Un estudio de tratamiento profiláctico estándar e individualizado con Advate en hombres y niños con hemofilia A grave (HAPKIDO)
10 de julio de 2023 actualizado por: Takeda
Estudio local, multicéntrico, no intervencionista, ambispectivo en pacientes con hemofilia A grave en profilaxis estándar y adaptada a PK con Octocog Alfa (Advate®) en la Federación Rusa
El objetivo principal de este estudio es aprender acerca de los cambios en los niveles sanguíneos más bajos del factor VIII en hombres y niños cuando pasan de la profilaxis estándar con Advate a la profilaxis individualizada con Advate.
No se proporcionarán medicamentos del estudio a los participantes en este estudio. El patrocinador del estudio no participará en cómo se trata a los participantes, pero proporcionará instrucciones sobre cómo las clínicas registrarán lo que sucede durante el estudio. Los participantes deberán visitar al médico del estudio 3 veces en total durante el estudio. Durante estas visitas, el médico del estudio recopilará los datos del estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Estudio local, multicéntrico, no intervencionista, ambispectivo en pacientes con hemofilia A grave en profilaxis estándar y adaptada a PK con Octocog Alfa (Advate®) en la Federación Rusa
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
94
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Chelyabinsk, Federación Rusa, 454087
- Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
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Khabarovsk, Federación Rusa, 680003
- Children's Regional Clinical Hospital
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Krasnoyarsk, Federación Rusa, 660074
- Krasnoyarsk Regional Clinical Center for Maternal and Child Health
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Moscow, Federación Rusa, 119049
- Morozovskaya Children's City Clinical Hospital of the Department of Healthcare of the city of Moscow
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Nalchik, Federación Rusa, 360032
- State Budgetary Institution of Healthcare "Republican children's clinical hospital" of the Ministry of Health of the Kabardino-Balkar Republic
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Novosibirsk, Federación Rusa, 630087
- State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
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Rostov-on-Don, Federación Rusa, 344015
- Regional Children's Clinical Hospital
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St. Petersburg, Federación Rusa, 191186
- City Polyclinic No. 37
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Vladivostok, Federación Rusa, 690002
- Regional Children's Clinical Hospital No. 1
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Volgograd, Federación Rusa, 400138
- Volgograd Regional Clinical Oncological Dispensary
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Voronezh, Federación Rusa, 394024
- Voronezh Regional Children's Clinical Hospital No. 1
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Yekaterinburg, Federación Rusa, 620149
- State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Regional Children's Clinical Hospital"
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Tatarstan
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Kazan, Tatarstan, Federación Rusa, 420034
- City Children's Hospital No. 1
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Los participantes masculinos de todas las edades que reciben tratamiento con octocog alfa (Advate) para la hemofilia A grave en 2021 se inscribirán en este estudio.
Descripción
Criterios de inclusión:
Participantes masculinos de todas las edades con hemofilia A severa (FVIII ˂1%) o hemofilia A moderada con fenotipo de sangrado severo que:
- habían recibido profilaxis estándar o profilaxis adaptada a farmacocinética con octocog alfa durante al menos 12 meses antes de la inscripción en el estudio (150 participantes) o que comenzaron el tratamiento con Advate® en 2021 (20 participantes),
- está siendo tratado con octocog alfa en el momento de la inscripción con cualquiera de las modalidades de tratamiento mencionadas anteriormente, y
- se le había asignado provisión de octocog alfa en el programa federal de reembolso 2021
- Disponibilidad de registros de los participantes suficientes para la recopilación de datos de acuerdo con los objetivos del estudio durante el período retrospectivo del estudio para los participantes que habían recibido profilaxis estándar o profilaxis adaptada a PK con octocog alfa durante al menos 12 meses antes de la inscripción en el estudio
- Consentimiento informado por escrito proporcionado por el participante o, en el caso de niños menores de 14 años, por el padre del participante o el representante legalmente aceptable del participante.
Criterio de exclusión:
- No obtener el consentimiento informado por escrito del participante
- Participación en cualquier estudio de intervención de productos para el tratamiento de la hemofilia u otros trastornos de la hemostasia durante los 12 meses anteriores a la inscripción en el estudio para los participantes que tengan un período de recopilación de datos retrospectivo y durante los 12 meses posteriores a la inscripción en el estudio para todos los participantes.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Todos los participantes
En este estudiar.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo por semana pasado con el nivel mínimo del factor VIII (FVIII) por debajo del 1 por ciento (%) en la profilaxis estándar y después de la profilaxis adaptada a la farmacocinética (PK)
Periodo de tiempo: Desde 12 meses antes de la inscripción en el estudio hasta la visita 3 (mes 12)
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La profilaxis adaptada a PK se define como una terapia profiláctica de reemplazo de FVIII basada en los parámetros PK de cada participante en particular.
Se informará el tiempo por semana pasado con un nivel de FVIII completo por debajo del 1 % en profilaxis estándar y adaptada a farmacocinética.
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Desde 12 meses antes de la inscripción en el estudio hasta la visita 3 (mes 12)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes con más de 19 horas por semana pasadas con un nivel mínimo de FVIII por debajo del 1 % con profilaxis estándar frente a profilaxis adaptada a farmacocinética
Periodo de tiempo: Desde 12 meses antes de la inscripción en el estudio hasta la visita 3 (mes 12)
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Se informará el porcentaje de participantes con más de 19 horas por semana con un nivel mínimo de FVIII por debajo del 1 % en profilaxis estándar y adaptada a farmacocinética.
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Desde 12 meses antes de la inscripción en el estudio hasta la visita 3 (mes 12)
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Porcentaje de participantes con régimen de dosificación mejorado según la evaluación farmacocinética
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la Visita 3 (Mes 12)
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El régimen de dosificación mejorado incluye la mejora de la dosis, la modificación de los intervalos de dosificación y/o la mejora del nivel mínimo de FVIII por encima del 1 %.
Se informará el porcentaje de participantes con un régimen de dosificación mejorado según la evaluación farmacocinética.
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Línea de base hasta la Visita 3 (Mes 12)
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Porcentaje de tiempo por semana pasado con un nivel mínimo de FVIII por debajo del 1 %, de 1 a menos de (<) 3 % y mayor o igual a (>=) 3 % mientras recibe profilaxis estándar e individualizada
Periodo de tiempo: Desde 12 meses antes de la inscripción en el estudio hasta la visita 3 (mes 12)
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La profilaxis individualizada se define como una terapia profiláctica basada en los parámetros farmacocinéticos de cada participante individual.
Se informará el porcentaje de tiempo por semana pasado con FVIII hasta un nivel por debajo del 1 %, 1- <3 % y >=3 % mientras se recibe profilaxis estándar e individualizada.
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Desde 12 meses antes de la inscripción en el estudio hasta la visita 3 (mes 12)
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Porcentaje de participantes con un nivel mínimo de FVIII permanentemente superior al 1 % con profilaxis estándar frente a profilaxis adaptada a farmacocinética
Periodo de tiempo: Desde 12 meses antes de la inscripción en el estudio hasta la visita 3 (mes 12)
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Se informará el porcentaje de participantes con un nivel mínimo de FVIII permanentemente superior al 1 % con profilaxis estándar y adaptada a farmacocinética.
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Desde 12 meses antes de la inscripción en el estudio hasta la visita 3 (mes 12)
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Correlación entre el tiempo por semana pasado con el nivel mínimo de FVIII por debajo del 1 % y la tasa anualizada de sangrado espontáneo (ABR) en la profilaxis estándar
Periodo de tiempo: Desde 12 meses antes de la inscripción en el estudio hasta la visita 3 (mes 12)
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La correlación entre el tiempo por semana pasado con el nivel mínimo de FVIII por debajo del 1 % y la ABR espontánea con la profilaxis estándar se evaluará mediante el coeficiente de correlación de Pearson.
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Desde 12 meses antes de la inscripción en el estudio hasta la visita 3 (mes 12)
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Correlación entre el tiempo por semana pasado con el nivel mínimo de FVIII por debajo del 1 % y la tasa de sangrado articular espontáneo anualizado (AJBR) en la profilaxis estándar
Periodo de tiempo: Desde 12 meses antes de la inscripción en el estudio hasta la visita 3 (mes 12)
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La correlación entre el tiempo por semana pasado con el nivel mínimo de FVIII por debajo del 1 % y el AJBR espontáneo con la profilaxis estándar se evaluará mediante el coeficiente de correlación de Pearson.
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Desde 12 meses antes de la inscripción en el estudio hasta la visita 3 (mes 12)
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Consumo total de FVIII antes y después de la profilaxis adaptada a farmacocinética en participantes con régimen de dosificación mejorado
Periodo de tiempo: Desde 12 meses antes de la inscripción en el estudio hasta la visita 3 (mes 12)
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Se informará el consumo total de FVIII antes y después de la profilaxis adaptada a la farmacocinética en los participantes con un régimen de dosificación mejorado.
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Desde 12 meses antes de la inscripción en el estudio hasta la visita 3 (mes 12)
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Porcentaje de participantes con dinámica positiva del estado corporal después de la transferencia de la profilaxis estándar a la individualizada
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la Visita 3 (Mes 12)
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La dinámica positiva del estado corporal está relacionada con el aumento de la actividad física (cambio en el índice de masa corporal [IMC], relación cintura: cadera [ICC].
Se informará el porcentaje de participantes con una dinámica positiva del estado corporal después de la transferencia de la profilaxis estándar a la individualizada.
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Línea de base hasta la Visita 3 (Mes 12)
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Porcentaje de participantes categorizados en función del número de hospitalizaciones debido a un control insuficiente del sangrado antes y después de la profilaxis adaptada a PK
Periodo de tiempo: Desde 12 meses antes de la inscripción en el estudio hasta la visita 3 (mes 12)
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Se informará el porcentaje de participantes categorizados en función del número de hospitalizaciones debido a un control insuficiente de la hemorragia antes y después de la profilaxis adaptada a PK.
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Desde 12 meses antes de la inscripción en el estudio hasta la visita 3 (mes 12)
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Porcentaje de participantes categorizados según el número de días fuera del trabajo y la escuela/instituto debido a un control insuficiente del sangrado antes y después de la profilaxis adaptada a PK
Periodo de tiempo: Desde 12 meses antes de la inscripción en el estudio hasta la visita 3 (mes 12)
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Se informará el porcentaje de participantes categorizados según el número de días fuera del trabajo y la escuela/instituto debido a un control insuficiente de la hemorragia antes y después de la profilaxis adaptada a PK.
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Desde 12 meses antes de la inscripción en el estudio hasta la visita 3 (mes 12)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, Takeda
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de agosto de 2021
Finalización primaria (Actual)
4 de abril de 2023
Finalización del estudio (Actual)
4 de abril de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de julio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de julio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
7 de julio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de julio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de julio de 2023
Última verificación
1 de julio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TAK-761-4001
- MACS-2020-051901 (Otro identificador: Takeda)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Criterios de acceso compartido de IPD
La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .