Estudio de eficacia y seguridad de dosis múltiples de VIT-2763 en adultos con beta-talasemia dependiente de transfusiones
7 de noviembre de 2022 actualizado por: Vifor (International) Inc.
Estudio de fase 2b, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico para evaluar la eficacia y la seguridad de dosis múltiples de VIT-2763 en adultos con beta-talasemia dependiente de transfusiones
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de 3 dosis múltiples de VIT-2763 medida por la reducción de la carga de transfusión de glóbulos rojos (RBC) desde la semana 13 hasta la semana 24, para identificar la dosis más eficaz y segura.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Descripción detallada
Todos los pacientes que den su consentimiento informado por escrito se someterán a un período de selección de 12 semanas para determinar la elegibilidad para participar en el estudio. En el día 1, los pacientes que cumplan con los requisitos de elegibilidad serán asignados al azar de forma doble ciego a 1 de 4 grupos de tratamiento: VIT-2763 60 mg (una vez al día), 60 mg (dos veces al día) o 120 mg (dos veces al día) o placebo.
La aleatorización se estratificará (asignación equilibrada entre los grupos de tratamiento) según el genotipo β0/β0 (sí/no).
La duración del tratamiento con VIT-2763 o placebo es de 24 semanas, después de las cuales los pacientes se someterán a un período de seguimiento posterior al tratamiento de 12 semanas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Plovdiv, Bulgaria
- Investigational site #802
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Sofia, Bulgaria
- Investigational site #801
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Stara Zagora, Bulgaria
- Investigational site #804
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California
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Whittier, California, Estados Unidos, 90603-2137
- Investigator site #710
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Jerusalem, Israel
- Investigator Site 404
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Petah tikva, Israel
- Investigator Site 406
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Safed, Israel
- Investigator Site 405
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Peso corporal ≥40,0 kg y ≤100 kg en la selección
- Diagnóstico documentado de beta-talasemia o Hb E/beta-talasemia
- Dependencia de transfusiones de glóbulos rojos (RBC), definida como al menos 6 unidades de RBC en las 24 semanas previas a la aleatorización y ningún período libre de transfusiones durante ≥35 días durante ese período
- Capacidad para comprender los requisitos del estudio y proporcionar un consentimiento informado por escrito.
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico documentado de Hb S/beta-talasemia, alfa-talasemia o delta beta (δβ)-talasemia, o persistencia hereditaria de Hb fetal.
- Antecedentes de esplenectomía parcial o total dentro de los 4 meses anteriores a la selección.
- Antecedentes de sobrecarga miocárdica de hierro
- Enfermedad hepática crónica o antecedentes de cirrosis hepática
- Enfermedad renal clínicamente relevante
- Historia o hallazgo clínicamente importante de trastornos cardíacos
- Antecedentes de enfermedad pulmonar clínicamente significativa
- Hipertensión no controlada (> grado 1 según la versión actual de NCI CTCAE)
- Incapaz de tomar y absorber medicamentos orales.
- Embarazo o lactancia
- Antecedentes de abuso de drogas o alcohol en los 2 años anteriores a la selección
- Antecedentes o tumores sólidos concomitantes y/o neoplasias hematológicas a menos que se hayan resuelto en los últimos ≥5 años.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: TRIPLE
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: VIT-2763 60 mg una vez al día
VIT-2763 60 mg administrados una vez al día
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Los participantes reciben una cápsula de VIT-2763 de 60 mg más una cápsula de placebo por vía oral por la mañana y 2 cápsulas de placebo por vía oral por la noche, durante 24 semanas.
Otros nombres:
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EXPERIMENTAL: VIT-2763 60 mg dos veces al día
VIT-2763 60 mg administrado dos veces al día
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Los participantes reciben una cápsula de VIT-2763 de 60 mg más una cápsula de placebo por vía oral, dos veces al día durante 24 semanas.
Otros nombres:
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EXPERIMENTAL: VIT-2763 120 mg dos veces al día
VIT-2763 120 mg administrado dos veces al día
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Los participantes reciben dos cápsulas de 60 mg de VIT-2763 por vía oral, dos veces al día durante 24 semanas.
Otros nombres:
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PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
Cápsula de placebo administrada dos veces al día
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Los participantes reciben dos cápsulas de placebo que coinciden con VIT-2763 por vía oral, dos veces al día durante 24 semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporción de pacientes que lograron una reducción de ≥33 % de las transfusiones de glóbulos rojos desde el inicio y una reducción de ≥2 unidades evaluadas consecutivamente desde la semana 13 hasta la semana 24 en comparación con la transfusión inicial
Periodo de tiempo: Semana 13 a Semana 24 en comparación con el valor inicial (Día -83 a Día 1)
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Semana 13 a Semana 24 en comparación con el valor inicial (Día -83 a Día 1)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en las transfusiones de glóbulos rojos durante las semanas 13 a 24 en comparación con la carga de transfusiones de glóbulos rojos al inicio derivada de las últimas 12 semanas antes de la aleatorización.
Periodo de tiempo: Semana 13 a Semana 24 en comparación con el valor inicial (Día -83 a Día 1)
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Semana 13 a Semana 24 en comparación con el valor inicial (Día -83 a Día 1)
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Proporción de pacientes que lograron una reducción de ≥50 % de las transfusiones de glóbulos rojos y ≥2 unidades evaluadas durante cualquier intervalo de 12 semanas consecutivas desde la semana 1 a la 24.
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 12 semanas consecutivas desde la semana 1 hasta la semana 24 en comparación con el valor inicial (Día -83 al Día 1)
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Cualquier intervalo de 12 semanas consecutivas desde la semana 1 hasta la semana 24 en comparación con el valor inicial (Día -83 al Día 1)
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Proporción de pacientes que lograron una reducción de ≥33 % de las transfusiones de glóbulos rojos y ≥2 unidades evaluadas durante cualquier intervalo de 12 semanas consecutivas desde la semana 1 a la 24.
Periodo de tiempo: Cualquier intervalo de 12 semanas consecutivas desde la semana 1 hasta la semana 24 en comparación con el valor inicial (Día -83 al Día 1)
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Cualquier intervalo de 12 semanas consecutivas desde la semana 1 hasta la semana 24 en comparación con el valor inicial (Día -83 al Día 1)
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Cambio medio desde el inicio en la puntuación total de calidad de vida (QoL)
Periodo de tiempo: Semana 15 y semana 24 en comparación con el valor inicial (día 1)
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Cuestionario de calidad de vida dependiente de transfusiones (TranQuol): una medida de calidad de vida validada y específica de la enfermedad desarrollada para pacientes con talasemia.
La versión para adultos incluye 36 preguntas agrupadas en 5 dominios: salud física, salud emocional, salud sexual, funcionamiento familiar y funcionamiento escolar/profesional.
La puntuación total va de 0 (peor) a 100 (mejor).
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Semana 15 y semana 24 en comparación con el valor inicial (día 1)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Peter Szecsödy, Vifor (International) Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
20 de septiembre de 2021
Finalización primaria (ANTICIPADO)
1 de julio de 2023
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
1 de julio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de junio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de junio de 2021
Publicado por primera vez (ACTUAL)
24 de junio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
10 de noviembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de noviembre de 2022
Última verificación
1 de marzo de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- VIT-2763-THAL-203
- 2021-001639-23 (EUDRACT_NUMBER)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .