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Studio di efficacia e sicurezza di dosi multiple di VIT-2763 negli adulti con beta-talassemia trasfusione-dipendente

7 novembre 2022 aggiornato da: Vifor (International) Inc.

Uno studio di fase 2b, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza delle dosi multiple di VIT-2763 negli adulti con beta-talassemia trasfusione-dipendente

Lo scopo principale di questo studio è valutare l'efficacia di 3 dosi multiple di VIT-2763 misurata dalla riduzione del carico trasfusionale di globuli rossi (RBC) dalla settimana 13 alla settimana 24, per identificare la dose più efficace e sicura.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Tutti i pazienti che danno il consenso informato scritto saranno sottoposti a un periodo di screening di 12 settimane per determinare l'idoneità all'ingresso nello studio. Al giorno 1, i pazienti che soddisfano i requisiti di idoneità saranno randomizzati in doppio cieco a 1 dei 4 gruppi di trattamento: VIT-2763 60 mg (una volta al giorno), 60 mg (due volte al giorno) o 120 mg (due volte al giorno) o placebo.

La randomizzazione sarà stratificata (allocazione bilanciata tra i gruppi di trattamento) in base al genotipo β0/β0 (sì/no).

La durata del trattamento con VIT-2763 o placebo è di 24 settimane, dopodiché i pazienti saranno sottoposti a un periodo di follow-up post-trattamento di 12 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
        • Investigational site #802
      • Sofia, Bulgaria
        • Investigational site #801
      • Stara Zagora, Bulgaria
        • Investigational site #804
  • Israele
      • Jerusalem, Israele
        • Investigator Site 404
      • Petah tikva, Israele
        • Investigator Site 406
      • Safed, Israele
        • Investigator Site 405
  • Stati Uniti
    • California
      • Whittier, California, Stati Uniti, 90603-2137
        • Investigator site #710

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Peso corporeo ≥40,0 kg e ≤100 kg allo screening
  • Diagnosi documentata di beta-talassemia o Hb E/beta-talassemia
  • Dipendenza da trasfusione di globuli rossi (RBC), definita come almeno 6 unità di globuli rossi nelle 24 settimane precedenti la randomizzazione e nessun periodo senza trasfusioni per ≥35 giorni durante tale periodo
  • Capacità di comprendere i requisiti dello studio e fornire il consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi documentata di Hb S/beta-talassemia, alfa-talassemia o delta beta (δβ)-talassemia o persistenza ereditaria di Hb fetale.
  • Storia di splenectomia parziale o totale entro 4 mesi prima dello screening.
  • Storia di sovraccarico di ferro miocardico
  • Malattia epatica cronica o storia di cirrosi epatica
  • Malattia renale clinicamente rilevante
  • Anamnesi o reperto clinicamente importante di disturbi cardiaci
  • Storia di malattia polmonare clinicamente significativa
  • Ipertensione non controllata (> Grado 1 secondo la versione attuale NCI CTCAE)
  • Incapace di assumere e assorbire farmaci per via orale.
  • Gravidanza o allattamento
  • Storia di abuso di droghe o alcol entro 2 anni prima dello screening
  • Storia o tumori solidi concomitanti e/o neoplasie ematologiche a meno che non si siano risolti negli ultimi ≥5 anni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: TRIPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: VIT-2763 60 mg QD
VIT-2763 60 mg somministrato una volta al giorno
Droga: VIT-2763 60 mg QD
I partecipanti ricevono una capsula VIT-2763 da 60 mg più una capsula di Placebo per via orale al mattino e 2 capsule di Placebo per via orale la sera, per 24 settimane.
Altri nomi:
  • Vamifeport 60 mg una volta al giorno
SPERIMENTALE: VIT-2763 60 mg BID
VIT-2763 60 mg somministrato due volte al giorno
Droga: VIT-2763 60 mg BID
I partecipanti ricevono una capsula di VIT-2763 da 60 mg più una capsula di placebo per via orale, due volte al giorno per 24 settimane.
Altri nomi:
  • Vamifeport 60 mg BID
SPERIMENTALE: VIT-2763 120 mg BID
VIT-2763 120 mg somministrato due volte al giorno
Droga: VIT-2763 120 mg BID
I partecipanti ricevono due capsule VIT-2763 da 60 mg per via orale, due volte al giorno per 24 settimane.
Altri nomi:
  • Vamifeport 120 mg BID
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Capsula di placebo somministrata due volte al giorno
Droga: Placebo
I partecipanti ricevono due capsule Placebo corrispondenti a VIT-2763 per via orale, due volte al giorno per 24 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti che hanno ottenuto una riduzione ≥33% delle trasfusioni di globuli rossi rispetto al basale e una riduzione di ≥2 unità valutate consecutivamente dalla settimana 13 alla settimana 24 rispetto alla trasfusione basale
Lasso di tempo: Dalla settimana 13 alla settimana 24 rispetto al basale (dal giorno -83 al giorno 1)
Dalla settimana 13 alla settimana 24 rispetto al basale (dal giorno -83 al giorno 1)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale delle trasfusioni di globuli rossi nelle settimane da 13 a 24 rispetto al carico di trasfusioni di globuli rossi al basale derivato utilizzando le ultime 12 settimane prima della randomizzazione.
Lasso di tempo: Dalla settimana 13 alla settimana 24 rispetto al basale (dal giorno -83 al giorno 1)
Dalla settimana 13 alla settimana 24 rispetto al basale (dal giorno -83 al giorno 1)
Percentuale di pazienti che hanno ottenuto una riduzione ≥50% delle trasfusioni di globuli rossi e ≥2 unità valutate in qualsiasi intervallo consecutivo di 12 settimane dalla settimana 1 alla 24.
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo consecutivo di 12 settimane dalla settimana 1 alla settimana 24 rispetto al basale (dal giorno -83 al giorno 1)
Qualsiasi intervallo consecutivo di 12 settimane dalla settimana 1 alla settimana 24 rispetto al basale (dal giorno -83 al giorno 1)
Percentuale di pazienti che hanno ottenuto una riduzione ≥33% delle trasfusioni di globuli rossi e ≥2 unità valutate in qualsiasi intervallo consecutivo di 12 settimane dalla settimana 1 alla 24.
Lasso di tempo: Qualsiasi intervallo consecutivo di 12 settimane dalla settimana 1 alla settimana 24 rispetto al basale (dal giorno -83 al giorno 1)
Qualsiasi intervallo consecutivo di 12 settimane dalla settimana 1 alla settimana 24 rispetto al basale (dal giorno -83 al giorno 1)
Variazione media rispetto al basale nel punteggio totale della qualità della vita (QoL).
Lasso di tempo: Settimana 15 e settimana 24 rispetto al basale (giorno 1)
Questionario QoL dipendente dalla trasfusione (TranQuol): una misura QoL specifica per malattia, convalidata, sviluppata per i pazienti con talassemia. La versione per adulti include 36 domande raggruppate in 5 domini: salute fisica, salute emotiva, salute sessuale, funzionamento familiare e funzionamento scolastico/professionale. Il punteggio totale va da 0 (peggiore) a 100 (migliore).
Settimana 15 e settimana 24 rispetto al basale (giorno 1)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vifor (International) Inc.

Collaboratori

Labcorp Drug Development Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Peter Szecsödy, Vifor (International) Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

20 settembre 2021

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 luglio 2023

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 giugno 2021

Primo Inserito (EFFETTIVO)

24 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

10 novembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 novembre 2022

Ultimo verificato

1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VIT-2763-THAL-203
  • 2021-001639-23 (EUDRACT_NUMBER)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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