Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti více dávek VIT-2763 u dospělých s beta-talasémií závislou na transfuzi

7. listopadu 2022 aktualizováno: Vifor (International) Inc.

Fáze 2b, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti více dávek VIT-2763 u dospělých s beta-talasémií závislou na transfuzi

Hlavním účelem této studie je vyhodnotit účinnost 3 opakovaných dávek VIT-2763 měřenou snížením transfuzní zátěže červených krvinek (RBC) od týdne 13 do týdne 24, aby se určila nejúčinnější a nejbezpečnější dávka.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Všichni pacienti, kteří dají písemný informovaný souhlas, podstoupí 12týdenní období screeningu, aby se určila způsobilost pro vstup do studie. V den 1 budou pacienti, kteří splňují požadavky na způsobilost, randomizováni dvojitě zaslepeným způsobem do 1 ze 4 léčebných skupin: VIT-2763 60 mg (jednou denně), 60 mg (dvakrát denně) nebo 120 mg (dvakrát denně) nebo placebo.

Randomizace bude stratifikována (vyvážené rozdělení mezi léčebné skupiny) podle genotypu β0/β0 (ano/ne).

Délka léčby VIT-2763 nebo placebem je 24 týdnů, poté pacienti podstoupí 12týdenní období sledování po léčbě.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Plovdiv, Bulharsko
        • Investigational site #802
      • Sofia, Bulharsko
        • Investigational site #801
      • Stara Zagora, Bulharsko
        • Investigational site #804
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Investigator Site 404
      • Petah tikva, Izrael
        • Investigator Site 406
      • Safed, Izrael
        • Investigator Site 405
  • Spojené státy
    • California
      • Whittier, California, Spojené státy, 90603-2137
        • Investigator site #710

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Tělesná hmotnost ≥40,0 kg a ≤100 kg při screeningu
  • Dokumentovaná diagnóza beta-talasémie nebo Hb E/beta-talasémie
  • Závislost na transfuzi červených krvinek (RBC), definovaná jako nejméně 6 jednotek RBC během 24 týdnů před randomizací a žádné období bez transfuze po dobu ≥ 35 dnů během tohoto období
  • Schopnost porozumět požadavkům studie a poskytnout písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Dokumentovaná diagnóza Hb S/beta-talasémie, alfa-talasémie nebo delta beta (δβ)-talasémie nebo dědičné přetrvávání fetálního Hb.
  • Anamnéza částečné nebo celkové splenektomie během 4 měsíců před screeningem.
  • Historie přetížení myokardu železem
  • Chronické onemocnění jater nebo cirhóza jater v anamnéze
  • Klinicky relevantní onemocnění ledvin
  • Anamnéza nebo klinicky významný nález srdečních poruch
  • Anamnéza klinicky významného onemocnění plic
  • Nekontrolovaná hypertenze (> stupeň 1 podle aktuální verze NCI CTCAE)
  • Není schopen přijímat a vstřebávat perorální léky.
  • Těhotenství nebo kojení
  • Anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu během 2 let před screeningem
  • Anamnéza nebo souběžné solidní nádory a/nebo hematologické malignity, pokud se nevyřeší v posledních ≥ 5 letech.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: TROJNÁSOBNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: VIT-2763 60 mg QD
VIT-2763 60 mg podávaných jednou denně
Lék: VIT-2763 60 mg QD
Účastníci dostávají jednu tobolku VIT-2763 60 mg plus jednu tobolku placeba perorálně ráno a 2 tobolky placeba perorálně večer po dobu 24 týdnů.
Ostatní jména:
  • Vamifeport 60 mg QD
EXPERIMENTÁLNÍ: VIT-2763 60 mg BID
VIT-2763 60 mg podávaných dvakrát denně
Lék: VIT-2763 60 mg BID
Účastníci dostávají jednu tobolku VIT-2763 60 mg plus jednu tobolku placeba perorálně, dvakrát denně po dobu 24 týdnů.
Ostatní jména:
  • Vamifeport 60 mg BID
EXPERIMENTÁLNÍ: VIT-2763 120 mg BID
VIT-2763 120 mg podávaných dvakrát denně
Lék: VIT-2763 120 mg BID
Účastníci dostávají dvě tobolky VIT-2763 60 mg perorálně, dvakrát denně po dobu 24 týdnů.
Ostatní jména:
  • Vamifeport 120 mg BID
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo kapsle podávané dvakrát denně
Lék: Placebo
Účastníci dostávají dvě tobolky placeba odpovídající VIT-2763 perorálně, dvakrát denně po dobu 24 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl pacientů, kteří dosáhli ≥33% snížení transfuzí červených krvinek oproti výchozímu stavu a snížení o ≥2 jednotky hodnocené po sobě od 13. do 24. týdne ve srovnání s výchozí transfuzí
Časové okno: Týden 13 až 24 ve srovnání s výchozím stavem (den -83 až den 1)
Týden 13 až 24 ve srovnání s výchozím stavem (den -83 až den 1)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v transfuzích erytrocytů během 13. až 24. týdne ve srovnání s výchozí hodnotou transfuze erytrocytů odvozenou z posledních 12 týdnů před randomizací.
Časové okno: Týden 13 až 24 ve srovnání s výchozím stavem (den -83 až den 1)
Týden 13 až 24 ve srovnání s výchozím stavem (den -83 až den 1)
Podíl pacientů, kteří dosáhli ≥ 50% snížení transfuzí červených krvinek a ≥ 2 jednotek hodnocených v jakémkoli po sobě jdoucím 12týdenním intervalu od 1. do 24. týdne.
Časové okno: Jakýkoli po sobě jdoucí 12týdenní interval od týdne 1 do týdne 24 ve srovnání s výchozím stavem (den -83 až den 1)
Jakýkoli po sobě jdoucí 12týdenní interval od týdne 1 do týdne 24 ve srovnání s výchozím stavem (den -83 až den 1)
Podíl pacientů, kteří dosáhli ≥33% snížení transfuzí červených krvinek a ≥2 jednotek hodnocených v jakémkoli po sobě jdoucím 12týdenním intervalu od 1. do 24. týdne.
Časové okno: Jakýkoli po sobě jdoucí 12týdenní interval od týdne 1 do týdne 24 ve srovnání s výchozím stavem (den -83 až den 1)
Jakýkoli po sobě jdoucí 12týdenní interval od týdne 1 do týdne 24 ve srovnání s výchozím stavem (den -83 až den 1)
Průměrná změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre kvality života (QoL).
Časové okno: Týden 15 a týden 24 ve srovnání s výchozím stavem (den 1)
Transfusion-dependent QoL Questionnaire (TranQuol): pro nemoc specifické, ověřené, QoL měření vyvinuté pro pacienty s talasémií. Verze pro dospělé obsahuje 36 otázek seskupených do 5 oblastí: fyzické zdraví, emocionální zdraví, sexuální zdraví, fungování rodiny a fungování školy/kariéry. Celkové skóre se pohybuje od 0 (nejhorší) do 100 (nejlepší).
Týden 15 a týden 24 ve srovnání s výchozím stavem (den 1)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vifor (International) Inc.

Spolupracovníci

Labcorp Drug Development Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Peter Szecsödy, Vifor (International) Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

20. září 2021

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. července 2023

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. července 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. června 2021

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

24. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

10. listopadu 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. listopadu 2022

Naposledy ověřeno

1. března 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VIT-2763-THAL-203
  • 2021-001639-23 (EUDRACT_NUMBER)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na VIT-2763 60 mg QD

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Türkiye

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit