VIT-2763:n useiden annosten tehokkuus- ja turvallisuustutkimus aikuisilla, joilla on verensiirrosta riippuvainen beetatalassemia
maanantai 7. marraskuuta 2022 päivittänyt: Vifor (International) Inc.
Vaihe 2b, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus VIT-2763:n useiden annosten tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on verensiirrosta riippuvainen beeta-talassemia
Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on arvioida kolmen VIT-2763:n usean annoksen tehoa mitattuna punasolujen (RBC) verensiirtotaakan vähenemisellä viikosta 13 viikolle 24, jotta voidaan tunnistaa tehokkain ja turvallisin annos.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kaikki potilaat, jotka antavat kirjallisen suostumuksensa, käyvät läpi 12 viikon seulontajakson tutkimukseen osallistumiskelpoisuuden määrittämiseksi. Päivänä 1 potilaat, jotka täyttävät kelpoisuusvaatimukset, satunnaistetaan kaksoissokkomenetelmällä yhteen neljästä hoitoryhmästä: VIT-2763 60 mg (kerran päivässä), 60 mg (kahdesti päivässä) tai 120 mg (kahdesti päivässä) tai lumelääkettä.
Satunnaistaminen ositetaan (tasapainoinen allokaatio hoitoryhmien kesken) β0/β0 genotyypin mukaan (kyllä/ei).
VIT-2763- tai lumelääkehoidon kesto on 24 viikkoa, jonka jälkeen potilaille suoritetaan 12 viikon hoidon jälkeinen seurantajakso.
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria
- Investigational site #802
-
Sofia, Bulgaria
- Investigational site #801
-
Stara Zagora, Bulgaria
- Investigational site #804
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Investigator Site 404
-
Petah tikva, Israel
- Investigator Site 406
-
Safed, Israel
- Investigator Site 405
-
-
-
-
California
-
Whittier, California, Yhdysvallat, 90603-2137
- Investigator site #710
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ruumiinpaino ≥40,0 kg ja ≤100 kg seulonnassa
- Dokumentoitu beetatalassemian tai Hb E/beetatalassemian diagnoosi
- Punasolujen (RBC) verensiirtoriippuvuus, joka määritellään vähintään 6 punasolujen yksikkönä 24 viikon aikana ennen satunnaistamista ja ei verensiirtovapaata ajanjaksoa ≥ 35 päivään kyseisenä ajanjaksona
- Kyky ymmärtää tutkimuksen vaatimukset ja antaa kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Dokumentoitu diagnoosi Hb S/beeta-talassemiasta, alfa-talassemiasta tai delta-beeta (δβ)-talassemiasta tai sikiön Hb:n perinnöllisyydestä.
- Historiallinen osittainen tai täydellinen pernan poisto 4 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Sydänlihaksen raudan ylikuormituksen historia
- Krooninen maksasairaus tai maksakirroosi historia
- Kliinisesti merkittävä munuaissairaus
- Aiemmat tai kliinisesti tärkeät sydänhäiriöt
- Aiemmin kliinisesti merkittävä keuhkosairaus
- Hallitsematon verenpainetauti (> luokka 1 NCI CTCAE:n nykyisen version mukaan)
- Ei pysty ottamaan ja imemään oraalisia lääkkeitä.
- Raskaus tai imetys
- Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö 2 vuoden aikana ennen seulontaa
- Aiemmat tai samanaikaiset kiinteät kasvaimet ja/tai hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet, elleivät ne ole hävinneet ≥ 5 viime vuoden aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: KOLMINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: VIT-2763 60 mg QD
VIT-2763 60 mg kerran päivässä
|
Osallistujat saavat yhden VIT-2763 60 mg kapselin sekä yhden plasebokapselin suun kautta aamulla ja 2 plasebokapselia suun kautta illalla 24 viikon ajan.
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: VIT-2763 60 mg BID
VIT-2763 60 mg kahdesti päivässä
|
Osallistujat saavat yhden VIT-2763 60 mg:n kapselin ja yhden plasebokapselin suun kautta kahdesti päivässä 24 viikon ajan.
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: VIT-2763 120 mg BID
VIT-2763 120 mg kahdesti päivässä
|
Osallistujat saavat kaksi VIT-2763 60 mg kapselia suun kautta kahdesti päivässä 24 viikon ajan.
Muut nimet:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Plasebokapseli kahdesti päivässä
|
Osallistujat saavat kaksi VIT-2763:a vastaavaa Placebo-kapselia suun kautta kahdesti päivässä 24 viikon ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, joiden punasolusiirtojen määrä väheni ≥33 % lähtötilanteesta ja ≥2 yksikköä vähentynyt peräkkäin viikosta 13 viikolle 24 verrattuna lähtötilanteen verensiirtoon
Aikaikkuna: Viikosta 13 viikkoon 24 verrattuna lähtötilanteeseen (päivä -83 - päivä 1)
|
Viikosta 13 viikkoon 24 verrattuna lähtötilanteeseen (päivä -83 - päivä 1)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos punasolusiirtojen lähtötasosta viikkojen 13–24 aikana verrattuna punasolusiirtojen lähtötasoon, joka on johdettu satunnaistamista edeltäneiden 12 viimeisten viikkojen perusteella.
Aikaikkuna: Viikosta 13 viikkoon 24 verrattuna lähtötilanteeseen (päivä -83 - päivä 1)
|
Viikosta 13 viikkoon 24 verrattuna lähtötilanteeseen (päivä -83 - päivä 1)
|
|
|
Niiden potilaiden osuus, jotka vähensivät punasolujen siirtoja ≥50 % ja ≥2 yksikköä arvioituna minkä tahansa peräkkäisen 12 viikon ajanjakson aikana viikoista 1–24.
Aikaikkuna: Mikä tahansa peräkkäinen 12 viikon aikaväli viikosta 1 viikkoon 24 verrattuna lähtötilanteeseen (päivä -83 - päivä 1)
|
Mikä tahansa peräkkäinen 12 viikon aikaväli viikosta 1 viikkoon 24 verrattuna lähtötilanteeseen (päivä -83 - päivä 1)
|
|
|
Niiden potilaiden osuus, jotka vähensivät punasolujen siirtoja ≥33 % ja ≥2 yksikköä arvioituna minkä tahansa peräkkäisen 12 viikon ajanjakson aikana viikoista 1–24.
Aikaikkuna: Mikä tahansa peräkkäinen 12 viikon aikaväli viikosta 1 viikkoon 24 verrattuna lähtötilanteeseen (päivä -83 - päivä 1)
|
Mikä tahansa peräkkäinen 12 viikon aikaväli viikosta 1 viikkoon 24 verrattuna lähtötilanteeseen (päivä -83 - päivä 1)
|
|
|
Elämänlaadun (QoL) kokonaispistemäärän keskimääräinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikko 15 ja viikko 24 verrattuna lähtötilanteeseen (päivä 1)
|
Verensiirrosta riippuvainen QoL Questionnaire (TranQuol): tautikohtainen, validoitu QoL-mittari, joka on kehitetty talassemiapotilaille.
Aikuisten versio sisältää 36 kysymystä, jotka on ryhmitelty viiteen osa-alueeseen: fyysinen terveys, emotionaalinen terveys, seksuaaliterveys, perheen toiminta ja koulu-/uratoiminta.
Kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (huonoin) 100:aan (paras).
|
Viikko 15 ja viikko 24 verrattuna lähtötilanteeseen (päivä 1)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Peter Szecsödy, Vifor (International) Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Maanantai 20. syyskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Lauantai 1. heinäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Lauantai 1. heinäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 16. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Torstai 24. kesäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Torstai 10. marraskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 7. marraskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. maaliskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VIT-2763-THAL-203
- 2021-001639-23 (EUDRACT_NUMBER)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .