Uno studio sul trattamento profilattico standard e individualizzato con Advate in uomini e ragazzi con emofilia grave A (HAPKIDO)
10 luglio 2023 aggiornato da: Takeda
Studio locale, multicentrico, non interventistico e ambispettivo su pazienti con emofilia A grave sottoposti a profilassi standard e personalizzata con Octocog Alfa (Advate®) nella Federazione Russa
Lo scopo principale di questo studio è conoscere i cambiamenti nei livelli ematici più bassi di Fattore VIII negli uomini e nei ragazzi quando si passa dalla profilassi standard con Advate alla profilassi personalizzata con Advate.
Nessun medicinale dello studio verrà fornito ai partecipanti a questo studio. Lo sponsor dello studio non sarà coinvolto nel trattamento dei partecipanti, ma fornirà istruzioni su come le cliniche registreranno ciò che accade durante lo studio. I partecipanti dovranno visitare il medico dello studio 3 volte in totale durante lo studio. Durante queste visite, i dati dello studio saranno raccolti dal medico dello studio.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Studio locale, multicentrico, non interventistico e ambispettivo su pazienti con emofilia A grave sottoposti a profilassi standard e personalizzata con Octocog Alfa (Advate®) nella Federazione Russa
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
94
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Chelyabinsk, Federazione Russa, 454087
- Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
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Khabarovsk, Federazione Russa, 680003
- Children's Regional Clinical Hospital
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Krasnoyarsk, Federazione Russa, 660074
- Krasnoyarsk Regional Clinical Center for Maternal and Child Health
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Moscow, Federazione Russa, 119049
- Morozovskaya Children's City Clinical Hospital of the Department of Healthcare of the city of Moscow
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Nalchik, Federazione Russa, 360032
- State Budgetary Institution of Healthcare "Republican children's clinical hospital" of the Ministry of Health of the Kabardino-Balkar Republic
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Novosibirsk, Federazione Russa, 630087
- State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
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Rostov-on-Don, Federazione Russa, 344015
- Regional Children's Clinical Hospital
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St. Petersburg, Federazione Russa, 191186
- City Polyclinic No. 37
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Vladivostok, Federazione Russa, 690002
- Regional Children's Clinical Hospital No. 1
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Volgograd, Federazione Russa, 400138
- Volgograd Regional Clinical Oncological Dispensary
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Voronezh, Federazione Russa, 394024
- Voronezh Regional Children's Clinical Hospital No. 1
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Yekaterinburg, Federazione Russa, 620149
- State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Regional Children's Clinical Hospital"
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Tatarstan
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Kazan, Tatarstan, Federazione Russa, 420034
- City Children's Hospital No. 1
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
I partecipanti di sesso maschile di tutte le età trattati con octocog alfa (Advate) per l'emofilia A grave nel 2021 saranno arruolati in questo studio.
Descrizione
Criterio di inclusione:
Partecipanti maschi di tutte le età con emofilia A grave (FVIII ˂1%) o emofilia A moderata con fenotipo di sanguinamento grave che:
- era stato sottoposto a profilassi standard o profilassi su misura per PK con octocog alfa per almeno 12 mesi prima dell'arruolamento nello studio (150 partecipanti) o che ha iniziato il trattamento Advate® nel 2021 (20 partecipanti),
- è in trattamento con octocog alfa al momento dell'arruolamento con una delle modalità di trattamento sopra menzionate, e
- era stata assegnata la fornitura di octocog alfa nel programma di rimborso federale 2021
- Disponibilità di registrazioni dei partecipanti sufficienti per la raccolta dei dati in base agli obiettivi dello studio durante il periodo retrospettivo dello studio per i partecipanti che erano stati sottoposti a profilassi standard o profilassi su misura PK con octocog alfa durante almeno 12 mesi prima dell'arruolamento nello studio
- Consenso informato scritto fornito dal partecipante o, in caso di bambini di età inferiore a 14 anni, dal genitore del partecipante o dal rappresentante legalmente riconosciuto del partecipante.
Criteri di esclusione:
- Mancato ottenimento del consenso informato scritto del partecipante
- Partecipazione a qualsiasi studio interventistico di prodotti per il trattamento dell'emofilia o di altri disturbi dell'emostasi durante 12 mesi prima dell'iscrizione allo studio per i partecipanti che hanno un periodo di raccolta dati retrospettiva e durante 12 mesi dopo l'iscrizione allo studio per tutti i partecipanti.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Tutti i partecipanti
I partecipanti di sesso maschile con emofilia A grave o moderata che sono stati trattati con il concentrato di FVIII octocog alfa (Advate) per almeno 12 mesi prima dell'arruolamento nello studio, che hanno iniziato il trattamento con octocog alfa nel 2021 o che sono attualmente in trattamento con octocog alfa saranno osservati in questo studio.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tempo alla settimana trascorso con un livello minimo di fattore VIII (FVIII) inferiore all'1% (%) nella profilassi standard e dopo la profilassi farmacocinetica (PK) personalizzata
Lasso di tempo: Da 12 mesi prima dell'iscrizione allo studio fino alla Visita 3 (Mese 12)
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La profilassi PK-tailoring è definita come terapia profilattica sostitutiva del FVIII basata sui parametri farmacocinetici di ogni particolare partecipante.
Verrà riportato il tempo per settimana trascorso con un livello di FVIII inferiore all'1% sulla profilassi standard e su misura PK.
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Da 12 mesi prima dell'iscrizione allo studio fino alla Visita 3 (Mese 12)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti con più di 19 ore settimanali trascorse con un livello minimo di FVIII inferiore all'1% sulla profilassi standard rispetto alla profilassi su misura PK
Lasso di tempo: Da 12 mesi prima dell'iscrizione allo studio fino alla Visita 3 (Mese 12)
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Verrà riportata la percentuale di partecipanti con più di 19 ore settimanali con livello minimo di FVIII inferiore all'1% sulla profilassi standard e su misura PK.
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Da 12 mesi prima dell'iscrizione allo studio fino alla Visita 3 (Mese 12)
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Percentuale di partecipanti con regime di dosaggio aggiornato basato sulla valutazione PK
Lasso di tempo: Linea di base fino alla visita 3 (mese 12)
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Il regime di dosaggio aggiornato include l'aggiornamento della dose, la modifica degli intervalli di dosaggio e/o l'aggiornamento del livello minimo di FVIII a oltre l'1%.
Verrà riportata la percentuale di partecipanti con regime di dosaggio aggiornato basato sulla valutazione PK.
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Linea di base fino alla visita 3 (mese 12)
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Percentuale di tempo settimanale trascorso con un livello minimo di FVIII inferiore all'1%, da 1 a meno di (<) 3% e maggiore o uguale a (>=) 3% durante la profilassi standard e personalizzata
Lasso di tempo: Da 12 mesi prima dell'iscrizione allo studio fino alla Visita 3 (Mese 12)
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La profilassi individualizzata è definita come terapia profilattica basata sui parametri farmacocinetici di ogni singolo partecipante.
Verrà riportata la percentuale di tempo settimanale trascorso con FVIII fino a un livello inferiore all'1%, 1- <3% e >=3% durante la profilassi standard e personalizzata.
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Da 12 mesi prima dell'iscrizione allo studio fino alla Visita 3 (Mese 12)
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Percentuale di partecipanti con livello minimo di FVIII permanentemente superiore all'1% sulla profilassi standard rispetto alla profilassi su misura PK
Lasso di tempo: Da 12 mesi prima dell'iscrizione allo studio fino alla Visita 3 (Mese 12)
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Verrà riportata la percentuale di partecipanti con livello minimo di FVIII permanentemente superiore all'1% sulla profilassi standard e su misura PK.
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Da 12 mesi prima dell'iscrizione allo studio fino alla Visita 3 (Mese 12)
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Correlazione tra il tempo settimanale trascorso con un livello minimo di FVIII inferiore all'1% e il tasso di sanguinamento spontaneo annualizzato (ABR) nella profilassi standard
Lasso di tempo: Da 12 mesi prima dell'iscrizione allo studio fino alla Visita 3 (Mese 12)
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La correlazione tra il tempo settimanale trascorso con un livello minimo di FVIII inferiore all'1% e l'ABR spontaneo sulla profilassi standard sarà valutata utilizzando il coefficiente di correlazione di Pearson.
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Da 12 mesi prima dell'iscrizione allo studio fino alla Visita 3 (Mese 12)
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Correlazione tra il tempo settimanale trascorso con un livello minimo di FVIII inferiore all'1% e il tasso di sanguinamento articolare spontaneo annualizzato (AJBR) nella profilassi standard
Lasso di tempo: Da 12 mesi prima dell'iscrizione allo studio fino alla Visita 3 (Mese 12)
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La correlazione tra il tempo settimanale trascorso con un livello minimo di FVIII inferiore all'1% e l'AJBR spontaneo sulla profilassi standard sarà valutata utilizzando il coefficiente di correlazione di Pearson.
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Da 12 mesi prima dell'iscrizione allo studio fino alla Visita 3 (Mese 12)
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Consumo totale di FVIII prima e dopo la profilassi su misura per farmacocinetica nei partecipanti con regime di dosaggio aggiornato
Lasso di tempo: Da 12 mesi prima dell'iscrizione allo studio fino alla Visita 3 (Mese 12)
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Verrà riportato il consumo totale di FVIII prima e dopo la profilassi su misura PK nei partecipanti con regime di dosaggio aggiornato.
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Da 12 mesi prima dell'iscrizione allo studio fino alla Visita 3 (Mese 12)
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Percentuale di partecipanti con dinamica positiva dello stato corporeo dopo il trasferimento dalla profilassi standard a quella individualizzata
Lasso di tempo: Linea di base fino alla visita 3 (mese 12)
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La dinamica positiva dello stato corporeo è correlata all'aumento dell'attività fisica (variazione dell'indice di massa corporea [BMI], rapporto vita:fianchi [WHR].
Verrà riportata la percentuale di partecipanti con dinamica positiva dello stato corporeo dopo il trasferimento dalla profilassi standard a quella personalizzata.
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Linea di base fino alla visita 3 (mese 12)
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Percentuale di partecipanti classificati in base al numero di ricoveri a causa di un controllo insufficiente del sanguinamento prima e dopo la profilassi su misura per farmacocinetica
Lasso di tempo: Da 12 mesi prima dell'iscrizione allo studio fino alla Visita 3 (Mese 12)
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Verrà riportata la percentuale di partecipanti classificati in base al numero di ricoveri ospedalieri a causa di un controllo insufficiente del sanguinamento prima e dopo la profilassi su misura PK.
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Da 12 mesi prima dell'iscrizione allo studio fino alla Visita 3 (Mese 12)
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Percentuale di partecipanti classificati in base al numero di giorni di assenza dal lavoro e dalla scuola/istituto a causa di un controllo insufficiente del sanguinamento prima e dopo la profilassi su misura per farmacocinetica
Lasso di tempo: Da 12 mesi prima dell'iscrizione allo studio fino alla Visita 3 (Mese 12)
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Verrà riportata la percentuale di partecipanti classificati in base al numero di giorni di assenza dal lavoro e dalla scuola/istituto a causa di un insufficiente controllo del sanguinamento prima e dopo la profilassi su misura PK.
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Da 12 mesi prima dell'iscrizione allo studio fino alla Visita 3 (Mese 12)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Study Director, Takeda
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
19 agosto 2021
Completamento primario (Effettivo)
4 aprile 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
4 aprile 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 luglio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 luglio 2021
Primo Inserito (Effettivo)
7 luglio 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 luglio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 luglio 2023
Ultimo verificato
1 luglio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- TAK-761-4001
- MACS-2020-051901 (Altro identificatore: Takeda)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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