Étude d'efficacité et d'innocuité de doses multiples de VIT-2763 chez des adultes atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions
7 novembre 2022 mis à jour par: Vifor (International) Inc.
Une étude multicentrique de phase 2b, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de doses multiples de VIT-2763 chez des adultes atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité de 3 doses multiples de VIT-2763, mesurée par la réduction de la charge de transfusion de globules rouges (GR) de la semaine 13 à la semaine 24, afin d'identifier la dose la plus efficace et la plus sûre.
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Description détaillée
Tous les patients donnant leur consentement éclairé par écrit seront soumis à une période de sélection de 12 semaines pour déterminer leur admissibilité à l'étude. Au jour 1, les patients qui répondent aux critères d'éligibilité seront randomisés en double aveugle dans l'un des 4 groupes de traitement : VIT-2763 60 mg (une fois par jour), 60 mg (deux fois par jour) ou 120 mg (deux fois par jour) ou placebo.
La randomisation sera stratifiée (répartition équilibrée entre les groupes de traitement) selon le génotype β0/β0 (oui/non).
La durée du traitement avec le VIT-2763 ou le placebo est de 24 semaines, après quoi les patients subiront une période de suivi post-traitement de 12 semaines.
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Plovdiv, Bulgarie
- Investigational site #802
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Sofia, Bulgarie
- Investigational site #801
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Stara Zagora, Bulgarie
- Investigational site #804
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Jerusalem, Israël
- Investigator Site 404
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Petah tikva, Israël
- Investigator Site 406
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Safed, Israël
- Investigator Site 405
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California
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Whittier, California, États-Unis, 90603-2137
- Investigator site #710
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 65 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Poids corporel ≥40,0 kg et ≤100 kg au dépistage
- Diagnostic documenté de bêta-thalassémie ou Hb E/bêta-thalassémie
- Dépendance à la transfusion de globules rouges (GR), définie comme au moins 6 unités de GR dans les 24 semaines précédant la randomisation et aucune période sans transfusion pendant ≥ 35 jours au cours de cette période
- Capacité à comprendre les exigences de l'étude et à fournir un consentement éclairé écrit
Critère d'exclusion:
- Diagnostic documenté d'Hb S/bêta-thalassémie, alpha-thalassémie ou delta bêta (δβ)-thalassémie, ou persistance héréditaire de l'Hb fœtale.
- Antécédents de splénectomie partielle ou totale dans les 4 mois précédant le dépistage.
- Antécédents de surcharge myocardique en fer
- Maladie hépatique chronique ou antécédents de cirrhose du foie
- Maladie rénale cliniquement pertinente
- Antécédents ou constatation cliniquement importante de troubles cardiaques
- Antécédents de maladie pulmonaire cliniquement significative
- Hypertension non contrôlée (> Grade 1 selon la version actuelle du NCI CTCAE)
- Incapable de prendre et d'absorber des médicaments oraux.
- Grossesse ou allaitement
- Antécédents d'abus de drogues ou d'alcool dans les 2 ans précédant le dépistage
- Antécédents ou tumeurs solides concomitantes et/ou hémopathies malignes à moins qu'elles ne soient résolues au cours des ≥ 5 dernières années.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: TRIPLER
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: VIT-2763 60 mg une fois par jour
VIT-2763 60 mg administré une fois par jour
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Les participants reçoivent une capsule de VIT-2763 à 60 mg plus une capsule de placebo par voie orale le matin et 2 capsules de placebo par voie orale le soir, pendant 24 semaines.
Autres noms:
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EXPÉRIMENTAL: VIT-2763 60 mg BID
VIT-2763 60 mg administré deux fois par jour
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Les participants reçoivent une capsule de VIT-2763 à 60 mg plus une capsule de placebo par voie orale, deux fois par jour pendant 24 semaines.
Autres noms:
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EXPÉRIMENTAL: VIT-2763 120 mg BID
VIT-2763 120 mg administré deux fois par jour
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Les participants reçoivent deux gélules de VIT-2763 à 60 mg par voie orale, deux fois par jour pendant 24 semaines.
Autres noms:
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Capsule placebo administrée deux fois par jour
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Les participants reçoivent deux capsules de placebo correspondant au VIT-2763 par voie orale, deux fois par jour pendant 24 semaines.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Proportion de patients obtenant une réduction ≥ 33 % des transfusions de globules rouges par rapport au départ et une réduction de ≥ 2 unités évaluées consécutivement de la semaine 13 à la semaine 24 par rapport à la transfusion initiale
Délai: Semaine 13 à la semaine 24 par rapport à la référence (jour -83 au jour 1)
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Semaine 13 à la semaine 24 par rapport à la référence (jour -83 au jour 1)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport au niveau de référence des transfusions de globules rouges au cours des semaines 13 à 24 par rapport au fardeau de base des transfusions de globules rouges dérivé des 12 dernières semaines avant la randomisation.
Délai: Semaine 13 à la semaine 24 par rapport à la référence (jour -83 au jour 1)
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Semaine 13 à la semaine 24 par rapport à la référence (jour -83 au jour 1)
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Proportion de patients obtenant une réduction ≥ 50 % des transfusions de globules rouges et ≥ 2 unités évaluées sur tout intervalle consécutif de 12 semaines de la semaine 1 à la semaine 24.
Délai: Tout intervalle de 12 semaines consécutives de la semaine 1 à la semaine 24 par rapport à la référence (jour -83 au jour 1)
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Tout intervalle de 12 semaines consécutives de la semaine 1 à la semaine 24 par rapport à la référence (jour -83 au jour 1)
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Proportion de patients obtenant une réduction ≥ 33 % des transfusions de globules rouges et ≥ 2 unités évaluées sur tout intervalle consécutif de 12 semaines de la semaine 1 à la semaine 24.
Délai: Tout intervalle de 12 semaines consécutives de la semaine 1 à la semaine 24 par rapport à la référence (jour -83 au jour 1)
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Tout intervalle de 12 semaines consécutives de la semaine 1 à la semaine 24 par rapport à la référence (jour -83 au jour 1)
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Changement moyen par rapport au départ du score total de qualité de vie (QoL)
Délai: Semaine 15 et semaine 24 par rapport à la référence (jour 1)
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Transfusion-dependent QoL Questionnaire (TranQuol) : une mesure de la qualité de vie validée et spécifique à la maladie développée pour les patients atteints de thalassémie.
La version adulte comprend 36 questions regroupées en 5 domaines : santé physique, santé émotionnelle, santé sexuelle, fonctionnement familial et fonctionnement scolaire/professionnel.
Le score total varie de 0 (le pire) à 100 (le meilleur).
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Semaine 15 et semaine 24 par rapport à la référence (jour 1)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Peter Szecsödy, Vifor (International) Inc.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
20 septembre 2021
Achèvement primaire (ANTICIPÉ)
1 juillet 2023
Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)
1 juillet 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 juin 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 juin 2021
Première publication (RÉEL)
24 juin 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
10 novembre 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 novembre 2022
Dernière vérification
1 mars 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- VIT-2763-THAL-203
- 2021-001639-23 (EUDRACT_NUMBER)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .