Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie zu mehreren Dosen von VIT-2763 bei Erwachsenen mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie
7. November 2022 aktualisiert von: Vifor (International) Inc.
Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Phase-2b-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VIT-2763 Mehrfachdosen bei Erwachsenen mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie
Der Hauptzweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von 3 Mehrfachdosen von VIT-2763, gemessen anhand der Verringerung der Transfusionslast der roten Blutkörperchen (RBC) von Woche 13 bis Woche 24, um die wirksamste und sicherste Dosis zu ermitteln.
Studienübersicht
Status
Zurückgezogen
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Alle Patienten, die eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben, werden einem 12-wöchigen Screening-Zeitraum unterzogen, um die Eignung für die Teilnahme an der Studie zu bestimmen. An Tag 1 werden Patienten, die die Zulassungsvoraussetzungen erfüllen, doppelblind randomisiert einer von 4 Behandlungsgruppen zugeteilt: VIT-2763 60 mg (einmal täglich), 60 mg (zweimal täglich) oder 120 mg (zweimal täglich) oder Placebos.
Die Randomisierung erfolgt stratifiziert (ausgewogene Verteilung auf die Behandlungsgruppen) nach β0/β0-Genotyp (ja/nein).
Die Behandlungsdauer mit VIT-2763 oder Placebo beträgt 24 Wochen, danach werden die Patienten einer 12-wöchigen Nachbeobachtungsphase unterzogen.
Studientyp
Interventionell
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Plovdiv, Bulgarien
- Investigational site #802
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Sofia, Bulgarien
- Investigational site #801
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Stara Zagora, Bulgarien
- Investigational site #804
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Jerusalem, Israel
- Investigator Site 404
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Petah tikva, Israel
- Investigator Site 406
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Safed, Israel
- Investigator Site 405
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California
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Whittier, California, Vereinigte Staaten, 90603-2137
- Investigator site #710
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 65 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Körpergewicht ≥40,0 kg und ≤100 kg beim Screening
- Dokumentierte Diagnose von Beta-Thalassämie oder Hb E/Beta-Thalassämie
- Transfusionsabhängigkeit von roten Blutkörperchen (RBC), definiert als mindestens 6 RBC-Einheiten in den 24 Wochen vor der Randomisierung und kein transfusionsfreier Zeitraum für ≥ 35 Tage während dieses Zeitraums
- Fähigkeit, die Anforderungen der Studie zu verstehen und eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
Ausschlusskriterien:
- Dokumentierte Diagnose von Hb S/Beta-Thalassämie, Alpha-Thalassämie oder Delta-Beta (δβ)-Thalassämie oder erbliche Persistenz von fötalem Hb.
- Anamnese einer partiellen oder totalen Splenektomie innerhalb von 4 Monaten vor dem Screening.
- Geschichte der myokardialen Eisenüberladung
- Chronische Lebererkrankung oder Leberzirrhose in der Vorgeschichte
- Klinisch relevante Nierenerkrankung
- Anamnese oder klinisch bedeutsamer Befund von Herzerkrankungen
- Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Lungenerkrankung
- Unkontrollierte Hypertonie (> Grad 1 gemäß NCI CTCAE aktuelle Version)
- Orale Medikamente können nicht eingenommen und absorbiert werden.
- Schwangerschaft oder Stillzeit
- Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb von 2 Jahren vor dem Screening
- Vorgeschichte oder begleitende solide Tumore und/oder hämatologische Malignome, sofern sie nicht in den ≥5 letzten Jahren behoben wurden.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: ZUFÄLLIG
- Interventionsmodell: PARALLEL
- Maskierung: VERDREIFACHEN
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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EXPERIMENTAL: VIT-2763 60 mg täglich
VIT-2763 60 mg einmal täglich verabreicht
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Die Teilnehmer erhalten 24 Wochen lang eine VIT-2763 60-mg-Kapsel plus eine Placebo-Kapsel oral morgens und 2 Placebo-Kapseln oral abends.
Andere Namen:
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EXPERIMENTAL: VIT-2763 60 mg zweimal täglich
VIT-2763 60 mg zweimal täglich verabreicht
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Die Teilnehmer erhalten 24 Wochen lang zweimal täglich eine 60-mg-Kapsel VIT-2763 plus eine Placebo-Kapsel oral.
Andere Namen:
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EXPERIMENTAL: VIT-2763 120 mg zweimal täglich
VIT-2763 120 mg zweimal täglich verabreicht
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Die Teilnehmer erhalten 24 Wochen lang zweimal täglich zwei VIT-2763 60-mg-Kapseln oral.
Andere Namen:
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo-Kapsel zweimal täglich verabreicht
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Die Teilnehmer erhalten 24 Wochen lang zweimal täglich zwei Placebo-Kapseln, die VIT-2763 entsprechen, oral.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Anteil der Patienten, die eine Verringerung der Erythrozyten-Transfusionen um ≥ 33 % gegenüber dem Ausgangswert und eine Verringerung um ≥ 2 Einheiten erreichten, bewertet nacheinander von Woche 13 bis Woche 24 im Vergleich zur Ausgangstransfusion
Zeitfenster: Woche 13 bis Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert (Tag -83 bis Tag 1)
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Woche 13 bis Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert (Tag -83 bis Tag 1)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung der Erythrozyten-Transfusionen gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 13 bis 24 im Vergleich zur Ausgangslast der Erythrozyten-Transfusionen, abgeleitet aus den letzten 12 Wochen vor der Randomisierung.
Zeitfenster: Woche 13 bis Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert (Tag -83 bis Tag 1)
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Woche 13 bis Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert (Tag -83 bis Tag 1)
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Anteil der Patienten, die eine Reduzierung der Erythrozytentransfusionen um ≥50 % und ≥2 Einheiten erreichten, bewertet über ein beliebiges aufeinanderfolgendes 12-Wochen-Intervall von Woche 1 bis 24.
Zeitfenster: Jedes aufeinanderfolgende 12-Wochen-Intervall von Woche 1 bis Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert (Tag -83 bis Tag 1)
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Jedes aufeinanderfolgende 12-Wochen-Intervall von Woche 1 bis Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert (Tag -83 bis Tag 1)
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Anteil der Patienten, die eine Reduzierung der Erythrozytentransfusionen um ≥ 33 % und ≥ 2 Einheiten erreichten, bewertet über ein beliebiges aufeinanderfolgendes 12-Wochen-Intervall von Woche 1 bis 24.
Zeitfenster: Jedes aufeinanderfolgende 12-Wochen-Intervall von Woche 1 bis Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert (Tag -83 bis Tag 1)
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Jedes aufeinanderfolgende 12-Wochen-Intervall von Woche 1 bis Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert (Tag -83 bis Tag 1)
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Mittlere Änderung des Gesamtwertes für die Lebensqualität (QoL) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 15 und Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert (Tag 1)
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Transfusionsabhängiger QoL-Fragebogen (TranQuol): ein krankheitsspezifischer, validierter QoL-Fragebogen, der für Thalassämie-Patienten entwickelt wurde.
Die Erwachsenenversion enthält 36 Fragen, die in 5 Bereiche eingeteilt sind: körperliche Gesundheit, emotionale Gesundheit, sexuelle Gesundheit, Funktionieren der Familie und Funktionieren in Schule/Beruf.
Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 (am schlechtesten) bis 100 (am besten).
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Woche 15 und Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert (Tag 1)
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienleiter: Peter Szecsödy, Vifor (International) Inc.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
20. September 2021
Primärer Abschluss (ERWARTET)
1. Juli 2023
Studienabschluss (ERWARTET)
1. Juli 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
16. Juni 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
16. Juni 2021
Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)
24. Juni 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
10. November 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
7. November 2022
Zuletzt verifiziert
1. März 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- VIT-2763-THAL-203
- 2021-001639-23 (EUDRACT_NUMBER)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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