Beoordeling van therapietrouw, kwaliteit van leven, klinische respons en veiligheid van dagelijkse en langwerkende groeihormoontherapie (LAuGH TRACK)
18 november 2024 bijgewerkt door: University of Minnesota
Het doel van de studie is om de kwaliteit van leven, therapietrouw, insulineresistentie, lichaamssamenstelling en werkzaamheid van langwerkend groeihormoon (LAGH) te vergelijken met dagelijks groeihormoon (DGH) bij kinderen met groeihormoondeficiëntie (GHD).
Deze doelstellingen zullen elke 6 maanden worden geëvalueerd voor proefpersonen voorafgaand aan de overstap van DGH naar LAGH, en 6 maanden daarna.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dagelijkse subcutane injecties van recombinant humaan groeihormoon (GH) is de standaardbehandeling voor kinderen met GH-deficiëntie (GHD).
Een mogelijke belemmering voor de werkzaamheid van dagelijkse GH (DGH) op de lange termijn is een gebrek aan therapietrouw en doorzettingsvermogen.
Er worden meerdere langwerkende groeihormoonmoleculen (LAGH) ontwikkeld met de verwachting dat een verminderde frequentie van injecties de ervaring van de patiënt en de zorgverlener zal verbeteren, wat zal leiden tot een betere therapietrouw en uiteindelijk een betere werkzaamheid.
Het verband tussen verminderde injectiefrequentie, verbeterde therapietrouw en verbeterde werkzaamheid is echter nog niet aangetoond.
GH heeft metabolische effecten die van invloed zijn op de insulineresistentie, lichaamssamenstelling en lipideniveaus.
Er bestaat bezorgdheid dat aanhoudend verhoogde niveaus van GH die door LAGH worden geleverd, een negatief effect kunnen hebben op het metabolisme.
Er bestaat ook bezorgdheid dat de grotere omvang van de LAGH-moleculen in ontwikkeling hun toegang tot de doelweefsels kan beperken, wat leidt tot een onbalans van de lineaire groei en metabolische effecten.
Het doel van de studie is om de kwaliteit van leven, therapietrouw, insulineresistentie, lichaamssamenstelling en werkzaamheid van langwerkend groeihormoon (LAGH) te vergelijken met dagelijks groeihormoon (DGH) bij kinderen met groeihormoondeficiëntie (GHD).
Deze doelstellingen zullen elke 6 maanden worden geëvalueerd voor proefpersonen voorafgaand aan de overstap van DGH naar LAGH, en 6 maanden daarna.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
19
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of Minnesota
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 13 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
Kinderen die dagelijks met groeihormoon worden behandeld voor groeihormoondeficiëntie (GHD).
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Meisjes moeten tussen de 2 en 11 jaar oud zijn en jongens tussen de 2 en 13 jaar
- De diagnose pediatrische groeihormoondeficiëntie (GHD) hebben gesteld. Voor de doeleinden van het onderzoek wordt GHD gedefinieerd als een maximale groeihormoonrespons op clonidine/arginine-stimulatietesten van <10 ng/ml
- Ofwel behandelingsnaïef of momenteel behandeld met een dagelijks groeihormoon zoals goedgekeurd door de ziektekostenverzekering
Uitsluitingscriteria:
- Elke medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, een onafhankelijke oorzaak kan zijn van een kleine gestalte en/of de respons op exogene groeifactorbehandeling kan beperken
- Huidige behandeling met langwerkend groeihormoon
- Momenteel zwanger of borstvoeding
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Overgang naar langwerkend groeihormoon (LAGH)
Deelnemers aan deze arm zullen overgaan tussen dagelijkse groeihormoonbehandeling en langwerkende groeihormoonbehandeling.
|
Langwerkende behandeling met groeihormoon (LAGH).
|
|
Consistent dagelijks groeihormoon (DGH)
Deelnemers aan deze groep gaan door met de dagelijkse behandeling met groeihormoon.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in insulineresistentie
Tijdsspanne: Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
Nuchtere glucose en insuline worden gemeten met behulp van standaard laboratoriumtests om de homeostatische modelbeoordeling van insulineresistentie (HOMA-IR) te berekenen.
De vergelijking is als volgt: nuchtere plasmaglucose (mmol/l) vermenigvuldigd met nuchtere seruminsuline (mU/l) gedeeld door 22,5.
HOMA-IR is een eenheidsloze maat zonder gedefinieerd bereik.
Hogere scores duiden op een lagere insulinegevoeligheid/hogere insulineresistentie.
Insulineresistentie zal worden beoordeeld bij baseline, 6 maanden voorafgaand aan de start van de LAGH-behandeling en 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling, of elke 6 maanden gedurende twee jaar voor degenen die niet overschakelen op LAGH.
Veranderingen in waarden worden gerapporteerd, voor deelnemers op dagelijks groeihormoon die nooit overschakelen naar LAGH, vanaf de basislijn tot waarden verkregen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden en 24 maanden.
Voor deelnemers die overstappen op LAGH, worden de uitgangswaarden vóór de LAGH-behandeling vergeleken met de waarden die 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling werden verkregen.
|
Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
|
Verandering in botmineraaldichtheid - DXA
Tijdsspanne: Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
De botmineraaldichtheid wordt gemeten met behulp van dual energy X-ray absorptiometry (DXA), gerapporteerd in eenheden van gram per centimeter^2.
De botdichtheid zal worden beoordeeld bij baseline, 6 maanden voorafgaand aan de start van de LAGH-behandeling en 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling, of elke 6 maanden gedurende twee jaar voor degenen die niet overstappen op LAGH.
Veranderingen in waarden worden gerapporteerd, voor deelnemers op dagelijks groeihormoon die nooit overschakelen naar LAGH, vanaf de basislijn tot waarden verkregen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden en 24 maanden.
Voor deelnemers die overstappen op LAGH, worden de uitgangswaarden vóór de LAGH-behandeling vergeleken met de waarden die 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling werden verkregen.
|
Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
|
Verandering in botmineraaldichtheid - pQCT
Tijdsspanne: Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
De botmineraaldichtheid wordt gemeten met behulp van perifere kwantitatieve computertomografie (pQCT) en gerapporteerd in eenheden van gram per centimeter^3.
De botdichtheid zal worden beoordeeld bij baseline, 6 maanden voorafgaand aan de start van de LAGH-behandeling en 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling, of elke 6 maanden gedurende twee jaar voor degenen die niet overstappen op LAGH.
Veranderingen in waarden worden gerapporteerd, voor deelnemers op dagelijks groeihormoon die nooit overschakelen naar LAGH, vanaf de basislijn tot waarden verkregen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden en 24 maanden.
Voor deelnemers die overstappen op LAGH, worden de uitgangswaarden vóór de LAGH-behandeling vergeleken met de waarden die 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling werden verkregen.
|
Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
|
Verandering in vetpercentage
Tijdsspanne: Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
Percentage vet wordt gemeten met behulp van dual energy X-ray absorptiometry (DXA), perifere kwantitatieve computertomografie (pQCT) en BodPod en gerapporteerd in eenheden van procent kilogram.
Het vetpercentage zal worden beoordeeld bij baseline, 6 maanden voorafgaand aan de start van de LAGH-behandeling en 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling, of elke 6 maanden gedurende twee jaar voor degenen die niet overstappen op LAGH.
Veranderingen in waarden worden gerapporteerd, voor deelnemers op dagelijks groeihormoon die nooit overschakelen naar LAGH, vanaf de basislijn tot waarden verkregen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden en 24 maanden.
Voor deelnemers die overstappen op LAGH, worden de uitgangswaarden vóór de LAGH-behandeling vergeleken met de waarden die 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling werden verkregen.
|
Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
|
Verandering in vetvrije massa
Tijdsspanne: Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
Vetvrije massa zal worden gemeten met behulp van dual energy X-ray absorptiometry (DXA), perifere kwantitatieve computertomografie (pQCT) en BodPod en gerapporteerd in kilogrammen.
De vetvrije massa zal worden beoordeeld bij baseline, 6 maanden voorafgaand aan de start van de LAGH-behandeling en 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling, of elke 6 maanden gedurende twee jaar voor degenen die niet overstappen op LAGH.
Veranderingen in waarden worden gerapporteerd, voor deelnemers op dagelijks groeihormoon die nooit overschakelen naar LAGH, vanaf de basislijn tot waarden verkregen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden en 24 maanden.
Voor deelnemers die overstappen op LAGH, worden de uitgangswaarden vóór de LAGH-behandeling vergeleken met de waarden die 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling werden verkregen.
|
Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
|
Verandering in spierinhoud - DXA
Tijdsspanne: Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
De spierinhoud wordt gemeten met behulp van dual energy X-ray absorptiometry (DXA) en BodPod en gerapporteerd in eenheden van procenten kilogrammen.
De spierinhoud zal worden beoordeeld bij baseline, 6 maanden voorafgaand aan de start van de LAGH-behandeling en 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling, of elke 6 maanden gedurende twee jaar voor degenen die niet overstappen op LAGH.
Veranderingen in waarden worden gerapporteerd, voor deelnemers op dagelijks groeihormoon die nooit overschakelen naar LAGH, vanaf de basislijn tot waarden verkregen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden en 24 maanden.
Voor deelnemers die overstappen op LAGH, worden de uitgangswaarden vóór de LAGH-behandeling vergeleken met de waarden die 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling werden verkregen.
|
Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
|
Verandering in spierinhoud - pQCT
Tijdsspanne: Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
De spierinhoud wordt gemeten met behulp van perifere kwantitatieve computertomografie (pQCT) en gerapporteerd in eenheden van gram per centimeter^3.
De spierinhoud zal worden beoordeeld bij baseline, 6 maanden voorafgaand aan de start van de LAGH-behandeling en 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling, of elke 6 maanden gedurende twee jaar voor degenen die niet overstappen op LAGH.
Veranderingen in waarden worden gerapporteerd, voor deelnemers op dagelijks groeihormoon die nooit overschakelen naar LAGH, vanaf de basislijn tot waarden verkregen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden en 24 maanden.
Voor deelnemers die overstappen op LAGH, worden de uitgangswaarden vóór de LAGH-behandeling vergeleken met de waarden die 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling werden verkregen.
|
Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Wijziging in PedsQL-vragenlijst
Tijdsspanne: Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
De PedsQL-vragenlijst bevat 23 items die worden beoordeeld op een 3- of 5-punts Likert-schaal.
Items worden omgekeerd gescoord en lineair getransformeerd naar een schaal van 0-100 als volgt: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0.
De totaalscore wordt berekend als het ongewogen gemiddelde van itemscores.
Hogere scores duiden op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
PedsQL zal worden beoordeeld bij baseline, 6 maanden voorafgaand aan de start van de LAGH-behandeling en 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling, of elke 6 maanden gedurende twee jaar voor degenen die niet overstappen op LAGH.
Veranderingen in waarden worden gerapporteerd, voor deelnemers op dagelijks groeihormoon die nooit overschakelen naar LAGH, vanaf de basislijn tot waarden verkregen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden en 24 maanden.
Voor deelnemers die overstappen op LAGH, worden de uitgangswaarden vóór de LAGH-behandeling vergeleken met de waarden die 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling werden verkregen.
|
Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
|
Wijziging in QOLISSY-vragenlijst
Tijdsspanne: Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
De QOLISSY-vragenlijst bevat 66 items die worden beoordeeld op een 5-punts Likert-schaal.
De totale score wordt berekend als het gemiddelde van itemscores.
Totaalscores variëren van 66 tot 330, waarbij hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
QOLISSY zal worden beoordeeld bij baseline, 6 maanden voorafgaand aan de start van de LAGH-behandeling en 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling, of om de 6 maanden gedurende twee jaar voor degenen die niet overstappen op LAGH.
Veranderingen in waarden worden gerapporteerd, voor deelnemers op dagelijks groeihormoon die nooit overschakelen naar LAGH, vanaf de basislijn tot waarden verkregen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden en 24 maanden.
Voor deelnemers die overstappen op LAGH, worden de uitgangswaarden vóór de LAGH-behandeling vergeleken met de waarden die 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling werden verkregen.
|
Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
|
Verandering in DID-EQ-vragenlijst
Tijdsspanne: Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
De Diabetes Injection Device - Experience Questionnaire (DID-EQ) bevat 10 items op een 4-punts Likertschaal.
De totale score wordt berekend als een gewogen gemiddelde van itemscores.
De totaalscores variëren van 10 tot 40, waarbij een hogere score wijst op een positievere perceptie van de kenmerken van het injectieapparaat.
DID-EQ wordt beoordeeld bij baseline, 6 maanden voorafgaand aan de start van de LAGH-behandeling en 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling, of elke 6 maanden gedurende twee jaar voor degenen die niet overstappen op LAGH.
Veranderingen in waarden worden gerapporteerd, voor deelnemers op dagelijks groeihormoon die nooit overschakelen naar LAGH, vanaf de basislijn tot waarden verkregen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden en 24 maanden.
Voor deelnemers die overstappen op LAGH, worden de uitgangswaarden vóór de LAGH-behandeling vergeleken met de waarden die 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling werden verkregen.
|
Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
|
Wijziging DID-PQ-vragenlijst
Tijdsspanne: Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
De Diabetes Injection Device - Preference Questionnaire (DID-EQ) bevat 10 items op een 5-punts Likertschaal (-2 tot 2), met een totaal bereik van -20 tot 20.
Scores aan elk uiteinde van de schaal staan gelijk aan een positievere perceptie van het apparaat.
Een hogere score duidt op een sterkere voorkeur voor een LAGH-apparaat en een lagere (negatieve) score duidt op een voorkeur voor een dagelijks groeihormoonapparaat.
Resultaten zullen beschrijvend en categorisch worden gerapporteerd als de frequentie en het percentage patiënten dat elke reactie op elk item rapporteert.
DID-EQ wordt beoordeeld bij baseline, 6 maanden voorafgaand aan de start van de LAGH-behandeling en 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling, of elke 6 maanden gedurende twee jaar voor degenen die niet overstappen op LAGH.
Veranderingen in waarden worden gerapporteerd, voor deelnemers op dagelijks groeihormoon die nooit overschakelen naar LAGH, vanaf de basislijn tot waarden verkregen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden en 24 maanden.
Voor deelnemers die overstappen op LAGH, worden de uitgangswaarden van vóór de LAGH-behandeling vergeleken
|
Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
|
Verandering in therapietrouwonderzoek
Tijdsspanne: Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
Er zal een therapietrouwonderzoek worden afgenomen en gegevens over de medicatiebezitratio (MPR) worden verkregen.
Items op de Likert-schaal worden gemeten met een bereik van 26 tot 121, waarbij een hogere score een grotere belasting voor de behandeling met groeihormoon aangeeft.
Items op een niet-Likert-schaal (2 items met procentuele rapportage en 2 items met ja/nee-antwoorden) worden niet toegevoegd aan een totaalscore, maar worden beschrijvend gerapporteerd.
De therapietrouw wordt beoordeeld bij baseline, 6 maanden voorafgaand aan de start van de LAGH-behandeling en 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling, of elke 6 maanden gedurende twee jaar voor degenen die niet overstappen op LAGH.
Veranderingen in waarden worden gerapporteerd, voor deelnemers op dagelijks groeihormoon die nooit overschakelen naar LAGH, vanaf de basislijn tot waarden verkregen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden en 24 maanden.
Voor deelnemers die overstappen op LAGH, worden de uitgangswaarden vóór de LAGH-behandeling vergeleken met de waarden die 6 maanden na de start van de LAGH-behandeling werden verkregen.
|
Om de zes maanden gedurende ongeveer 2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Bradley S Miller, MD, PhD, University of Minnesota Department of Pediatric Endocrinology
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
5 augustus 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 oktober 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 oktober 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 juni 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 juni 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
24 juni 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
19 november 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 november 2024
Laatst geverifieerd
1 november 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PEDS-2020-28945
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .