重度の血友病Aの男性および男児におけるアドベイトによる標準的かつ個別化された予防的治療の研究 (HAPKIDO)
2023年7月10日 更新者：Takeda
ロシア連邦におけるオクトコグ アルファ（Advate®）による標準的および PK に合わせた予防法に関する重度の血友病 A 患者における局所、多施設、非介入、アンビスペクティブ研究
この研究の主な目的は、アドベイトによる標準的な予防から個別化されたアドベイトによる予防にアップグレードした場合の、男性および男児における第 VIII 因子の最低血中濃度の変化について調べることです。
この研究の参加者には、研究薬は提供されません。 治験依頼者は、参加者の治療方法には関与しませんが、診療所が治験中に起こったことをどのように記録するかについての指示を提供します。 参加者は、研究中に合計3回研究医を訪問する必要があります。 これらの訪問中に、研究データが研究担当医師によって収集されます。
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
ロシア連邦におけるオクトコグ アルファ（Advate®）による標準的および PK に合わせた予防法に関する重度の血友病 A 患者における局所、多施設、非介入、アンビスペクティブ研究
研究の種類
観察的
入学 (実際)
94
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Chelyabinsk、ロシア連邦、454087
- Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
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Khabarovsk、ロシア連邦、680003
- Children's Regional Clinical Hospital
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Krasnoyarsk、ロシア連邦、660074
- Krasnoyarsk Regional Clinical Center for Maternal and Child Health
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Moscow、ロシア連邦、119049
- Morozovskaya Children's City Clinical Hospital of the Department of Healthcare of the city of Moscow
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Nalchik、ロシア連邦、360032
- State Budgetary Institution of Healthcare "Republican children's clinical hospital" of the Ministry of Health of the Kabardino-Balkar Republic
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Novosibirsk、ロシア連邦、630087
- State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
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Rostov-on-Don、ロシア連邦、344015
- Regional Children's Clinical Hospital
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St. Petersburg、ロシア連邦、191186
- City Polyclinic No. 37
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Vladivostok、ロシア連邦、690002
- Regional Children's Clinical Hospital No. 1
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Volgograd、ロシア連邦、400138
- Volgograd Regional Clinical Oncological Dispensary
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Voronezh、ロシア連邦、394024
- Voronezh Regional Children's Clinical Hospital No. 1
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Yekaterinburg、ロシア連邦、620149
- State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Regional Children's Clinical Hospital"
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Tatarstan
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Kazan、Tatarstan、ロシア連邦、420034
- City Children's Hospital No. 1
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
2021 年に重度の血友病 A のオクトコグ アルファ (Advate) で治療されているすべての年齢の男性参加者は、この研究に登録されます。
説明
包含基準:
-重度の血友病A（FVIII ˂1％）または重度の出血表現型を伴う中等度の血友病Aのすべての年齢の男性参加者：
- 研究登録前の少なくとも12か月間、オクトコグアルファによる標準予防またはPKテーラード予防を受けていた（参加者150人）、または2021年にアドベイト®治療を開始した人（参加者20人）、
- -上記の治療法のいずれかで登録時にoctocog alfaで治療されている、および
- 連邦償還プログラム2021でoctocog alfa規定が割り当てられていました
- -研究登録前の少なくとも12か月間、オクトコグアルファによる標準予防またはPK調整予防を受けていた参加者の研究の遡及期間中の研究目的に応じたデータ収集に十分な参加者の記録の利用可能性
- 参加者、または14歳未満の子供の場合は、参加者の親または参加者の法的に認められた代理人によって提供された書面によるインフォームドコンセント。
除外基準:
- 参加者の書面によるインフォームドコンセントを取得できなかった
- -血友病またはその他の止血障害治療のための製品の介入研究への参加 レトロスペクティブデータ収集期間がある参加者の研究登録前の12か月間およびすべての参加者の研究登録後の12か月間。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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参加者全員
2021年にオクトコグアルファ治療を開始した、または現在オクトコグアルファで治療されている、研究登録前の少なくとも12か月間にFVIII濃縮オクトコグアルファ（アドベイト）で治療された重度または中等度の血友病Aの男性参加者は、この中で観察されます勉強。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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第 VIII 因子 (FVIII) トラフ値が 1 パーセント (%) 未満である場合に、標準予防および薬物動態 (PK) に合わせた予防を行った場合の 1 週間あたりの時間
時間枠：研究登録の12か月前から訪問3（12か月目）まで
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PKテーラリング予防は、特定の各参加者のPKパラメーターに基づくFVIII代替予防療法として定義されます。
標準および PK に合わせた予防法で 1% 未満の Through FVIII レベルで費やされた 1 週間あたりの時間が報告されます。
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研究登録の12か月前から訪問3（12か月目）まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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週に 19 時間以上 FVIII トラフ レベルが 1% 未満の標準予防と PK 調整予防の参加者の割合
時間枠：研究登録の12か月前から訪問3（12か月目）まで
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標準およびPKに合わせた予防法でFVIIIトラフレベルが1％未満で、週に19時間以上の参加者の割合が報告されます。
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研究登録の12か月前から訪問3（12か月目）まで
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PK評価に基づくアップグレードされた投薬レジメンを持つ参加者の割合
時間枠：訪問 3 までのベースライン (12 月)
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アップグレードされた投与レジメンには、用量のアップグレード、投与間隔の変更、および/またはFVIIIトラフレベルの1%超へのアップグレードが含まれます。
PK評価に基づいて投与計画をアップグレードした参加者の割合が報告されます。
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訪問 3 までのベースライン (12 月)
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標準および個別化された予防を行っている間に、FVIIIトラフレベルが1%未満、1から3%未満(<)、および3%以上(>=)で費やされた1週間あたりの時間の割合
時間枠：研究登録の12か月前から訪問3（12か月目）まで
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個別化された予防は、個々の参加者の PK パラメータに基づく予防療法として定義されます。
標準的および個別化された予防法を使用している間に、レベルが 1% 未満、1 ～ <3%、および >=3% になるまで FVIII を使用して過ごした 1 週間あたりの時間の割合が報告されます。
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研究登録の12か月前から訪問3（12か月目）まで
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標準予防とPK調整予防でFVIIIトラフレベルが永続的に1％を超える参加者の割合
時間枠：研究登録の12か月前から訪問3（12か月目）まで
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標準および PK に合わせた予防法で FVIII トラフ レベルが永続的に 1% を超える参加者の割合が報告されます。
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研究登録の12か月前から訪問3（12か月目）まで
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FVIIIのトラフ値が1%未満である週あたりの時間と、標準的な予防法における年間自然出血率（ABR）との相関関係
時間枠：研究登録の12か月前から訪問3（12か月目）まで
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ピアソンの相関係数を使用して、1％未満のFVIIIトラフレベルと自発的なABRで過ごした1週間あたりの時間との相関関係を評価します。
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研究登録の12か月前から訪問3（12か月目）まで
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FVIIIトラフレベルが1％未満である週あたりの時間と、標準予防における自然年間関節出血率（AJBR）との相関
時間枠：研究登録の12か月前から訪問3（12か月目）まで
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ピアソンの相関係数を使用して、1％未満のFVIIIトラフレベルと自発的なAJBRで過ごした1週間あたりの時間との相関関係を評価します。
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研究登録の12か月前から訪問3（12か月目）まで
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アップグレードされた投薬レジメンを持つ参加者におけるPK調整予防の前後のFVIIIの総消費量
時間枠：研究登録の12か月前から訪問3（12か月目）まで
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アップグレードされた投与レジメンを持つ参加者のPK調整予防の前後のFVIIIの総消費量が報告されます。
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研究登録の12か月前から訪問3（12か月目）まで
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標準から個別化された予防への移行後の身体状態の肯定的なダイナミクスを持つ参加者の割合
時間枠：訪問 3 までのベースライン (12 月)
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ボディ ステータスのポジティブなダイナミクスは、身体活動の増加と関連しています (ボディ マス インデックス [BMI]、ウエスト: ヒップ比 [WHR] の変化)。
標準から個別化された予防への移行後の身体状態の肯定的なダイナミクスを持つ参加者の割合が報告されます。
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訪問 3 までのベースライン (12 月)
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PKテーラード予防前後の不十分な出血コントロールによる入院数に基づいて分類された参加者の割合
時間枠：研究登録の12か月前から訪問3（12か月目）まで
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PKテーラード予防の前後の不十分な出血制御による入院の数に基づいて分類された参加者の割合が報告されます。
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研究登録の12か月前から訪問3（12か月目）まで
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PKテーラード予防の前後で、不十分な出血制御のために仕事や学校/機関を休んだ日数に基づいて分類された参加者の割合
時間枠：研究登録の12か月前から訪問3（12か月目）まで
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PK テーラード予防の前後で、不十分な出血管理のために仕事や学校/機関を休んだ日数に基づいて分類された参加者の割合が報告されます。
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研究登録の12か月前から訪問3（12か月目）まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Study Director、Takeda
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年8月19日
一次修了 (実際)
2023年4月4日
研究の完了 (実際)
2023年4月4日
試験登録日
最初に提出
2021年7月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年7月6日
最初の投稿 (実際)
2021年7月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年7月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年7月10日
最終確認日
2023年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- TAK-761-4001
- MACS-2020-051901 (その他の識別子：Takeda)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。
これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。