輸血依存性ベータサラセミアの成人におけるVIT-2763の複数回投与の有効性と安全性の研究
2022年11月7日 更新者：Vifor (International) Inc.
輸血依存性ベータサラセミアの成人におけるVIT-2763複数回投与の有効性と安全性を評価する第2b相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、多施設試験
この研究の主な目的は、VIT-2763 の 3 回の複数回投与の有効性を、13 週目から 24 週目までの赤血球 (RBC) 輸血負荷の減少によって測定して評価し、最も効果的で安全な用量を特定することです。
調査の概要
詳細な説明
書面によるインフォームドコンセントを提供するすべての患者は、12週間のスクリーニング期間を経て、研究への参加資格を決定します。 1日目に、適格要件を満たす患者は、二重盲検法で4つの治療グループのうちの1つに無作為に割り付けられます：VIT-2763 60mg（1日1回）、60mg（1日2回）、または120mg（1日2回）またはプラセボ。
無作為化は、β0/β0 遺伝子型 (はい/いいえ) に従って階層化されます (治療グループ間でバランスの取れた割り当て)。
VIT-2763 またはプラセボによる治療期間は 24 週間で、その後、患者は治療後 12 週間のフォローアップ期間を受けます。
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Whittier、California、アメリカ、90603-2137
- Investigator site #710
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Jerusalem、イスラエル
- Investigator Site 404
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Petah tikva、イスラエル
- Investigator Site 406
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Safed、イスラエル
- Investigator Site 405
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Plovdiv、ブルガリア
- Investigational site #802
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Sofia、ブルガリア
- Investigational site #801
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Stara Zagora、ブルガリア
- Investigational site #804
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -スクリーニング時の体重が40.0 kg以上100 kg以下
- -ベータサラセミアまたはHb E /ベータサラセミアの文書化された診断
- -赤血球（RBC）輸血依存性、無作為化前の24週間で少なくとも6 RBC単位として定義され、その期間中の35日以上の無輸血期間なし
- -研究の要件を理解し、書面によるインフォームドコンセントを提供する能力
除外基準:
- -Hb S /ベータサラセミア、アルファサラセミア、またはデルタベータ（δβ）サラセミアの文書化された診断、または胎児Hbの遺伝的持続。
- -スクリーニング前4か月以内の部分的または全脾臓摘出術の履歴。
- 心筋鉄過剰症の病歴
- -慢性肝疾患または肝硬変の病歴
- 臨床的に関連する腎疾患
- 心疾患の病歴または臨床的に重要な所見
- 臨床的に重要な肺疾患の病歴
- コントロールされていない高血圧（NCI CTCAEの現在のバージョンによると>グレード1）
- 経口薬を服用して吸収することができない。
- 妊娠中または授乳中
- -スクリーニング前の2年以内の薬物またはアルコール乱用の履歴
- -過去5年以上に解決されていない限り、病歴または付随する固形腫瘍および/または血液悪性腫瘍。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：VIT-2763 60mg QD
VIT-2763 60mg 1日1回投与
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参加者は、24 週間、VIT-2763 60 mg カプセル 1 個とプラセボ カプセル 1 個を朝に経口投与し、プラセボ カプセル 2 個を夕方に経口投与します。
他の名前：
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実験的：VIT-2763 60 mg BID
VIT-2763 60 mg を 1 日 2 回投与
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参加者は、VIT-2763 60 mg カプセル 1 個とプラセボ カプセル 1 個を 1 日 2 回、24 週間経口投与されます。
他の名前：
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実験的：VIT-2763 120 mg BID
VIT-2763 120 mg を 1 日 2 回投与
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参加者は 2 つの VIT-2763 60 mg カプセルを 1 日 2 回、24 週間経口投与されます。
他の名前：
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
プラセボ カプセルを 1 日 2 回投与
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参加者は、VIT-2763 に一致する 2 つのプラセボ カプセルを経口で 1 日 2 回、24 週間受け取ります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ベースラインからの RBC 輸血の 33% 以上の減少と、ベースライン輸血と比較して 13 週から 24 週まで連続して評価された 2 単位以上の減少を達成した患者の割合
時間枠：ベースラインと比較した13週目から24週目（-83日目から1日目）
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ベースラインと比較した13週目から24週目（-83日目から1日目）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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無作為化前の最後の 12 週間を使用して導出されたベースライン RBC 輸血負荷と比較した、13 週から 24 週にわたる RBC 輸血のベースラインからの変化。
時間枠：ベースラインと比較した13週目から24週目（-83日目から1日目）
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ベースラインと比較した13週目から24週目（-83日目から1日目）
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第 1 週から第 24 週までの連続した 12 週間間隔で評価された RBC 輸血の 50% 以上の減少と 2 単位以上の患者の割合。
時間枠：ベースラインと比較した第 1 週から第 24 週までの任意の連続した 12 週間間隔 (-83 日目から第 1 日目まで)
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ベースラインと比較した第 1 週から第 24 週までの任意の連続した 12 週間間隔 (-83 日目から第 1 日目まで)
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第 1 週から第 24 週までの連続した 12 週間間隔で評価された RBC 輸血の 33% 以上の減少と 2 単位以上の患者の割合。
時間枠：ベースラインと比較した第 1 週から第 24 週までの任意の連続した 12 週間間隔 (-83 日目から第 1 日目まで)
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ベースラインと比較した第 1 週から第 24 週までの任意の連続した 12 週間間隔 (-83 日目から第 1 日目まで)
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生活の質 (QoL) 合計スコアのベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン（1日目）と比較した15週目と24週目
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輸血依存 QoL アンケート (TranQuol): サラセミア患者向けに開発された、疾患固有の検証済みの QoL 尺度。
成人版には、身体的健康、感情的健康、性的健康、家族機能、学校/キャリア機能の 5 つの領域にグループ化された 36 の質問が含まれています。
合計スコアの範囲は 0 (最低) から 100 (最高) です。
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ベースライン（1日目）と比較した15週目と24週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Peter Szecsödy、Vifor (International) Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年9月20日
一次修了 (予期された)
2023年7月1日
研究の完了 (予期された)
2023年7月1日
試験登録日
最初に提出
2021年6月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年6月16日
最初の投稿 (実際)
2021年6月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年11月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年11月7日
最終確認日
2022年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VIT-2763-THAL-203
- 2021-001639-23 (EUDRACT_NUMBER)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。