Effekt- og sikkerhetsstudie av flere doser av VIT-2763 hos voksne med transfusjonsavhengig beta-thalassemi
7. november 2022 oppdatert av: Vifor (International) Inc.
En fase 2b, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, multisenterstudie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til VIT-2763 multiple doser hos voksne med transfusjonsavhengig beta-thalassaemia
Hovedformålet med denne studien er å evaluere effekten av 3 multiple doser VIT-2763 målt ved reduksjonen i transfusjonsbyrden for røde blodlegemer (RBC) fra uke 13 til uke 24, for å identifisere den mest effektive og sikre dosen.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Alle pasienter som gir skriftlig informert samtykke vil gjennomgå en 12-ukers screeningperiode for å avgjøre om de er kvalifisert til å delta i studien. På dag 1 vil pasienter som oppfyller kvalifikasjonskravene bli randomisert på en dobbeltblind måte til 1 av 4 behandlingsgrupper: VIT-2763 60 mg (en gang daglig), 60 mg (to ganger daglig) eller 120 mg (to ganger daglig) eller placebo.
Randomiseringen vil bli stratifisert (balansert fordeling på tvers av behandlingsgrupper) i henhold til β0/β0 genotype (ja/nei).
Varigheten av behandlingen med VIT-2763 eller placebo er 24 uker, hvoretter pasientene vil gjennomgå en 12 ukers oppfølgingsperiode etter behandling.
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria
- Investigational site #802
-
Sofia, Bulgaria
- Investigational site #801
-
Stara Zagora, Bulgaria
- Investigational site #804
-
-
-
-
California
-
Whittier, California, Forente stater, 90603-2137
- Investigator site #710
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Investigator Site 404
-
Petah tikva, Israel
- Investigator Site 406
-
Safed, Israel
- Investigator Site 405
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kroppsvekt ≥40,0 kg og ≤100 kg ved screening
- Dokumentert diagnose beta-thalassemi eller Hb E/beta-thalassemi
- Transfusjonsavhengighet for røde blodlegemer (RBC), definert som minst 6 RBC-enheter i løpet av de 24 ukene før randomisering og ingen transfusjonsfri periode i ≥35 dager i løpet av den perioden
- Evne til å forstå kravene til studien og gi skriftlig informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Dokumentert diagnose av Hb S/beta-thalassemi, alfa-thalassemi, eller delta beta (δβ)-thalassemi, eller arvelig persistens av føtal Hb.
- Anamnese med delvis eller total splenektomi innen 4 måneder før screening.
- Historie om myokardial jernoverbelastning
- Kronisk leversykdom eller historie med levercirrhose
- Klinisk relevant nyresykdom
- Anamnese eller klinisk viktig funn av hjertesykdommer
- Anamnese med klinisk signifikant lungesykdom
- Ukontrollert hypertensjon (> grad 1 i henhold til NCI CTCAE gjeldende versjon)
- Kan ikke ta og absorbere orale medisiner.
- Graviditet eller amming
- Historie med narkotika- eller alkoholmisbruk innen 2 år før screening
- Anamnese eller samtidige solide svulster og/eller hematologiske maligniteter med mindre de er forsvunnet i løpet av de ≥5 siste årene.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: TRIPLE
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: VIT-2763 60 mg QD
VIT-2763 60 mg administrert én gang daglig
|
Deltakerne får én VIT-2763 60 mg kapsel pluss én placebokapsel oralt om morgenen, og 2 placebokapsler oralt om kvelden, i 24 uker.
Andre navn:
|
|
EKSPERIMENTELL: VIT-2763 60 mg BID
VIT-2763 60 mg administrert to ganger daglig
|
Deltakerne får én VIT-2763 60 mg kapsel pluss én placebo-kapsel oralt, to ganger daglig i 24 uker.
Andre navn:
|
|
EKSPERIMENTELL: VIT-2763 120 mg BID
VIT-2763 120 mg administrert to ganger daglig
|
Deltakerne får to VIT-2763 60 mg kapsler oralt, to ganger daglig i 24 uker.
Andre navn:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo kapsel administrert to ganger daglig
|
Deltakerne får to placebo-kapsler som matcher VIT-2763 oralt, to ganger daglig i 24 uker.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel pasienter som oppnår ≥33 % reduksjon av RBC-transfusjoner fra baseline og en reduksjon på ≥2 enheter vurdert fortløpende fra uke 13 til uke 24 sammenlignet med baseline-transfusjonen
Tidsramme: Uke 13 til uke 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)
|
Uke 13 til uke 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i RBC-transfusjoner i løpet av uke 13 til 24 sammenlignet med baseline RBC-transfusjonsbyrden utledet ved bruk av de siste 12 ukene før randomisering.
Tidsramme: Uke 13 til uke 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)
|
Uke 13 til uke 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)
|
|
|
Andel pasienter som oppnår ≥50 % reduksjon av RBC-transfusjoner og ≥2 enheter vurdert over ethvert påfølgende 12-ukers intervall fra uke 1 til 24.
Tidsramme: Ethvert påfølgende 12-ukers intervall fra uke 1 til uke 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)
|
Ethvert påfølgende 12-ukers intervall fra uke 1 til uke 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)
|
|
|
Andel pasienter som oppnår ≥33 % reduksjon av RBC-transfusjoner og ≥2 enheter vurdert over ethvert påfølgende 12-ukers intervall fra uke 1 til 24.
Tidsramme: Ethvert påfølgende 12-ukers intervall fra uke 1 til uke 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)
|
Ethvert påfølgende 12-ukers intervall fra uke 1 til uke 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)
|
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i totalscore for livskvalitet (QoL).
Tidsramme: Uke 15 og uke 24 sammenlignet med baseline (dag 1)
|
Transfusjonsavhengig QoL Questionnaire (TranQuol): et sykdomsspesifikt, validert QoL-mål utviklet for thalassemipasienter.
Voksenversjonen inkluderer 36 spørsmål gruppert i 5 domener: fysisk helse, emosjonell helse, seksuell helse, familiefunksjon og skole-/karrierefunksjon.
Den totale poengsummen varierer fra 0 (dårligst) til 100 (best).
|
Uke 15 og uke 24 sammenlignet med baseline (dag 1)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Peter Szecsödy, Vifor (International) Inc.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
20. september 2021
Primær fullføring (FORVENTES)
1. juli 2023
Studiet fullført (FORVENTES)
1. juli 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. juni 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. juni 2021
Først lagt ut (FAKTISKE)
24. juni 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
10. november 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. november 2022
Sist bekreftet
1. mars 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VIT-2763-THAL-203
- 2021-001639-23 (EUDRACT_NUMBER)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .