Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa wielokrotnych dawek VIT-2763 u dorosłych z beta-talasemią zależną od transfuzji

7 listopada 2022 zaktualizowane przez: Vifor (International) Inc.

Randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy 2b z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo wielokrotnych dawek VIT-2763 u dorosłych z beta-talasemią zależną od transfuzji krwi

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności 3 wielokrotnych dawek VIT-2763 mierzona zmniejszeniem obciążenia transfuzją krwinek czerwonych (RBC) od tygodnia 13 do tygodnia 24, w celu określenia najbardziej skutecznej i bezpiecznej dawki.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wszyscy pacjenci, którzy wyrażą pisemną świadomą zgodę, zostaną poddani 12-tygodniowemu okresowi przesiewowemu w celu ustalenia, czy kwalifikują się do udziału w badaniu. W dniu 1 pacjenci, którzy spełniają wymagania kwalifikacyjne, zostaną losowo przydzieleni metodą podwójnie ślepej próby do 1 z 4 grup terapeutycznych: VIT-2763 60 mg (raz na dobę), 60 mg (dwa razy na dobę) lub 120 mg (dwa razy na dobę) lub placebo.

Randomizacja zostanie podzielona na warstwy (zrównoważona alokacja w grupach terapeutycznych) zgodnie z genotypem β0/β0 (tak/nie).

Czas trwania leczenia VIT-2763 lub placebo wynosi 24 tygodnie, po czym pacjenci będą poddani 12-tygodniowej obserwacji po leczeniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria
        • Investigational site #802
      • Sofia, Bułgaria
        • Investigational site #801
      • Stara Zagora, Bułgaria
        • Investigational site #804
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Investigator Site 404
      • Petah tikva, Izrael
        • Investigator Site 406
      • Safed, Izrael
        • Investigator Site 405
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Whittier, California, Stany Zjednoczone, 90603-2137
        • Investigator site #710

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Masa ciała ≥40,0 kg i ≤100 kg podczas badania przesiewowego
  • Udokumentowane rozpoznanie beta-talasemii lub Hb E/beta-talasemii
  • Uzależnienie od transfuzji krwinek czerwonych (RBC), zdefiniowane jako co najmniej 6 jednostek RBC w ciągu 24 tygodni przed randomizacją i brak okresu bez transfuzji przez ≥35 dni w tym okresie
  • Umiejętność zrozumienia wymagań badania i wyrażenia pisemnej świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Udokumentowane rozpoznanie Hb S/beta-talasemii, alfa-talasemii lub delta-beta (δβ)-talasemii lub dziedzicznej trwałości płodowej Hb.
  • Historia częściowej lub całkowitej splenektomii w ciągu 4 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Historia przeciążenia mięśnia sercowego żelazem
  • Przewlekła choroba wątroby lub historia marskości wątroby
  • Klinicznie istotna choroba nerek
  • Historia lub klinicznie ważne odkrycie zaburzeń serca
  • Historia klinicznie istotnej choroby płuc
  • Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (> stopień 1 według aktualnej wersji NCI CTCAE)
  • Niezdolny do przyjmowania i wchłaniania leków doustnych.
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym
  • Historia lub współistniejące guzy lite i/lub nowotwory hematologiczne, chyba że ustąpiły w ciągu ostatnich ≥5 lat.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POTROIĆ

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: VIT-2763 60 mg QD
VIT-2763 60 mg podawane raz dziennie
Lek: VIT-2763 60 mg QD
Uczestnicy otrzymują jedną kapsułkę VIT-2763 60 mg plus jedną kapsułkę Placebo doustnie rano i 2 kapsułki Placebo doustnie wieczorem przez 24 tygodnie.
Inne nazwy:
  • Vamifeport 60 mg QD
EKSPERYMENTALNY: VIT-2763 60 mg BID
VIT-2763 60 mg podawane dwa razy dziennie
Lek: VIT-2763 60 mg BID
Uczestnicy otrzymują doustnie jedną kapsułkę VIT-2763 60 mg plus jedną kapsułkę placebo, dwa razy dziennie przez 24 tygodnie.
Inne nazwy:
  • Vamifeport 60 mg BID
EKSPERYMENTALNY: VIT-2763 120 mg BID
VIT-2763 120 mg podawane dwa razy dziennie
Lek: VIT-2763 120 mg BID
Uczestnicy otrzymują doustnie dwie kapsułki VIT-2763 60 mg, dwa razy dziennie przez 24 tygodnie.
Inne nazwy:
  • Vamifeport 120 mg BID
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Kapsułka placebo podawana dwa razy dziennie
Lek: Placebo
Uczestnicy otrzymują doustnie dwie kapsułki placebo odpowiadające VIT-2763, dwa razy dziennie przez 24 tygodnie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których uzyskano zmniejszenie liczby transfuzji krwinek czerwonych o ≥33% w porównaniu z wartością wyjściową oraz zmniejszenie liczby przetoczeń krwinek czerwonych o ≥2 jednostki oceniane kolejno od tygodnia 13. do tygodnia 24. w porównaniu z transfuzją wyjściową
Ramy czasowe: Tydzień 13 do Tydzień 24 w porównaniu z punktem wyjściowym (Dzień -83 do dnia 1)
Tydzień 13 do Tydzień 24 w porównaniu z punktem wyjściowym (Dzień -83 do dnia 1)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w transfuzjach krwinek czerwonych w ciągu tygodni od 13 do 24 w porównaniu z wartością wyjściową obciążenia transfuzjami krwinek czerwonych obliczoną na podstawie ostatnich 12 tygodni przed randomizacją.
Ramy czasowe: Tydzień 13 do Tydzień 24 w porównaniu z punktem wyjściowym (Dzień -83 do dnia 1)
Tydzień 13 do Tydzień 24 w porównaniu z punktem wyjściowym (Dzień -83 do dnia 1)
Odsetek pacjentów, u których uzyskano ≥50% redukcję przetoczeń krwinek czerwonych i ≥2 jednostki oceniane w dowolnym kolejnym 12-tygodniowym okresie od 1. do 24. tygodnia.
Ramy czasowe: Dowolna kolejna 12-tygodniowa przerwa od tygodnia 1. do tygodnia 24. w porównaniu z wartością wyjściową (od dnia -83 do dnia 1.)
Dowolna kolejna 12-tygodniowa przerwa od tygodnia 1. do tygodnia 24. w porównaniu z wartością wyjściową (od dnia -83 do dnia 1.)
Odsetek pacjentów, u których uzyskano zmniejszenie liczby transfuzji krwinek czerwonych o ≥33% i zmniejszenie liczby przetoczeń krwinek czerwonych o ≥2 jednostki oceniane w dowolnym kolejnym 12-tygodniowym okresie od 1. do 24. tygodnia.
Ramy czasowe: Dowolna kolejna 12-tygodniowa przerwa od tygodnia 1. do tygodnia 24. w porównaniu z wartością wyjściową (od dnia -83 do dnia 1.)
Dowolna kolejna 12-tygodniowa przerwa od tygodnia 1. do tygodnia 24. w porównaniu z wartością wyjściową (od dnia -83 do dnia 1.)
Średnia zmiana od wartości początkowej w całkowitym wyniku jakości życia (QoL).
Ramy czasowe: Tydzień 15 i Tydzień 24 w porównaniu z punktem wyjściowym (Dzień 1)
Kwestionariusz QoL zależny od transfuzji (TranQuol): specyficzna dla choroby, zwalidowana miara QoL opracowana dla pacjentów z talasemią. Wersja dla dorosłych zawiera 36 pytań pogrupowanych w 5 domen: zdrowie fizyczne, zdrowie emocjonalne, zdrowie seksualne, funkcjonowanie rodziny oraz funkcjonowanie szkoły/zawodu. Łączny wynik waha się od 0 (najgorszy) do 100 (najlepszy).
Tydzień 15 i Tydzień 24 w porównaniu z punktem wyjściowym (Dzień 1)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vifor (International) Inc.

Współpracownicy

Labcorp Drug Development Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Peter Szecsödy, Vifor (International) Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

20 września 2021

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 lipca 2023

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

24 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

10 listopada 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 listopada 2022

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VIT-2763-THAL-203
  • 2021-001639-23 (EUDRACT_NUMBER)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Beta-talasemia

Badania kliniczne na VIT-2763 60 mg QD

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sweden

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj