Une étude sur le traitement prophylactique standard et individualisé avec Advate chez les hommes et les garçons atteints d'hémophilie A sévère (HAPKIDO)
10 juillet 2023 mis à jour par: Takeda
Étude locale, multicentrique, non interventionnelle et ambispective chez des patients atteints d'hémophilie A sévère sous prophylaxie standard et adaptée à la PK avec Octocog Alfa (Advate®) en Fédération de Russie
L'objectif principal de cette étude est d'en savoir plus sur les changements dans les taux sanguins les plus bas de facteur VIII chez les hommes et les garçons lors du passage d'une prophylaxie standard avec Advate à une prophylaxie individualisée avec Advate.
Aucun médicament à l'étude ne sera fourni aux participants à cette étude. Le sponsor de l'étude ne sera pas impliqué dans la manière dont les participants sont traités mais fournira des instructions sur la manière dont les cliniques enregistreront ce qui se passe pendant l'étude. Les participants devront consulter le médecin de l'étude 3 fois au total pendant l'étude. Au cours de ces visites, les données de l'étude seront recueillies par le médecin de l'étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Étude locale, multicentrique, non interventionnelle et ambispective chez des patients atteints d'hémophilie A sévère sous prophylaxie standard et adaptée à la PK avec Octocog Alfa (Advate®) en Fédération de Russie
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
94
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Chelyabinsk, Fédération Russe, 454087
- Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
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Khabarovsk, Fédération Russe, 680003
- Children's Regional Clinical Hospital
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Krasnoyarsk, Fédération Russe, 660074
- Krasnoyarsk Regional Clinical Center for Maternal and Child Health
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Moscow, Fédération Russe, 119049
- Morozovskaya Children's City Clinical Hospital of the Department of Healthcare of the city of Moscow
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Nalchik, Fédération Russe, 360032
- State Budgetary Institution of Healthcare "Republican children's clinical hospital" of the Ministry of Health of the Kabardino-Balkar Republic
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Novosibirsk, Fédération Russe, 630087
- State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
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Rostov-on-Don, Fédération Russe, 344015
- Regional Children's Clinical Hospital
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St. Petersburg, Fédération Russe, 191186
- City Polyclinic No. 37
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Vladivostok, Fédération Russe, 690002
- Regional Children's Clinical Hospital No. 1
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Volgograd, Fédération Russe, 400138
- Volgograd Regional Clinical Oncological Dispensary
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Voronezh, Fédération Russe, 394024
- Voronezh Regional Children's Clinical Hospital No. 1
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Yekaterinburg, Fédération Russe, 620149
- State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Regional Children's Clinical Hospital"
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Tatarstan
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Kazan, Tatarstan, Fédération Russe, 420034
- City Children's Hospital No. 1
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Les participants masculins de tous âges traités avec l'octocog alfa (Advate) pour l'hémophilie A sévère en 2021 seront inscrits à cette étude.
La description
Critère d'intégration:
Participants masculins de tous âges atteints d'hémophilie A sévère (FVIII ˂1 %) ou d'hémophilie A modérée avec phénotype hémorragique sévère qui :
- avait été sous prophylaxie standard ou prophylaxie adaptée à la PK avec octocog alfa pendant au moins 12 mois avant l'inscription à l'étude (150 participants) ou qui a commencé le traitement Advate® en 2021 (20 participants),
- est traité par octocog alfa au moment de l'inscription avec l'une des modalités de traitement mentionnées ci-dessus, et
- avait reçu une provision d'octocog alfa dans le programme de remboursement fédéral 2021
- Disponibilité des dossiers des participants suffisants pour la collecte de données en fonction des objectifs de l'étude pendant la période rétrospective de l'étude pour les participants qui avaient été sous prophylaxie standard ou prophylaxie PK adaptée avec octocog alfa pendant au moins 12 mois avant l'inscription à l'étude
- Consentement éclairé écrit fourni par le participant ou, dans le cas d'enfants de moins de 14 ans, par un parent du participant ou un représentant légal du participant.
Critère d'exclusion:
- Défaut d'obtenir le consentement éclairé écrit du participant
- Participation à toute étude interventionnelle de produits pour le traitement de l'hémophilie ou d'autres troubles de l'hémostase pendant 12 mois avant l'inscription à l'étude pour les participants ayant une période de collecte de données rétrospective et pendant 12 mois après l'inscription à l'étude pour tous les participants.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Tous les participants
Les participants masculins atteints d'hémophilie A sévère ou modérée qui ont été traités avec du concentré de FVIII octocog alfa (Advate) pendant au moins 12 mois avant l'inscription à l'étude, qui ont commencé un traitement par octocog alfa en 2021 ou qui sont actuellement traités par octocog alfa seront observés dans cette étude.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Temps passé par semaine avec un niveau minimal de facteur VIII (FVIII) inférieur à 1 % (%) sur la prophylaxie standard et après la prophylaxie adaptée à la pharmacocinétique (PK)
Délai: De 12 mois avant l'inscription à l'étude jusqu'à la visite 3 (mois 12)
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La prophylaxie PK-adaptation est définie comme une thérapie prophylactique de remplacement du FVIII basée sur les paramètres PK de chaque participant particulier.
Le temps passé par semaine avec un niveau de FVIII inférieur à 1 % sur la prophylaxie standard et adaptée à la PK sera rapporté.
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De 12 mois avant l'inscription à l'étude jusqu'à la visite 3 (mois 12)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants ayant passé plus de 19 heures par semaine avec un niveau minimal de FVIII inférieur à 1 % sous prophylaxie standard par rapport à une prophylaxie adaptée à la PK
Délai: De 12 mois avant l'inscription à l'étude jusqu'à la visite 3 (mois 12)
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Le pourcentage de participants ayant plus de 19 heures par semaine avec un niveau de FVIII inférieur à 1 % sous prophylaxie standard et adaptée à la PK sera indiqué.
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De 12 mois avant l'inscription à l'étude jusqu'à la visite 3 (mois 12)
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Pourcentage de participants avec un schéma posologique amélioré basé sur l'évaluation PK
Délai: Baseline jusqu'à la visite 3 (mois 12)
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Le schéma posologique amélioré comprend l'augmentation de la dose, la modification des intervalles de dosage et/ou l'augmentation du niveau de FVIII au-dessus de 1 %.
Le pourcentage de participants avec un schéma posologique amélioré basé sur l'évaluation PK sera rapporté.
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Baseline jusqu'à la visite 3 (mois 12)
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Pourcentage de temps par semaine passé avec un niveau minimal de FVIII inférieur à 1 %, de 1 à moins de (<) 3 % et supérieur ou égal à (>=) 3 % pendant la prophylaxie standard et individualisée
Délai: De 12 mois avant l'inscription à l'étude jusqu'à la visite 3 (mois 12)
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La prophylaxie individualisée est définie comme une thérapie prophylactique basée sur les paramètres pharmacocinétiques de chaque participant individuel.
Le pourcentage de temps par semaine passé avec le FVIII jusqu'à un niveau inférieur à 1 %, 1 à <3 % et> = 3 % pendant la prophylaxie standard et individualisée sera rapporté.
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De 12 mois avant l'inscription à l'étude jusqu'à la visite 3 (mois 12)
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Pourcentage de participants avec un niveau minimal de FVIII supérieur à 1 % en permanence sous prophylaxie standard par rapport à la prophylaxie adaptée à la PK
Délai: De 12 mois avant l'inscription à l'étude jusqu'à la visite 3 (mois 12)
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Le pourcentage de participants dont le niveau de FVIII est en permanence supérieur à 1 % sous prophylaxie standard et adaptée à la PK sera signalé.
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De 12 mois avant l'inscription à l'étude jusqu'à la visite 3 (mois 12)
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Corrélation entre le temps passé par semaine avec un niveau minimal de FVIII inférieur à 1 % et le taux de saignement annualisé spontané (ABR) sous prophylaxie standard
Délai: De 12 mois avant l'inscription à l'étude jusqu'à la visite 3 (mois 12)
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La corrélation entre le temps par semaine passé avec un niveau de FVIII inférieur à 1 % et l'ABR spontané sous prophylaxie standard sera évaluée à l'aide du coefficient de corrélation de Pearson.
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De 12 mois avant l'inscription à l'étude jusqu'à la visite 3 (mois 12)
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Corrélation entre le temps passé par semaine avec un niveau minimal de FVIII inférieur à 1 % et le taux de saignement articulaire annualisé spontané (AJBR) sous prophylaxie standard
Délai: De 12 mois avant l'inscription à l'étude jusqu'à la visite 3 (mois 12)
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La corrélation entre le temps par semaine passé avec un niveau de FVIII inférieur à 1 % et l'AJBR spontané sous prophylaxie standard sera évaluée à l'aide du coefficient de corrélation de Pearson.
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De 12 mois avant l'inscription à l'étude jusqu'à la visite 3 (mois 12)
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Consommation totale de FVIII avant et après la prophylaxie PK adaptée chez les participants avec un schéma posologique amélioré
Délai: De 12 mois avant l'inscription à l'étude jusqu'à la visite 3 (mois 12)
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La consommation totale de FVIII avant et après la prophylaxie PK adaptée chez les participants avec un schéma posologique amélioré sera rapportée.
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De 12 mois avant l'inscription à l'étude jusqu'à la visite 3 (mois 12)
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Pourcentage de participants ayant une dynamique positive de l'état corporel après le transfert de la prophylaxie standard à la prophylaxie individualisée
Délai: Baseline jusqu'à la visite 3 (mois 12)
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La dynamique positive de l'état corporel est liée à une activité physique accrue (changement de l'indice de masse corporelle [IMC], rapport taille/hanches [WHR]).
Le pourcentage de participants présentant une dynamique positive de l'état corporel après le transfert de la prophylaxie standard à la prophylaxie individualisée sera signalé.
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Baseline jusqu'à la visite 3 (mois 12)
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Pourcentage de participants classés en fonction du nombre d'hospitalisations en raison d'un contrôle insuffisant des saignements avant et après la prophylaxie adaptée à la PK
Délai: De 12 mois avant l'inscription à l'étude jusqu'à la visite 3 (mois 12)
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Le pourcentage de participants classés en fonction du nombre d'hospitalisations en raison d'un contrôle insuffisant des saignements avant et après la prophylaxie adaptée à la PK sera rapporté.
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De 12 mois avant l'inscription à l'étude jusqu'à la visite 3 (mois 12)
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Pourcentage de participants classés en fonction du nombre de jours d'absence du travail et de l'école/de l'institut en raison d'un contrôle insuffisant des saignements avant et après la prophylaxie adaptée à la PK
Délai: De 12 mois avant l'inscription à l'étude jusqu'à la visite 3 (mois 12)
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Le pourcentage de participants classés en fonction du nombre de jours d'absence du travail et de l'école/de l'institut en raison d'un contrôle insuffisant des saignements avant et après la prophylaxie adaptée à la PK sera rapporté.
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De 12 mois avant l'inscription à l'étude jusqu'à la visite 3 (mois 12)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Study Director, Takeda
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
19 août 2021
Achèvement primaire (Réel)
4 avril 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
4 avril 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 juillet 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 juillet 2021
Première publication (Réel)
7 juillet 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 juillet 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 juillet 2023
Dernière vérification
1 juillet 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- TAK-761-4001
- MACS-2020-051901 (Autre identifiant: Takeda)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.
Critères d'accès au partage IPD
Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .