Estudo de eficácia e segurança de doses múltiplas de VIT-2763 em adultos com talassemia beta dependente de transfusão
7 de novembro de 2022 atualizado por: Vifor (International) Inc.
Um estudo multicêntrico de Fase 2b, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança de doses múltiplas de VIT-2763 em adultos com talassemia beta dependente de transfusão
O principal objetivo deste estudo é avaliar a eficácia de 3 doses múltiplas de VIT-2763 conforme medido pela redução na carga de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) da Semana 13 à Semana 24, para identificar a dose mais eficaz e segura.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Descrição detalhada
Todos os pacientes que fornecerem consentimento informado por escrito passarão por um período de triagem de 12 semanas para determinar a elegibilidade para entrada no estudo. No Dia 1, os pacientes que atenderem aos requisitos de elegibilidade serão randomizados de forma duplo-cega para 1 de 4 grupos de tratamento: VIT-2763 60 mg (uma vez ao dia), 60 mg (duas vezes ao dia) ou 120 mg (duas vezes ao dia) ou placebo.
A randomização será estratificada (alocação equilibrada entre os grupos de tratamento) de acordo com o genótipo β0/β0 (sim/não).
A duração do tratamento com VIT-2763 ou placebo é de 24 semanas, após as quais os pacientes passarão por um período de acompanhamento pós-tratamento de 12 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Plovdiv, Bulgária
- Investigational site #802
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Sofia, Bulgária
- Investigational site #801
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Stara Zagora, Bulgária
- Investigational site #804
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California
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Whittier, California, Estados Unidos, 90603-2137
- Investigator site #710
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Jerusalem, Israel
- Investigator Site 404
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Petah tikva, Israel
- Investigator Site 406
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Safed, Israel
- Investigator Site 405
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 65 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Peso corporal ≥40,0 kg e ≤100 kg na triagem
- Diagnóstico documentado de talassemia beta ou Hb E/talassemia beta
- Dependência de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC), definida como pelo menos 6 unidades de hemácias nas 24 semanas anteriores à randomização e nenhum período sem transfusão por ≥35 dias durante esse período
- Capacidade de entender os requisitos do estudo e fornecer consentimento informado por escrito
Critério de exclusão:
- Diagnóstico documentado de Hb S/beta-talassemia, alfa-talassemia ou delta beta (δβ)-talassemia ou persistência hereditária de Hb fetal.
- História de esplenectomia parcial ou total nos 4 meses anteriores à triagem.
- História de sobrecarga miocárdica de ferro
- Doença hepática crônica ou história de cirrose hepática
- Doença renal clinicamente relevante
- História ou achado clinicamente importante de distúrbios cardíacos
- História de doença pulmonar clinicamente significativa
- Hipertensão não controlada (> Grau 1 de acordo com a versão atual do NCI CTCAE)
- Incapaz de tomar e absorver medicamentos orais.
- Gravidez ou amamentação
- História de abuso de drogas ou álcool nos 2 anos anteriores à triagem
- História ou tumores sólidos concomitantes e/ou malignidades hematológicas, a menos que resolvidos nos últimos ≥5 anos.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: TRIPLO
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: VIT-2763 60 mg QD
VIT-2763 60 mg administrado uma vez ao dia
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Os participantes recebem uma cápsula de VIT-2763 de 60 mg mais uma cápsula de placebo por via oral pela manhã e 2 cápsulas de placebo por via oral à noite, por 24 semanas.
Outros nomes:
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EXPERIMENTAL: VIT-2763 60 mg BID
VIT-2763 60 mg administrado duas vezes ao dia
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Os participantes recebem uma cápsula de VIT-2763 de 60 mg mais uma cápsula de placebo por via oral, duas vezes ao dia durante 24 semanas.
Outros nomes:
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EXPERIMENTAL: VIT-2763 120 mg BID
VIT-2763 120 mg administrado duas vezes ao dia
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Os participantes recebem duas cápsulas de 60 mg de VIT-2763 por via oral, duas vezes ao dia durante 24 semanas.
Outros nomes:
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Cápsula de placebo administrada duas vezes ao dia
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Os participantes recebem duas cápsulas de placebo correspondentes ao VIT-2763 por via oral, duas vezes ao dia durante 24 semanas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Proporção de pacientes que atingiram ≥33% de redução de transfusões de hemácias desde o início e uma redução de ≥2 unidades avaliadas consecutivamente da Semana 13 à Semana 24 em comparação com a transfusão inicial
Prazo: Semana 13 a Semana 24 em comparação com a linha de base (Dia -83 ao Dia 1)
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Semana 13 a Semana 24 em comparação com a linha de base (Dia -83 ao Dia 1)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base em transfusões de hemácias nas semanas 13 a 24 em comparação com a carga de transfusão de hemácias de linha de base derivada usando as últimas 12 semanas antes da randomização.
Prazo: Semana 13 a Semana 24 em comparação com a linha de base (Dia -83 ao Dia 1)
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Semana 13 a Semana 24 em comparação com a linha de base (Dia -83 ao Dia 1)
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Proporção de pacientes que atingiram ≥50% de redução de transfusões de hemácias e ≥2 unidades avaliadas em qualquer intervalo consecutivo de 12 semanas da Semana 1 a 24.
Prazo: Qualquer intervalo consecutivo de 12 semanas da semana 1 à semana 24 em comparação com a linha de base (dia -83 ao dia 1)
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Qualquer intervalo consecutivo de 12 semanas da semana 1 à semana 24 em comparação com a linha de base (dia -83 ao dia 1)
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Proporção de pacientes que atingiram ≥33% de redução de transfusões de hemácias e ≥2 unidades avaliadas em qualquer intervalo consecutivo de 12 semanas da Semana 1 a 24.
Prazo: Qualquer intervalo consecutivo de 12 semanas da semana 1 à semana 24 em comparação com a linha de base (dia -83 ao dia 1)
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Qualquer intervalo consecutivo de 12 semanas da semana 1 à semana 24 em comparação com a linha de base (dia -83 ao dia 1)
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Mudança média desde a linha de base na pontuação total de Qualidade de Vida (QoL)
Prazo: Semana 15 e Semana 24 em comparação com a linha de base (dia 1)
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Questionário de qualidade de vida dependente de transfusão (TranQuol): uma medida de qualidade de vida validada, específica da doença, desenvolvida para pacientes com talassemia.
A versão para adultos inclui 36 questões agrupadas em 5 domínios: saúde física, saúde emocional, saúde sexual, funcionamento familiar e funcionamento escolar/profissional.
A pontuação total varia de 0 (pior) a 100 (melhor).
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Semana 15 e Semana 24 em comparação com a linha de base (dia 1)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Peter Szecsödy, Vifor (International) Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
20 de setembro de 2021
Conclusão Primária (ANTECIPADO)
1 de julho de 2023
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
1 de julho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de junho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de junho de 2021
Primeira postagem (REAL)
24 de junho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
10 de novembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de novembro de 2022
Última verificação
1 de março de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VIT-2763-THAL-203
- 2021-001639-23 (EUDRACT_NUMBER)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .