Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av standard og individualisert profylaktisk behandling med Advate hos menn og gutter med alvorlig hemofili A (HAPKIDO)

10. juli 2023 oppdatert av: Takeda

Lokal, multisenter, ikke-intervensjonell, ambispektiv studie i alvorlig hemofili A-pasienter på standard og PK-tilpasset profylakse med Octocog Alfa (Advate®) i den russiske føderasjonen

Hovedmålet med denne studien er å lære om endringer i de laveste blodnivåene av faktor VIII hos menn og gutter ved oppgradering fra standardprofylakse med Advate til individualisert profylakse med Advate.

Ingen studiemedisiner vil bli gitt til deltakere i denne studien. Studiesponsoren vil ikke være involvert i hvordan deltakerne blir behandlet, men vil gi instruksjoner om hvordan klinikkene vil registrere hva som skjer under studien. Deltakerne må besøke studielegen totalt 3 ganger i løpet av studien. Under disse besøkene vil studiedata bli samlet inn av studielegen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Lokal, multisenter, ikke-intervensjonell, ambispektiv studie i alvorlig hemofili A-pasienter på standard og PK-tilpasset profylakse med Octocog Alfa (Advate®) i den russiske føderasjonen

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

94

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Chelyabinsk, Den russiske føderasjonen, 454087
        • Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
      • Khabarovsk, Den russiske føderasjonen, 680003
        • Children's Regional Clinical Hospital
      • Krasnoyarsk, Den russiske føderasjonen, 660074
        • Krasnoyarsk Regional Clinical Center for Maternal and Child Health
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 119049
        • Morozovskaya Children's City Clinical Hospital of the Department of Healthcare of the city of Moscow
      • Nalchik, Den russiske føderasjonen, 360032
        • State Budgetary Institution of Healthcare "Republican children's clinical hospital" of the Ministry of Health of the Kabardino-Balkar Republic
      • Novosibirsk, Den russiske føderasjonen, 630087
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
      • Rostov-on-Don, Den russiske føderasjonen, 344015
        • Regional Children's Clinical Hospital
      • St. Petersburg, Den russiske føderasjonen, 191186
        • City Polyclinic No. 37
      • Vladivostok, Den russiske føderasjonen, 690002
        • Regional Children's Clinical Hospital No. 1
      • Volgograd, Den russiske føderasjonen, 400138
        • Volgograd Regional Clinical Oncological Dispensary
      • Voronezh, Den russiske føderasjonen, 394024
        • Voronezh Regional Children's Clinical Hospital No. 1
      • Yekaterinburg, Den russiske føderasjonen, 620149
        • State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Regional Children's Clinical Hospital"
    • Tatarstan
      • Kazan, Tatarstan, Den russiske føderasjonen, 420034
        • City Children's Hospital No. 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Mannlige deltakere i alle aldre som behandles med octocog alfa (Advate) for alvorlig hemofili A i 2021 vil bli registrert i denne studien.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige deltakere i alle aldre med alvorlig hemofili A (FVIII ˂1%) eller moderat hemofili A med alvorlig blødningsfenotype som:

    • hadde vært på standardprofylakse eller PK-tilpasset profylakse med octocog alfa i minst 12 måneder før studieregistreringen (150 deltakere) eller som startet Advate®-behandling i 2021 (20 deltakere),
    • blir behandlet med octocog alfa i registreringsøyeblikket med en av de ovennevnte behandlingsmodalitetene, og
    • hadde blitt tildelt octocog alfa-forsyning i føderalt refusjonsprogram 2021
  • Tilgjengelighet av deltakernes journaler tilstrekkelig for datainnsamling i henhold til studiens mål i den retrospektive perioden av studien for deltakere som hadde vært på standard profylakse eller PK-tilpasset profylakse med octocog alfa i minst 12 måneder før studieregistreringen
  • Skriftlig informert samtykke gitt av deltakeren eller, i tilfelle barn under 14 år, av deltakerens forelder eller deltakerens juridisk akseptable representant.

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende innhenting av deltakerens skriftlige informerte samtykke
  • Deltakelse i enhver intervensjonsstudie av produkter for hemofili eller annen hemostase forstyrrer behandling i løpet av 12 måneder før studieregistreringen for deltakere som har retrospektiv datainnsamlingsperiode og i løpet av 12 måneder etter studieregistreringen for alle deltakerne.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Alle deltakere
Mannlige deltakere med alvorlig eller moderat hemofili A som har blitt behandlet med FVIII-konsentrat octocog alfa (Advate) i minst 12 måneder før studieregistreringen, som startet octocog alfa-behandling i 2021 eller som nå behandles med octocog alfa, vil bli observert i denne studere.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid per uke brukt med faktor VIII (FVIII) bunnnivå under 1 prosent (%) på standardprofylakse og etter farmakokinetisk (PK)-tilpasset profylakse
Tidsramme: Fra 12 måneder før studieregistrering til besøk 3 (måned 12)
PK-tilpasset profylakse er definert som FVIII-erstatningsprofylaktisk terapi basert på PK-parametere til hver enkelt deltaker. Tid per uke brukt med gjennom FVIII-nivå under 1 % på standard og PK-tilpasset profylakse vil bli rapportert.
Fra 12 måneder før studieregistrering til besøk 3 (måned 12)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med mer enn 19 timer per uke brukt med FVIII-bunnnivå under 1 % på standardprofylakse versus på PK-tilpasset profylakse
Tidsramme: Fra 12 måneder før studieregistrering til besøk 3 (måned 12)
Andel deltakere med mer enn 19 timer per uke med FVIII bunnnivå under 1 % på standard og PK-tilpasset profylakse vil bli rapportert.
Fra 12 måneder før studieregistrering til besøk 3 (måned 12)
Prosentandel av deltakere med oppgradert doseringsregime basert på PK-vurdering
Tidsramme: Grunnlinje opp til besøk 3 (måned 12)
Oppgradert doseringsregime inkluderer doseoppgradering, modifisering av doseringsintervaller og/eller FVIII bunnnivåoppgradering til over 1 %. Prosentandel av deltakere med oppgradert doseringsregime basert på PK-vurdering vil bli rapportert.
Grunnlinje opp til besøk 3 (måned 12)
Prosentandel av tid per uke brukt med FVIII-bunnnivå under 1 %, 1 til mindre enn (<) 3 %, og større enn eller lik (>=) 3 % under standard og individualisert profylakse
Tidsramme: Fra 12 måneder før studieregistrering til besøk 3 (måned 12)
Individuell profylakse er definert som profylaktisk behandling basert på PK-parametere til hver enkelt deltaker. Prosentandel av tid per uke brukt med FVIII gjennom nivå under 1 %, 1- <3 % og >=3 % under standard og individualisert profylakse vil bli rapportert.
Fra 12 måneder før studieregistrering til besøk 3 (måned 12)
Prosentandel av deltakere med FVIII-bunnnivå permanent over 1 % på standardprofylakse vs på PK-tilpasset profylakse
Tidsramme: Fra 12 måneder før studieregistrering til besøk 3 (måned 12)
Prosentandel av deltakere med FVIII bunnnivå permanent over 1 % på standard og PK-tilpasset profylakse vil bli rapportert.
Fra 12 måneder før studieregistrering til besøk 3 (måned 12)
Korrelasjon mellom tiden per uke brukt med FVIII-bunnnivå under 1 % og spontan årlig blødningsfrekvens (ABR) på standardprofylakse
Tidsramme: Fra 12 måneder før studieregistrering til besøk 3 (måned 12)
Korrelasjon mellom tiden per uke brukt med FVIII bunnnivå under 1 % og spontan ABR på standard profylakse vil bli vurdert ved å bruke Pearsons korrelasjonskoeffisient.
Fra 12 måneder før studieregistrering til besøk 3 (måned 12)
Korrelasjon mellom tiden per uke brukt med FVIII-bunnnivå under 1 % og spontan årlig leddblødningsrate (AJBR) på standardprofylakse
Tidsramme: Fra 12 måneder før studieregistrering til besøk 3 (måned 12)
Korrelasjon mellom tiden per uke brukt med FVIII bunnnivå under 1 % og spontan AJBR på standard profylakse vil bli vurdert ved å bruke Pearsons korrelasjonskoeffisient.
Fra 12 måneder før studieregistrering til besøk 3 (måned 12)
Totalt forbruk av FVIII før og etter PK-tilpasset profylakse hos deltakere med oppgradert doseringsregime
Tidsramme: Fra 12 måneder før studieregistrering til besøk 3 (måned 12)
Totalt forbruk av FVIII før og etter PK-tilpasset profylakse hos deltakere med oppgradert doseringsregime vil bli rapportert.
Fra 12 måneder før studieregistrering til besøk 3 (måned 12)
Prosentandel av deltakere med positiv dynamikk av kroppsstatus etter overgang fra standard til individualisert profylakse
Tidsramme: Grunnlinje opp til besøk 3 (måned 12)
Positiv dynamikk i kroppsstatus er relatert til økt fysisk aktivitet (endring i kroppsmasseindeks [BMI], midje: hofteforhold [WHR]). Prosentandel av deltakere med positiv dynamikk i kroppsstatus etter overgang fra standard til individualisert profylakse vil bli rapportert.
Grunnlinje opp til besøk 3 (måned 12)
Prosentandel av deltakere kategorisert basert på antall sykehusinnleggelser på grunn av utilstrekkelig blødningskontroll før og etter PK-tilpasset profylakse
Tidsramme: Fra 12 måneder før studieregistrering til besøk 3 (måned 12)
Prosentandel av deltakerne kategorisert basert på antall sykehusinnleggelser på grunn av utilstrekkelig blødningskontroll før og etter PK-tilpasset profylakse vil bli rapportert.
Fra 12 måneder før studieregistrering til besøk 3 (måned 12)
Prosentandel av deltakere kategorisert basert på antall dager borte fra jobb og skole/institusjon på grunn av utilstrekkelig blødningskontroll før og etter PK-tilpasset profylakse
Tidsramme: Fra 12 måneder før studieregistrering til besøk 3 (måned 12)
Prosentandel av deltakerne kategorisert basert på antall dager borte fra jobb og skole/institutt på grunn av utilstrekkelig blødningskontroll før og etter PK-tilpasset profylakse vil bli rapportert.
Fra 12 måneder før studieregistrering til besøk 3 (måned 12)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. august 2021

Primær fullføring (Faktiske)

4. april 2023

Studiet fullført (Faktiske)

4. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. juli 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. juli 2021

Først lagt ut (Faktiske)

7. juli 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. juli 2023

Sist bekreftet

1. juli 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-761-4001
  • MACS-2020-051901 (Annen identifikator: Takeda)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere