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수혈 의존성 베타-지중해빈혈 성인에서 VIT-2763 다회 투여의 효능 및 안전성 연구

2022년 11월 7일 업데이트: Vifor (International) Inc.

수혈 의존성 베타-지중해빈혈이 있는 성인에서 VIT-2763 다회 투여의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2b상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 다기관 연구

이 연구의 주요 목적은 13주부터 24주까지 적혈구(RBC) 수혈 부담 감소로 측정된 VIT-2763의 3회 다회 투여의 효능을 평가하여 가장 효과적이고 안전한 투여량을 확인하는 것입니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

상세 설명

서면 동의서를 제출한 모든 환자는 12주간의 심사 기간을 거쳐 연구 참여 자격을 결정합니다. 1일차에 적격성 요건을 충족하는 환자는 이중 맹검 방식으로 VIT-2763 60mg(1일 1회), 60mg(1일 2회) 또는 120mg(1일 2회)의 4개 치료 그룹 중 하나로 무작위 배정됩니다. 또는 위약.

무작위 배정은 β0/β0 유전자형(예/아니오)에 따라 계층화됩니다(치료 그룹 전체에 걸쳐 균형 잡힌 할당).

VIT-2763 또는 위약 치료 기간은 24주이며, 그 후 환자는 치료 후 12주 추적 관찰 기간을 갖게 됩니다.

연구 유형

중재적

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Whittier, California, 미국, 90603-2137
        • Investigator site #710
  • 불가리아
      • Plovdiv, 불가리아
        • Investigational site #802
      • Sofia, 불가리아
        • Investigational site #801
      • Stara Zagora, 불가리아
        • Investigational site #804
  • 이스라엘
      • Jerusalem, 이스라엘
        • Investigator Site 404
      • Petah tikva, 이스라엘
        • Investigator Site 406
      • Safed, 이스라엘
        • Investigator Site 405

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 스크리닝 시 체중 ≥40.0kg 및 ≤100kg
  • 베타 지중해빈혈 또는 Hb E/베타 지중해빈혈의 문서화된 진단
  • 무작위배정 전 24주 동안 최소 6 RBC 단위로 정의되는 적혈구(RBC) 수혈 의존성 및 해당 기간 동안 ≥35일 동안 무수혈 기간 없음
  • 연구 요구 사항을 이해하고 서면 동의서를 제공할 수 있는 능력

제외 기준:

  • Hb S/베타-지중해빈혈, 알파-지중해빈혈 또는 델타 베타(δβ)-지중해빈혈 또는 태아 Hb의 유전적 지속성에 대한 문서화된 진단.
  • 스크리닝 전 4개월 이내에 부분 또는 전체 비장 절제술의 병력.
  • 심근 철 과부하의 역사
  • 만성 간 질환 또는 간경화 병력
  • 임상적으로 관련된 신장 질환
  • 심장 질환의 병력 또는 임상적으로 중요한 소견
  • 임상적으로 중요한 폐 질환의 병력
  • 조절되지 않는 고혈압(NCI CTCAE 최신 버전에 따른 > 1등급)
  • 경구 약물을 복용하고 흡수할 수 없습니다.
  • 임신 또는 모유 수유
  • 스크리닝 전 2년 이내에 약물 또는 알코올 남용 이력
  • 지난 5년 이상 동안 해결되지 않은 병력 또는 수반되는 고형 종양 및/또는 혈액 악성 종양.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: VIT-2763 60mg QD
VIT-2763 60 mg 1일 1회 투여
의약품: VIT-2763 60mg QD
참가자는 24주 동안 VIT-2763 60mg 캡슐 1개와 위약 캡슐 1개를 아침에 구두로, 그리고 위약 캡슐 2개를 저녁에 구두로 받습니다.
다른 이름들:
  • Vamifeport 60 mg QD
실험적: VIT-2763 60mg BID
VIT-2763 60mg 1일 2회 투여
의약품: VIT-2763 60mg BID
참가자는 VIT-2763 60mg 캡슐 1개와 위약 캡슐 1개를 24주 동안 매일 2회 경구 투여받습니다.
다른 이름들:
  • Vamifeport 60 mg BID
실험적: VIT-2763 120mg BID
VIT-2763 120mg 1일 2회 투여
의약품: VIT-2763 120mg BID
참가자는 24주 동안 매일 두 번 VIT-2763 60mg 캡슐 2개를 구두로 받습니다.
다른 이름들:
  • Vamifeport 120 mg BID
플라시보_COMPARATOR: 위약
매일 2회 플라시보 캡슐 투여
의약품: 위약
참가자는 VIT-2763과 일치하는 2개의 위약 캡슐을 24주 동안 매일 2회 구두로 받습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
기준선 수혈과 비교하여 13주차부터 24주차까지 연속적으로 평가한 기준선 대비 RBC 수혈량의 33% 이상 감소 및 2단위 이상 감소를 달성한 환자의 비율
기간: 기준선과 비교한 13주차 ~ 24주차(-83일차 ~ 1일차)
기준선과 비교한 13주차 ~ 24주차(-83일차 ~ 1일차)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무작위화 전 마지막 12주를 사용하여 도출된 기준선 RBC 수혈 부담과 비교하여 13주에서 24주에 걸쳐 기준선에서 RBC 수혈의 변화.
기간: 기준선과 비교한 13주차 ~ 24주차(-83일차 ~ 1일차)
기준선과 비교한 13주차 ~ 24주차(-83일차 ~ 1일차)
1주차부터 24주차까지의 연속 12주 간격 동안 평가된 RBC 수혈의 50% 이상 감소 및 2단위 이상을 달성한 환자의 비율.
기간: 기준선과 비교하여 1주차부터 24주차까지 연속 12주 간격(-83일차부터 1일차까지)
기준선과 비교하여 1주차부터 24주차까지 연속 12주 간격(-83일차부터 1일차까지)
1주차부터 24주차까지의 연속 12주 간격 동안 평가된 RBC 수혈의 33% 이상 감소 및 2단위 이상을 달성한 환자의 비율.
기간: 기준선과 비교하여 1주차부터 24주차까지 연속 12주 간격(-83일차부터 1일차까지)
기준선과 비교하여 1주차부터 24주차까지 연속 12주 간격(-83일차부터 1일차까지)
삶의 질(QoL) 총점의 기준선 대비 평균 변화
기간: 15주차 및 24주차 기준선과 비교(1일차)
수혈에 의존하는 QoL 설문지(TranQuol): 지중해빈혈 환자를 위해 개발된 질병별 검증된 QoL 측정법입니다. 성인 버전에는 신체 건강, 정서적 건강, 성 건강, 가족 기능 및 학교/직업 기능의 5개 영역으로 그룹화된 36개의 질문이 포함되어 있습니다. 총 점수 범위는 0(최악)에서 100(최상)입니다.
15주차 및 24주차 기준선과 비교(1일차)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vifor (International) Inc.

협력자

Labcorp Drug Development Inc

수사관

  • 연구 책임자: Peter Szecsödy, Vifor (International) Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 9월 20일

기본 완료 (예상)

2023년 7월 1일

연구 완료 (예상)

2023년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 6월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 6월 16일

처음 게시됨 (실제)

2021년 6월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 11월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 11월 7일

마지막으로 확인됨

2022년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VIT-2763-THAL-203
  • 2021-001639-23 (EUDRACT_NUMBER)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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