Ocena przestrzegania zaleceń, jakości życia, odpowiedzi klinicznej i bezpieczeństwa codziennej i długo działającej terapii hormonem wzrostu (LAuGH TRACK)
26 lipca 2023 zaktualizowane przez: University of Minnesota
Celem pracy jest porównanie jakości życia, przestrzegania zaleceń lekarskich, insulinooporności, składu ciała oraz skuteczności długo działającego hormonu wzrostu (LAGH) z dobowym hormonem wzrostu (DGH) u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu (GHD).
Cele te będą oceniane co 6 miesięcy dla pacjentów przed przejściem z DGH na LAGH i 6 miesięcy później.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Codzienne iniekcje podskórne rekombinowanego ludzkiego hormonu wzrostu (GH) to standard terapii pielęgnacyjnej dzieci z niedoborem GH (GHD).
Potencjalną przeszkodą dla długoterminowej skuteczności codziennego GH (DGH) jest brak przestrzegania zaleceń i wytrwałości.
Opracowywanych jest wiele długo działających cząsteczek hormonu wzrostu (LAGH) z oczekiwaniem, że zmniejszona częstotliwość wstrzyknięć poprawi wrażenia pacjenta i opiekuna, prowadząc do lepszego przestrzegania zaleceń i ostatecznie do poprawy skuteczności.
Jednak związek między zmniejszoną częstotliwością wstrzyknięć, lepszym przyleganiem i lepszą skutecznością nie został jeszcze wykazany.
GH ma efekty metaboliczne, które wpływają na oporność na insulinę, skład ciała i poziom lipidów.
Istnieją obawy, że utrzymujący się podwyższony poziom GH dostarczany przez LAGH może mieć negatywny wpływ na metabolizm.
Istnieje również obawa, że większy rozmiar rozwijających się cząsteczek LAGH może ograniczyć ich dostęp do tkanek docelowych, prowadząc do zachwiania równowagi liniowego wzrostu i efektów metabolicznych.
Celem pracy jest porównanie jakości życia, przestrzegania zaleceń lekarskich, insulinooporności, składu ciała oraz skuteczności długo działającego hormonu wzrostu (LAGH) z dobowym hormonem wzrostu (DGH) u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu (GHD).
Cele te będą oceniane co 6 miesięcy dla pacjentów przed przejściem z DGH na LAGH i 6 miesięcy później.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
80
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Bradley S Miller, MD, PhD
- Numer telefonu: (612)-624-5409
- E-mail: mille685@umn.edu
Lokalizacje studiów
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- Rekrutacyjny
- University of Minnesota
-
Kontakt:
- Bradley S Miller, MD, PhD
- Numer telefonu: 612-624-5409
- E-mail: mille685@umn.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 13 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka prawdopodobieństwa
Badana populacja
Dzieci otrzymujące codzienne leczenie hormonem wzrostu z powodu niedoboru hormonu wzrostu (GHD).
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dziewczęta muszą być w wieku od 2 do 11 lat, a chłopcy w wieku od 2 do 13 lat
- Mają ustaloną diagnozę niedoboru hormonu wzrostu u dzieci (GHD). Na potrzeby badania GHD definiuje się jako szczytową odpowiedź hormonu wzrostu na test stymulacji klonidyną/argininą wynoszącą <10 ng/ml
- Wcześniej nieleczony lub obecnie leczony codziennym hormonem wzrostu, zgodnie z zatwierdzeniem ubezpieczenia zdrowotnego
Kryteria wyłączenia:
- Dowolny stan chorobowy, który w opinii Badacza może być samodzielną przyczyną niskiego wzrostu i/lub ograniczać odpowiedź na leczenie egzogennym czynnikiem wzrostu
- Obecne leczenie długo działającym hormonem wzrostu
- Obecnie w ciąży lub karmi piersią
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Przejście na długo działający hormon wzrostu (LAGH)
Uczestnicy tej grupy przejdą od codziennego leczenia hormonem wzrostu do leczenia długo działającym hormonem wzrostu.
|
Leczenie długo działającym hormonem wzrostu (LAGH).
|
|
Spójny dzienny hormon wzrostu (DGH)
Uczestnicy z tej grupy będą kontynuować codzienne leczenie hormonem wzrostu.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana insulinooporności
Ramy czasowe: Co pół roku przez około 2 lata
|
Glukoza i insulina na czczo będą oznaczane za pomocą standardowych testów laboratoryjnych w celu obliczenia homeostatycznego modelu oceny insulinooporności (HOMA-IR).
Równanie jest następujące: stężenie glukozy w osoczu na czczo (mmol/l) pomnożone przez insulinę w surowicy na czczo (mU/l) podzielone przez 22,5.
HOMA-IR jest miarą bez jednostek bez określonego zakresu.
Wyższe wyniki wskazują na niższą wrażliwość na insulinę/wyższą insulinooporność.
Oporność na insulinę będzie oceniana na początku badania, 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia LAGH i 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH lub co 6 miesięcy przez dwa lata u osób, które nie przestawią się na LAGH.
Zmiana wartości zostanie zgłoszona dla uczestników stosujących hormon wzrostu, którzy nigdy nie przeszli na LAGH, od wartości wyjściowych do wartości uzyskanych po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach i 24 miesiącach.
W przypadku uczestników, którzy przestawili się na LAGH, wartości wyjściowe przed leczeniem LAGH zostaną porównane z wartościami uzyskanymi 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH.
|
Co pół roku przez około 2 lata
|
|
Zmiana gęstości mineralnej kości - DXA
Ramy czasowe: Co pół roku przez około 2 lata
|
Gęstość mineralna kości zostanie zmierzona za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA) wyrażonej w gramach na centymetr^2.
Gęstość kości będzie oceniana na początku badania, 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia LAGH i 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH lub co 6 miesięcy przez dwa lata u osób, które nie przestawią się na LAGH.
Zmiana wartości zostanie zgłoszona dla uczestników stosujących hormon wzrostu, którzy nigdy nie przeszli na LAGH, od wartości wyjściowych do wartości uzyskanych po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach i 24 miesiącach.
W przypadku uczestników, którzy przestawili się na LAGH, wartości wyjściowe przed leczeniem LAGH zostaną porównane z wartościami uzyskanymi 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH.
|
Co pół roku przez około 2 lata
|
|
Zmiana gęstości mineralnej kości - pQCT
Ramy czasowe: Co pół roku przez około 2 lata
|
Gęstość mineralna kości zostanie zmierzona za pomocą obwodowej ilościowej tomografii komputerowej (pQCT) i podana w gramach na centymetr^3.
Gęstość kości będzie oceniana na początku badania, 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia LAGH i 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH lub co 6 miesięcy przez dwa lata u osób, które nie przestawią się na LAGH.
Zmiana wartości zostanie zgłoszona dla uczestników stosujących hormon wzrostu, którzy nigdy nie przeszli na LAGH, od wartości wyjściowych do wartości uzyskanych po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach i 24 miesiącach.
W przypadku uczestników, którzy przestawili się na LAGH, wartości wyjściowe przed leczeniem LAGH zostaną porównane z wartościami uzyskanymi 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH.
|
Co pół roku przez około 2 lata
|
|
Zmiana procentu tłuszczu
Ramy czasowe: Co pół roku przez około 2 lata
|
Procent tłuszczu zostanie zmierzony za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA), obwodowej ilościowej tomografii komputerowej (pQCT) i BodPod i podany w procentach kilogramów.
Procent tłuszczu będzie oceniany na początku badania, 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia LAGH i 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH lub co 6 miesięcy przez dwa lata dla osób, które nie przestawią się na LAGH.
Zmiana wartości zostanie zgłoszona dla uczestników stosujących hormon wzrostu, którzy nigdy nie przeszli na LAGH, od wartości wyjściowych do wartości uzyskanych po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach i 24 miesiącach.
W przypadku uczestników, którzy przestawili się na LAGH, wartości wyjściowe przed leczeniem LAGH zostaną porównane z wartościami uzyskanymi 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH.
|
Co pół roku przez około 2 lata
|
|
Zmiana beztłuszczowej masy
Ramy czasowe: Co pół roku przez około 2 lata
|
Beztłuszczowa masa zostanie zmierzona za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA), obwodowej ilościowej tomografii komputerowej (pQCT) i BodPod i podana w kilogramach.
Beztłuszczowa masa zostanie oceniona na początku badania, 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia LAGH i 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH lub co 6 miesięcy przez dwa lata dla osób, które nie przestawią się na LAGH.
Zmiana wartości zostanie zgłoszona dla uczestników stosujących hormon wzrostu, którzy nigdy nie przeszli na LAGH, od wartości wyjściowych do wartości uzyskanych po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach i 24 miesiącach.
W przypadku uczestników, którzy przestawili się na LAGH, wartości wyjściowe przed leczeniem LAGH zostaną porównane z wartościami uzyskanymi 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH.
|
Co pół roku przez około 2 lata
|
|
Zmiana zawartości mięśni - DXA
Ramy czasowe: Co pół roku przez około 2 lata
|
Zawartość mięśni zostanie zmierzona za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA) i BodPod i podana w procentach kilogramów.
Zawartość mięśni będzie oceniana na początku badania, 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia LAGH i 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH lub co 6 miesięcy przez dwa lata u osób, które nie przestawią się na LAGH.
Zmiana wartości zostanie zgłoszona dla uczestników stosujących hormon wzrostu, którzy nigdy nie przeszli na LAGH, od wartości wyjściowych do wartości uzyskanych po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach i 24 miesiącach.
W przypadku uczestników, którzy przestawili się na LAGH, wartości wyjściowe przed leczeniem LAGH zostaną porównane z wartościami uzyskanymi 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH.
|
Co pół roku przez około 2 lata
|
|
Zmiana zawartości mięśni - pQCT
Ramy czasowe: Co pół roku przez około 2 lata
|
Zawartość mięśni zostanie zmierzona za pomocą obwodowej ilościowej tomografii komputerowej (pQCT) i podana w gramach na centymetr^3.
Zawartość mięśni będzie oceniana na początku badania, 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia LAGH i 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH lub co 6 miesięcy przez dwa lata u osób, które nie przestawią się na LAGH.
Zmiana wartości zostanie zgłoszona dla uczestników stosujących hormon wzrostu, którzy nigdy nie przeszli na LAGH, od wartości wyjściowych do wartości uzyskanych po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach i 24 miesiącach.
W przypadku uczestników, którzy przestawili się na LAGH, wartości wyjściowe przed leczeniem LAGH zostaną porównane z wartościami uzyskanymi 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH.
|
Co pół roku przez około 2 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w kwestionariuszu PedsQL
Ramy czasowe: Co pół roku przez około 2 lata
|
Kwestionariusz PedsQL zawiera 23 pozycje oceniane na 3- lub 5-stopniowej skali Likerta.
Pozycje są punktowane w odwrotnej kolejności i przekształcane liniowo do skali 0-100 w następujący sposób: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0.
Całkowity wynik jest obliczany jako nieważona średnia ocen pozycji.
Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
PedsQL będzie oceniany na początku badania, 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia LAGH i 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH lub co 6 miesięcy przez dwa lata w przypadku osób, które nie przestawią się na LAGH.
Zmiana wartości zostanie zgłoszona dla uczestników stosujących hormon wzrostu, którzy nigdy nie przeszli na LAGH, od wartości wyjściowych do wartości uzyskanych po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach i 24 miesiącach.
W przypadku uczestników, którzy przestawili się na LAGH, wartości wyjściowe przed leczeniem LAGH zostaną porównane z wartościami uzyskanymi 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH.
|
Co pół roku przez około 2 lata
|
|
Zmiana w kwestionariuszu QOLISSY
Ramy czasowe: Co pół roku przez około 2 lata
|
Kwestionariusz QOLISSY zawiera 66 pozycji ocenianych na 5-stopniowej skali Likerta.
Całkowity wynik jest obliczany jako średnia ocen pozycji.
Łączne wyniki wahają się od 66 do 330, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia.
QOLISSY będzie oceniany na początku badania, 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia LAGH i 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH lub co 6 miesięcy przez dwa lata w przypadku osób, które nie przestawią się na LAGH.
Zmiana wartości zostanie zgłoszona dla uczestników stosujących hormon wzrostu, którzy nigdy nie przeszli na LAGH, od wartości wyjściowych do wartości uzyskanych po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach i 24 miesiącach.
W przypadku uczestników, którzy przestawili się na LAGH, wartości wyjściowe przed leczeniem LAGH zostaną porównane z wartościami uzyskanymi 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH.
|
Co pół roku przez około 2 lata
|
|
Zmiana w Kwestionariuszu DID-EQ
Ramy czasowe: Co pół roku przez około 2 lata
|
Diabetes Injection Device - Experience Questionnaire (DID-EQ) zawiera 10 pozycji na 4-stopniowej skali Likerta.
Wynik całkowity jest obliczany jako średnia ważona ocen pozycji.
Łączne wyniki mieszczą się w zakresie od 10 do 40, przy czym wyższy wynik wskazuje na bardziej pozytywne postrzeganie właściwości urządzenia do wstrzykiwania.
DID-EQ będzie oceniane na początku badania, 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia LAGH i 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH lub co 6 miesięcy przez dwa lata w przypadku osób, które nie przestawią się na LAGH.
Zmiana wartości zostanie zgłoszona dla uczestników stosujących hormon wzrostu, którzy nigdy nie przeszli na LAGH, od wartości wyjściowych do wartości uzyskanych po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach i 24 miesiącach.
W przypadku uczestników, którzy przestawili się na LAGH, wartości wyjściowe przed leczeniem LAGH zostaną porównane z wartościami uzyskanymi 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH.
|
Co pół roku przez około 2 lata
|
|
Zmiana w kwestionariuszu DID-PQ
Ramy czasowe: Co pół roku przez około 2 lata
|
Diabetes Injection Device – Preference Questionnaire (DID-EQ) zawiera 10 pozycji na 5-punktowej skali Likerta (od -2 do 2), z łącznym zakresem od -20 do 20.
Wyniki na każdym końcu skali oznaczają bardziej pozytywne postrzeganie urządzenia.
Wyższy wynik wskazuje na silniejszą preferencję dla urządzenia LAGH, a niższy (ujemny) wynik wskazuje na preferencję dla codziennego urządzenia z hormonem wzrostu.
Wyniki zostaną przedstawione opisowo i kategorycznie jako częstotliwość i odsetek pacjentów zgłaszających każdą odpowiedź na każdą pozycję.
DID-EQ będzie oceniane na początku badania, 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia LAGH i 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH lub co 6 miesięcy przez dwa lata w przypadku osób, które nie przestawią się na LAGH.
Zmiana wartości zostanie zgłoszona dla uczestników stosujących hormon wzrostu, którzy nigdy nie przeszli na LAGH, od wartości wyjściowych do wartości uzyskanych po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach i 24 miesiącach.
W przypadku uczestników, którzy przejdą na LAGH, porównane zostaną wartości wyjściowe sprzed leczenia LAGH
|
Co pół roku przez około 2 lata
|
|
Zmiana w ankiecie przestrzegania zasad
Ramy czasowe: Co pół roku przez około 2 lata
|
Zostanie przeprowadzona ankieta dotycząca przestrzegania zaleceń i uzyskane zostaną dane dotyczące wskaźnika posiadania leków (MPR).
Pozycje skali Likerta będą mierzone w zakresie od 26 do 121, przy czym wyższy wynik wskazuje na większe obciążenie leczeniem hormonem wzrostu.
Pozycje spoza skali Likerta (2 pozycje z raportem procentowym i 2 pozycje z odpowiedziami Tak/Nie) nie zostaną dodane do całkowitego wyniku, ale zostaną przedstawione opisowo.
Przestrzeganie zaleceń będzie oceniane na początku badania, 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia LAGH i 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH lub co 6 miesięcy przez dwa lata w przypadku osób, które nie przestawią się na LAGH.
Zmiana wartości zostanie zgłoszona dla uczestników stosujących hormon wzrostu, którzy nigdy nie przeszli na LAGH, od wartości wyjściowych do wartości uzyskanych po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach i 24 miesiącach.
W przypadku uczestników, którzy przestawili się na LAGH, wartości wyjściowe przed leczeniem LAGH zostaną porównane z wartościami uzyskanymi 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia LAGH.
|
Co pół roku przez około 2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Bradley S Miller, MD, PhD, University of Minnesota Department of Pediatric Endocrinology
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
5 sierpnia 2021
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 października 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 października 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 czerwca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 czerwca 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
24 czerwca 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
27 lipca 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 lipca 2023
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PEDS-2020-28945
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Długodziałający hormon wzrostu (LAGH)
-
Boston Medical CenterViiV HealthcareZakończonyZakażenia wirusem HIVStany Zjednoczone