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Bewertung der Adhärenz, Lebensqualität, des klinischen Ansprechens und der Sicherheit der täglichen und langwirksamen Wachstumshormontherapie (LAuGH TRACK)

26. Juli 2023 aktualisiert von: University of Minnesota
Der Zweck der Studie besteht darin, Lebensqualität, Therapietreue, Insulinresistenz, Körperzusammensetzung und Wirksamkeit des langwirksamen Wachstumshormons (LAGH) mit dem täglichen Wachstumshormon (DGH) bei Kindern mit Wachstumshormonmangel (GHD) zu vergleichen. Diese Ziele werden alle 6 Monate für Probanden vor dem Wechsel von DGH zu LAGH und 6 Monate danach bewertet.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Tägliche subkutane Injektionen von rekombinantem menschlichem Wachstumshormon (GH) sind die Standardtherapie für Kinder mit GH-Mangel (GHD). Ein potenzielles Hindernis für die langfristige Wirksamkeit der täglichen GH (DGH) ist mangelnde Adhärenz und Persistenz. Es werden mehrere LAGH-Moleküle (Long-Acting Growth Hormone) entwickelt, mit der Erwartung, dass eine geringere Injektionshäufigkeit die Erfahrung von Patienten und Pflegepersonal verbessert, was zu einer verbesserten Adhärenz und letztlich zu einer höheren Wirksamkeit führt. Der Zusammenhang zwischen reduzierter Injektionshäufigkeit, verbesserter Adhärenz und verbesserter Wirksamkeit konnte jedoch noch nicht nachgewiesen werden. GH hat metabolische Wirkungen, die sich auf die Insulinresistenz, die Körperzusammensetzung und den Lipidspiegel auswirken. Es besteht die Sorge, dass anhaltend erhöhte GH-Spiegel durch LAGH einen negativen Einfluss auf den Stoffwechsel haben könnten. Es besteht auch die Sorge, dass die größere Größe der LAGH-Moleküle in der Entwicklung ihren Zugang zu den Zielgeweben einschränken könnte, was zu einem Ungleichgewicht zwischen linearem Wachstum und metabolischen Effekten führen könnte. Der Zweck der Studie besteht darin, Lebensqualität, Therapietreue, Insulinresistenz, Körperzusammensetzung und Wirksamkeit des langwirksamen Wachstumshormons (LAGH) mit dem täglichen Wachstumshormon (DGH) bei Kindern mit Wachstumshormonmangel (GHD) zu vergleichen. Diese Ziele werden alle 6 Monate für Probanden vor dem Wechsel von DGH zu LAGH und 6 Monate danach bewertet.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

80

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Bradley S Miller, MD, PhD
  • Telefonnummer: (612)-624-5409
  • E-Mail: mille685@umn.edu

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
          • Bradley S Miller, MD, PhD
          • Telefonnummer: 612-624-5409
          • E-Mail: mille685@umn.edu

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 13 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Kinder, die wegen Wachstumshormonmangel (GHD) eine tägliche Wachstumshormonbehandlung erhalten.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mädchen müssen zwischen 2 und 11 Jahre alt sein, Jungen zwischen 2 und 13 Jahre
  • Die Diagnose eines pädiatrischen Wachstumshormonmangels (GHD) wurde gestellt. Für die Zwecke der Studie wird GHD als maximale Wachstumshormonreaktion bei Clonidin/Arginin-Stimulationstests von <10 ng/ml definiert
  • Entweder behandlungsnaiv oder derzeit mit einem von der Krankenkasse genehmigten täglichen Wachstumshormon behandelt

Ausschlusskriterien:

  • Jeder medizinische Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes eine unabhängige Ursache für Kleinwuchs sein und/oder das Ansprechen auf eine Behandlung mit exogenen Wachstumsfaktoren einschränken kann
  • Derzeitige Behandlung mit langwirksamem Wachstumshormon
  • Derzeit schwanger oder stillend

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Übergang zum langwirksamen Wachstumshormon (LAGH)
Die Teilnehmer dieses Arms wechseln zwischen der täglichen Wachstumshormonbehandlung und der Behandlung mit langwirksamem Wachstumshormon.
Arzneimittel: Langwirksames Wachstumshormon (LAGH)
Behandlung mit langwirksamem Wachstumshormon (LAGH).
Konsistentes tägliches Wachstumshormon (DGH)
Die Teilnehmer dieser Gruppe werden mit der täglichen Wachstumshormonbehandlung fortfahren.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Insulinresistenz
Zeitfenster: Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre
Nüchternglukose und Insulin werden mithilfe von Standardlabortests gemessen, um die homöostatische Modellbewertung der Insulinresistenz (HOMA-IR) zu berechnen. Die Gleichung lautet wie folgt: Nüchtern-Plasmaglukose (mmol/l) multipliziert mit Nüchtern-Seruminsulin (mU/l) dividiert durch 22,5. HOMA-IR ist ein einheitenloses Maß ohne definierten Bereich. Höhere Werte weisen auf eine geringere Insulinsensitivität/höhere Insulinresistenz hin. Die Insulinresistenz wird zu Studienbeginn, 6 Monate vor Beginn der LAGH-Behandlung und 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung oder alle 6 Monate für zwei Jahre bei denjenigen, die nicht auf LAGH umsteigen, beurteilt. Bei Teilnehmern, die tägliches Wachstumshormon einnehmen und nie auf LAGH umsteigen, werden Werteänderungen vom Ausgangswert bis zu den Werten nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten und 24 Monaten gemeldet. Bei Teilnehmern, die auf LAGH umsteigen, werden die Ausgangswerte vor der LAGH-Behandlung mit denen verglichen, die 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung ermittelt wurden.
Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre
Veränderung der Knochenmineraldichte – DXA
Zeitfenster: Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre
Die Knochenmineraldichte wird mithilfe der Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie (DXA) gemessen und in der Einheit Gramm pro Zentimeter^2 angegeben. Die Knochendichte wird zu Studienbeginn, 6 Monate vor Beginn der LAGH-Behandlung und 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung oder alle 6 Monate für zwei Jahre bei denjenigen, die nicht auf LAGH umsteigen, beurteilt. Bei Teilnehmern, die tägliches Wachstumshormon einnehmen und nie auf LAGH umsteigen, werden Werteänderungen vom Ausgangswert bis zu den Werten nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten und 24 Monaten gemeldet. Bei Teilnehmern, die auf LAGH umsteigen, werden die Ausgangswerte vor der LAGH-Behandlung mit denen verglichen, die 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung ermittelt wurden.
Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre
Veränderung der Knochenmineraldichte – pQCT
Zeitfenster: Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre
Die Knochenmineraldichte wird mithilfe der peripheren quantitativen Computertomographie (pQCT) gemessen und in der Einheit Gramm pro Zentimeter^3 angegeben. Die Knochendichte wird zu Studienbeginn, 6 Monate vor Beginn der LAGH-Behandlung und 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung oder alle 6 Monate für zwei Jahre bei denjenigen, die nicht auf LAGH umsteigen, beurteilt. Bei Teilnehmern, die tägliches Wachstumshormon einnehmen und nie auf LAGH umsteigen, werden Werteänderungen vom Ausgangswert bis zu den Werten nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten und 24 Monaten gemeldet. Bei Teilnehmern, die auf LAGH umsteigen, werden die Ausgangswerte vor der LAGH-Behandlung mit denen verglichen, die 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung ermittelt wurden.
Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre
Änderung des Fettanteils
Zeitfenster: Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre
Der Fettanteil wird mittels Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie (DXA), peripherer quantitativer Computertomographie (pQCT) und BodPod gemessen und in Prozent-Kilogramm-Einheiten angegeben. Der Fettanteil wird zu Studienbeginn, 6 Monate vor Beginn der LAGH-Behandlung und 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung oder alle 6 Monate für zwei Jahre bei denjenigen, die nicht auf LAGH umsteigen, bestimmt. Bei Teilnehmern, die tägliches Wachstumshormon einnehmen und nie auf LAGH umsteigen, werden Werteänderungen vom Ausgangswert bis zu den Werten nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten und 24 Monaten gemeldet. Bei Teilnehmern, die auf LAGH umsteigen, werden die Ausgangswerte vor der LAGH-Behandlung mit denen verglichen, die 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung ermittelt wurden.
Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre
Veränderung der fettfreien Masse
Zeitfenster: Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre
Die fettfreie Masse wird mittels Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie (DXA), peripherer quantitativer Computertomographie (pQCT) und BodPod gemessen und in Kilogrammeinheiten angegeben. Die fettfreie Masse wird zu Studienbeginn, 6 Monate vor Beginn der LAGH-Behandlung und 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung oder alle 6 Monate für zwei Jahre bei denjenigen, die nicht auf LAGH umsteigen, beurteilt. Bei Teilnehmern, die tägliches Wachstumshormon einnehmen und nie auf LAGH umsteigen, werden Werteänderungen vom Ausgangswert bis zu den Werten nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten und 24 Monaten gemeldet. Bei Teilnehmern, die auf LAGH umsteigen, werden die Ausgangswerte vor der LAGH-Behandlung mit denen verglichen, die 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung ermittelt wurden.
Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre
Veränderung des Muskelinhalts – DXA
Zeitfenster: Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre
Der Muskelgehalt wird mittels Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie (DXA) und BodPod gemessen und in Prozent-Kilogramm-Einheiten angegeben. Der Muskelinhalt wird zu Studienbeginn, 6 Monate vor Beginn der LAGH-Behandlung und 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung oder alle 6 Monate für zwei Jahre bei denjenigen, die nicht auf LAGH umsteigen, beurteilt. Bei Teilnehmern, die tägliches Wachstumshormon einnehmen und nie auf LAGH umsteigen, werden Werteänderungen vom Ausgangswert bis zu den Werten nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten und 24 Monaten gemeldet. Bei Teilnehmern, die auf LAGH umsteigen, werden die Ausgangswerte vor der LAGH-Behandlung mit denen verglichen, die 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung ermittelt wurden.
Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre
Veränderung des Muskelinhalts – pQCT
Zeitfenster: Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre
Der Muskelinhalt wird mithilfe der peripheren quantitativen Computertomographie (pQCT) gemessen und in der Einheit Gramm pro Zentimeter^3 angegeben. Der Muskelinhalt wird zu Studienbeginn, 6 Monate vor Beginn der LAGH-Behandlung und 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung oder alle 6 Monate für zwei Jahre bei denjenigen, die nicht auf LAGH umsteigen, beurteilt. Bei Teilnehmern, die tägliches Wachstumshormon einnehmen und nie auf LAGH umsteigen, werden Werteänderungen vom Ausgangswert bis zu den Werten nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten und 24 Monaten gemeldet. Bei Teilnehmern, die auf LAGH umsteigen, werden die Ausgangswerte vor der LAGH-Behandlung mit denen verglichen, die 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung ermittelt wurden.
Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung im PedsQL-Fragebogen
Zeitfenster: Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre
Der PedsQL-Fragebogen enthält 23 Elemente, die auf einer 3- oder 5-Punkte-Likert-Skala bewertet werden. Die Punkte werden umgekehrt bewertet und wie folgt linear in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Die Gesamtpunktzahl wird als ungewichteter Durchschnitt der Punktpunktzahlen berechnet. Höhere Werte weisen auf eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin. PedsQL wird zu Studienbeginn, 6 Monate vor Beginn der LAGH-Behandlung und 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung oder alle 6 Monate für zwei Jahre bei denjenigen, die nicht auf LAGH umsteigen, beurteilt. Bei Teilnehmern, die tägliches Wachstumshormon einnehmen und nie auf LAGH umsteigen, werden Werteänderungen vom Ausgangswert bis zu den Werten nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten und 24 Monaten gemeldet. Bei Teilnehmern, die auf LAGH umsteigen, werden die Ausgangswerte vor der LAGH-Behandlung mit denen verglichen, die 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung ermittelt wurden.
Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre
Änderung im QOLISSY-Fragebogen
Zeitfenster: Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre
Der QOLISSY-Fragebogen enthält 66 Items, die auf einer 5-stufigen Likert-Skala bewertet werden. Die Gesamtpunktzahl wird als Mittelwert der Punktpunktzahlen berechnet. Die Gesamtpunktzahl reicht von 66 bis 330, wobei höhere Werte auf eine bessere Lebensqualität hinweisen. QOLISSY wird zu Studienbeginn, 6 Monate vor Beginn der LAGH-Behandlung und 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung oder alle 6 Monate für zwei Jahre bei denjenigen, die nicht auf LAGH umsteigen, beurteilt. Bei Teilnehmern, die tägliches Wachstumshormon einnehmen und nie auf LAGH umsteigen, werden Werteänderungen vom Ausgangswert bis zu den Werten nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten und 24 Monaten gemeldet. Bei Teilnehmern, die auf LAGH umsteigen, werden die Ausgangswerte vor der LAGH-Behandlung mit denen verglichen, die 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung ermittelt wurden.
Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre
Änderung im DID-EQ-Fragebogen
Zeitfenster: Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre
Der Diabetes-Injektionsgerät – Erfahrungsfragebogen (DID-EQ) enthält 10 Elemente auf einer 4-Punkte-Likert-Skala. Die Gesamtpunktzahl wird als gewichteter Durchschnitt der Punktpunktzahlen berechnet. Die Gesamtpunktzahl reicht von 10 bis 40, wobei eine höhere Punktzahl auf eine positivere Wahrnehmung der Eigenschaften des Injektionsgeräts hinweist. Der DID-EQ wird zu Studienbeginn, 6 Monate vor Beginn der LAGH-Behandlung und 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung oder alle 6 Monate für zwei Jahre bei denjenigen, die nicht auf LAGH umsteigen, beurteilt. Bei Teilnehmern, die tägliches Wachstumshormon einnehmen und nie auf LAGH umsteigen, werden Werteänderungen vom Ausgangswert bis zu den Werten nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten und 24 Monaten gemeldet. Bei Teilnehmern, die auf LAGH umsteigen, werden die Ausgangswerte vor der LAGH-Behandlung mit denen verglichen, die 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung ermittelt wurden.
Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre
Änderung im DID-PQ-Fragebogen
Zeitfenster: Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre
Der Diabetes-Injektionsgerät – Präferenzfragebogen (DID-EQ) enthält 10 Elemente auf einer 5-stufigen Likert-Skala (-2 bis 2) mit einem Gesamtbereich von -20 bis 20. Die Werte an beiden Enden der Skala bedeuten eine positivere Wahrnehmung des Geräts. Ein höherer Wert weist auf eine stärkere Präferenz für das LAGH-Gerät hin und ein niedrigerer (negativer) Wert weist auf eine Präferenz für das Gerät mit täglichem Wachstumshormon hin. Die Ergebnisse werden deskriptiv und kategorisch als Häufigkeit und Prozentsatz der Patienten angegeben, die jede Antwort auf jedes Element gemeldet haben. Der DID-EQ wird zu Studienbeginn, 6 Monate vor Beginn der LAGH-Behandlung und 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung oder alle 6 Monate für zwei Jahre bei denjenigen, die nicht auf LAGH umsteigen, beurteilt. Bei Teilnehmern, die tägliches Wachstumshormon einnehmen und nie auf LAGH umsteigen, werden Werteänderungen vom Ausgangswert bis zu den Werten nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten und 24 Monaten gemeldet. Bei Teilnehmern, die zu LAGH wechseln, werden die Ausgangswerte vor der LAGH-Behandlung verglichen
Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre
Änderung der Adhärenzumfrage
Zeitfenster: Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre
Es wird eine Adhärenzumfrage durchgeführt und es werden Daten zum Medikamentenbesitzverhältnis (MPR) erhoben. Items auf der Likert-Skala werden in einem Bereich von 26 bis 121 gemessen, wobei ein höherer Wert auf eine größere Belastung durch die Wachstumshormonbehandlung hinweist. Items, die nicht der Likert-Skala entsprechen (2 Items mit Prozentangabe und 2 Items mit Ja/Nein-Antworten) werden nicht zur Gesamtpunktzahl addiert, sondern deskriptiv berichtet. Die Einhaltung wird zu Studienbeginn, 6 Monate vor Beginn der LAGH-Behandlung und 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung oder alle 6 Monate für zwei Jahre bei denjenigen, die nicht auf LAGH umsteigen, beurteilt. Bei Teilnehmern, die tägliches Wachstumshormon einnehmen und nie auf LAGH umsteigen, werden Werteänderungen vom Ausgangswert bis zu den Werten nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten und 24 Monaten gemeldet. Bei Teilnehmern, die auf LAGH umsteigen, werden die Ausgangswerte vor der LAGH-Behandlung mit denen verglichen, die 6 Monate nach Beginn der LAGH-Behandlung ermittelt wurden.
Alle sechs Monate für ca. 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Minnesota

Ermittler

  • Hauptermittler: Bradley S Miller, MD, PhD, University of Minnesota Department of Pediatric Endocrinology

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. August 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Juni 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PEDS-2020-28945

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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