Evaluación de la adherencia, la calidad de vida, la respuesta clínica y la seguridad de la terapia con hormona de crecimiento diaria y de acción prolongada (LAuGH TRACK)
26 de julio de 2023 actualizado por: University of Minnesota
El propósito del estudio es comparar la calidad de vida, la adherencia, la resistencia a la insulina, la composición corporal y la eficacia de la hormona de crecimiento de acción prolongada (LAGH) con la hormona de crecimiento diaria (DGH) en niños con deficiencia de hormona de crecimiento (GHD).
Estos objetivos se evaluarán cada 6 meses para los sujetos antes de cambiar de DGH a LAGH y 6 meses después.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las inyecciones subcutáneas diarias de hormona de crecimiento humana recombinante (GH) son el estándar de tratamiento para los niños con deficiencia de GH (GHD).
Un impedimento potencial para la eficacia a largo plazo de la GH diaria (DGH) es la falta de adherencia y persistencia.
Se están desarrollando múltiples moléculas de hormona de crecimiento de acción prolongada (LAGH) con la expectativa de que la reducción de la frecuencia de las inyecciones mejorará la experiencia del paciente y del cuidador, lo que conducirá a una mejor adherencia y, en última instancia, mejorará la eficacia.
Sin embargo, aún no se ha demostrado la conexión entre la frecuencia de inyección reducida, la adherencia mejorada y la eficacia mejorada.
La GH tiene efectos metabólicos que afectan la resistencia a la insulina, la composición corporal y los niveles de lípidos.
Existe la preocupación de que los niveles persistentemente elevados de GH proporcionados por LAGH puedan tener un efecto negativo en el metabolismo.
También existe la preocupación de que el mayor tamaño de las moléculas de LAGH en desarrollo pueda limitar su acceso a los tejidos objetivo, lo que lleva a un desequilibrio del crecimiento lineal y los efectos metabólicos.
El propósito del estudio es comparar la calidad de vida, la adherencia, la resistencia a la insulina, la composición corporal y la eficacia de la hormona de crecimiento de acción prolongada (LAGH) con la hormona de crecimiento diaria (DGH) en niños con deficiencia de hormona de crecimiento (GHD).
Estos objetivos se evaluarán cada 6 meses para los sujetos antes de cambiar de DGH a LAGH y 6 meses después.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
80
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Bradley S Miller, MD, PhD
- Número de teléfono: (612)-624-5409
- Correo electrónico: mille685@umn.edu
Ubicaciones de estudio
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Reclutamiento
- University of Minnesota
-
Contacto:
- Bradley S Miller, MD, PhD
- Número de teléfono: 612-624-5409
- Correo electrónico: mille685@umn.edu
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 13 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Niños que reciben tratamiento diario con hormona de crecimiento para la deficiencia de hormona de crecimiento (GHD).
Descripción
Criterios de inclusión:
- Las niñas deben tener entre 2 y 11 años, y los niños entre 2 y 13 años.
- Tener un diagnóstico establecido de deficiencia de hormona de crecimiento pediátrica (GHD). A los efectos del estudio, la GHD se define como una respuesta máxima de la hormona del crecimiento a la prueba de estimulación con clonidina/arginina de <10 ng/mL
- Ya sea sin tratamiento previo o actualmente tratado con una hormona de crecimiento diaria según lo aprobado por el seguro de salud
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición médica que, en opinión del Investigador, pueda ser una causa independiente de baja estatura y/o limitar la respuesta al tratamiento con factores de crecimiento exógenos
- Tratamiento actual con hormona de crecimiento de acción prolongada
- Actualmente embarazada o amamantando
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Transición a la hormona del crecimiento de acción prolongada (LAGH)
Los participantes en este brazo harán la transición entre el tratamiento diario con hormona de crecimiento y el tratamiento con hormona de crecimiento de acción prolongada.
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Tratamiento con hormona de crecimiento de acción prolongada (LAGH)
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Hormona de crecimiento diaria constante (DGH)
Los participantes de este grupo continuarán con el tratamiento diario con hormona de crecimiento.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la resistencia a la insulina
Periodo de tiempo: Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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La glucosa y la insulina en ayunas se medirán mediante pruebas de laboratorio estándar para calcular la evaluación del modelo homeostático de la resistencia a la insulina (HOMA-IR).
La ecuación es la siguiente, glucosa plasmática en ayunas (mmol/l) multiplicada por insulina sérica en ayunas (mU/l) dividida por 22,5.
HOMA-IR es una medida sin unidades sin rango definido.
Las puntuaciones más altas indican menor sensibilidad a la insulina/mayor resistencia a la insulina.
La resistencia a la insulina se evaluará al inicio, 6 meses antes de comenzar el tratamiento con LAGH y 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH, o cada 6 meses durante dos años para aquellos que no cambien a LAGH.
Se informará el cambio en los valores, para los participantes en la hormona de crecimiento diaria que nunca cambiaron a LAGH, desde el inicio hasta los valores obtenidos a los 6 meses, 12 meses, 18 meses y 24 meses.
Para los participantes que cambien a LAGH, los valores de referencia previos al tratamiento con LAGH se compararán con los obtenidos 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH.
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Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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Cambio en la densidad mineral ósea - DXA
Periodo de tiempo: Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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La densidad mineral ósea se medirá mediante absorciometría de rayos X de energía dual (DXA) informada en unidades de gramos por centímetro^2.
La densidad ósea se evaluará al inicio, 6 meses antes de comenzar el tratamiento con LAGH y 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH, o cada 6 meses durante dos años para aquellos que no cambien a LAGH.
Se informará el cambio en los valores, para los participantes en la hormona de crecimiento diaria que nunca cambiaron a LAGH, desde el inicio hasta los valores obtenidos a los 6 meses, 12 meses, 18 meses y 24 meses.
Para los participantes que cambien a LAGH, los valores de referencia previos al tratamiento con LAGH se compararán con los obtenidos 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH.
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Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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Cambio en la densidad mineral ósea - pQCT
Periodo de tiempo: Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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La densidad mineral ósea se medirá mediante tomografía computarizada cuantitativa periférica (pQCT) y se informará en unidades de gramos por centímetro^3.
La densidad ósea se evaluará al inicio, 6 meses antes de comenzar el tratamiento con LAGH y 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH, o cada 6 meses durante dos años para aquellos que no cambien a LAGH.
Se informará el cambio en los valores, para los participantes en la hormona de crecimiento diaria que nunca cambiaron a LAGH, desde el inicio hasta los valores obtenidos a los 6 meses, 12 meses, 18 meses y 24 meses.
Para los participantes que cambien a LAGH, los valores de referencia previos al tratamiento con LAGH se compararán con los obtenidos 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH.
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Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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Cambio en porcentaje de grasa
Periodo de tiempo: Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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El porcentaje de grasa se medirá mediante absorciometría de rayos X de energía dual (DXA), tomografía computarizada cuantitativa periférica (pQCT) y BodPod y se informará en unidades de kilogramos porcentuales.
El porcentaje de grasa se evaluará al inicio, 6 meses antes de comenzar el tratamiento con LAGH y 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH, o cada 6 meses durante dos años para aquellos que no cambien a LAGH.
Se informará el cambio en los valores, para los participantes en la hormona de crecimiento diaria que nunca cambiaron a LAGH, desde el inicio hasta los valores obtenidos a los 6 meses, 12 meses, 18 meses y 24 meses.
Para los participantes que cambien a LAGH, los valores de referencia previos al tratamiento con LAGH se compararán con los obtenidos 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH.
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Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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Cambio en la masa sin grasa
Periodo de tiempo: Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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La masa libre de grasa se medirá mediante absorciometría de rayos X de energía dual (DXA), tomografía computarizada cuantitativa periférica (pQCT) y BodPod y se informará en unidades de kilogramos.
La masa libre de grasa se evaluará al inicio del estudio, 6 meses antes de comenzar el tratamiento con LAGH y 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH, o cada 6 meses durante dos años para aquellos que no cambien a LAGH.
Se informará el cambio en los valores, para los participantes en la hormona de crecimiento diaria que nunca cambiaron a LAGH, desde el inicio hasta los valores obtenidos a los 6 meses, 12 meses, 18 meses y 24 meses.
Para los participantes que cambien a LAGH, los valores de referencia previos al tratamiento con LAGH se compararán con los obtenidos 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH.
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Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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Cambio en el contenido muscular - DXA
Periodo de tiempo: Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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El contenido muscular se medirá mediante absorciometría de rayos X de energía dual (DXA) y BodPod y se informará en unidades de porcentaje de kilogramos.
El contenido muscular se evaluará al inicio, 6 meses antes de comenzar el tratamiento con LAGH y 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH, o cada 6 meses durante dos años para aquellos que no cambien a LAGH.
Se informará el cambio en los valores, para los participantes en la hormona de crecimiento diaria que nunca cambiaron a LAGH, desde el inicio hasta los valores obtenidos a los 6 meses, 12 meses, 18 meses y 24 meses.
Para los participantes que cambien a LAGH, los valores de referencia previos al tratamiento con LAGH se compararán con los obtenidos 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH.
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Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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Cambio en el contenido muscular - pQCT
Periodo de tiempo: Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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El contenido muscular se medirá mediante tomografía computarizada cuantitativa periférica (pQCT) y se informará en unidades de gramos por centímetro^3.
El contenido muscular se evaluará al inicio, 6 meses antes de comenzar el tratamiento con LAGH y 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH, o cada 6 meses durante dos años para aquellos que no cambien a LAGH.
Se informará el cambio en los valores, para los participantes en la hormona de crecimiento diaria que nunca cambiaron a LAGH, desde el inicio hasta los valores obtenidos a los 6 meses, 12 meses, 18 meses y 24 meses.
Para los participantes que cambien a LAGH, los valores de referencia previos al tratamiento con LAGH se compararán con los obtenidos 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH.
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Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en el cuestionario PedsQL
Periodo de tiempo: Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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El Cuestionario PedsQL contiene 23 ítems calificados en una escala Likert de 3 o 5 puntos.
Los ítems se califican al revés y se transforman linealmente a una escala de 0 a 100 de la siguiente manera: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0.
La puntuación total se calcula como el promedio no ponderado de las puntuaciones de los elementos.
Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
PedsQL se evaluará al inicio, 6 meses antes de comenzar el tratamiento con LAGH y 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH, o cada 6 meses durante dos años para aquellos que no cambien a LAGH.
Se informará el cambio en los valores, para los participantes en la hormona de crecimiento diaria que nunca cambiaron a LAGH, desde el inicio hasta los valores obtenidos a los 6 meses, 12 meses, 18 meses y 24 meses.
Para los participantes que cambien a LAGH, los valores de referencia previos al tratamiento con LAGH se compararán con los obtenidos 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH.
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Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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Cambio en el Cuestionario QOLISSY
Periodo de tiempo: Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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El Cuestionario QOLISSY contiene 66 ítems calificados en una escala Likert de 5 puntos.
La puntuación total se calcula como la media de las puntuaciones de los elementos.
Las puntuaciones totales oscilan entre 66 y 330, y las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
QOLISSY se evaluará al inicio, 6 meses antes de comenzar el tratamiento con LAGH y 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH, o cada 6 meses durante dos años para aquellos que no cambien a LAGH.
Se informará el cambio en los valores, para los participantes en la hormona de crecimiento diaria que nunca cambiaron a LAGH, desde el inicio hasta los valores obtenidos a los 6 meses, 12 meses, 18 meses y 24 meses.
Para los participantes que cambien a LAGH, los valores de referencia previos al tratamiento con LAGH se compararán con los obtenidos 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH.
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Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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Cambio en el Cuestionario DID-EQ
Periodo de tiempo: Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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El Dispositivo de Inyección para la Diabetes - Cuestionario de Experiencia (DID-EQ) contiene 10 elementos en una escala Likert de 4 puntos.
La puntuación total se calcula como un promedio ponderado de las puntuaciones de los elementos.
Las puntuaciones totales oscilan entre 10 y 40, y una puntuación más alta indica percepciones más positivas de las características del dispositivo de inyección.
DID-EQ se evaluará al inicio, 6 meses antes de comenzar el tratamiento con LAGH y 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH, o cada 6 meses durante dos años para aquellos que no cambien a LAGH.
Se informará el cambio en los valores, para los participantes en la hormona de crecimiento diaria que nunca cambiaron a LAGH, desde el inicio hasta los valores obtenidos a los 6 meses, 12 meses, 18 meses y 24 meses.
Para los participantes que cambien a LAGH, los valores de referencia previos al tratamiento con LAGH se compararán con los obtenidos 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH.
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Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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Cambio en el Cuestionario DID-PQ
Periodo de tiempo: Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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El dispositivo de inyección para la diabetes - Cuestionario de preferencia (DID-EQ) contiene 10 ítems en una escala Likert de 5 puntos (-2 a 2), con un rango total de -20 a 20.
Las puntuaciones en cada extremo de la escala equivalen a una percepción más positiva del dispositivo.
Una puntuación más alta indica una mayor preferencia por el dispositivo LAGH y una puntuación más baja (negativa) indica una preferencia por el dispositivo de hormona de crecimiento diario.
Los resultados se informarán de forma descriptiva y categórica como la frecuencia y el porcentaje de pacientes que informaron cada respuesta a cada ítem.
DID-EQ se evaluará al inicio, 6 meses antes de comenzar el tratamiento con LAGH y 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH, o cada 6 meses durante dos años para aquellos que no cambien a LAGH.
Se informará el cambio en los valores, para los participantes en la hormona de crecimiento diaria que nunca cambiaron a LAGH, desde el inicio hasta los valores obtenidos a los 6 meses, 12 meses, 18 meses y 24 meses.
Para los participantes que cambian a LAGH, los valores de referencia previos al tratamiento con LAGH se compararán con
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Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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Cambio en la Encuesta de Adherencia
Periodo de tiempo: Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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Se administrará una encuesta de adherencia y se obtendrán datos de la proporción de posesión de medicamentos (MPR).
Los ítems de la escala de Likert se medirán con un rango de 26 a 121, donde una puntuación más alta indica una mayor carga para el tratamiento con hormona del crecimiento.
Los elementos de la escala que no son de Likert (2 elementos con informe de porcentaje y 2 elementos con respuestas Sí/No) no se agregarán a la puntuación total, pero se informarán de forma descriptiva.
La adherencia se evaluará al inicio, 6 meses antes de comenzar el tratamiento con LAGH y 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH, o cada 6 meses durante dos años para aquellos que no cambien a LAGH.
Se informará el cambio en los valores, para los participantes en la hormona de crecimiento diaria que nunca cambiaron a LAGH, desde el inicio hasta los valores obtenidos a los 6 meses, 12 meses, 18 meses y 24 meses.
Para los participantes que cambien a LAGH, los valores de referencia previos al tratamiento con LAGH se compararán con los obtenidos 6 meses después del inicio del tratamiento con LAGH.
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Cada seis meses durante aproximadamente 2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Bradley S Miller, MD, PhD, University of Minnesota Department of Pediatric Endocrinology
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de agosto de 2021
Finalización primaria (Estimado)
1 de octubre de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de octubre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de junio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de junio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
24 de junio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de julio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de julio de 2023
Última verificación
1 de julio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PEDS-2020-28945
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .