Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение эффективности и безопасности многократных доз VIT-2763 у взрослых с трансфузионно-зависимой бета-талассемией

7 ноября 2022 г. обновлено: Vifor (International) Inc.

Фаза 2b, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование для оценки эффективности и безопасности многократных доз VIT-2763 у взрослых с трансфузионно-зависимой бета-талассемией

Основная цель этого исследования — оценить эффективность 3 многократных доз VIT-2763, измеряемую снижением трансфузионной нагрузки эритроцитов (эритроцитов) с 13-й по 24-ю неделю, чтобы определить наиболее эффективную и безопасную дозу.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Все пациенты, давшие письменное информированное согласие, пройдут 12-недельный период скрининга для определения права на участие в исследовании. В 1-й день пациенты, отвечающие требованиям приемлемости, будут рандомизированы двойным слепым методом в 1 из 4 групп лечения: VIT-2763 60 мг (один раз в день), 60 мг (два раза в день) или 120 мг (два раза в день). или плацебо.

Рандомизация будет стратифицирована (сбалансированное распределение по группам лечения) в соответствии с генотипом β0/β0 (да/нет).

Продолжительность лечения VIT-2763 или плацебо составляет 24 недели, после чего пациенты проходят 12-недельный период наблюдения после лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Болгария
      • Plovdiv, Болгария
        • Investigational site #802
      • Sofia, Болгария
        • Investigational site #801
      • Stara Zagora, Болгария
        • Investigational site #804
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль
        • Investigator Site 404
      • Petah tikva, Израиль
        • Investigator Site 406
      • Safed, Израиль
        • Investigator Site 405
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Whittier, California, Соединенные Штаты, 90603-2137
        • Investigator site #710

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Масса тела ≥40,0 кг и ≤100 кг при скрининге
  • Документально подтвержденный диагноз бета-талассемии или Hb E/бета-талассемии
  • Зависимость от переливания эритроцитов (эритроцитов), определяемая как минимум 6 единиц эритроцитов за 24 недели до рандомизации и отсутствие периода без переливания в течение ≥35 дней в течение этого периода.
  • Способность понять требования исследования и дать письменное информированное согласие

Критерий исключения:

  • Документально подтвержденный диагноз Hb S/бета-талассемии, альфа-талассемии или дельта-бета (δβ)-талассемии или наследственной персистенции гемоглобина плода.
  • Частичная или тотальная спленэктомия в анамнезе в течение 4 месяцев до скрининга.
  • Перегрузка миокарда железом в анамнезе
  • Хроническое заболевание печени или цирроз печени в анамнезе
  • Клинически значимое заболевание почек
  • Анамнез или клинически важная находка сердечных заболеваний
  • Клинически значимое заболевание легких в анамнезе
  • Неконтролируемая артериальная гипертензия (> степень 1 по текущей версии NCI CTCAE)
  • Неспособность принимать и усваивать пероральные лекарства.
  • Беременность или кормление грудью
  • История злоупотребления наркотиками или алкоголем в течение 2 лет до скрининга
  • Наличие в анамнезе или сопутствующих солидных опухолей и/или гематологических злокачественных новообразований, если они не разрешились в течение ≥5 последних лет.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ТРОЙНОЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: VIT-2763 60 мг QD
VIT-2763 60 мг один раз в день
Лекарство: VIT-2763 60 мг QD
Участники получают одну капсулу VIT-2763 60 мг плюс одну капсулу плацебо перорально утром и 2 капсулы плацебо перорально вечером в течение 24 недель.
Другие имена:
  • Вамифепорт 60 мг QD
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: ВИТ-2763 60 мг два раза в день
VIT-2763 60 мг два раза в день
Лекарство: ВИТ-2763 60 мг два раза в день
Участники получали одну капсулу VIT-2763 60 мг плюс одну капсулу плацебо перорально два раза в день в течение 24 недель.
Другие имена:
  • Вамифепорт 60 мг два раза в день
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: ВИТ-2763 120 мг два раза в день
VIT-2763 120 мг два раза в день
Лекарство: ВИТ-2763 120 мг два раза в день
Участники получают две капсулы VIT-2763 по 60 мг перорально два раза в день в течение 24 недель.
Другие имена:
  • Вамифепорт 120 мг 2 раза в сутки
PLACEBO_COMPARATOR: Плацебо
Капсула плацебо вводится два раза в день.
Лекарство: Плацебо
Участники получают две капсулы Placebo, соответствующие VIT-2763, перорально два раза в день в течение 24 недель.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Доля пациентов, достигших снижения количества трансфузий эритроцитов на ≥33% по сравнению с исходным уровнем и снижения на ≥2 единиц, оцененных последовательно с 13-й по 24-ю неделю, по сравнению с исходным уровнем переливания
Временное ограничение: С 13-й по 24-ю неделю по сравнению с исходным уровнем (от -83 дня до 1-го дня)
С 13-й по 24-ю неделю по сравнению с исходным уровнем (от -83 дня до 1-го дня)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем переливаний эритроцитов за 13–24 недели по сравнению с исходным уровнем переливаний эритроцитов, полученным с использованием последних 12 недель до рандомизации.
Временное ограничение: С 13-й по 24-ю неделю по сравнению с исходным уровнем (от -83 дня до 1-го дня)
С 13-й по 24-ю неделю по сравнению с исходным уровнем (от -83 дня до 1-го дня)
Доля пациентов, достигших снижения трансфузий эритроцитов на ≥50% и ≥2 единиц, оцениваемых в течение любого последовательного 12-недельного интервала с 1 по 24 неделю.
Временное ограничение: Любой последовательный 12-недельный интервал от недели 1 до недели 24 по сравнению с исходным уровнем (день -83 до дня 1)
Любой последовательный 12-недельный интервал от недели 1 до недели 24 по сравнению с исходным уровнем (день -83 до дня 1)
Доля пациентов, достигших снижения трансфузий эритроцитов на ≥33% и ≥2 единиц, оцениваемых в течение любого последовательного 12-недельного интервала с 1 по 24 неделю.
Временное ограничение: Любой последовательный 12-недельный интервал от недели 1 до недели 24 по сравнению с исходным уровнем (день -83 до дня 1)
Любой последовательный 12-недельный интервал от недели 1 до недели 24 по сравнению с исходным уровнем (день -83 до дня 1)
Среднее изменение общей оценки качества жизни (КЖ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Неделя 15 и неделя 24 по сравнению с исходным уровнем (день 1)
Опросник качества жизни, зависящий от трансфузии (TranQuol): валидированный показатель качества жизни для конкретного заболевания, разработанный для пациентов с талассемией. Версия для взрослых включает 36 вопросов, сгруппированных в 5 областей: физическое здоровье, эмоциональное здоровье, сексуальное здоровье, функционирование семьи и функционирование в школе/карьере. Общий балл варьируется от 0 (худший) до 100 (лучший).
Неделя 15 и неделя 24 по сравнению с исходным уровнем (день 1)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vifor (International) Inc.

Соавторы

Labcorp Drug Development Inc

Следователи

  • Директор по исследованиям: Peter Szecsödy, Vifor (International) Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

20 сентября 2021 г.

Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)

1 июля 2023 г.

Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

1 июля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 июня 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 июня 2021 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

24 июня 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

10 ноября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 ноября 2022 г.

Последняя проверка

1 марта 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VIT-2763-THAL-203
  • 2021-001639-23 (EUDRACT_NUMBER)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования VIT-2763 60 мг QD

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Jordan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться