Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid van meerdere doses VIT-2763 bij volwassenen met transfusieafhankelijke bètathalassemie

7 november 2022 bijgewerkt door: Vifor (International) Inc.

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, multicentrische fase 2b-studie ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van meerdere doses VIT-2763 bij volwassenen met transfusieafhankelijke bètathalassemie

Het belangrijkste doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid van 3 meervoudige doses VIT-2763, gemeten aan de hand van de vermindering van de transfusielast van rode bloedcellen (RBC) van week 13 tot week 24, om de meest effectieve en veilige dosis te identificeren.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Alle patiënten die schriftelijke geïnformeerde toestemming geven, ondergaan een screeningperiode van 12 weken om te bepalen of ze in aanmerking komen voor deelname aan de studie. Op dag 1 worden patiënten die voldoen aan de geschiktheidsvereisten dubbelblind gerandomiseerd naar 1 van de 4 behandelingsgroepen: VIT-2763 60 mg (eenmaal daags), 60 mg (tweemaal daags) of 120 mg (tweemaal daags) of placebo.

De randomisatie zal gestratificeerd zijn (evenwichtige verdeling over behandelingsgroepen) volgens β0/β0 genotype (ja/nee).

De duur van de behandeling met VIT-2763 of placebo is 24 weken, waarna patiënten een nabehandelingsperiode van 12 weken zullen ondergaan.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Bulgarije
      • Plovdiv, Bulgarije
        • Investigational site #802
      • Sofia, Bulgarije
        • Investigational site #801
      • Stara Zagora, Bulgarije
        • Investigational site #804
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Investigator Site 404
      • Petah tikva, Israël
        • Investigator Site 406
      • Safed, Israël
        • Investigator Site 405
  • Verenigde Staten
    • California
      • Whittier, California, Verenigde Staten, 90603-2137
        • Investigator site #710

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Lichaamsgewicht ≥40,0 kg en ≤100 kg bij screening
  • Gedocumenteerde diagnose van bèta-thalassemie of Hb E/bèta-thalassemie
  • Transfusieafhankelijkheid van rode bloedcellen (RBC), gedefinieerd als ten minste 6 RBC-eenheden in de 24 weken voorafgaand aan randomisatie en geen transfusievrije periode gedurende ≥35 dagen gedurende die periode
  • Mogelijkheid om de vereisten van het onderzoek te begrijpen en schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  • Gedocumenteerde diagnose van Hb S/bèta-thalassemie, alfa-thalassemie of delta bèta (δβ)-thalassemie, of erfelijke persistentie van foetaal Hb.
  • Geschiedenis van gedeeltelijke of totale splenectomie binnen 4 maanden voorafgaand aan screening.
  • Geschiedenis van myocardiale ijzerstapeling
  • Chronische leverziekte of voorgeschiedenis van levercirrose
  • Klinisch relevante nierziekte
  • Geschiedenis of klinisch belangrijke bevinding van hartaandoeningen
  • Geschiedenis van klinisch significante longziekte
  • Ongecontroleerde hypertensie (> Graad 1 volgens de huidige versie van NCI CTCAE)
  • Niet in staat om orale medicatie in te nemen en op te nemen.
  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Geschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik binnen 2 jaar voorafgaand aan screening
  • Voorgeschiedenis of bijkomende solide tumoren en/of hematologische maligniteiten, tenzij verdwenen in de ≥5 afgelopen jaren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERDRIEVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: VIT-2763 60 mg eenmaal daags
VIT-2763 60 mg eenmaal daags toegediend
Geneesmiddel: VIT-2763 60 mg eenmaal daags
Deelnemers krijgen gedurende 24 weken één capsule VIT-2763 60 mg plus één Placebo-capsule oraal in de ochtend en 2 Placebo-capsules oraal in de avond.
Andere namen:
  • Vamifeport 60 mg eenmaal daags
EXPERIMENTEEL: VIT-2763 60 mg tweemaal daags
VIT-2763 60 mg tweemaal daags toegediend
Geneesmiddel: VIT-2763 60 mg tweemaal daags
Deelnemers krijgen één capsule VIT-2763 60 mg plus één placebo-capsule oraal, tweemaal daags gedurende 24 weken.
Andere namen:
  • Vamifeport 60 mg tweemaal daags
EXPERIMENTEEL: VIT-2763 120 mg tweemaal daags
VIT-2763 120 mg tweemaal daags toegediend
Geneesmiddel: VIT-2763 120 mg tweemaal daags
Deelnemers krijgen oraal twee capsules VIT-2763 60 mg, tweemaal daags gedurende 24 weken.
Andere namen:
  • Vamifeport 120 mg tweemaal daags
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo-capsule tweemaal daags toegediend
Geneesmiddel: Placebo
Deelnemers krijgen oraal twee Placebo-capsules die overeenkomen met VIT-2763, tweemaal daags gedurende 24 weken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage patiënten dat een vermindering van ≥33% van RBC-transfusies ten opzichte van baseline bereikt en een vermindering van ≥2 eenheden achtereenvolgens beoordeeld van week 13 tot week 24 in vergelijking met de baseline-transfusie
Tijdsspanne: Week 13 tot week 24 vergeleken met baseline (dag -83 tot dag 1)
Week 13 tot week 24 vergeleken met baseline (dag -83 tot dag 1)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in RBC-transfusies gedurende week 13 tot 24 in vergelijking met de baseline RBC-transfusielast afgeleid van de laatste 12 weken voorafgaand aan randomisatie.
Tijdsspanne: Week 13 tot week 24 vergeleken met baseline (dag -83 tot dag 1)
Week 13 tot week 24 vergeleken met baseline (dag -83 tot dag 1)
Percentage patiënten dat ≥ 50% vermindering van RBC-transfusies en ≥ 2 eenheden bereikt, beoordeeld over een aaneengesloten interval van 12 weken van week 1 tot 24.
Tijdsspanne: Elk aaneengesloten interval van 12 weken van week 1 tot week 24 in vergelijking met baseline (dag -83 tot dag 1)
Elk aaneengesloten interval van 12 weken van week 1 tot week 24 in vergelijking met baseline (dag -83 tot dag 1)
Percentage patiënten dat ≥ 33% ​​vermindering van RBC-transfusies en ≥ 2 eenheden bereikt, beoordeeld over een aaneengesloten interval van 12 weken van week 1 tot 24.
Tijdsspanne: Elk aaneengesloten interval van 12 weken van week 1 tot week 24 in vergelijking met baseline (dag -83 tot dag 1)
Elk aaneengesloten interval van 12 weken van week 1 tot week 24 in vergelijking met baseline (dag -83 tot dag 1)
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in de totale score voor kwaliteit van leven (QoL).
Tijdsspanne: Week 15 en week 24 vergeleken met baseline (dag 1)
Transfusion-dependent QoL Questionnaire (TranQuol): een ziektespecifieke, gevalideerde QoL-meting ontwikkeld voor thalassemiepatiënten. De volwassen versie bevat 36 vragen gegroepeerd in 5 domeinen: fysieke gezondheid, emotionele gezondheid, seksuele gezondheid, gezinsfunctioneren en school/carrière functioneren. De totale score varieert van 0 (slechtste) tot 100 (beste).
Week 15 en week 24 vergeleken met baseline (dag 1)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vifor (International) Inc.

Medewerkers

Labcorp Drug Development Inc

Onderzoekers

  • Studie directeur: Peter Szecsödy, Vifor (International) Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

20 september 2021

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 juli 2023

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 juli 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 juni 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 juni 2021

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

24 juni 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

10 november 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 november 2022

Laatst geverifieerd

1 maart 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VIT-2763-THAL-203
  • 2021-001639-23 (EUDRACT_NUMBER)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Bèta-thalassemie

Klinische onderzoeken op VIT-2763 60 mg eenmaal daags

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Hong Kong

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren