита гормона роста у детей (ДГР). Для целей исследования GHD определяется как пиковый ответ гормона роста на тестирование стимуляции клонидином/аргинином <10 нг/мл.
  • Либо ранее не лечившиеся, либо в настоящее время получающие ежедневный гормон роста, одобренный медицинской страховкой.

Критерий исключения:

  • Любое заболевание, которое, по мнению исследователя, может быть независимой причиной низкого роста и/или ограничивать ответ на лечение экзогенным фактором роста.
  • Текущее лечение гормоном роста длительного действия
  • В настоящее время беременна или кормит грудью

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Переход на гормон роста длительного действия (LAGH)
Участники этой группы будут переходить между ежедневным лечением гормоном роста и лечением гормоном роста длительного действия.
Лекарство: Гормон роста длительного действия (LAGH)
Лечение гормоном роста длительного действия (LAGH)
Постоянный суточный гормон роста (DGH)
Участники этой группы продолжат ежедневное лечение гормоном роста.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение резистентности к инсулину
Временное ограничение: Каждые полгода в течение примерно 2 лет
Уровень глюкозы и инсулина натощак будет измеряться с использованием стандартных лабораторных тестов для расчета гомеостатической модели оценки резистентности к инсулину (HOMA-IR). Уравнение выглядит следующим образом: глюкоза плазмы натощак (ммоль/л), умноженная на инсулин в сыворотке натощак (мЕд/л), разделенная на 22,5. HOMA-IR — безразмерная мера без определенного диапазона. Более высокие баллы указывают на более низкую чувствительность к инсулину/более высокую резистентность к инсулину. Резистентность к инсулину будет оцениваться на исходном уровне, за 6 месяцев до начала лечения LAGH и через 6 месяцев после начала лечения LAGH или каждые 6 месяцев в течение двух лет для тех, кто не переходит на LAGH. Будет сообщено об изменении значений для участников ежедневного приема гормона роста, которые никогда не переходят на LAGH, от исходного уровня до значений, полученных через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев и 24 месяца. Для участников, которые переходят на LAGH, исходные значения до лечения LAGH будут сравниваться с данными, полученными через 6 месяцев после начала лечения LAGH.
Каждые полгода в течение примерно 2 лет
Изменение минеральной плотности костной ткани - DXA
Временное ограничение: Каждые полгода в течение примерно 2 лет
Минеральная плотность костей будет измеряться с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DXA), выраженной в граммах на сантиметр^2. Плотность костей будет оцениваться на исходном уровне, за 6 месяцев до начала лечения LAGH и через 6 месяцев после начала лечения LAGH или каждые 6 месяцев в течение двух лет для тех, кто не переходит на LAGH. Будет сообщено об изменении значений для участников ежедневного приема гормона роста, которые никогда не переходят на LAGH, от исходного уровня до значений, полученных через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев и 24 месяца. Для участников, которые переходят на LAGH, исходные значения до лечения LAGH будут сравниваться с данными, полученными через 6 месяцев после начала лечения LAGH.
Каждые полгода в течение примерно 2 лет
Изменение минеральной плотности костной ткани - pQCT
Временное ограничение: Каждые полгода в течение примерно 2 лет
Минеральная плотность костей будет измеряться с помощью периферической количественной компьютерной томографии (pQCT) и сообщаться в единицах граммов на сантиметр^3. Плотность костей будет оцениваться на исходном уровне, за 6 месяцев до начала лечения LAGH и через 6 месяцев после начала лечения LAGH или каждые 6 месяцев в течение двух лет для тех, кто не переходит на LAGH. Будет сообщено об изменении значений для участников ежедневного приема гормона роста, которые никогда не переходят на LAGH, от исходного уровня до значений, полученных через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев и 24 месяца. Для участников, которые переходят на LAGH, исходные значения до лечения LAGH будут сравниваться с данными, полученными через 6 месяцев после начала лечения LAGH.
Каждые полгода в течение примерно 2 лет
Изменение процентного содержания жира
Временное ограничение: Каждые полгода в течение примерно 2 лет
Процентное содержание жира будет измеряться с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DXA), периферической количественной компьютерной томографии (pQCT) и BodPod и сообщаться в процентах-килограммах. Процент жира будет оцениваться на исходном уровне, за 6 месяцев до начала лечения LAGH и через 6 месяцев после начала лечения LAGH или каждые 6 месяцев в течение двух лет для тех, кто не переходит на LAGH. Будет сообщено об изменении значений для участников ежедневного приема гормона роста, которые никогда не переходят на LAGH, от исходного уровня до значений, полученных через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев и 24 месяца. Для участников, которые переходят на LAGH, исходные значения до лечения LAGH будут сравниваться с данными, полученными через 6 месяцев после начала лечения LAGH.
Каждые полгода в течение примерно 2 лет
Изменение безжировой массы
Временное ограничение: Каждые полгода в течение примерно 2 лет
Свободная от жира масса будет измеряться с использованием двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (ДЭРА), периферической количественной компьютерной томографии (pQCT) и BodPod и сообщаться в килограммах. Свободная от жира масса будет оцениваться на исходном уровне, за 6 месяцев до начала лечения LAGH и через 6 месяцев после начала лечения LAGH или каждые 6 месяцев в течение двух лет для тех, кто не переходит на LAGH. Будет сообщено об изменении значений для участников ежедневного приема гормона роста, которые никогда не переходят на LAGH, от исходного уровня до значений, полученных через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев и 24 месяца. Для участников, которые переходят на LAGH, исходные значения до лечения LAGH будут сравниваться с данными, полученными через 6 месяцев после начала лечения LAGH.
Каждые полгода в течение примерно 2 лет
Изменение мышечного содержания - DXA
Временное ограничение: Каждые полгода в течение примерно 2 лет
Содержание мышц будет измеряться с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DXA) и BodPod и сообщаться в процентах от килограммов. Содержание мышц будет оцениваться на исходном уровне, за 6 месяцев до начала лечения LAGH и через 6 месяцев после начала лечения LAGH или каждые 6 месяцев в течение двух лет для тех, кто не переходит на LAGH. Будет сообщено об изменении значений для участников ежедневного приема гормона роста, которые никогда не переходят на LAGH, от исходного уровня до значений, полученных через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев и 24 месяца. Для участников, которые переходят на LAGH, исходные значения до лечения LAGH будут сравниваться с данными, полученными через 6 месяцев после начала лечения LAGH.
Каждые полгода в течение примерно 2 лет
Изменение мышечного содержания - pQCT
Временное ограничение: Каждые полгода в течение примерно 2 лет
Содержание мышц будет измеряться с помощью периферической количественной компьютерной томографии (pQCT) и сообщаться в единицах граммов на сантиметр^3. Содержание мышц будет оцениваться на исходном уровне, за 6 месяцев до начала лечения LAGH и через 6 месяцев после начала лечения LAGH или каждые 6 месяцев в течение двух лет для тех, кто не переходит на LAGH. Будет сообщено об изменении значений для участников ежедневного приема гормона роста, которые никогда не переходят на LAGH, от исходного уровня до значений, полученных через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев и 24 месяца. Для участников, которые переходят на LAGH, исходные значения до лечения LAGH будут сравниваться с данными, полученными через 6 месяцев после начала лечения LAGH.
Каждые полгода в течение примерно 2 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение в опроснике PedsQL
Временное ограничение: Каждые полгода в течение примерно 2 лет
Опросник PedsQL содержит 23 вопроса, оцениваемых по 3- или 5-балльной шкале Лайкерта. Элементы оцениваются в обратном порядке и линейно преобразуются в шкалу от 0 до 100 следующим образом: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Общий балл рассчитывается как невзвешенное среднее баллов по пунктам. Более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем. PedsQL будет оцениваться на исходном уровне, за 6 месяцев до начала лечения LAGH и через 6 месяцев после начала лечения LAGH или каждые 6 месяцев в течение двух лет для тех, кто не переходит на LAGH. Будет сообщено об изменении значений для участников ежедневного приема гормона роста, которые никогда не переходят на LAGH, от исходного уровня до значений, полученных через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев и 24 месяца. Для участников, которые переходят на LAGH, исходные значения до лечения LAGH будут сравниваться с данными, полученными через 6 месяцев после начала лечения LAGH.
Каждые полгода в течение примерно 2 лет
Изменение в опроснике QOLISSY
Временное ограничение: Каждые полгода в течение примерно 2 лет
Опросник QOLISSY содержит 66 вопросов, оцениваемых по 5-балльной шкале Лайкерта. Общий балл рассчитывается как среднее значение баллов по элементам. Суммарные баллы варьируются от 66 до 330, причем более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни. QOLISSY будет оцениваться на исходном уровне, за 6 месяцев до начала лечения LAGH и через 6 месяцев после начала лечения LAGH или каждые 6 месяцев в течение двух лет для тех, кто не переходит на LAGH. Будет сообщено об изменении значений для участников ежедневного приема гормона роста, которые никогда не переходят на LAGH, от исходного уровня до значений, полученных через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев и 24 месяца. Для участников, которые переходят на LAGH, исходные значения до лечения LAGH будут сравниваться с данными, полученными через 6 месяцев после начала лечения LAGH.
Каждые полгода в течение примерно 2 лет
Изменение в опроснике DID-EQ
Временное ограничение: Каждые полгода в течение примерно 2 лет
Устройство для инъекций диабета - опросник опыта (DID-EQ) содержит 10 пунктов по 4-балльной шкале Лайкерта. Общий балл рассчитывается как средневзвешенное значение баллов по элементам. Суммарные баллы варьируются от 10 до 40, при этом более высокий балл указывает на более позитивное восприятие характеристик инъекционного устройства. DID-EQ будет оцениваться на исходном уровне, за 6 месяцев до начала лечения LAGH и через 6 месяцев после начала лечения LAGH или каждые 6 месяцев в течение двух лет для тех, кто не переходит на LAGH. Будет сообщено об изменении значений для участников ежедневного приема гормона роста, которые никогда не переходят на LAGH, от исходного уровня до значений, полученных через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев и 24 месяца. Для участников, которые переходят на LAGH, исходные значения до лечения LAGH будут сравниваться с данными, полученными через 6 месяцев после начала лечения LAGH.
Каждые полгода в течение примерно 2 лет
Изменение в опроснике DID-PQ
Временное ограничение: Каждые полгода в течение примерно 2 лет
Диабетическое инъекционное устройство - опросник предпочтений (DID-EQ) содержит 10 пунктов по 5-балльной шкале Лайкерта (от -2 до 2) с общим диапазоном от -20 до 20. Баллы на каждом конце шкалы соответствуют более позитивному восприятию устройства. Более высокий балл указывает на более сильное предпочтение устройства LAGH, а более низкий (отрицательный) балл указывает на предпочтение ежедневного устройства гормона роста. Результаты будут представлены описательно и по категориям в виде частоты и процента пациентов, сообщивших о каждом ответе на каждый пункт. DID-EQ будет оцениваться на исходном уровне, за 6 месяцев до начала лечения LAGH и через 6 месяцев после начала лечения LAGH или каждые 6 месяцев в течение двух лет для тех, кто не переходит на LAGH. Будет сообщено об изменении значений для участников ежедневного приема гормона роста, которые никогда не переходят на LAGH, от исходного уровня до значений, полученных через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев и 24 месяца. Для участников, которые переходят на LAGH, исходные значения до лечения LAGH будут сравниваться с
Каждые полгода в течение примерно 2 лет
Изменения в опросе приверженности
Временное ограничение: Каждые полгода в течение примерно 2 лет
Будет проведен опрос о приверженности и будут получены данные о коэффициенте владения лекарствами (MPR). Элементы шкалы Лайкерта будут измеряться в диапазоне от 26 до 121, причем более высокий балл указывает на большее бремя лечения гормоном роста. Элементы шкалы, не относящиеся к шкале Лайкерта (2 элемента с процентным отчетом и 2 элемента с ответами Да/Нет), не будут добавляться к общему баллу, но будут представлены описательно. Приверженность будет оцениваться на исходном уровне, за 6 месяцев до начала лечения LAGH и через 6 месяцев после начала лечения LAGH или каждые 6 месяцев в течение двух лет для тех, кто не переходит на LAGH. Будет сообщено об изменении значений для участников ежедневного приема гормона роста, которые никогда не переходят на LAGH, от исходного уровня до значений, полученных через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев и 24 месяца. Для участников, которые переходят на LAGH, исходные значения до лечения LAGH будут сравниваться с данными, полученными через 6 месяцев после начала лечения LAGH.
Каждые полгода в течение примерно 2 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Minnesota

Следователи

  • Главный следователь: Bradley S Miller, MD, PhD, University of Minnesota Department of Pediatric Endocrinology

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 августа 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 октября 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 октября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 июня 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 июня 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 июня 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

19 ноября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 ноября 2024 г.

Последняя проверка

1 ноября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PEDS-2020-28945

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться