Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av standard och individualiserad profylaktisk behandling med Advate hos män och pojkar med svår hemofili A (HAPKIDO)

10 juli 2023 uppdaterad av: Takeda

Lokal, multicenter, icke-interventionell, ambispektiv studie av patienter med svår hemofili A på standard och PK-anpassad profylax med Octocog Alfa (Advate®) i Ryska federationen

Huvudsyftet med denna studie är att lära sig om förändringar i de lägsta blodnivåerna av Faktor VIII hos män och pojkar vid uppgradering från standardprofylax med Advate till individualiserad profylax med Advate.

Inga studieläkemedel kommer att tillhandahållas till deltagare i denna studie. Studiesponsorn kommer inte att vara involverad i hur deltagarna behandlas men kommer att ge instruktioner om hur klinikerna kommer att registrera vad som händer under studien. Deltagarna kommer att behöva besöka studieläkaren 3 gånger totalt under studien. Under dessa besök kommer studiedata att samlas in av studieläkaren.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Lokal, multicenter, icke-interventionell, ambispektiv studie av patienter med svår hemofili A på standard och PK-anpassad profylax med Octocog Alfa (Advate®) i Ryska federationen

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

94

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Ryska Federationen
      • Chelyabinsk, Ryska Federationen, 454087
        • Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
      • Khabarovsk, Ryska Federationen, 680003
        • Children's Regional Clinical Hospital
      • Krasnoyarsk, Ryska Federationen, 660074
        • Krasnoyarsk Regional Clinical Center for Maternal and Child Health
      • Moscow, Ryska Federationen, 119049
        • Morozovskaya Children's City Clinical Hospital of the Department of Healthcare of the city of Moscow
      • Nalchik, Ryska Federationen, 360032
        • State Budgetary Institution of Healthcare "Republican children's clinical hospital" of the Ministry of Health of the Kabardino-Balkar Republic
      • Novosibirsk, Ryska Federationen, 630087
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
      • Rostov-on-Don, Ryska Federationen, 344015
        • Regional Children's Clinical Hospital
      • St. Petersburg, Ryska Federationen, 191186
        • City Polyclinic No. 37
      • Vladivostok, Ryska Federationen, 690002
        • Regional Children's Clinical Hospital No. 1
      • Volgograd, Ryska Federationen, 400138
        • Volgograd Regional Clinical Oncological Dispensary
      • Voronezh, Ryska Federationen, 394024
        • Voronezh Regional Children's Clinical Hospital No. 1
      • Yekaterinburg, Ryska Federationen, 620149
        • State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Regional Children's Clinical Hospital"
    • Tatarstan
      • Kazan, Tatarstan, Ryska Federationen, 420034
        • City Children's Hospital No. 1

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Manliga deltagare i alla åldrar som behandlas med octocog alfa (Advate) för svår hemofili A 2021 kommer att inkluderas i denna studie.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga deltagare i alla åldrar med svår hemofili A (FVIII ˂1%) eller måttlig hemofili A med svår blödningsfenotyp som:

    • hade varit på standardprofylax eller PK-anpassad profylax med octocog alfa under minst 12 månader före studieregistreringen (150 deltagare) eller som påbörjade Advate®-behandling 2021 (20 deltagare),
    • behandlas med octocog alfa vid tidpunkten för inskrivningen med någon av de ovan nämnda behandlingssätten, och
    • hade tilldelats octocog alfa-försörjning i federalt återbetalningsprogram 2021
  • Tillgänglighet av deltagarnas uppgifter som är tillräckliga för datainsamling enligt studiens mål under den retrospektiva perioden av studien för deltagare som hade varit på standardprofylax eller PK-anpassad profylax med octocog alfa under minst 12 månader före studieregistreringen
  • Skriftligt informerat samtycke lämnat av deltagaren eller, när det gäller barn under 14 år, av deltagarens förälder eller deltagarens juridiskt godtagbara ombud.

Exklusions kriterier:

  • Underlåtenhet att erhålla deltagarens skriftliga informerade samtycke
  • Deltagande i någon interventionsstudie av produkter för hemofili eller annan hemostas stör behandling under 12 månader före studieregistreringen för deltagare som har en retrospektiv datainsamlingsperiod och under 12 månader efter studieregistreringen för alla deltagare.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Alla deltagare
Manliga deltagare med svår eller måttlig hemofili A som har behandlats med FVIII-koncentrat octocog alfa (Advate) under minst 12 månader före studieregistreringen, som påbörjade octocog alfa-behandling 2021 eller för närvarande behandlas med octocog alfa kommer att observeras i detta studie.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid per vecka som spenderas med faktor VIII (FVIII) dalnivå under 1 procent (%) på standardprofylax och efter farmakokinetisk (PK)-anpassad profylax
Tidsram: Från 12 månader före studieregistrering upp till besök 3 (månad 12)
PK-skräddarsydd profylax definieras som FVIII-ersättningsprofylaktisk terapi baserad på PK-parametrar för varje enskild deltagare. Tid per vecka som spenderas med genom FVIII-nivå under 1 % på standard och PK-anpassad profylax kommer att rapporteras.
Från 12 månader före studieregistrering upp till besök 3 (månad 12)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med mer än 19 timmar per vecka tillbringade med FVIII-dalnivå under 1 % på standardprofylax kontra på PK-anpassad profylax
Tidsram: Från 12 månader före studieregistrering upp till besök 3 (månad 12)
Andel deltagare med mer än 19 timmar per vecka med FVIII dalnivå under 1 % på standard och PK-anpassad profylax kommer att rapporteras.
Från 12 månader före studieregistrering upp till besök 3 (månad 12)
Andel deltagare med uppgraderad doseringsregim Baserat på PK-bedömning
Tidsram: Baslinje upp till besök 3 (månad 12)
Uppgraderad doseringsregim inkluderar dosuppgradering, modifiering av doseringsintervall och/eller uppgradering av FVIII dalnivå till över 1 %. Andel deltagare med uppgraderad doseringsregim baserat på PK-bedömning kommer att rapporteras.
Baslinje upp till besök 3 (månad 12)
Procentandel av tid per vecka som spenderas med FVIII-dalnivå under 1 %, 1 till mindre än (<) 3 % och större än eller lika med (>=) 3 % under standard och individualiserad profylax
Tidsram: Från 12 månader före studieregistrering upp till besök 3 (månad 12)
Individualiserad profylax definieras som profylaktisk terapi baserad på PK-parametrar för varje enskild deltagare. Procentandel av tid per vecka som spenderas med FVIII till nivåer under 1%, 1- <3% och >=3% under standard och individualiserad profylax kommer att rapporteras.
Från 12 månader före studieregistrering upp till besök 3 (månad 12)
Andel deltagare med FVIII-dalnivå permanent över 1 % på standardprofylax jämfört med PK-anpassad profylax
Tidsram: Från 12 månader före studieregistrering upp till besök 3 (månad 12)
Andel deltagare med FVIII dalnivå permanent över 1 % på standard och PK-anpassad profylax kommer att rapporteras.
Från 12 månader före studieregistrering upp till besök 3 (månad 12)
Korrelation mellan tiden per vecka som spenderas med FVIII-dalnivå under 1 % och spontan årlig blödningsfrekvens (ABR) på standardprofylax
Tidsram: Från 12 månader före studieregistrering upp till besök 3 (månad 12)
Korrelation mellan tiden per vecka som spenderas med FVIII-dalnivå under 1 % och spontan ABR på standardprofylax kommer att bedömas med Pearsons korrelationskoefficient.
Från 12 månader före studieregistrering upp till besök 3 (månad 12)
Korrelation mellan tiden per vecka som spenderas med FVIII-dalnivå under 1 % och spontan årlig ledblödningsfrekvens (AJBR) på standardprofylax
Tidsram: Från 12 månader före studieregistrering upp till besök 3 (månad 12)
Korrelation mellan tiden per vecka som spenderas med FVIII dalnivå under 1 % och spontan AJBR på standardprofylax kommer att bedömas med Pearsons korrelationskoefficient.
Från 12 månader före studieregistrering upp till besök 3 (månad 12)
Total konsumtion av FVIII före och efter PK-anpassad profylax hos deltagare med uppgraderad doseringsregim
Tidsram: Från 12 månader före studieregistrering upp till besök 3 (månad 12)
Total konsumtion av FVIII före och efter PK-anpassad profylax hos deltagare med uppgraderad doseringsregim kommer att rapporteras.
Från 12 månader före studieregistrering upp till besök 3 (månad 12)
Andel deltagare med positiv dynamik i kroppsstatus efter överföring från standard till individualiserad profylax
Tidsram: Baslinje upp till besök 3 (månad 12)
Positiv dynamik i kroppsstatus är relaterad till ökad fysisk aktivitet (förändring i kroppsmassaindex [BMI], midja: höftförhållande [WHR]). Andel deltagare med positiv dynamik i kroppsstatus efter övergång från standard till individualiserad profylax kommer att rapporteras.
Baslinje upp till besök 3 (månad 12)
Andel deltagare kategoriserade baserat på antal sjukhusinläggningar på grund av otillräcklig blödningskontroll före och efter PK-anpassad profylax
Tidsram: Från 12 månader före studieregistrering upp till besök 3 (månad 12)
Procentandel av deltagare som kategoriseras baserat på antal sjukhusvistelser på grund av otillräcklig blödningskontroll före och efter PK-anpassad profylax kommer att rapporteras.
Från 12 månader före studieregistrering upp till besök 3 (månad 12)
Andel deltagare kategoriserade baserat på antal dagar borta från arbete och skola/institut på grund av otillräcklig blödningskontroll före och efter PK-anpassad profylax
Tidsram: Från 12 månader före studieregistrering upp till besök 3 (månad 12)
Procentandel av deltagare som kategoriseras baserat på antal dagar borta från arbete och skola/institut på grund av otillräcklig blödningskontroll före och efter PK-anpassad profylax kommer att rapporteras.
Från 12 månader före studieregistrering upp till besök 3 (månad 12)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 augusti 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

4 april 2023

Avslutad studie (Faktisk)

4 april 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 juli 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 juli 2021

Första postat (Faktisk)

7 juli 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-761-4001
  • MACS-2020-051901 (Annan identifierare: Takeda)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera