Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A napi és hosszan tartó növekedési hormonterápia betartásának, életminőségének, klinikai reakciójának és biztonságosságának értékelése (LAuGH TRACK)

2023. július 26. frissítette: University of Minnesota
A tanulmány célja az életminőség, az adherencia, az inzulinrezisztencia, a testösszetétel és a hosszú hatású növekedési hormon (LAGH) és a napi növekedési hormon (DGH) hatékonyságának összehasonlítása növekedési hormonhiányban (GHD) szenvedő gyermekeknél. Ezeket a célokat a DGH-ról LAGH-ra váltás előtt 6 havonta, majd 6 hónaponként értékelik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A rekombináns humán növekedési hormon (GH) napi szubkután injekciója a GH-hiányban (GHD) szenvedő gyermekek kezelésének standardja. A napi GH (DGH) hosszú távú hatékonyságának potenciális akadálya az adherencia és a kitartás hiánya. Több hosszú hatású növekedési hormon (LAGH) molekulát fejlesztenek ki azzal az elvárással, hogy az injekciók csökkentett gyakorisága javítja a beteg és a gondozói élményt, ami jobb adherenciát és végső soron a hatékonyságot is javítja. A csökkentett injekciós gyakoriság, a jobb tapadás és a jobb hatékonyság közötti összefüggést azonban még nem sikerült kimutatni. A GH metabolikus hatásai befolyásolják az inzulinrezisztenciát, a testösszetételt és a lipidszinteket. Aggodalomra ad okot, hogy az LAGH által biztosított tartósan emelkedett GH szint negatív hatással lehet az anyagcserére. Az is aggodalomra ad okot, hogy a fejlesztés alatt álló LAGH-molekulák nagyobb mérete korlátozhatja hozzáférésüket a célszövetekhez, ami a lineáris növekedési és metabolikus hatások kiegyensúlyozatlanságához vezet. A tanulmány célja az életminőség, az adherencia, az inzulinrezisztencia, a testösszetétel és a hosszú hatású növekedési hormon (LAGH) és a napi növekedési hormon (DGH) hatékonyságának összehasonlítása növekedési hormonhiányban (GHD) szenvedő gyermekeknél. Ezeket a célokat a DGH-ról LAGH-ra váltás előtt 6 havonta, majd 6 hónaponként értékelik.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

80

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Bradley S Miller, MD, PhD
  • Telefonszám: (612)-624-5409
  • E-mail: mille685@umn.edu

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Toborzás
        • University of Minnesota
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Gyermekek, akik növekedési hormon-hiány (GHD) miatt napi növekedési hormon kezelésben részesülnek.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A lányok 2 és 11 év közöttiek, a fiúk pedig 2 és 13 év közöttiek.
  • Felállították a gyermekkori növekedési hormon hiányának (GHD) diagnózisát. A vizsgálat céljaira a GHD a növekedési hormon csúcsválasza a klonidin/arginin stimulációs tesztekre, <10 ng/ml
  • Vagy még nem kezelték, vagy jelenleg napi növekedési hormonnal kezelték, az egészségbiztosítás jóváhagyásával

Kizárási kritériumok:

  • Minden olyan egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint az alacsony termet független oka lehet és/vagy korlátozza az exogén növekedési faktor kezelésre adott választ
  • Jelenlegi kezelés hosszú hatású növekedési hormonnal
  • Jelenleg terhes vagy szoptat

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Átállás a hosszú hatású növekedési hormonra (LAGH)
Az ebben a karban résztvevők áttérnek a napi növekedési hormon kezelés és a hosszú hatású növekedési hormon kezelés között.
Drog: Hosszú hatású növekedési hormon (LAGH)
Hosszú hatású növekedési hormon (LAGH) kezelés
Állandó napi növekedési hormon (DGH)
A csoport résztvevői folytatják a napi növekedési hormon kezelést.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az inzulinrezisztencia változása
Időkeret: Hat havonta körülbelül 2 évig
Az éhgyomri glükózt és az inzulint standard laboratóriumi tesztekkel mérik az inzulinrezisztencia homeosztatikus modellértékelésének (HOMA-IR) kiszámításához. Az egyenlet a következő: az éhomi plazma glükóz (mmol/l) szorozva az éhgyomri szérum inzulinnal (mU/l) osztva 22,5-tel. A HOMA-IR egy mértékegység nélküli mérték, amelynek nincs meghatározott tartománya. A magasabb pontszámok alacsonyabb inzulinérzékenységet/magasabb inzulinrezisztenciát jeleznek. Az inzulinrezisztenciát kiinduláskor, 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése előtt és 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése után, vagy két éven keresztül 6 havonta értékelik azoknál, akik nem váltanak át LAGH-ra. A napi növekedési hormont szedő résztvevők esetében, akik soha nem váltanak át LAGH-ra, a kiindulási értékről a 6 hónap, 12 hónap, 18 hónap és 24 hónap után kapott értékekre vonatkozó változásokat jelentik. Azon résztvevők esetében, akik LAGH-ra váltanak, a LAGH-kezelés előtti kiindulási értékeket összehasonlítják a LAGH-kezelés megkezdése után 6 hónappal kapott értékekkel.
Hat havonta körülbelül 2 évig
Változás a csont ásványi anyag sűrűségében - DXA
Időkeret: Hat havonta körülbelül 2 évig
A csont ásványi sűrűségét kettős energiájú röntgenabszorpciós méréssel (DXA) mérik, gramm per centiméter egységekben^2. A csontsűrűséget a kiinduláskor, 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése előtt és 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése után, vagy két éven keresztül 6 havonta értékelik azoknál, akik nem váltanak át LAGH-ra. A napi növekedési hormont szedő résztvevők esetében, akik soha nem váltanak át LAGH-ra, a kiindulási értékről a 6 hónap, 12 hónap, 18 hónap és 24 hónap után kapott értékekre vonatkozó változásokat jelentik. Azon résztvevők esetében, akik LAGH-ra váltanak, a LAGH-kezelés előtti kiindulási értékeket összehasonlítják a LAGH-kezelés megkezdése után 6 hónappal kapott értékekkel.
Hat havonta körülbelül 2 évig
Változás a csont ásványi anyag sűrűségében - pQCT
Időkeret: Hat havonta körülbelül 2 évig
A csont ásványsűrűségét perifériás kvantitatív számítógépes tomográfia (pQCT) segítségével mérik, és gramm per centiméter egységekben adják meg^3. A csontsűrűséget a kiinduláskor, 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése előtt és 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése után, vagy két éven keresztül 6 havonta értékelik azoknál, akik nem váltanak át LAGH-ra. A napi növekedési hormont szedő résztvevők esetében, akik soha nem váltanak át LAGH-ra, a kiindulási értékről a 6 hónap, 12 hónap, 18 hónap és 24 hónap után kapott értékekre vonatkozó változásokat jelentik. Azon résztvevők esetében, akik LAGH-ra váltanak, a LAGH-kezelés előtti kiindulási értékeket összehasonlítják a LAGH-kezelés megkezdése után 6 hónappal kapott értékekkel.
Hat havonta körülbelül 2 évig
A zsírszázalék változása
Időkeret: Hat havonta körülbelül 2 évig
A zsírszázalék mérése kettős energiájú röntgenabszorptiometria (DXA), perifériás kvantitatív számítógépes tomográfia (pQCT) és BodPod segítségével történik, és százalékos kilogramm egységekben adják meg. A zsírszázalékot a kiinduláskor, 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése előtt és 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése után, vagy 6 havonta két éven keresztül értékelik azok esetében, akik nem váltanak át LAGH-ra. A napi növekedési hormont szedő résztvevők esetében, akik soha nem váltanak át LAGH-ra, a kiindulási értékről a 6 hónap, 12 hónap, 18 hónap és 24 hónap után kapott értékekre vonatkozó változásokat jelentik. Azon résztvevők esetében, akik LAGH-ra váltanak, a LAGH-kezelés előtti kiindulási értékeket összehasonlítják a LAGH-kezelés megkezdése után 6 hónappal kapott értékekkel.
Hat havonta körülbelül 2 évig
Változás a zsírmentes tömegben
Időkeret: Hat havonta körülbelül 2 évig
A zsírmentes tömeg mérése kettős energiájú röntgenabszorptiometria (DXA), perifériás kvantitatív számítógépes tomográfia (pQCT) és BodPod segítségével történik, és kilogramm egységekben adják meg. A zsírmentes tömeget kiinduláskor, 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése előtt és 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése után, vagy 6 havonta két éven keresztül értékelik azok számára, akik nem váltanak át LAGH-ra. A napi növekedési hormont szedő résztvevők esetében, akik soha nem váltanak át LAGH-ra, a kiindulási értékről a 6 hónap, 12 hónap, 18 hónap és 24 hónap után kapott értékekre vonatkozó változásokat jelentik. Azon résztvevők esetében, akik LAGH-ra váltanak, a LAGH-kezelés előtti kiindulási értékeket összehasonlítják a LAGH-kezelés megkezdése után 6 hónappal kapott értékekkel.
Hat havonta körülbelül 2 évig
Változás az izomtartalomban - DXA
Időkeret: Hat havonta körülbelül 2 évig
Az izomtartalmat kettős energiájú röntgenabszorpciós mérés (DXA) és BodPod segítségével mérik, és százalékos kilogramm egységekben adják meg. Az izomtartalmat a kiinduláskor, 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése előtt és 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése után, vagy két éven keresztül 6 havonta értékelik azoknál, akik nem váltanak át LAGH-ra. A napi növekedési hormont szedő résztvevők esetében, akik soha nem váltanak át LAGH-ra, a kiindulási értékről a 6 hónap, 12 hónap, 18 hónap és 24 hónap után kapott értékekre vonatkozó változásokat jelentik. Azon résztvevők esetében, akik LAGH-ra váltanak, a LAGH-kezelés előtti kiindulási értékeket összehasonlítják a LAGH-kezelés megkezdése után 6 hónappal kapott értékekkel.
Hat havonta körülbelül 2 évig
Az izomtartalom változása - pQCT
Időkeret: Hat havonta körülbelül 2 évig
Az izomtartalmat perifériás kvantitatív számítógépes tomográfiával (pQCT) mérik, és gramm per centiméter egységben adják meg^3. Az izomtartalmat a kiinduláskor, 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése előtt és 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése után, vagy két éven keresztül 6 havonta értékelik azoknál, akik nem váltanak át LAGH-ra. A napi növekedési hormont szedő résztvevők esetében, akik soha nem váltanak át LAGH-ra, a kiindulási értékről a 6 hónap, 12 hónap, 18 hónap és 24 hónap után kapott értékekre vonatkozó változásokat jelentik. Azon résztvevők esetében, akik LAGH-ra váltanak, a LAGH-kezelés előtti kiindulási értékeket összehasonlítják a LAGH-kezelés megkezdése után 6 hónappal kapott értékekkel.
Hat havonta körülbelül 2 évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a PedsQL kérdőívben
Időkeret: Hat havonta körülbelül 2 évig
A PedsQL Kérdőív 23 elemet tartalmaz, amelyek egy 3 vagy 5 pontos Likert skálán vannak értékelve. A tételek fordított pontozása és lineáris átalakítása 0-100 skálára a következőképpen történik: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Az összpontszám a tételpontszámok súlyozatlan átlagaként kerül kiszámításra. A magasabb pontszámok jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek. A PedsQL-t kiinduláskor, 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése előtt és 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése után értékelik, vagy két éven keresztül 6 havonta azoknál, akik nem váltanak át LAGH-ra. A napi növekedési hormont szedő résztvevők esetében, akik soha nem váltanak át LAGH-ra, a kiindulási értékről a 6 hónap, 12 hónap, 18 hónap és 24 hónap után kapott értékekre vonatkozó változásokat jelentik. Azon résztvevők esetében, akik LAGH-ra váltanak, a LAGH-kezelés előtti kiindulási értékeket összehasonlítják a LAGH-kezelés megkezdése után 6 hónappal kapott értékekkel.
Hat havonta körülbelül 2 évig
Változás a QOLISSY-kérdőívben
Időkeret: Hat havonta körülbelül 2 évig
A QOLISSY-kérdőív 66 elemet tartalmaz egy 5-fokú Likert-skálán értékelve. Az összpontszám a tételpontszámok átlagaként kerül kiszámításra. Az összpontszám 66 és 330 között mozog, a magasabb pontszámok pedig jobb életminőséget jeleznek. A QOLISSY-t kiinduláskor, 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése előtt és 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése után értékelik, vagy két éven keresztül 6 havonta azoknál, akik nem váltanak át LAGH-ra. A napi növekedési hormont szedő résztvevők esetében, akik soha nem váltanak át LAGH-ra, a kiindulási értékről a 6 hónap, 12 hónap, 18 hónap és 24 hónap után kapott értékekre vonatkozó változásokat jelentik. Azon résztvevők esetében, akik LAGH-ra váltanak, a LAGH-kezelés előtti kiindulási értékeket összehasonlítják a LAGH-kezelés megkezdése után 6 hónappal kapott értékekkel.
Hat havonta körülbelül 2 évig
Változás a DID-EQ kérdőívben
Időkeret: Hat havonta körülbelül 2 évig
A Diabetes Injection Device - Experience Questionnaire (DID-EQ) 10 elemet tartalmaz egy 4 fokozatú Likert skálán. Az összpontszám a tételpontszámok súlyozott átlagaként kerül kiszámításra. Az összpontszám 10-től 40-ig terjed, a magasabb pontszám pedig az injekciós eszköz jellemzőinek pozitívabb megítélését jelzi. A DID-EQ-t kiinduláskor, 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése előtt és 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése után, vagy 6 havonta két éven keresztül értékelik azoknál, akik nem váltanak át LAGH-ra. A napi növekedési hormont szedő résztvevők esetében, akik soha nem váltanak át LAGH-ra, a kiindulási értékről a 6 hónap, 12 hónap, 18 hónap és 24 hónap után kapott értékekre vonatkozó változásokat jelentik. Azon résztvevők esetében, akik LAGH-ra váltanak, a LAGH-kezelés előtti kiindulási értékeket összehasonlítják a LAGH-kezelés megkezdése után 6 hónappal kapott értékekkel.
Hat havonta körülbelül 2 évig
Változás a DID-PQ kérdőívben
Időkeret: Hat havonta körülbelül 2 évig
A Diabetes Injection Device - Preference Questionnaire (DID-EQ) 10 elemet tartalmaz egy 5 pontos Likert-skálán (-2-től 2-ig), a teljes tartomány -20-tól 20-ig. A skála mindkét végén elért pontszámok az eszköz pozitívabb megítélését jelentik. A magasabb pontszám azt jelzi, hogy a LAGH eszközt preferálják, az alacsonyabb (negatív) pontszám pedig a napi növekedési hormont tartalmazó készüléket. Az eredményeket leíró jelleggel és kategorikusan jelentik az egyes tételekre adott válaszokról számolt betegek gyakorisága és százalékos arányaként. A DID-EQ-t kiinduláskor, 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése előtt és 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése után, vagy 6 havonta két éven keresztül értékelik azoknál, akik nem váltanak át LAGH-ra. A napi növekedési hormont szedő résztvevők esetében, akik soha nem váltanak át LAGH-ra, a kiindulási értékről a 6 hónap, 12 hónap, 18 hónap és 24 hónap után kapott értékekre vonatkozó változásokat jelentik. Azon résztvevők esetében, akik LAGH-ra váltanak, a LAGH-kezelés előtti alapértékeket hasonlítják össze
Hat havonta körülbelül 2 évig
Változás az Adherence Surveyben
Időkeret: Hat havonta körülbelül 2 évig
Adherencia felmérést végeznek, és beszerzik a gyógyszerek birtoklási arányára (MPR) vonatkozó adatokat. A Likert skála tételeit 26 és 121 közötti tartományban mérik, a magasabb pontszám pedig a növekedési hormonkezelés nagyobb terhelését jelzi. A nem Likert skálaelemek (2 elem százalékos jelentéssel és 2 elem igen/nem válaszokkal) nem adódnak hozzá az összpontszámhoz, hanem leíró jellegűek. Az adherenciát kiinduláskor, 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése előtt és 6 hónappal a LAGH-kezelés megkezdése után, vagy két éven keresztül 6 havonta értékelik azoknál, akik nem váltanak át LAGH-ra. A napi növekedési hormont szedő résztvevők esetében, akik soha nem váltanak át LAGH-ra, a kiindulási értékről a 6 hónap, 12 hónap, 18 hónap és 24 hónap után kapott értékekre vonatkozó változásokat jelentik. Azon résztvevők esetében, akik LAGH-ra váltanak, a LAGH-kezelés előtti kiindulási értékeket összehasonlítják a LAGH-kezelés megkezdése után 6 hónappal kapott értékekkel.
Hat havonta körülbelül 2 évig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Minnesota

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Bradley S Miller, MD, PhD, University of Minnesota Department of Pediatric Endocrinology

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. augusztus 5.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. október 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. június 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 16.

Első közzététel (Tényleges)

2021. június 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. július 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 26.

Utolsó ellenőrzés

2023. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PEDS-2020-28945

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Növekedési hormon hiány

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bangladesh

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel