Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt- och säkerhetsstudie av multipla doser av VIT-2763 hos vuxna med transfusionsberoende beta-talassemi

7 november 2022 uppdaterad av: Vifor (International) Inc.

En fas 2b, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, multicenterstudie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av VIT-2763 multipla doser hos vuxna med transfusionsberoende beta-talassemi

Huvudsyftet med denna studie är att utvärdera effekten av 3 multipla doser av VIT-2763 mätt som minskningen av transfusionsbördan för röda blodkroppar (RBC) från vecka 13 till vecka 24, för att identifiera den mest effektiva och säkra dosen.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Alla patienter som ger skriftligt informerat samtycke kommer att genomgå en 12-veckors screeningperiod för att fastställa om de är behöriga att delta i studien. På dag 1 kommer patienter som uppfyller behörighetskraven att randomiseras på ett dubbelblindt sätt till 1 av 4 behandlingsgrupper: VIT-2763 60 mg (en gång dagligen), 60 mg (två gånger dagligen) eller 120 mg (två gånger dagligen) eller placebo.

Randomiseringen kommer att stratifieras (balanserad fördelning mellan behandlingsgrupper) enligt β0/β0 genotyp (ja/nej).

Behandlingstiden med VIT-2763 eller placebo är 24 veckor, varefter patienterna kommer att genomgå en 12-veckors uppföljningsperiod efter behandling.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • Investigational site #802
      • Sofia, Bulgarien
        • Investigational site #801
      • Stara Zagora, Bulgarien
        • Investigational site #804
  • Förenta staterna
    • California
      • Whittier, California, Förenta staterna, 90603-2137
        • Investigator site #710
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Investigator Site 404
      • Petah tikva, Israel
        • Investigator Site 406
      • Safed, Israel
        • Investigator Site 405

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kroppsvikt ≥40,0 kg och ≤100 kg vid screening
  • Dokumenterad diagnos av beta-talassemi eller Hb E/beta-talassemi
  • Transfusionsberoende för röda blodkroppar (RBC), definierat som minst 6 RBC-enheter under de 24 veckorna före randomiseringen och ingen transfusionsfri period under ≥35 dagar under den perioden
  • Förmåga att förstå studiens krav och ge skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Dokumenterad diagnos av Hb S/beta-talassemi, alfa-talassemi, eller delta beta (δβ)-talassemi, eller ärftlig persistens av fetalt Hb.
  • Historik av partiell eller total splenektomi inom 4 månader före screening.
  • Historik av myokardiell järnöverbelastning
  • Kronisk leversjukdom eller historia av levercirros
  • Kliniskt relevant njursjukdom
  • Anamnes eller kliniskt viktiga fynd av hjärtsjukdomar
  • Historik av kliniskt signifikant lungsjukdom
  • Okontrollerad hypertoni (> Grad 1 enligt NCI CTCAE nuvarande version)
  • Kan inte ta och absorbera orala mediciner.
  • Graviditet eller amning
  • Historik av drog- eller alkoholmissbruk inom 2 år före screening
  • Anamnes eller samtidiga solida tumörer och/eller hematologiska maligniteter såvida de inte försvunnit under de ≥5 senaste åren.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: TRIPPEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: VIT-2763 60 mg QD
VIT-2763 60 mg administrerat en gång dagligen
Läkemedel: VIT-2763 60 mg QD
Deltagarna får en VIT-2763 60 mg kapsel plus en placebokapsel oralt på morgonen och 2 placebokapslar oralt på kvällen under 24 veckor.
Andra namn:
  • Vamifeport 60 mg QD
EXPERIMENTELL: VIT-2763 60 mg BID
VIT-2763 60 mg administrerat två gånger dagligen
Läkemedel: VIT-2763 60 mg BID
Deltagarna får en VIT-2763 60 mg kapsel plus en placebokapsel oralt, två gånger dagligen i 24 veckor.
Andra namn:
  • Vamifeport 60 mg två gånger dagligen
EXPERIMENTELL: VIT-2763 120 mg BID
VIT-2763 120 mg administrerat två gånger dagligen
Läkemedel: VIT-2763 120 mg BID
Deltagarna får två VIT-2763 60 mg kapslar oralt, två gånger dagligen i 24 veckor.
Andra namn:
  • Vamifeport 120 mg BID
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo kapsel administreras två gånger dagligen
Läkemedel: Placebo
Deltagarna får två placebokapslar som matchar VIT-2763 oralt, två gånger dagligen i 24 veckor.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andel patienter som uppnår ≥33 % minskning av RBC-transfusioner från baslinjen och en minskning med ≥2 enheter utvärderade i följd från vecka 13 till vecka 24 jämfört med baslinjetransfusionen
Tidsram: Vecka 13 till Vecka 24 jämfört med Baseline (Dag -83 till Dag 1)
Vecka 13 till Vecka 24 jämfört med Baseline (Dag -83 till Dag 1)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i RBC-transfusioner under veckorna 13 till 24 jämfört med baslinjen RBC-transfusionsbördan som härleddes under de senaste 12 veckorna före randomisering.
Tidsram: Vecka 13 till Vecka 24 jämfört med Baseline (Dag -83 till Dag 1)
Vecka 13 till Vecka 24 jämfört med Baseline (Dag -83 till Dag 1)
Andel patienter som uppnår ≥ 50 % minskning av RBC-transfusioner och ≥ 2 enheter utvärderade under ett på varandra följande 12-veckorsintervall från vecka 1 till 24.
Tidsram: Alla på varandra följande 12 veckors intervall från vecka 1 till vecka 24 jämfört med baslinje (dag -83 till dag 1)
Alla på varandra följande 12 veckors intervall från vecka 1 till vecka 24 jämfört med baslinje (dag -83 till dag 1)
Andel patienter som uppnår ≥33 % minskning av RBC-transfusioner och ≥2 enheter utvärderade under ett på varandra följande 12-veckorsintervall från vecka 1 till 24.
Tidsram: Alla på varandra följande 12 veckors intervall från vecka 1 till vecka 24 jämfört med baslinje (dag -83 till dag 1)
Alla på varandra följande 12 veckors intervall från vecka 1 till vecka 24 jämfört med baslinje (dag -83 till dag 1)
Genomsnittlig förändring från baslinjen i totalpoäng för livskvalitet (QoL).
Tidsram: Vecka 15 och vecka 24 jämfört med baslinje (dag 1)
Transfusionsberoende QoL Questionnaire (TranQuol): ett sjukdomsspecifikt, validerat QoL-mått utvecklat för talassemipatienter. Vuxenversionen innehåller 36 frågor grupperade i 5 domäner: fysisk hälsa, emotionell hälsa, sexuell hälsa, familjefunktioner och skol-/karriärfunktion. Den totala poängen varierar från 0 (sämst) till 100 (bäst).
Vecka 15 och vecka 24 jämfört med baslinje (dag 1)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vifor (International) Inc.

Samarbetspartners

Labcorp Drug Development Inc

Utredare

  • Studierektor: Peter Szecsödy, Vifor (International) Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

20 september 2021

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 juli 2023

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 juli 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 juni 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 juni 2021

Första postat (FAKTISK)

24 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

10 november 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 november 2022

Senast verifierad

1 mars 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VIT-2763-THAL-203
  • 2021-001639-23 (EUDRACT_NUMBER)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Beta-thalassemi

Kliniska prövningar på VIT-2763 60 mg QD

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera