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Eine Studie zur standardmäßigen und individualisierten prophylaktischen Behandlung mit Advate bei Männern und Jungen mit schwerer Hämophilie A (HAPKIDO)

10. Juli 2023 aktualisiert von: Takeda

Lokale, multizentrische, nicht-interventionelle, ambispektive Studie bei Patienten mit schwerer Hämophilie A unter Standard- und PK-spezifischer Prophylaxe mit Octocog Alfa (Advate®) in der Russischen Föderation

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, etwas über die Veränderungen der niedrigsten Blutspiegel von Faktor VIII bei Männern und Jungen zu erfahren, wenn diese von der Standardprophylaxe mit Advate auf die individualisierte Prophylaxe mit Advate umgestellt werden.

Den Teilnehmern dieser Studie werden keine Studienmedikamente zur Verfügung gestellt. Der Studiensponsor ist nicht an der Behandlung der Teilnehmer beteiligt, gibt jedoch Anweisungen, wie die Kliniken aufzeichnen, was während der Studie passiert. Die Teilnehmer müssen den Studienarzt während der Studie insgesamt 3 Mal aufsuchen. Während dieser Visiten werden Studiendaten vom Studienarzt erhoben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Lokale, multizentrische, nicht-interventionelle, ambispektive Studie bei Patienten mit schwerer Hämophilie A unter Standard- und PK-spezifischer Prophylaxe mit Octocog Alfa (Advate®) in der Russischen Föderation

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

94

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Russische Föderation
      • Chelyabinsk, Russische Föderation, 454087
        • Chelyabinsk Regional Children's Clinical Hospital
      • Khabarovsk, Russische Föderation, 680003
        • Children's Regional Clinical Hospital
      • Krasnoyarsk, Russische Föderation, 660074
        • Krasnoyarsk Regional Clinical Center for Maternal and Child Health
      • Moscow, Russische Föderation, 119049
        • Morozovskaya Children's City Clinical Hospital of the Department of Healthcare of the city of Moscow
      • Nalchik, Russische Föderation, 360032
        • State Budgetary Institution of Healthcare "Republican children's clinical hospital" of the Ministry of Health of the Kabardino-Balkar Republic
      • Novosibirsk, Russische Föderation, 630087
        • State Novosibirsk Regional Clinical Hospital
      • Rostov-on-Don, Russische Föderation, 344015
        • Regional Children's Clinical Hospital
      • St. Petersburg, Russische Föderation, 191186
        • City Polyclinic No. 37
      • Vladivostok, Russische Föderation, 690002
        • Regional Children's Clinical Hospital No. 1
      • Volgograd, Russische Föderation, 400138
        • Volgograd Regional Clinical Oncological Dispensary
      • Voronezh, Russische Föderation, 394024
        • Voronezh Regional Children's Clinical Hospital No. 1
      • Yekaterinburg, Russische Föderation, 620149
        • State Autonomous Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Regional Children's Clinical Hospital"
    • Tatarstan
      • Kazan, Tatarstan, Russische Föderation, 420034
        • City Children's Hospital No. 1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

In diese Studie werden männliche Teilnehmer jeden Alters aufgenommen, die 2021 mit Octocog alfa (Advate) wegen schwerer Hämophilie A behandelt werden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche Teilnehmer jeden Alters mit schwerer Hämophilie A (FVIII ˂1 %) oder mittelschwerer Hämophilie A mit schwerem Blutungsphänotyp, die:

    • mindestens 12 Monate vor Studieneinschluss (150 Teilnehmer) eine Standardprophylaxe oder PK-maßgeschneiderte Prophylaxe mit Octocog alfa erhalten hatten oder 2021 mit der Behandlung mit Advate® begonnen hatten (20 Teilnehmer),
    • zum Zeitpunkt der Aufnahme in eine der oben genannten Behandlungsmodalitäten mit Octocog alfa behandelt wird und
    • wurde im Bundeserstattungsprogramm 2021 die Octocog alfa-Versorgung zugewiesen
  • Verfügbarkeit ausreichender Teilnehmerunterlagen für die Datenerhebung gemäß den Studienzielen während des retrospektiven Zeitraums der Studie für Teilnehmer, die mindestens 12 Monate vor Studieneinschluss eine Standardprophylaxe oder PK-maßgeschneiderte Prophylaxe mit Octocog alfa erhalten hatten
  • Schriftliche Einverständniserklärung des Teilnehmers oder, im Falle von Kindern unter 14 Jahren, der Eltern des Teilnehmers oder des gesetzlich zulässigen Vertreters des Teilnehmers.

Ausschlusskriterien:

  • Versäumnis, die schriftliche Einverständniserklärung des Teilnehmers einzuholen
  • Teilnahme an einer interventionellen Studie mit Produkten zur Behandlung von Hämophilie oder anderen Hämostasestörungen während 12 Monaten vor Studieneinschreibung für Teilnehmer mit retrospektiver Datenerhebungsphase und während 12 Monaten nach Studieneinschreibung für alle Teilnehmer.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Alle Teilnehmer
Männliche Teilnehmer mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie A, die mindestens 12 Monate vor Studieneinschluss mit FVIII-Konzentrat Octocog alfa (Advate) behandelt wurden, die im Jahr 2021 mit der Behandlung mit Octocog alfa begonnen haben oder derzeit mit Octocog alfa behandelt werden, werden dabei beobachtet lernen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit pro Woche, die mit einem Talspiegel von Faktor VIII (FVIII) unter 1 Prozent (%) bei der Standardprophylaxe und der nach der pharmakokinetischen (PK) angepassten Prophylaxe verbracht wurde
Zeitfenster: Ab 12 Monate vor Studieneinschreibung bis Besuch 3 (Monat 12)
PK-maßgeschneiderte Prophylaxe ist definiert als prophylaktische FVIII-Ersatztherapie auf der Grundlage von PK-Parametern jedes einzelnen Teilnehmers. Die Zeit pro Woche, die mit einem Through-FVIII-Spiegel unter 1 % unter Standard- und PK-spezifischer Prophylaxe verbracht wird, wird gemeldet.
Ab 12 Monate vor Studieneinschreibung bis Besuch 3 (Monat 12)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit mehr als 19 Stunden pro Woche, die mit einem FVIII-Talspiegel unter 1 % verbracht wurden, bei Standardprophylaxe im Vergleich zu PK-spezifischer Prophylaxe
Zeitfenster: Ab 12 Monate vor Studieneinschreibung bis Besuch 3 (Monat 12)
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit mehr als 19 Stunden pro Woche mit einem FVIII-Talspiegel unter 1 % bei Standard- und PK-spezifischer Prophylaxe wird gemeldet.
Ab 12 Monate vor Studieneinschreibung bis Besuch 3 (Monat 12)
Prozentsatz der Teilnehmer mit verbessertem Dosierungsschema basierend auf PK-Beurteilung
Zeitfenster: Baseline bis Besuch 3 (Monat 12)
Das aktualisierte Dosierungsschema umfasst eine Dosiserhöhung, eine Änderung der Dosierungsintervalle und/oder eine Erhöhung des FVIII-Talspiegels auf über 1 %. Der Prozentsatz der Teilnehmer mit verbessertem Dosierungsschema basierend auf der PK-Beurteilung wird gemeldet.
Baseline bis Besuch 3 (Monat 12)
Prozentsatz der Zeit pro Woche, die mit FVIII-Talspiegel unter 1 %, 1 bis weniger als (<) 3 % und größer als oder gleich (>=) 3 % während der Standard- und individualisierten Prophylaxe verbracht wird
Zeitfenster: Ab 12 Monate vor Studieneinschreibung bis Besuch 3 (Monat 12)
Individualisierte Prophylaxe ist definiert als prophylaktische Therapie basierend auf PK-Parametern jedes einzelnen Teilnehmers. Der Prozentsatz der Zeit pro Woche, die mit FVIII-Spiegeln unter 1 %, 1- < 3 % und >= 3 % während der Standard- und individualisierten Prophylaxe verbracht wird, wird angegeben.
Ab 12 Monate vor Studieneinschreibung bis Besuch 3 (Monat 12)
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem FVIII-Talspiegel dauerhaft über 1 % bei der Standardprophylaxe im Vergleich zur PK-spezifischen Prophylaxe
Zeitfenster: Ab 12 Monate vor Studieneinschreibung bis Besuch 3 (Monat 12)
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit FVIII-Talspiegeln dauerhaft über 1 % bei Standard- und PK-spezifischer Prophylaxe wird gemeldet.
Ab 12 Monate vor Studieneinschreibung bis Besuch 3 (Monat 12)
Korrelation zwischen der Zeit pro Woche, die mit einem FVIII-Talspiegel unter 1 % verbracht wird, und der spontanen annualisierten Blutungsrate (ABR) bei Standardprophylaxe
Zeitfenster: Ab 12 Monate vor Studieneinschreibung bis Besuch 3 (Monat 12)
Die Korrelation zwischen der Zeit pro Woche, die mit einem FVIII-Talspiegel unter 1 % verbracht wird, und der spontanen ABR bei Standardprophylaxe wird anhand des Korrelationskoeffizienten von Pearson bewertet.
Ab 12 Monate vor Studieneinschreibung bis Besuch 3 (Monat 12)
Korrelation zwischen der Zeit pro Woche, die mit einem FVIII-Talspiegel unter 1 % verbracht wird, und der spontanen annualisierten Gelenkblutungsrate (AJBR) bei Standardprophylaxe
Zeitfenster: Ab 12 Monate vor Studieneinschreibung bis Besuch 3 (Monat 12)
Die Korrelation zwischen der Zeit pro Woche, die mit FVIII-Talspiegeln unter 1 % verbracht wird, und spontaner AJBR bei Standardprophylaxe wird anhand des Pearson-Korrelationskoeffizienten bewertet.
Ab 12 Monate vor Studieneinschreibung bis Besuch 3 (Monat 12)
Gesamtverbrauch von FVIII vor und nach PK-spezifischer Prophylaxe bei Teilnehmern mit verbessertem Dosierungsschema
Zeitfenster: Ab 12 Monate vor Studieneinschreibung bis Besuch 3 (Monat 12)
Der Gesamtverbrauch von FVIII vor und nach PK-spezifischer Prophylaxe bei Teilnehmern mit verbessertem Dosierungsschema wird angegeben.
Ab 12 Monate vor Studieneinschreibung bis Besuch 3 (Monat 12)
Prozentsatz der Teilnehmer mit positiver Dynamik des Körperstatus nach Umstellung von der Standard- auf die individualisierte Prophylaxe
Zeitfenster: Baseline bis Besuch 3 (Monat 12)
Eine positive Dynamik des Körperstatus hängt mit erhöhter körperlicher Aktivität zusammen (Veränderung des Body-Mass-Index [BMI], Taillen-Hüft-Verhältnis [WHR]. Der Prozentsatz der Teilnehmer mit positiver Dynamik des Körperstatus nach der Umstellung von der Standard- auf die individualisierte Prophylaxe wird berichtet.
Baseline bis Besuch 3 (Monat 12)
Prozentsatz der Teilnehmer, die basierend auf der Anzahl der Krankenhauseinweisungen aufgrund unzureichender Blutungskontrolle vor und nach PK-spezifischer Prophylaxe kategorisiert wurden
Zeitfenster: Ab 12 Monate vor Studieneinschreibung bis Besuch 3 (Monat 12)
Der Prozentsatz der Teilnehmer, kategorisiert basierend auf der Anzahl der Krankenhauseinweisungen aufgrund unzureichender Blutungskontrolle vor und nach PK-spezifischer Prophylaxe, wird berichtet.
Ab 12 Monate vor Studieneinschreibung bis Besuch 3 (Monat 12)
Prozentsatz der Teilnehmer, kategorisiert basierend auf der Anzahl der Tage, die wegen unzureichender Blutungskontrolle vor und nach PK-spezifischer Prophylaxe von der Arbeit und der Schule/dem Institut ferngehalten wurden
Zeitfenster: Ab 12 Monate vor Studieneinschreibung bis Besuch 3 (Monat 12)
Der Prozentsatz der Teilnehmer, kategorisiert basierend auf der Anzahl der Tage, die wegen unzureichender Blutungskontrolle vor und nach PK-spezifischer Prophylaxe von der Arbeit und der Schule/dem Institut ferngehalten wurden, wird berichtet.
Ab 12 Monate vor Studieneinschreibung bis Besuch 3 (Monat 12)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. August 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. April 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. April 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-761-4001
  • MACS-2020-051901 (Andere Kennung: Takeda)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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