En undersøgelse af standard og individualiseret profylaktisk behandling med Advate hos mænd og drenge med svær hæmofili A (HAPKIDO)
10. juli 2023 opdateret af: Takeda
Lokal, multicenter, ikke-interventionel, ambispektiv undersøgelse i svær hæmofili A-patienter på standard- og PK-skræddersyet profylakse med Octocog Alfa (Advate®) i Den Russiske Føderation
Hovedformålet med denne undersøgelse er at lære om ændringer i de laveste blodniveauer af faktor VIII hos mænd og drenge, når de opgraderes fra standardprofylakse med Advate til individualiseret profylakse med Advate.
Ingen undersøgelsesmedicin vil blive udleveret til deltagere i denne undersøgelse. Studiesponsoren vil ikke være involveret i, hvordan deltagerne behandles, men vil give instruktioner om, hvordan klinikkerne vil registrere, hvad der sker under undersøgelsen. Deltagerne skal besøge undersøgelsens læge 3 gange i alt i løbet af undersøgelsen. Under disse besøg vil undersøgelsesdata blive indsamlet af undersøgelseslægen.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Lokal, multicenter, ikke-interventionel, ambispektiv undersøgelse i svær hæmofili A-patienter på standard- og PK-skræddersyet profylakse med Octocog Alfa (Advate®) i Den Russiske Føderation
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
94
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Chelyabinsk, Den Russiske Føderation, 454087
- Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
-
Khabarovsk, Den Russiske Føderation, 680003
- Children's Regional Clinical Hospital
-
Krasnoyarsk, Den Russiske Føderation, 660074
- Krasnoyarsk Regional Clinical Center for Maternal and Child Health
-
Moscow, Den Russiske Føderation, 119049
- Morozovskaya Children's City Clinical Hospital of the Department of Healthcare of the city of Moscow
-
Nalchik, Den Russiske Føderation, 360032
- State Budgetary Institution of Healthcare "Republican children's clinical hospital" of the Ministry of Health of the Kabardino-Balkar Republic
-
Novosibirsk, Den Russiske Føderation, 630087
- State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
-
Rostov-on-Don, Den Russiske Føderation, 344015
- Regional Children's Clinical Hospital
-
St. Petersburg, Den Russiske Føderation, 191186
- City Polyclinic No. 37
-
Vladivostok, Den Russiske Føderation, 690002
- Regional Children's Clinical Hospital No. 1
-
Volgograd, Den Russiske Føderation, 400138
- Volgograd Regional Clinical Oncological Dispensary
-
Voronezh, Den Russiske Føderation, 394024
- Voronezh Regional Children's Clinical Hospital No. 1
-
Yekaterinburg, Den Russiske Føderation, 620149
- State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Regional Children's Clinical Hospital"
-
-
Tatarstan
-
Kazan, Tatarstan, Den Russiske Føderation, 420034
- City Children's Hospital No. 1
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Mandlige deltagere i alle aldre, der behandles med octocog alfa (Advate) for svær hæmofili A i 2021, vil blive tilmeldt denne undersøgelse.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Mandlige deltagere i alle aldre med svær hæmofili A (FVIII ˂1%) eller moderat hæmofili A med svær blødende fænotype, som:
- havde været på standardprofylakse eller PK-skræddersyet profylakse med octocog alfa i mindst 12 måneder før studieindskrivningen (150 deltagere), eller som startede Advate®-behandling i 2021 (20 deltagere),
- behandles med octocog alfa på tidspunktet for tilmeldingen med en af de ovennævnte behandlingsformer, og
- var blevet tildelt octocog alfa-forsyning i det føderale refusionsprogram 2021
- Tilgængelighed af deltagernes journaler, der er tilstrækkelige til dataindsamling i overensstemmelse med undersøgelsens mål i den retrospektive periode af undersøgelsen for deltagere, der havde været på standardprofylakse eller PK-skræddersyet profylakse med octocog alfa i mindst 12 måneder før studieindskrivningen
- Skriftligt informeret samtykke givet af deltageren eller, i tilfælde af børn under 14 år, af deltagerens forælder eller deltagerens juridisk acceptable repræsentant.
Ekskluderingskriterier:
- Manglende indhentning af deltagerens skriftlige informerede samtykke
- Deltagelse i ethvert interventionsstudie af produkter til hæmofili eller andre hæmostaseforstyrrelser behandling i løbet af 12 måneder forud for undersøgelsesindskrivningen for deltagere, som har en retrospektiv dataindsamlingsperiode og i løbet af 12 måneder efter undersøgelsesindskrivningen for alle deltagere.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Alle deltagere
Mandlige deltagere med svær eller moderat hæmofili A, som er blevet behandlet med FVIII-koncentrat octocog alfa (Advate) i mindst 12 måneder forud for studieindskrivningen, som startede octocog alfa-behandling i 2021 eller i øjeblikket behandles med octocog alfa, vil blive observeret i denne undersøgelse.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid pr. uge brugt med faktor VIII (FVIII) bundniveau under 1 procent (%) på standardprofylakse og efter farmakokinetisk (PK) skræddersyet profylakse
Tidsramme: Fra 12 måneder før studietilmelding op til besøg 3 (måned 12)
|
PK-skræddersyet profylakse er defineret som FVIII-erstatningsprofylaktisk terapi baseret på PK-parametre for hver enkelt deltager.
Tid pr. uge brugt med Gennem FVIII niveau under 1 % på standard og PK-skræddersyet profylakse vil blive rapporteret.
|
Fra 12 måneder før studietilmelding op til besøg 3 (måned 12)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af deltagere med mere end 19 timer om ugen brugt med FVIII-dalniveau under 1 % på standardprofylakse versus på PK-skræddersyet profylakse
Tidsramme: Fra 12 måneder før studietilmelding op til besøg 3 (måned 12)
|
Procentdel af deltagere med mere end 19 timer om ugen med FVIII dalniveau under 1 % på standard og PK-skræddersyet profylakse vil blive rapporteret.
|
Fra 12 måneder før studietilmelding op til besøg 3 (måned 12)
|
|
Procentdel af deltagere med opgraderet doseringsregime baseret på PK-vurdering
Tidsramme: Baseline op til besøg 3 (måned 12)
|
Opgraderet doseringsregime inkluderer dosisopgradering, ændring af dosisintervaller og/eller opgradering af FVIII-dalniveau til over 1 %.
Procentdel af deltagere med opgraderet doseringsregime baseret på PK-vurdering vil blive rapporteret.
|
Baseline op til besøg 3 (måned 12)
|
|
Procentdel af tid pr. uge brugt med FVIII-dalniveau under 1 %, 1 til mindre end (<) 3 % og større end eller lig med (>=) 3 % under standard- og individualiseret profylakse
Tidsramme: Fra 12 måneder før studietilmelding op til besøg 3 (måned 12)
|
Individuel profylakse er defineret som profylaktisk behandling baseret på PK-parametre for hver enkelt deltager.
Procentdel af tid pr. uge brugt med FVIII gennem niveau under 1 %, 1- <3 % og >=3 % under standard og individualiseret profylakse vil blive rapporteret.
|
Fra 12 måneder før studietilmelding op til besøg 3 (måned 12)
|
|
Procentdel af deltagere med FVIII-dalniveau permanent over 1 % på standardprofylakse versus på PK-skræddersyet profylakse
Tidsramme: Fra 12 måneder før studietilmelding op til besøg 3 (måned 12)
|
Procentdel af deltagere med FVIII dalniveau permanent over 1 % på standard og PK-skræddersyet profylakse vil blive rapporteret.
|
Fra 12 måneder før studietilmelding op til besøg 3 (måned 12)
|
|
Korrelation mellem den tid pr. uge brugt med FVIII-dalniveau under 1 % og spontan årlig blødningsrate (ABR) på standardprofylakse
Tidsramme: Fra 12 måneder før studietilmelding op til besøg 3 (måned 12)
|
Korrelation mellem den tid pr. uge brugt med FVIII-dalniveau under 1 % og spontan ABR på standardprofylakse vil blive vurderet ved hjælp af Pearsons korrelationskoefficient.
|
Fra 12 måneder før studietilmelding op til besøg 3 (måned 12)
|
|
Korrelation mellem den tid pr. uge brugt med FVIII-dalniveau under 1 % og spontan årlig ledblødningsrate (AJBR) på standardprofylakse
Tidsramme: Fra 12 måneder før studietilmelding op til besøg 3 (måned 12)
|
Korrelation mellem den tid pr. uge brugt med FVIII-dalniveau under 1 % og spontan AJBR på standardprofylakse vil blive vurderet ved hjælp af Pearsons korrelationskoefficient.
|
Fra 12 måneder før studietilmelding op til besøg 3 (måned 12)
|
|
Totalt forbrug af FVIII før og efter PK-skræddersyet profylakse hos deltagere med opgraderet doseringsregime
Tidsramme: Fra 12 måneder før studietilmelding op til besøg 3 (måned 12)
|
Samlet forbrug af FVIII før og efter PK-tilpasset profylakse hos deltagere med opgraderet doseringsregime vil blive rapporteret.
|
Fra 12 måneder før studietilmelding op til besøg 3 (måned 12)
|
|
Procentdel af deltagere med positiv dynamik i kropsstatus efter overgang fra standard til individualiseret profylakse
Tidsramme: Baseline op til besøg 3 (måned 12)
|
Positiv dynamik i kropsstatus hænger sammen med øget fysisk aktivitet (ændring i body mass index [BMI], talje: hofte ratio [WHR]).
Procentdel af deltagere med positiv dynamik i kropsstatus efter overgang fra standard til individualiseret profylakse vil blive rapporteret.
|
Baseline op til besøg 3 (måned 12)
|
|
Procentdel af deltagere kategoriseret baseret på antal indlæggelser på grund af utilstrækkelig blødningskontrol før og efter PK-tilpasset profylakse
Tidsramme: Fra 12 måneder før studietilmelding op til besøg 3 (måned 12)
|
Procentdel af deltagere kategoriseret baseret på antal indlæggelser på grund af utilstrækkelig blødningskontrol før og efter PK-tilpasset profylakse vil blive rapporteret.
|
Fra 12 måneder før studietilmelding op til besøg 3 (måned 12)
|
|
Procentdel af deltagere kategoriseret baseret på antal dage væk fra arbejde og skole/instituttet på grund af utilstrækkelig blødningskontrol før og efter PK-tilpasset profylakse
Tidsramme: Fra 12 måneder før studietilmelding op til besøg 3 (måned 12)
|
Procentdel af deltagere kategoriseret baseret på antal dage væk fra arbejde og skole/instituttet på grund af utilstrækkelig blødningskontrol før og efter PK-tilpasset profylakse vil blive rapporteret.
|
Fra 12 måneder før studietilmelding op til besøg 3 (måned 12)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Study Director, Takeda
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
19. august 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
4. april 2023
Studieafslutning (Faktiske)
4. april 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. juli 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. juli 2021
Først opslået (Faktiske)
7. juli 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
11. juli 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. juli 2023
Sidst verificeret
1. juli 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- TAK-761-4001
- MACS-2020-051901 (Anden identifikator: Takeda)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.
IPD-delingsadgangskriterier
IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .