중증 A형 혈우병이 있는 남성과 소년의 Advate를 사용한 표준 및 개별 예방 치료에 대한 연구 (HAPKIDO)
2023년 7월 10일 업데이트: Takeda
러시아 연방에서 Octocog Alfa(Advate®)를 사용한 표준 및 PK 맞춤형 예방에 대한 중증 혈우병 A 환자에 대한 지역, 다기관, 비간섭, 양방적 연구
이 연구의 주요 목표는 Advate를 사용한 표준 예방 요법에서 Advate를 사용한 개별 예방 요법으로 업그레이드했을 때 남성과 소년의 혈중 인자 VIII의 최저 수치 변화에 대해 알아보는 것입니다.
이 연구 참가자에게는 연구 의약품이 제공되지 않습니다. 연구 스폰서는 참가자를 치료하는 방법에 관여하지 않지만 클리닉이 연구 중에 일어나는 일을 기록하는 방법에 대한 지침을 제공합니다. 참가자는 연구 기간 동안 총 3회 연구 의사를 방문해야 합니다. 이러한 방문 동안, 연구 데이터는 연구 의사에 의해 수집될 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
러시아 연방에서 Octocog Alfa(Advate®)를 사용한 표준 및 PK 맞춤형 예방에 대한 중증 혈우병 A 환자에 대한 지역, 다기관, 비간섭, 양방적 연구
연구 유형
관찰
등록 (실제)
94
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Chelyabinsk, 러시아 연방, 454087
- Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
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Khabarovsk, 러시아 연방, 680003
- Children's Regional Clinical Hospital
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Krasnoyarsk, 러시아 연방, 660074
- Krasnoyarsk Regional Clinical Center for Maternal and Child Health
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Moscow, 러시아 연방, 119049
- Morozovskaya Children's City Clinical Hospital of the Department of Healthcare of the city of Moscow
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Nalchik, 러시아 연방, 360032
- State Budgetary Institution of Healthcare "Republican children's clinical hospital" of the Ministry of Health of the Kabardino-Balkar Republic
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Novosibirsk, 러시아 연방, 630087
- State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
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Rostov-on-Don, 러시아 연방, 344015
- Regional Children's Clinical Hospital
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St. Petersburg, 러시아 연방, 191186
- City Polyclinic No. 37
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Vladivostok, 러시아 연방, 690002
- Regional Children's Clinical Hospital No. 1
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Volgograd, 러시아 연방, 400138
- Volgograd Regional Clinical Oncological Dispensary
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Voronezh, 러시아 연방, 394024
- Voronezh Regional Children's Clinical Hospital No. 1
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Yekaterinburg, 러시아 연방, 620149
- State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Regional Children's Clinical Hospital"
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Tatarstan
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Kazan, Tatarstan, 러시아 연방, 420034
- City Children's Hospital No. 1
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
2021년 중증 혈우병 A에 대해 octocog alfa(Advate)로 치료를 받고 있는 모든 연령대의 남성 참가자가 이 연구에 등록됩니다.
설명
포함 기준:
중증 혈우병 A(FVIII ˂1%) 또는 중증 출혈 표현형이 있는 중등도 혈우병 A가 있는 모든 연령의 남성 참가자:
- 연구 등록 전 최소 12개월 동안 octocog alfa로 표준 예방 또는 PK 맞춤형 예방을 받았거나(참가자 150명) 2021년에 Advate® 치료를 시작한 자(참가자 20명),
- 위에 언급된 치료 양식 중 하나로 등록하는 시점에 octocog alfa로 치료를 받고 있으며,
- 2021년 연방 환급 프로그램에서 octocog alfa 조항이 지정되었습니다.
- 연구 등록 전 최소 12개월 동안 octocog alfa로 표준 예방 또는 PK 맞춤형 예방을 받은 참가자에 대해 연구 후향적 기간 동안 연구 목적에 따라 데이터 수집에 충분한 참가자 기록의 가용성
- 참가자 또는 14세 미만 어린이의 경우 참가자의 부모 또는 참가자의 법적으로 허용되는 대리인이 제공한 서면 동의서.
제외 기준:
- 참가자의 서면 동의를 얻지 못한 경우
- 후향적 데이터 수집 기간이 있는 참가자의 경우 연구 등록 전 12개월 동안 및 모든 참가자의 경우 연구 등록 후 12개월 동안 혈우병 또는 기타 지혈 장애 치료를 위한 제품의 중재적 연구에 참여.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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모든 참가자
연구 등록 전 최소 12개월 동안 FVIII 농축물 octocog alfa(Advate)로 치료를 받았고 2021년에 octocog alfa 치료를 시작했거나 현재 octocog alfa로 치료 중인 중증 또는 중등도 혈우병 A 남성 참가자는 이 시험에서 관찰됩니다. 공부하다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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표준 예방 및 약동학(PK) 맞춤형 예방에서 1퍼센트(%) 미만의 인자 VIII(FVIII) 최저 수준으로 보낸 주당 시간
기간: 연구 등록 12개월 전부터 방문 3(12개월)까지
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PK 맞춤형 예방은 각 특정 참가자의 PK 매개변수를 기반으로 하는 FVIII 대체 예방 요법으로 정의됩니다.
표준 및 PK 맞춤형 예방에서 1% 미만의 Through FVIII 수준으로 보낸 주당 시간이 보고됩니다.
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연구 등록 12개월 전부터 방문 3(12개월)까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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주당 19시간 이상 FVIII 최저 수준으로 보낸 참가자의 비율이 PK 맞춤형 예방에 비해 표준 예방에서 1% 미만
기간: 연구 등록 12개월 전부터 방문 3(12개월)까지
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표준 및 PK 맞춤형 예방에서 FVIII 최저 수준이 1% 미만인 주당 19시간 이상의 참가자 비율이 보고됩니다.
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연구 등록 12개월 전부터 방문 3(12개월)까지
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PK-평가를 기반으로 업그레이드된 투약 요법을 받은 참가자의 비율
기간: 방문 3까지 기준선(12개월)
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업그레이드된 투약 요법에는 용량 업그레이드, 투약 간격 수정 및/또는 FVIII 최저 수준을 1% 이상으로 업그레이드하는 것이 포함됩니다.
PK-평가를 기반으로 업그레이드된 투약 요법을 받은 참가자의 백분율이 보고됩니다.
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방문 3까지 기준선(12개월)
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FVIII 저점 수준으로 보낸 주당 시간의 백분율 1% 미만, 1에서 3% 미만(<) 및 3% 이상(>=) 표준 및 개별 예방
기간: 연구 등록 12개월 전부터 방문 3(12개월)까지
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개별화된 예방은 각 개별 참가자의 PK 매개변수를 기반으로 한 예방 요법으로 정의됩니다.
표준 및 개별화된 예방 조치를 취하는 동안 1% 미만, 1-<3% 및 >=3% 수준을 통해 FVIII로 보낸 주당 시간의 백분율이 보고될 것입니다.
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연구 등록 12개월 전부터 방문 3(12개월)까지
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표준 예방 요법과 PK 맞춤 예방 요법에서 FVIII 최저 수준이 영구적으로 1% 이상인 참가자의 비율
기간: 연구 등록 12개월 전부터 방문 3(12개월)까지
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FVIII 최저 수치가 표준 및 PK 맞춤형 예방에 영구적으로 1% 이상인 참가자의 비율이 보고됩니다.
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연구 등록 12개월 전부터 방문 3(12개월)까지
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1% 미만의 FVIII 최저 수준으로 보낸 주당 시간과 표준 예방에 대한 자발적 연간 출혈 비율(ABR) 사이의 상관관계
기간: 연구 등록 12개월 전부터 방문 3(12개월)까지
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FVIII 최저 수준이 1% 미만인 주당 시간과 표준 예방에 대한 자발적 ABR 사이의 상관관계는 Pearson 상관 계수를 사용하여 평가됩니다.
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연구 등록 12개월 전부터 방문 3(12개월)까지
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1% 미만의 FVIII 최저 수준으로 보낸 주당 시간과 표준 예방에 대한 자발적 연간 합동 출혈률(AJBR) 사이의 상관관계
기간: 연구 등록 12개월 전부터 방문 3(12개월)까지
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1% 미만의 FVIII 최저 수준과 표준 예방에 대한 자발적 AJBR로 보낸 주당 시간 간의 상관관계는 Pearson 상관 계수를 사용하여 평가됩니다.
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연구 등록 12개월 전부터 방문 3(12개월)까지
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업그레이드된 투약 요법을 받는 참가자의 PK 맞춤형 예방 전후 FVIII의 총 소비량
기간: 연구 등록 12개월 전부터 방문 3(12개월)까지
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업그레이드된 투약 요법을 받는 참가자의 PK 맞춤형 예방 전후 FVIII의 총 소비량이 보고됩니다.
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연구 등록 12개월 전부터 방문 3(12개월)까지
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표준에서 개별화된 예방으로 전환한 후 신체 상태의 긍정적인 역학을 가진 참가자의 비율
기간: 방문 3까지 기준선(12개월)
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신체 상태의 긍정적 역동성은 신체 활동 증가와 관련이 있습니다(체질량 지수[BMI], 허리: 엉덩이 비율[WHR]의 변화).
표준에서 개별화된 예방으로 전환한 후 신체 상태의 긍정적인 역학을 가진 참가자의 백분율이 보고됩니다.
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방문 3까지 기준선(12개월)
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불충분한 출혈 조절로 인한 입원 횟수에 따라 분류된 참가자의 비율 PK 맞춤형 예방 전후
기간: 연구 등록 12개월 전부터 방문 3(12개월)까지
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PK 맞춤형 예방 요법 전후에 출혈 조절이 불충분하여 입원 횟수를 기준으로 분류된 참가자의 비율이 보고됩니다.
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연구 등록 12개월 전부터 방문 3(12개월)까지
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PK 맞춤형 예방 조치 전후 불충분한 출혈 조절로 인해 직장 및 학교/기관으로부터의 일수를 기준으로 분류된 참가자의 비율
기간: 연구 등록 12개월 전부터 방문 3(12개월)까지
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PK 맞춤형 예방 조치 전후에 출혈 조절이 불충분하여 직장 및 학교/기관에서 떨어져 있는 일수를 기준으로 분류된 참가자의 비율이 보고됩니다.
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연구 등록 12개월 전부터 방문 3(12개월)까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Takeda
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 8월 19일
기본 완료 (실제)
2023년 4월 4일
연구 완료 (실제)
2023년 4월 4일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 7월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 7월 6일
처음 게시됨 (실제)
2021년 7월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 7월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 7월 10일
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- TAK-761-4001
- MACS-2020-051901 (기타 식별자: Takeda)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .