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多剂量 VIT-2763 对输血依赖性 β 地中海贫血成人的疗效和安全性研究

2022年11月7日 更新者：Vifor (International) Inc.

一项 2b 期、双盲、随机、安慰剂对照、多中心研究，以评估 VIT-2763 多剂量对输血依赖性 β 地中海贫血成人的疗效和安全性

本研究的主要目的是通过第 13 周至第 24 周红细胞 (RBC) 输血负荷的减少来评估 3 次多次剂量 VIT-2763 的疗效，以确定最有效和安全的剂量。

研究概览

地位

撤销

条件

干预/治疗

详细说明

所有提供书面知情同意书的患者都将接受为期 12 周的筛选，以确定是否有资格参加研究。 在第 1 天，符合资格要求的患者将以双盲方式随机分配到 4 个治疗组中的一个：VIT-2763 60 毫克（每天一次）、60 毫克（每天两次）或 120 毫克（每天两次）或安慰剂。

将根据 β0/β0 基因型（是/否）对随机化进行分层（治疗组之间的平衡分配）。

VIT-2763 或安慰剂的治疗持续时间为 24 周，之后患者将接受为期 12 周的治疗后随访。

研究类型

介入性

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Jerusalem、以色列
        • Investigator Site 404
      • Petah tikva、以色列
        • Investigator Site 406
      • Safed、以色列
        • Investigator Site 405
  • 保加利亚
      • Plovdiv、保加利亚
        • Investigational site #802
      • Sofia、保加利亚
        • Investigational site #801
      • Stara Zagora、保加利亚
        • Investigational site #804
  • 美国
    • California
      • Whittier、California、美国、90603-2137
        • Investigator site #710

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 65年 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 筛选时体重≥40.0 kg且≤100 kg
  • β-地中海贫血或 Hb E/β-地中海贫血的记录诊断
  • 红细胞 (RBC) 输血依赖，定义为随机分组前 24 周内至少有 6 个 RBC 单位，并且在此期间无输血期≥35 天
  • 能够理解研究的要求并提供书面知情同意书

排除标准：

  • Hb S/β-地中海贫血、α-地中海贫血或 δ-β (δβ)-地中海贫血或胎儿 Hb 遗传性持久性的记录诊断。
  • 筛选前 4 个月内部分或全部脾切除史。
  • 心肌铁过载史
  • 慢性肝病或肝硬化病史
  • 临床相关的肾脏疾病
  • 心脏病史或临床重要发现
  • 具有临床意义的肺病史
  • 不受控制的高血压（> 根据 NCI CTCAE 当前版本的 1 级）
  • 无法服用和吸收口服药物。
  • 怀孕或哺乳
  • 筛查前 2 年内有吸毒或酗酒史
  • 病史或伴随的实体瘤和/或血液系统恶性肿瘤，除非在过去 ≥ 5 年内得到解决。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：平行线
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：VIT-2763 60 毫克 QD
VIT-2763 60 毫克，每日一次
药品：VIT-2763 60 毫克 QD
参与者在早上口服一粒 VIT-2763 60 毫克胶囊和一粒安慰剂胶囊，在晚上口服 2 粒安慰剂胶囊，持续 24 周。
其他名称：
  • Vamifeport 60 毫克 QD
实验性的：VIT-2763 60 毫克 BID
VIT-2763 60 毫克，每日两次
药品：VIT-2763 60 毫克 BID
参与者口服一粒 VIT-2763 60 毫克胶囊和一粒安慰剂胶囊，每天两次，持续 24 周。
其他名称：
  • Vamifeport 60 毫克 BID
实验性的：VIT-2763 120 毫克 BID
VIT-2763 120 毫克，每日两次
药品：VIT-2763 120 毫克 BID
参与者每天口服两次 VIT-2763 60 毫克胶囊，持续 24 周。
其他名称：
  • Vamifeport 120 毫克 BID
PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
每天服用两次安慰剂胶囊
药品：安慰剂
参与者口服两粒与 VIT-2763 相匹配的安慰剂胶囊，每天两次，持续 24 周。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
与基线输血相比，从第 13 周到第 24 周连续评估的红细胞输注量从基线减少 ≥ 33% 和减少 ≥ 2 个单位的患者比例
大体时间：第 13 周至第 24 周与基线相比（第 -83 天至第 1 天）
第 13 周至第 24 周与基线相比（第 -83 天至第 1 天）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
与使用随机化前最后 12 周得出的基线 RBC 输血负荷相比，第 13 至 24 周内 RBC 输血的基线变化。
大体时间：第 13 周至第 24 周与基线相比（第 -83 天至第 1 天）
第 13 周至第 24 周与基线相比（第 -83 天至第 1 天）
从第 1 周到第 24 周的任何连续 12 周间隔内，达到红细胞输注减少≥50% 和≥2 个单位的患者比例。
大体时间：与基线（第 -83 天至第 1 天）相比，从第 1 周到第 24 周的任何连续 12 周间隔
与基线（第 -83 天至第 1 天）相比，从第 1 周到第 24 周的任何连续 12 周间隔
在第 1 周至第 24 周的任何连续 12 周间隔内，达到红细胞输注减少≥33% 和≥2 个单位的患者比例。
大体时间：与基线（第 -83 天至第 1 天）相比，从第 1 周到第 24 周的任何连续 12 周间隔
与基线（第 -83 天至第 1 天）相比，从第 1 周到第 24 周的任何连续 12 周间隔
生活质量 (QoL) 总分相对于基线的平均变化
大体时间：第 15 周和第 24 周与基线（第 1 天）相比
输血依赖性 QoL 问卷 (TranQuol)：一种针对地中海贫血患者开发的特定疾病、经过验证的 QoL 测量。 成人版包括 36 个问题，分为 5 个领域：身体健康、情绪健康、性健康、家庭功能和学校/职业功能。 总分范围从 0（最差）到 100（最好）。
第 15 周和第 24 周与基线（第 1 天）相比

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Vifor (International) Inc.

合作者

Labcorp Drug Development Inc

调查人员

  • 研究主任：Peter Szecsödy、Vifor (International) Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年9月20日

初级完成 (预期的)

2023年7月1日

研究完成 (预期的)

2023年7月1日

研究注册日期

首次提交

2021年6月16日

首先提交符合 QC 标准的

2021年6月16日

首次发布 (实际的)

2021年6月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年11月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年11月7日

最后验证

2022年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VIT-2763-THAL-203
  • 2021-001639-23 (EUDRACT_NUMBER 个)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

Β-地中海贫血的临床试验

VIT-2763 60 毫克 QD的临床试验

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赞助者和合作者

医疗条件

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条件

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药物干预

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